卡迪夫肿瘤学公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始进行一项针对转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的onvansertib Phase 2临床试验。该试验旨在评估onvansertib与纳米脂质体伊立替康（Onyvide®）、5-FU和左旋咪唑联合作为二线治疗在PDAC患者中的安全性和初步疗效。试验预计将在美国六个地点的约40名患者中进行，包括亚利桑那州、明尼苏达州和佛罗里达州的梅奥诊所癌症中心、埃默里大学、堪萨斯大学医学中心和Inova Schar癌症研究所。梅奥诊所癌症中心的医学肿瘤学家、该Phase 2 PDAC试验的主要研究员和Phase 1b/2 KRAS突变转移性结直肠癌（mCRC）试验的首席研究员丹尼尔·H·安博士表示，他们期待开始这项重要试验，为PDAC患者提供一种新的二线治疗方案，有望改变这种致命癌症的进程。卡迪夫肿瘤学公司首席执行官马克·埃尔兰德博士表示，FDA对转移性胰腺癌的onvansertib Phase 2临床试验的审批是onvansertib的一个重要里程碑，代表了在治疗选择有限且患者预后较差的领域开发潜在新治疗药物的又一重要进展。

欧洲委员会采纳了欧洲药品管理局（EMA）孤儿药物委员会（COMP）关于授予新型一周一次的棘白菌素类抗真菌药物rezafungin孤儿药资格（ODD）的建议，用于治疗侵袭性念珠菌病（IC）。IC是一种严重、危及生命的系统性念珠菌感染，主要影响住院、免疫抑制或危重患者。尽管已有多种治疗方法，但死亡率高达40%。rezafungin目前处于3期临床试验阶段，有望成为近15年来首个针对严重侵袭性念珠菌感染的新抗真菌药物。Mundipharma和Cidara Therapeutics共同推进rezafungin的研发，期望为侵袭性念珠菌病患者提供新的治疗选择。

Veralox Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其VLX-1005孤儿药资格，用于治疗罕见病肝素诱导的血小板减少症（HIT）。VLX-1005是一种新型小分子抑制剂，能够阻断免疫驱动的血小板活化和血栓形成，具有成为20多年来HIT首例疾病修饰疗法的潜力。FDA的孤儿药资格为罕见病药物和生物制品提供了一系列发展激励措施，包括临床试验税收抵免、处方药用户费豁免以及FDA批准后的七年市场独占权。Veralox Therapeutics致力于开发针对未满足医疗需求疾病的基础病理的治疗药物，VLX-1005是其主要候选药物，用于治疗HIT，同时还在开发针对1型糖尿病和其他免疫介导的炎症性疾病的新一代治疗产品。

Entasis Therapeutics Holdings Inc.宣布推出一项针对美国患者扩大访问计划（EAP），为耐多药鲍曼不动杆菌感染，包括碳青霉烯类和多重耐药菌株的患者提供其研究性药物SUL-DUR（替卡巴坦-杜洛巴坦）。该计划旨在为无法参与临床试验且面临严重和危及生命感染的患者提供治疗。SUL-DUR是一种静脉注射药物，由替卡巴坦和杜洛巴坦组成，用于治疗由鲍曼不动杆菌引起的感染。Entasis Therapeutics致力于发现、开发和商业化新型抗菌产品，以治疗由多重耐药革兰氏阴性菌引起的严重感染。

Concentric Analgesics公司宣布，其新型非阿片类止痛药vocacapsaicin（CA-008）在已完成的两期临床试验中表现出色。该药在膝关节置换手术患者中显著降低了术后疼痛，减少了阿片类药物的使用，且安全性良好。研究显示，vocacapsaicin在术后两周内持续提供止痛效果，患者使用阿片类药物的剂量和持续时间均有所减少。这一结果得到了麻醉学专家Alparslan Turan的认可，他认为vocacapsaicin有望成为治疗术后疼痛的创新药物。Concentric Analgesics计划与FDA进行会议，讨论进一步的临床试验计划。

Cyclo Therapeutics公司在17届WORLDSymposium 2021会议上展示了其领先候选药物Trappsol® Cyclo™的临床和药物开发数据，该药物用于治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）和阿尔茨海默病。数据显示，Trappsol® Cyclo™在NPC患者中表现出良好的安全性和有效性，且在治疗NPC1型（一种罕见的遗传性疾病）方面具有潜力。公司计划在第三季度公布1/2期临床试验的顶线数据，并开始关键的3期临床试验的招募。此外，公司还完成了1期临床试验，并观察到药物对NPC疾病生物标志物的影响。

Teneobio公司及其子公司TeneoThree宣布，其针对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的实验性新药TNB-585的IND申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可启动I期临床试验。TNB-585是一种双特异性T细胞结合抗体，旨在治疗mCRPC。mCRPC的治疗选择有限，现有药物只能提高生存期约五个月。Teneobio开发的独特抗CD3重定向平台能够以最小化细胞因子释放的方式有效杀伤癌细胞。Teneobio首席开发官Suhasini Iyer表示，公司期待将这一独特平台应用于mCRPC治疗，并可能实现与标准疗法的更有效联合治疗。此外，TNB-585的半衰期预计超过两周，可实现以患者和提供者为中心的给药方案。Teneobio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发新一代生物制剂，其发现平台TeneoSeek利用基因工程动物、下一代测序、生物信息学和高通量向量组装技术，快速识别针对治疗靶点的独特结合分子。

Bicycle Therapeutics公司宣布，其在Journal for ImmunoTherapy of Cancer上发表的文章介绍了其基于 proprietary bicyclic peptide (Bicycle®) 技术的新型合成免疫细胞激动剂和肿瘤靶向免疫细胞激动剂（TICAs™）的预临床研究。该研究展示了通过将小分子Bicycles与肿瘤抗原结合，产生在肿瘤细胞中特异性激活的激动剂，从而实现癌症免疫治疗的新方法。Bicycle Therapeutics正在推进其领先TICA项目BT7480的临床试验，并期待今年启动。该研究还揭示了TICAs在体外和体内实验中的药理学和作用机制，结果表明TICAs在肿瘤模型中表现出良好的治疗效果。

Allarity Therapeutics计划在北亚利桑那大学的病原体与微生物组研究所进一步测试其PARP抑制剂stenoparib对SARS-CoV-2 lineage B.1.1.7（英国变种）的抗病毒活性。这一变种被英国公共卫生英格兰（PHE）列为“关注变异株”，具有比其他冠状病毒变种更高的传染性。此前，Allarity Therapeutics宣布stenoparib在治疗SARS-CoV-2方面的积极预临床测试结果，并将在mBio杂志上发表相关研究。stenoparib作为单一药物和与瑞德西韦联合使用均显示出抑制冠状病毒的活性。此外，Allarity Therapeutics正在评估stenoparib治疗晚期卵巢癌的潜力，并计划与FDA和NIH合作推进stenoparib作为COVID-19和/或英国变种的治疗药物进入临床试验。

Eloxx Pharmaceuticals公司宣布，其关于ELX-02药物在健康受试者中安全性和药代动力学的研究成果已发表在《临床药理学与药物开发》杂志上。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增试验。试验结果显示，没有报告严重或严重的不良事件，这与公司在临床前和临床数据集中展示的良好耐受性一致。这些数据支持了公司目前针对携带无义突变（导致功能性蛋白质产生受限）的囊性纤维化患者的ELX-02 Phase 2临床试验。Eloxx是一家专注于发现和开发治疗囊性纤维症和其他由无义突变引起的疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Freeline Therapeutics公司宣布将在2021年欧洲血友病和相关疾病协会（EAHAD）虚拟大会和第17届WORLD Symposium™上展示其基因治疗项目。EAHAD大会将展示关于严重血友病B（HB）患者基因治疗的研究成果，以及欧洲血友病A和B成人患者临床负担的研究。WORLD Symposium™上，公司将介绍针对戈谢病和法布里的基因治疗方案，包括AAV介导的基因治疗和抗体反应研究。Freeline致力于通过基因治疗为患有遗传性系统性疾病的患者提供潜在的功能性治愈。

BioInvent公司宣布，其研发的TNFR2特异性抗体BI-1808在丹麦开始了一项针对实体瘤和皮肤T细胞淋巴瘤的I/IIa期临床试验，该试验将评估BI-1808作为单药治疗和与抗PD-1疗法Keytruda联合使用的安全性、耐受性和潜在疗效。BI-1808是BioInvent从其专有的n-CoDeR®库和独特的F.I.R.S.T™发现工具中产生的抗体系列中的领先候选药物，针对肿瘤相关调节性T细胞（Tregs）上的TNFR2，这是肿瘤扩张和生存的关键因素。该试验预计将招募约120名患者，并在欧洲和美国的多处地点进行。

BriaCell公司宣布，其领先产品Bria-IMT™在临床试验中显示出针对晚期乳腺癌的潜在显著生存益处。在单独使用或与免疫检查点抑制剂联合使用的情况下，Bria-IMT™使中位总生存期达到12.5个月，即使患者平均有7次先前治疗方案失败。研究数据表明，在特定患者群体中，如肿瘤类型和HLA类型，Bria-IMT™显示出延长生存率和最高肿瘤缩减率。这些患者通过两种不同的生物标志物技术识别。BriaCell已经开发出表达特定HLA等位的细胞系，以实现与约99%和约90%人群的单个HLA匹配和双HLA匹配，为癌症免疫治疗提供了一种预制造的个性化方法。

特瑞普利单抗作为二线及以上治疗用于复发或转移性鼻咽癌（RM-NPC）的POLARIS-02研究在《临床肿瘤学杂志》发表，显示其安全性和有效性。该研究为全球最大规模的免疫检查点抑制剂单药治疗RM-NPC的临床试验，纳入190例RM-NPC患者。特瑞普利单抗表现出持久的抗肿瘤活性和生存获益，安全性可控，且无论患者PD-L1表达如何，均可获益。该研究为一线治疗失败的晚期鼻咽癌患者提供了新的治疗选择，期待该药尽快获批进入临床应用。

ISA Pharmaceuticals宣布其领先产品ISA101b在由UPMC Hillman癌症中心、匹兹堡大学赞助和支持的II期临床试验中首次给药。该试验旨在评估ISA101b与pembrolizumab（Keytruda）联合使用，以及与顺铂和放疗结合，对未经治疗的HPV-16相关头颈癌患者的疗效。研究的主要目标是评估新诊断的局部区域晚期、中风险HPV相关头颈癌患者的2年无进展生存期。ISA101b是一种合成长肽（SLP）免疫疗法，旨在通过免疫系统对HPV16阳性肿瘤进行高度特异性、广泛和持久的T细胞介导攻击。该研究预计将在2022年底完成入组。

Immunicum AB宣布，其主导候选药物ilixadencel获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗软组织肉瘤（STS），包括胃肠道间质瘤（GIST）。这一指定基于其在GIST中的I/II期临床试验结果。此外，Immunicum还获得了ilixadencel在肾细胞癌和肝细胞癌治疗中的孤儿药指定。ilixadencel是一种现成的基于细胞的癌症免疫疗法，其活性成分是来自健康供体的活化同种异体树突状细胞。注射这些细胞到患者的肿瘤中会产生炎症反应，进而导致患者细胞毒性T细胞的肿瘤特异性激活。此外，Immunicum还获得了FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定和快速通道指定。孤儿药指定可能使Immunicum在ilixadencel获得批准后获得七年美国市场独家权，并免除处方药用户费法案（PDUFA）的申请费。

绿叶制药集团旗下山东博安生物技术有限公司近期获得建银国际、史带公司等投资机构1.95亿元投资，累计融资达8.8亿元，投后估值达56亿元，彰显投资者对公司研发创新能力和未来发展潜力的认可。资金将用于加速创新抗体和生物类似药产品的临床开发，强化市场竞争力。博安生物致力于抗体发现和细胞治疗等前沿技术，拥有多个创新抗体和生物类似药产品，其中新冠肺炎创新抗体LY-CovMab已完成Ⅰ期临床试验。公司CEO姜华表示，融资将助力加速全球生物药布局，推进新产品研发和上市，为患者提供优质治疗方案。中国生物制药领域备受关注，2020年投资交易金额高达34亿美元，博安生物凭借集团资源和国际化布局，产业链、技术、产品线等优势明显，备受资本看好。