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Tyra Biosciences 宣布 TYRA-300 治疗疑软骨发育不全（HCH）的临床前概念验证结果

研发注册政策

Tyra Biosciences 宣布 TYRA-300 治疗疑软骨发育不全（HCH）的临床前概念验证结果

泰拉生物科学公司宣布，其研发的口服FGFR3选择性抑制剂TYRA-300在治疗软骨发育不全（HCH）的初步临床试验中显示出积极效果。该研究在2024年6月28日至30日于巴尔的摩举行的第6届成骨不全与骨骼发育不良研究会议上公布。TYRA-300有望成为治疗HCH的突破性药物，因为它能够增加长骨长度，并针对HCH相关蛋白产生作用。泰拉生物计划在2024年下半年提交Achondroplasia（ACH）的IND申请，并开展针对儿童成骨不全的二期临床试验。

PRNewswire

2024-07-03

软骨发育不全 FGFR3 成骨不全
阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）关于 FDA 传统批准 KISUNLA （DONANEMAB）的声明

研发注册政策

阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）关于 FDA 传统批准 KISUNLA （DONANEMAB）的声明

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了抗淀粉样蛋白药物donanemab（商品名Kisunla），用于治疗轻度认知障碍或早期阿尔茨海默病，并确认了大脑中淀粉样斑块的清除可减缓认知衰退约30%，突显了开发新型疗法的必要性，以便通过联合使用实现衰退完全减缓。这一突破性进展，结合老龄化生物学作为药物开发的领先方法，使该领域更接近通过组合疗法和精准医疗——类似于癌症治疗——来治疗这种疾病。Kisunla研究证实了同时进行药物和生物标志物开发的价值，有助于提高临床试验的效率和严谨性。随着新生物标志物的出现，医生将能够深入了解患者的个体风险特征，使他们能够更早地诊断疾病，并将治疗与生活方式干预相结合，以减缓疾病的进展。

PRNewswire

2024-07-03

认知障碍多奈单抗
阿尔茨海默病协会欢迎美国 FDA 批准 Kisunla （donanemab）

研发注册政策

阿尔茨海默病协会欢迎美国 FDA 批准 Kisunla （donanemab）

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Eli Lilly公司生产的Kisunla™（donanemab）用于治疗早期症状性阿尔茨海默病患者，包括轻度认知障碍和阿尔茨海默病的轻度痴呆阶段，且已确认存在淀粉样斑块。这一批准为患者提供了更多治疗选择和更长的生存时间。阿尔茨海默病协会强调，早期检测和诊断至关重要，以确保患者获得最大益处。协会还鼓励医生参与阿尔茨海默病治疗和诊断网络（ALZ-NET），以收集关于不同背景和社区人群对新型FDA批准的阿尔茨海默病疗法的实际数据。协会对在临床试验中改善所有受影响人群代表性的进展表示失望，并强调临床试验研究人群应反映这些治疗旨在服务的社区。

PRNewswire

2024-07-03

老年性痴呆认知障碍多奈单抗
Revive Therapeutics 提供评估布西拉明神经毒剂暴露研究的最新情况

研发注册政策

Revive Therapeutics 提供评估布西拉明神经毒剂暴露研究的最新情况

Revive Therapeutics与加拿大国防研发机构DRDC合作，研究Bucillamine作为神经毒剂暴露潜在治疗药物的效果。研究旨在评估Bucillamine对神经毒剂引起的脑损伤的缓解作用，并探讨其在神经保护方面的潜力。研究预计于2024年8月完成，并可能为Bucillamine在神经毒剂或有机磷农药中毒治疗中的应用提供进一步证据。Revive Therapeutics专注于传染病、医疗对策和罕见疾病的药物和诊断研究，同时也在推进基于麦角酸酰二乙胺的疗法开发。

GlobeNewswire

2024-07-03

Revive Therapeutics Ltd 布西拉明
Beyond Celiac Coalition 和 FDA 讨论加快乳糜泻临床试验的主要患者障碍

研发注册政策

Beyond Celiac Coalition 和 FDA 讨论加快乳糜泻临床试验的主要患者障碍

Beyond Celiac联盟与FDA会面，探讨使治疗性试验更以患者为中心的方法，同时保持科学严谨性。会议强调了解患者生活质量和引入谷蛋白在临床试验中的使用问题。这是首次将所有利益相关者，包括患者，召集起来与FDA代表讨论治疗目标。Beyond Celiac联盟旨在汇集制药和生物技术行业、学术研究人员和临床医生以及胃肠道专业学会的成员，以解决治疗乳糜泻的重大障碍。联盟成员包括美国胃肠病学会、Beyond Celiac、北美儿科胃肠病学、肝病学和营养学会（NASPGHAN）等。尽管乳糜泻是一种常见疾病，但尚无医疗治疗或治愈方法，患者必须遵循严格的无麸质饮食。

PRNewswire

2024-07-03

乳糜泻
Lilly's Kisunla™ （donanemab-azbt）被 FDA 批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病

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Lilly's Kisunla™ （donanemab-azbt）被 FDA 批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病

Kisunla是一种针对早期症状性阿尔茨海默病的治疗药物，经美国食品药品监督管理局（FDA）批准，由礼来公司研发。该药物通过每月一次的30分钟静脉注射，能够显著减少大脑中的淀粉样斑块，减缓认知和功能衰退，降低疾病进展风险。在关键性3期临床试验中，Kisunla将认知和功能衰退减缓了35%，将疾病进展风险降低了39%。Kisunla是首个也是唯一一种基于淀粉样斑块清除的有限疗程治疗方案，其治疗成本较低，且减少输注次数。该药物有助于改善患者的生活质量，减轻记忆、思维和日常功能方面的损害。

PRNewswire

2024-07-03

Eli Lilly & Co
FDA撤销BLENREP生物制品许可

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FDA撤销BLENREP生物制品许可

美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年3月20日宣布，根据21 CFR part 601，subpart E的加速审批规定，撤销了BLENREP生物制品的许可。该生物制品原本用于治疗至少接受过四种先前治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。撤销的原因是确认性DREAMM-3试验未能达到其主要终点，即证明优于无进展生存期。BLENREP最初于2020年8月5日获得加速批准，用于治疗至少接受过四种先前治疗的成年多发性骨髓瘤患者。该药在DREAMM-2试验中表现出31%的总缓解率（ORR），其中73%的缓解者缓解持续时间≥6个月。然而，该药物存在眼部毒性风险，如角膜上皮变化、视力下降和角膜溃疡等，因此仅通过风险评价和缓解策略（REMS）的受限程序提供。

2024-07-03
美国FDA加速批准zanubrutinib联合obinutuzumab治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤

研发注册政策

美国FDA加速批准zanubrutinib联合obinutuzumab治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤

2024年3月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了zanubrutinib（Brukinsa，百济神州美国公司）与obinutuzumab联合用药，用于至少经过两次系统性治疗后复发的或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。该治疗方案在BGB-3111-212（ROSEWOOD；NCT03332017）研究中得到评估，该研究是一项开放标签、多中心、随机试验，纳入了217名至少接受过两次系统性治疗的成年FL复发或难治性患者。结果显示，联合用药组的总缓解率（ORR）为69%，单用obinutuzumab组的ORR为46%。在联合用药组中，中位无进展生存期（DOR）未达到，而在单用obinutuzumab组中为14个月。最常见的副作用包括中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、上呼吸道感染、出血和肌肉骨骼疼痛。在FL患者中，35%的患者出现了严重不良事件。推荐剂量为每日两次口服160毫克或每日一次口服320毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。该申请获得了快速通道指定和孤儿药指定。

FDA

2024-07-03

百济神州（北京）生物科技有限公司
FDA批准Opdivo联合化疗用于尿路上皮癌一线治疗

研发注册政策

FDA批准Opdivo联合化疗用于尿路上皮癌一线治疗

2024年3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb Company）的nivolumab（Opdivo）与顺铂和吉西他滨联合用于不可切除或转移性尿路上皮癌（UC）成年患者的一线治疗。疗效评估来自CHECKMATE-901（NCT03036098）试验，这是一项随机、开放标签试验，纳入了608名未经治疗的不可切除或转移性UC患者。主要疗效结果指标为总生存期（OS）和无进展生存期（PFS），由盲法独立中心审查评估。结果显示，与单独使用顺铂和吉西他滨相比，Opdivo联合化疗组在OS和PFS方面均显示出统计学上显著的益处。推荐Opdivo的剂量为：与顺铂和吉西他滨每3周联合使用，最多6个周期，随后以单药形式每2周240毫克或每4周480毫克，直至疾病进展、不可接受的毒性或从首次给药起最多2年的治疗。此审查在Project Orbis项目下进行，该项目是FDA肿瘤卓越中心的倡议，旨在为国际合作伙伴提供同时提交和审查肿瘤药物框架。FDA还使用了实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划和评估辅助工具，以简化数据提交。

FDA

2024-07-03

Bristol-Myers Squibb
寶康醫康康生物在 B 轮融资中筹集 1.7 亿美元，以推进眼科基因疗法的开发

医药投融资

寶康醫康康生物在 B 轮融资中筹集 1.7 亿美元，以推进眼科基因疗法的开发

Beacon Therapeutics，一家专注于眼科基因疗法的领先公司，宣布成功筹集1.7亿美元B轮融资，资金将用于支持其主打产品AGTC-501针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的临床开发，并推进干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）项目的1/2期临床试验。该公司还迎来了多位知名投资者和行业专家加入董事会，包括Forbion的Dmitrij Hristodorov和Wouter Joustra，TCGX的Cariad Chester，以及Advent Life Sciences的Dominic Schmidt。Beacon Therapeutics致力于治疗罕见病和常见病，如XLRP和dAMD，其AGTC-501项目正在注册临床试验中，旨在治疗XLRP，这是一种由RPGR基因突变引起的遗传性视网膜疾病。

Biospace

2024-07-03

干性年龄相关性黄斑变性
MaaT Pharma 宣布对正在进行的 2 期临床试验进行首次 DSMB 阳性审查，该试验评估 MaaT033 治疗接受 allo-HSCT 的患者

研发注册政策

MaaT Pharma 宣布对正在进行的 2 期临床试验进行首次 DSMB 阳性审查，该试验评估 MaaT033 治疗接受 allo-HSCT 的患者

MaaT Pharma公司宣布，其Phase 2b试验PHOEBUS已完成首次安全性评估，推荐继续进行试验。该试验是一项针对癌症微生物组疗法的最大规模研究，旨在评估MaaT033（一种口服冻干制剂）与安慰剂的效果。DSMB专家团队对前20名患者的安全性数据进行了审查，认为安全性可接受且耐受性良好。MaaT033是一种由多个捐赠者微生物群组合而成的药物候选品，自2020年首次临床应用以来，一直展现出良好的安全性。MaaT Pharma首席执行官Hervé Affagard表示，MaaT033有望在每年约11,000名患者中发挥作用，并支持公司创新微生物组疗法的发展。MaaT Pharma致力于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD），并已启动针对急性GvHD患者的phase 3临床试验。

Businesswire

2024-07-03

恶性肿瘤移植物抗宿主病 MaaT Pharma SA
安进获得首创新药TAVNEOS®(阿伐可泮）的商业化权益，加速服务更多中国患者

交易并购

安进获得首创新药TAVNEOS®(阿伐可泮）的商业化权益，加速服务更多中国患者

近日，安进与CSL Vifor公司达成协议，获得TAVNEOS® ( 阿伐可泮) 在亚洲和拉丁美洲地区的商业化权益，其中包括中国内地市场。TAVNEOS®（阿伐可泮）是一款治疗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关血管炎的药物，是具有变革性意义的同类首创药物。ANCA相关血管炎，是一组罕见的血管炎症性疾病，可能导致器官功能受损。ANCA相关血管炎年发病率约为10–20 /百万，中国住院患者中现患率为0.25‰1。如果不治疗，80%的患者将在诊断后两年内死亡2。

微信

2024-07-03

安进阿伐可泮
GSK and CureVac to Restructure Collaboration into New Licensing Agreement

交易并购

GSK and CureVac to Restructure Collaboration into New Licensing Agreement

LONDON, UK, TÜBINGEN, GERMANY and BOSTON, MA / ACCESSWIRE / July 3, 2024 / GSK plc (LSE/NYSE: GSK) and CureVac N.V. (Nasdaq:CVAC) today announced they have restructured their existing collaboration into a new licensing agreement, allowing each company to prioritize investment and focus their respective mRNA development activities.Since 2020, GSK and CureVac have worked together to develop mRNA vaccines for infectious diseases. Through this collaboration, GSK and CureVac currently have vaccine candidates for

Accesswire

2024-07-03

GSK PLC COVID-19 CureVac NV
Rafarma 制药公司最新动态：Rafarma 与韩国制药公司 Woods Medical Care 在釜山成立联合研究和生产企业

交易并购

Rafarma 制药公司最新动态：Rafarma 与韩国制药公司 Woods Medical Care 在釜山成立联合研究和生产企业

Rafarma Pharmaceuticals与韩国Woods Medical Care公司签署初步协议，在韩国釜山科技园区共建东南放射与医疗科学工业园。双方将合作生产基于钇-90、硼和锂捕获疗法的医疗产品，旨在推广核医学作为癌症治疗的高科技方法。该项目预计五年内营收可达5000万美元，四年内利润超过2000万美元，投资约3000万美元。Rafarma Pharmaceuticals是一家致力于开发新治疗方案的多元化制药公司，拥有超过25个在分子生物学、核医学、免疫学等领域的项目。

GlobeNewswire

2024-07-03

恶性肿瘤
Viatris 完成了之前宣布的所有资产剥离，并完成了其非处方药业务剥离

医投速递

Viatris 完成了之前宣布的所有资产剥离，并完成了其非处方药业务剥离

Viatris公司宣布已完成其非处方（OTC）业务的剥离，将其出售给欧洲领先的OTC药品制造商和分销商Cooper Consumer Health，这是其之前宣布的所有剥离交易中的最后一笔。此次剥离包括位于法国Merignac和Confienza的两个制造工厂，以及意大利Monza的研发中心。Viatris同时保留了某些市场中的Viagra、Dymista和选定的OTC产品的权利。这些剥离交易是Viatris战略计划的一部分，旨在简化组织结构，增加对增长潜力最大的领域的关注。Viatris表示，这些剥离交易和其行业领先的现金流将有助于实现其关键目标，包括降低长期杠杆率、通过股票回购和分红增加股东回报、推动基础业务增长，并做出审慎的战略投资。

美通社

2024-07-03

Viatris Inc
Ascentage Pharma 获得武田 1 亿美元的期权付款

交易并购

Ascentage Pharma 获得武田 1 亿美元的期权付款

Ascentage Pharma宣布，根据与Takeda的独家选择协议，已收到1000万美元的期权付款。该协议赋予Takeda对第三代BCR-ABL抑制剂olverembatinib（HQP1351）的独家许可权。Ascentage Pharma是一家专注于血液恶性肿瘤的创新药物研发公司，拥有9个处于临床阶段的药物候选产品，包括新型、高效的Bcl-2和双Bcl-2/Bcl-xL抑制剂等。此外，该公司还获得了来自美国FDA和欧盟EMA的孤儿药资格认定，以及快速通道认定。Ascentage Pharma致力于加强研发能力，加速临床试验，以满足全球未满足的医疗需求。

美通社

2024-07-03

BCL2 奥雷巴替尼江苏亚盛医药开发有限公司 ABL Bcl-xl
感染后 2 年内在长期 COVID 肠道中发现慢性病毒

医投速递

感染后 2 年内在长期 COVID 肠道中发现慢性病毒

研究发现，长期新冠患者肠道中SARS-CoV-2病毒可长期存在，甚至超过2年，且在患者体内多个部位，包括脊髓和肠道壁，存在T细胞免疫激活。这一研究由UC San Francisco团队进行，该团队在HIV研究方面有突破性成果。研究显示，长期新冠患者肠道组织中存在SARS-CoV-2双链RNA，表明病毒在复制。研究还发现，长期新冠患者的T细胞免疫激活在脊髓和肠道壁尤为明显。研究人员呼吁加快针对长期新冠中持续病毒或免疫激活的药物临床试验。

美通社

2024-07-03

University of Califo
Pentixapharm 收购 Glycotope 的 Target Discovery 业务

交易并购

Pentixapharm 收购 Glycotope 的 Target Discovery 业务

Pentixapharm AG宣布收购德国柏林的Glycotope GmbH的目标发现业务，包括一系列针对多种肿瘤靶点的临床前抗体、实验室、细胞库、肿瘤靶点数据库和设备，以及相关专利、许可和其他有形资产。此次收购将使Pentixapharm AG的知识产权组合扩展到CXCR4受体之外，并增加40名经验丰富的团队。收购后，Pentixapharm AG的CEO Hakim Bouterfa将转任监事会，由Pentixapharm AG的CMO Dirk Pleimes接任CEO，Patrik Kehler将担任CSO，Glycotope前CEO Henner Kollenberg将担任首席商业官。

Biospace

2024-07-03

肿瘤
SeaStar Medical 最终确定 QUELIMMUNE 的 FDA 标签要求，为作为人道主义用途器械的首次商业销售铺平了道路

研发注册政策

SeaStar Medical 最终确定 QUELIMMUNE 的 FDA 标签要求，为作为人道主义用途器械的首次商业销售铺平了道路

SeaStar Medical Holding Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其儿童专用选择性细胞因子调节装置QUELIMMUNE的最终标签，该装置旨在治疗体重10公斤或以上的儿童急性肾损伤（AKI）和脓毒症或脓毒症状态，需要肾脏替代疗法（KRT）。QUELIMMUNE通过人道主义使用设备（HUD）资格在美国市场销售，预计将有助于改善重症儿童的生存率和生活质量。该设备在临床试验中显示出对AKI儿童的安全性和可能的临床益处，并有望减少长期并发症。SeaStar Medical正在开展一项针对成年AKI患者的关键性试验，并致力于通过其专利的细胞导向体外装置，降低器官损伤和炎症，为重症患者提供生命挽救的解决方案。

Stock Titan

2024-07-03

Seastar Medical Inc FDA Office of Orphan
IVI RMA Global 和 Lavima Fertility 联手研究生育治疗

交易并购

IVI RMA Global 和 Lavima Fertility 联手研究生育治疗

IVI RMA Global与Lavima Fertility合作开展无卵巢刺激的生育治疗研究，旨在消除卵巢刺激带来的不便和心理障碍。双方共同开展了一项临床试验，使用CAPA-IVM技术，无需卵巢刺激即可在体外使未成熟卵母细胞成熟。该技术已在亚洲和澳大利亚成功应用于数千名患者，并帮助超过850名婴儿出生。此次合作将有助于将CAPA-IVM技术带给更多全球患者。

GlobeNewswire

2024-07-03

Lavima Fertility Inc