Pear Therapeutics公司宣布，其产品reSET®，作为唯一获得FDA授权的处方数字疗法（PDTs）用于治疗物质使用障碍（SUD），包括酒精、大麻、可卡因和兴奋剂，在一项真实世界研究中显示出降低资源利用和关联成本的效果。该研究显示，在reSET启动后的六个月内，与reSET启动前的六个月相比，整体医院接触次数显著减少，每位患者的成本估计降低了3,591美元。这项健康经济学研究已被国际同行评审期刊《Advances in Therapy》接受发表。该研究评估了101名成人SUD患者使用reSET后的真实世界保险索赔，并与治疗前的索赔进行了比较，发现住院治疗、部分住院和急诊室访问均有所减少。Pear Therapeutics公司表示，这一新研究表明，对于SUD患者，reSET的长期效果持久，同时在前6个月内减少了使用更昂贵的医疗资源。

Ryvu Therapeutics将于2022年6月13日举办关于其首个CDK8/19抑制剂RVU120的KOL网络研讨会，由来自范德堡大学医学院的KOL Dr. Michael Savona主讲，讨论AML和MDS患者的治疗现状和未满足的医疗需求。Ryvu Therapeutics领导团队将讨论RVU120的作用机制，该药物针对转录失调的血液恶性肿瘤和实体瘤。会议还将提供RVU120的I期研究数据更新，并设有问答环节。RVU120是一种临床阶段的CDK8/CDK19激酶双重抑制剂，已在美国获得孤儿药资格认定，用于治疗AML患者。Ryvu Therapeutics专注于肿瘤学领域的新颖小分子疗法，其产品管线还包括SEL24（MEN1703），一种双重PIM/FLT3激酶抑制剂，目前正处于II期临床试验阶段。

Neurocrine Biosciences在SLEEP 2022会议上展示了关于帕金森病睡眠障碍的数据，指出左旋多巴剂量之间的症状再现（OFF期）对入睡和保持睡眠的影响。这些数据来自两项Ongentys胶囊（opicapone）的3期研究，Ongentys是一种获批的每日一次辅助治疗药物。分析结果显示，参与者中34.4%在睡前经历了OFF期，平均持续1.8小时；16.4%的参与者夜间醒来，其中81.0%处于OFF状态，平均持续1.0小时；89.4%的参与者在早晨醒来时经历了OFF期，平均持续1.5小时。这些OFF期可能导致睡眠障碍，这是帕金森病患者中常见但未得到充分解决的问题。Ongentys是一种每日一次的COMT抑制剂，可增加大脑中的左旋多巴水平。

Medexus宣布，其战略合作伙伴medac进行的treosulfan关键III期临床试验的最终结果和分析已被《美国血液学杂志》接受发表。该研究旨在比较treosulfan和RIC busulfan在老年或合并症AML或MDS患者allo-HSCT后的无事件生存期（EFS）。结果显示，treosulfan组的EFS、总生存期（OS）和非复发死亡率均优于busulfan组。Medexus将于6月6日举办网络研讨会，讨论这些数据。此外，medac的treosulfan新药申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）进行审查。

阿斯利康的acalabrutinib在ELEVATE-TN和ASCEND临床试验中表现出对慢性淋巴细胞白血病（CLL）的显著疗效和安全性。在ELEVATE-TN试验中，acalabrutinib联合奥妥珠单抗治疗在无进展生存时间（PFS）方面优于苯丁酸氮芥联合奥妥珠单抗治疗，且总生存期（OS）更长。在ASCEND试验中，acalabrutinib单药治疗在复发或难治性CLL患者中显示出持续的PFS获益。两项试验均显示acalabrutinib治疗具有良好的耐受性，为CLL患者提供了新的治疗选择。

在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，阿亚拉制药公司公布了AL101药物在二期ACCURACY临床试验中的最新数据。AL101是一种针对携带Notch激活突变的复发/转移性腺样囊性癌（ACC）患者的选择性γ-分泌酶抑制剂。研究结果显示，AL101在4mg和6mg剂量组中均显示出抗肿瘤活性，整体疾病控制率达到69%。其中，部分缓解的患者无进展生存期更长。AL101的安全性良好，大多数不良事件为1级或2级。该研究为ACC患者提供了新的治疗希望。

Ovid Therapeutics公司在2022年癫痫基金会药物研发会议上展示了其新一代GABA-aminotransferase（GABA-AT）抑制剂OV329的积极数据，该药物在多个癫痫和抗药性癫痫模型中表现出强大的抗癫痫活性。OV329在临床前研究中显示出良好的耐受性，没有报告遗传毒性、心血管或中枢神经系统影响，并且在预期治疗剂量下没有观察到眼部副作用。Ovid Therapeutics计划在2022年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药研究申请（IND），并预计将在今年晚些时候开始临床试验。

Apexigen公司宣布，其开发的CD40抗体sotigalimab与化疗联合用于治疗转移性胰腺癌的Phase 2 PRINCE临床试验结果发表在《Nature Medicine》杂志上，并在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。研究发现，sotigalimab和化疗联合使用可以引发与各自作用机制一致的独特临床和免疫反应。这些发现揭示了基线治疗特异性生物标志物可能预测不同治疗方案之间的生存差异，以及多组学、多参数免疫和肿瘤生物标志物分析识别PDAC患者亚群，这些患者可能从CD40或PD-1治疗与化疗联合中获益。研究还表明，sotigalimab/化疗组合的临床获益与肿瘤中的基线辅助CD4 T细胞浸润、差异化的CD4 T细胞区室和循环中的专业抗原呈递细胞等几个标志物相关。

AVEO公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了关于tivozanib的三项研究成果。TIVO-3研究显示，tivozanib在1年无进展生存期（PFS）的患者中，死亡风险降低了55%。Phase 2研究显示，tivozanib在非透明细胞肾细胞癌（nccRCC）患者中表现出良好的活性。TiNivo-2研究正在评估tivozanib与nivolumab联合使用的效果。这些研究进一步证明了tivozanib在治疗复发或难治性肾细胞癌（R/R RCC）患者中的有效性和安全性。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其两种针对镰状细胞病（SCD）的药物inclacumab和GBT021601（GBT601）孤儿药和罕见儿科疾病认定。Inclacumab是一种新型P-选择素抑制剂，目前处于第3期临床试验阶段，旨在评估其减少SCD患者血管闭塞性危象（VOCs）和因VOCs导致的再入院的可能性。GBT601是一种下一代镰状血红蛋白（HbS）聚合抑制剂，预计将在年中进入第2/3期临床试验。GBT公司正在推进这两种药物的临床开发，以改善SCD的治疗。VOCs是SCD患者的重要并发症，导致患者入院。Inclacumab正在进行两项随机、双盲、安慰剂对照的第3期临床试验，以评估其治疗VOCs的安全性和有效性。GBT601正在进行一项重启的第1期临床试验，评估其在SCD患者中的安全性和耐受性。FDA的孤儿药认定使GBT有资格获得各种激励措施，包括临床试验的税收抵免和获得FDA批准后的市场独占权。罕见儿科疾病认定使GBT有资格获得优先审评券，如果药物获得批准并满足某些条件。SCD是一种影响美国超过10万人的终身遗传性罕见血液疾病，全球有数百万患者。

Arcutis公司宣布，其研发的罗氟米拉司泡沫剂在治疗中重度脂溢性皮炎的3期临床试验STRATUM中取得积极结果。罗氟米拉司泡沫剂在8周时，80.1%的患者达到“IGA成功”标准，而使用安慰剂的患者中只有59.2%达到该标准（P

Verastem Oncology公司公布了其国际二期RAMP 201临床试验的中期分析结果，该试验评估了VS-6766与defactinib联合治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的效果，无论KRAS状态如何。分析显示，接受VS-6766单药治疗和联合治疗的患者的疗效令人鼓舞，且在KRAS突变型和野生型LGSOC患者中均观察到独立审查确认的响应。目前，两种治疗方案的安全性良好，约6%的患者因不良事件而停药。由于大多数患者（约80%）仍在接受研究治疗，中位随访时间为四个月，公司认为中期分析的数据尚未成熟，无法做出最终决定，试验将继续进行。公司计划在下半年完成所有四个队列的入组，每个队列预计有36名患者，共144名患者。VS-6766和defactinib均处于后期开发阶段，该组合疗法已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法指定，用于治疗所有复发性低级别浆液性卵巢癌患者，无论KRAS状态如何。

PolyPid公司宣布，其产品D-PLEX 100在预防择期结直肠癌手术部位感染方面的Phase 2临床试验数据将在美国微生物学会（ASM）Microbe 2022会议上进行展示。该研究评估了D-PLEX 100与标准预防方案结合使用对手术部位感染的影响。数据将由Judith Steenbergen博士进行展示，并在PolyPid公司网站上发布。PolyPid公司致力于通过其独特的PLEX技术改善手术结果，目前D-PLEX 100正在III期临床试验中，用于预防软组织腹部和胸骨手术部位感染，同时公司也在进行OncoPLEX治疗实体瘤的预临床研究。

在IN8bio公司进行的INB-200 Phase 1临床试验中，针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者，100%接受治疗的病患均超过了中位和无进展生存期（PFS）的预期，两名患者甚至超过了预期总生存期（OS）。一名未甲基化的GBM患者在入组后一年保持稳定，接受了三次重复剂量治疗，未出现疾病进展，预期PFS翻倍且未使用类固醇。所有接受治疗的病患均表现出可管理的安全性和耐受性。目前，前两个队列已完全入组，第三队列的入组工作已启动，预计2022年晚些时候会有更多临床更新。INB-200是一种基因工程化的gamma-delta T细胞产品候选者，旨在作为公司核心耐药免疫疗法（DRI）平台的一部分，对化疗具有抵抗力。IN8bio公司是gamma-delta T细胞领域的领导者，INB-200是首个进入临床试验的基因改造gamma-delta T细胞疗法。该试验的主要终点是安全性，次要终点包括无进展生存期和总生存期。

加拿大卫生部门批准了BioCryst制药公司生产的口服每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于预防12岁及以上患者复发性遗传性血管性水肿（HAE）的常规治疗。该药物是首个针对HAE的口服预防性疗法，旨在减少HAE攻击的频率。ORLADEYO在临床试验中被证明是安全且耐受性良好，最常见的副作用为胃肠道反应。BioCryst制药公司对加拿大卫生部门的审查表示赞赏，并期待与各方合作，确保加拿大患者能够及时获得ORLADEYO。该药物已在多个国家和地区获得批准，反映了公司对罕见病患者的持续承诺。

在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，渥太华医院、安大略省癌症研究所（OICR）和临床阶段生物技术公司Intensity Therapeutics公布了关于INT230-6药物的临床试验数据。该药物是一种针对早期可手术切除乳腺癌的免疫基础肿瘤疗法。试验结果显示，INT230-6在治疗肿瘤方面具有显著疗效，能够在肿瘤微环境中引起肿瘤细胞坏死，并且不会延迟或取消手术。研究还发现，INT230-6治疗后，肿瘤微环境中CD8记忆T细胞、CD4 naive和B细胞的数量相对增加，显示出免疫激活的效果。此外，INT230-6作为局部给药的抗癌产品，在治疗晚期、复发和难治性疾病的患者中已显示出良好的临床结果。该研究为INT230-6在手术前治疗局部疾病提供了证据和支持，预计将在未来研究中进一步证明其作为乳腺癌患者潜在治疗药物的作用。

Moleac公司宣布，其产品NeuroAiD在《脊髓损伤医学杂志》上发表了SATURN研究的成果。该研究旨在评估NeuroAiD在严重脊髓损伤患者中的安全性和潜在作用。研究纳入了30名美国脊髓损伤协会（ASIA）损伤量表（AIS）评级为A和B的患者，他们在标准治疗和康复的基础上接受了6个月的NeuroAiD治疗。结果显示，NeuroAiD表现出良好的安全性，并显示出作为严重脊髓损伤患者辅助治疗的有希望的效果。研究中的关键发现是，NeuroAiD治疗6个月期间，患者的AIS评级和运动评分有所改善，改善率高于以往报道的自发恢复率。这一发现对脊髓损伤患者来说具有临床意义，并鼓励将NeuroAiD作为辅助治疗选项进一步研究和开发。NeuroAiD是一种含有9种成分的草药补充剂，具有神经保护和神经修复特性，已在多项临床研究中显示出在中风和脑外伤患者中的疗效。Moleac公司致力于帮助患者及其家人重新连接生活，专注于解决脑损伤或神经退行性疾病患者未满足的需求。