Appili Therapeutics宣布其Phase 3 PRESECO临床试验正在美国12个预定地点积极招募参与者，以评估口服抗病毒药物法匹拉韦在COVID-19早期治疗中的安全性和有效性。公司预计将在2021年3月底前提供中期数据。此外，Appili正在寻求监管批准，将PRESECO试验扩展到墨西哥、巴西和哥伦比亚。该试验旨在回答法匹拉韦在门诊早期治疗COVID-19患者中是否有效的问题。Appili还计划继续其CONTROL和PEPCO试验，作为标签扩展研究，以获取法匹拉韦在暴露后预防用途中的数据。

Medivolve Inc.宣布与Marvel Diagnostics Inc.签订股份购买协议，收购其最多40%的股份，总价最高达100万美元。这笔资金将用于完成BlowFISH样本收集系统的临床研究，并设计、优化、制造和推广该设备。BlowFISH技术是一种非侵入性、低成本的技术，通过患者吹入一个经济实惠的一次性设备来收集呼出气中的液体样本。Medivolve CEO Doug Sommerville表示，这种非侵入性检测方案将是所有呼吸道疾病诊断的未来。BlowFISH技术预计将具有高灵敏度、良好特异性、短测试运行时间和高容量。该技术将逐步推出，首先作为鼻咽拭子的直接替代品，随后将抗原检测与BlowFISH收集器结合，最终实现病毒-RNA检测。Medivolve将分阶段投资，并在达到一系列里程碑后购买更多股份。Marvel Diagnostics Inc.专注于商业化由UCLA研究团队开发的BlowFISH技术，该团队由Pirouz Kovehpour教授领导，并与UCLA医院的多位医疗专家合作。Medivolve寻求投资具有颠覆性的技术和创新，以帮助抗击COVID-19并为投资者创造风险调整后的回报。

普里莱尼亚制药公司宣布在欧洲启动了其针对亨廷顿病的PROOF-HD Phase 3临床试验，并已成功招募了首位受试者。该试验旨在验证pridopidine在早期亨廷顿病患者中维持功能能力的疗效，并可能推动该药物的注册。试验在欧洲的60个地点进行，包括奥地利、捷克共和国、法国、德国、意大利、荷兰、西班牙、波兰和英国。试验设计为随机、双盲、安慰剂对照，评估pridopidine 45 mg bid在早期亨廷顿病患者中的疗效和安全性，主要终点为总功能能力。全球研究将招募480名年龄在25岁或以上的成人亨廷顿病患者。普里莱尼亚是一家专注于开发神经退行性和神经发育性疾病的创新疗法的临床阶段生物技术公司，其领先资产pridopidine是一种首次在类Sigma 1受体（S1R）激动剂，被开发用于治疗包括亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）在内的神经退行性疾病。

Eli Lilly公司和Asahi Kasei Pharma宣布了一项许可协议，Lilly将获得AK1780的独家权利，AK1780是一种口服生物利用度高的P2X7受体拮抗剂，已完成了1期单剂量和多剂量递增剂量以及临床药理学研究。P2X7受体与神经炎症密切相关，是慢性疼痛条件的驱动力。根据协议，Lilly将负责AK1780未来的全球开发和监管活动。Lilly将向Asahi Kasei Pharma支付2000万美元的预付款，Asahi Kasei Pharma可能符合最高达2.1亿美元的开发和监管里程碑款项。Asahi Kasei Pharma将保留在日本和中国（包括香港和澳门）推广AK1780的权利。如果AK1780成功商业化，Asahi Kasei Pharma将符合最高达1.8亿美元的销售里程碑款项，以及从中等到低双位数的分级版税。Lilly承诺开发新型药物，为各种疼痛条件的患者提供缓解。Asahi Kasei Pharma相信，没有人应该因为疾病而放弃他们想做的事情，AK1780可能有助于慢性疼痛患者的更好生活。该交易需符合常规的交割条件，并将反映在Lilly的报告中，不会影响Lilly 2021年非

Aeterna Zentaris Inc.与德国维尔茨堡-伊拉斯谟斯大学达成独家专利许可协议，获得开发、生产和商业化针对神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的靶向、高度特异性的免疫抑制治疗蛋白的权利。这是Aeterna Zentaris实施增长战略的第一步，旨在扩大其产品线。NMOSD是一种罕见病，具有未满足的医疗需求和巨大的市场机会。该技术基于自然机制，旨在保护胎儿免受母体免疫系统的影响，同时不损害对异源抗原的免疫保护。Aeterna Zentaris计划进行进一步的临床前研究，以确定和表征基于AIM Biologicals技术的NMOSD治疗候选药物，并寻求监管机构的批准，以推进候选药物进入人体临床试验。

Charles River Laboratories与生物技术公司Cypre达成战略合作伙伴关系，共同拓展3D体外服务，用于癌症免疫疗法和靶向药物筛选。合作将使Charles River客户能够访问Cypre的专有3D肿瘤模型平台Falcon-X™，这将扩大Charles River的3D体外测试服务，进一步优化免疫肿瘤学方法。Falcon-X™平台利用Cypre的专利3D水凝胶图案技术，结合Charles River的肿瘤模型收藏，能够复制肿瘤微环境，并允许预测性筛选创新免疫肿瘤学化合物。此次合作将使Charles River在人类肿瘤学检测库中新增关键工具，以识别克服癌症免疫疗法耐药性的药物。同时，Cypre也将利用Charles River的基因组注释和体内表征的癌症模型数据库进行多种治疗方式的筛选。

DNA Script公司与法国国防创新局签署创新开发合同，旨在开发快速制造DNA引物和探针的移动制造平台，以实现对高度致病病毒和细菌的快速检测。公司将获得160万美元资金，利用其SYNTAX™平台，一种桌面仪器，能在数小时内合成高质量、定制的核酸，以应对新兴生物威胁。这一合作旨在解决在生物威胁中，如COVID-19大流行期间，关键试剂（特别是qPCR引物和探针）供应来源的局限性。DNA Script的SYNTAX™平台被法国国防创新局视为潜在解决方案，其核心技术——酶促DNA合成，模仿自然中的酶促过程，避免了传统化学方法中所需的严苛有机溶剂或避免空气和水存在的需求。

Mydecine Innovations Group宣布赞助一项在马里兰大学医学院进行的研究，研究标题为“利用裸盖菇素促进恐惧的消除：生物标志物和机制的模型开发”。该研究由神经科学助理教授Jaylyn Waddell领导，旨在通过实验室环境测试裸盖菇素作用的新假设。研究目标是深入了解允许对裸盖菇素产生治疗反应的高度可塑性，以更好地理解裸盖菇素在人类治疗中最合适的使用时机、地点和方法。研究将使用敏感的声学惊吓反射来模拟恐惧学习和其抑制，结合行为研究和功能性静息态神经成像、外周血病理和可塑性标记的遗传测序以及针对人类转化的机制性分子检测。Mydecine Innovations Group的CEO和联合创始人Josh Bartch表示，这项研究将有助于在未来的2A期临床试验和未来研究中建立标准。

ImaginAb公司与NEUVOGEN公司签署了一项多年非独家许可协议，旨在将89Zr CD8 Immuno-PET成像剂应用于NEUVOGEN的癌症疫苗临床试验中，并为其提供技术及临床支持。ImaginAb的PET成像技术能够追踪和定量癌症患者体内的CD8 T细胞，有助于确认药物机制和评估癌症免疫疗法的疗效。此次合作旨在通过结合CD8成像与NEUVOGEN的细胞癌症疫苗，加速新型治疗方案的研发，并提高免疫肿瘤疗法标准。

RedHill Biopharma与Cosmo Pharmaceuticals达成新协议，进一步扩大Opaganib（Yeliva，ABC294640）的制造能力，以应对全球紧急使用授权后的潜在需求。Opaganib是一种新型口服Sphingosine Kinase-2（SK2）抑制剂，具有抗病毒、抗炎和抗血栓活性。该药物在Phase 2/3阶段的COVID-19研究中显示出积极结果，同时全球范围内正在进行Phase 2/3研究。随着病毒变异和新兴病毒株的传播，对新型COVID-19治疗的需求日益迫切。RedHill和Cosmo表示，他们很高兴与对方加强合作，共同应对冠状病毒大流行带来的全球痛苦。Opaganib的全球Phase 2/3研究正在进行中，患者已在全球30多个国家的30多个地点入组。

2020年，V癌症研究基金会宣布授予1030万美元的资助，用于42个项目的资助。其中包括三个阿贝尔福学者并列获得最高评分，基金会还扩大了V临床学者项目。至今，V基金会资助总额已超过2.6亿美元。这些资助旨在解决成人和儿童面临的癌症难题，并支持癌症“生存权”的创新和癌症治疗公平性的推广。2020年，V基金会还设立了18个V学者资助，每个资助为20万美元，分两年支付。此外，还设立了五项转化资助，用于将癌症研究从实验室带到临床。V基金会以其严格的科学评审流程和高效的管理而获得高度评价。

OmniSeq与UPMC合作开展一项针对复发/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的II期前瞻性临床试验，旨在通过RNA测序技术为患者选择免疫疗法组合。该试验旨在通过个性化方法提高治疗反应率，并开发更好的疗效预测生物标志物。目前，对于对PD-1抗体免疫疗法无反应的HNSCC和其他实体瘤患者，迫切需要更好的治疗方案。该试验将评估患者的肿瘤微环境，通过RNA测序的免疫基因表达来选择添加到Nivolumab中的药物（Ipilimumab或Relatlimab）。OmniSeq的RNA测序基因表达分析将在该试验中用于患者分层，以确定合适的实验性联合治疗方案。

Sandoz在美国推出了一款针对罕见病遗传性血管性水肿（HAE）的通用型Icatibant注射剂，这是Slayback Pharma公司的一款关键抗炎药物，用于治疗HAE的急性发作。HAE是一种罕见疾病，可能导致面部、手、臂、腿、腹部和喉咙肿胀，全球患病率在50,000至150,000人之间。此次合作使Sandoz能够进一步扩大其注射剂药物组合，并向美国患者提供另一种重要药物。Sandoz与专注于生产复杂通用和特殊制药产品的Slayback Pharma签订了美国商业化协议，该药物是Takeda的Firazyr®（icatibant注射剂）的通用型。Sandoz公司总裁Keren Haruvi表示，他们期待着让通用型Icatibant立即对患有这种痛苦和致残的罕见疾病的人产生积极影响。Slayback Pharma公司副总裁Ted Smolenski表示，他们很高兴与Sandoz合作，帮助患有遗传性血管性水肿的人。

Vital，一家Canon集团公司，获得了荷兰尼美根拉德布罗伊德大学医疗中心的合同。在合同签署前，Vital成功地将自己的非厂商中立档案（VNA）解决方案与Radboud现有的架构和工作流程集成，证明了其作为可靠合作伙伴的能力。Vital的VNA连接了Radboud的数据孤岛，提高了医疗护理各层面的效率。Radboud现在能够从专有软件中解放关键信息，实现数据快速可用。这有助于支持Radboud确保每位患者始终获得最佳护理的目标。Radboud UMC的信息管理高级产品负责人Laurens de Grootwe表示，他们需要一个可扩展的厂商无关解决方案，能够持续连接系统内的数据，并找到了Vital提供的解决方案。Vital目前支持国内多家领先医院和医疗中心，这也是Radboud在决策过程中的考虑因素之一。Vital期待与Radboud合作，共同创新，塑造未来的医疗保健。Vital拥有超过30年的医疗影像领导地位，提供以互操作性为重点的企业影像（EI）解决方案，将不同的PACS和其他数据无缝连接到一个高效、直观和互操作的企业影像解决方案中。通过模块化和可扩展的企业消息编排、企业可视化和企业分析解决方案，Vita

Passage Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法PBFT02的IND申请，该疗法用于治疗患有与GRN基因突变相关的额颞叶痴呆症（FTD）。FTD是一种早发型痴呆症，目前尚无批准的治疗方法。PBFT02是一种通过腺相关病毒（AAV）递送基因疗法，旨在通过提高患者中枢神经系统中的PGRN水平来克服GRN突变携带者的progranulin缺乏。Passage Bio计划在2021年上半年开始PBFT02的1/2期临床试验，主要目标是评估安全性，并包括CSF progranulin水平、疾病生物标志物和临床结果指标。

Provention Bio公司宣布了其PRV-3279药物在预防基因治疗免疫原性方面的临床前研究关键发现。该研究使用了一种名为DART的分子，靶向B细胞表面的CD32B和CD79B蛋白，以抑制抗腺病毒载体抗体的产生。在Pompe病小鼠模型中，PRV-3279显著降低了抗AAV9载体抗体水平，并提高了GAA酶的表达。这些结果表明PRV-3279有望成为基因治疗的辅助治疗药物，提高其安全性和有效性。

Shasqi公司发布了两篇关于其基于点击化学的抗癌疗法CAPAC™平台的前瞻性研究，强调了该平台在治疗多种实体瘤方面的潜力。研究论文分别在《化学科学》和《先进治疗学》期刊上发表，展示了其领先候选药物SQ3370在临床试验中的积极效果。SQ3370通过点击化学在肿瘤部位激活化疗药物，提高了治疗效果并减少了全身毒性。该研究显示，与传统的多柔比星相比，SQ3370在动物模型中提高了生存率，并引发了更强的抗肿瘤反应。Shasqi正在推进SQ3370的1期临床试验，并期待在2021年分享数据。