Crescita Therapeutics Inc.宣布Laboratoires FILLMED已向加拿大卫生部门提交了ART-FILLER®注射剂类新医疗器械许可申请。Crescita与FILLMED于2020年1月达成协议，授予Crescita在加拿大独家分销ART-FILLER注射剂产品系列和新细胞治疗因子(NCTF®)。ART-FILLER是一款基于透明质酸的填充剂系列，自2016年开发以来，已被加拿大以外的医疗专业人士用于面部塑形、除皱和丰唇。Crescita计划在2021年上半年推出FILLMED的NCTF产品，预计在2021年底或2022年初获得加拿大卫生部门的批准后，将迅速推出ART-FILLER系列。Crescita的总裁兼首席执行官Serge Verreault表示，公司对进入不断增长的医疗美容市场并推出这些在全球60多个国家广受欢迎的高质量产品感到兴奋。Crescita是一家商业化的加拿大皮肤科公司，拥有内部研发和生产能力，提供非处方护肤产品和处方药物产品，并拥有多个专有药物递送平台。

Surface Ophthalmics公司宣布，其研发的SURF-201药物在治疗白内障术后疼痛和炎症的II期临床试验中取得积极结果。该药物以每日两次的剂量使用，在8天和15天时均达到了无炎症的主要终点。SURF-201是一种含有0.2%倍他米松的独特强效皮质类固醇溶液，采用Surface公司专利的Klarity载体，旨在提供比目前使用的皮质类固醇更佳的疗效和安全性。这是美国首个使用倍他米松的眼科治疗药物，也是首个无防腐剂的术后疼痛和炎症治疗单剂量疗法。试验涉及91名患者，在8天和15天时均完全清除前房细胞，这是炎症的一个标志，p值分别为0.01和0.001。与所有其他品牌皮质类固醇相比，在每日两次给药的情况下，更多比例的患者在给药结束时无炎症。此外，在次要终点方面，近90%的患者在15天时无疼痛。总体而言，SURF-201被证明是安全且耐受性良好的，没有超过10毫米汞柱的玻璃体压力增加，也没有超过22毫米汞柱的记录。Surface Ophthalmics总裁兼首席执行官Kamran Hosseini表示，这些数据证实了SURF-201产品的潜力，以及其治疗管道中共同构建块的优点。Surface Ophtha

Stand Up To Cancer宣布为改善头颈癌治疗提供325万美元的研究资助，资金来自四个全国性非营利组织。资助将专注于与范可尼贫血和HPV相关的头颈癌研究。这些资金包括范可尼贫血研究基金和法拉·福塞特基金会各150万美元的捐款，美国头颈外科学会和头颈癌联盟各提供12.5万美元。这些资助将支持治疗头颈癌的新方法，特别是与范可尼贫血和人类乳头瘤病毒相关的癌症。范可尼贫血是一种罕见的遗传性疾病，常导致骨髓衰竭和癌症，而HPV是一种非常常见的病毒，可导致癌症，包括喉癌。这些资助旨在帮助解决头颈癌治疗中的重大挑战，并最终为每年被诊断出头颈癌的数万人带来改变。

AzurRx BioPharma公司宣布，其针对囊性纤维化患者胰腺外分泌不足的MS1819药物在Phase 2b OPTION 2扩展研究中已开始给药，该研究旨在确定MS1819的最佳剂量和给药方式。公司已启动一项新的研究臂，以测试更高剂量，并已有两名患者接受了给药。数据监测委员会对研究设计无安全担忧，预计Q1 2021将公布主要数据结果。MS1819是一种重组脂肪酶酶，用于治疗囊性纤维化和慢性胰腺炎引起的胰腺外分泌不足，是一种不含动物产品的非系统性生物胶囊。

诺和诺德于2021年1月20日在丹麦Bagsværd宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Ozempic®标签扩展申请，该药是一种每周一次的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物。申请旨在引入新的2.0毫克剂量，目前Ozempic®在美国已获批准用于治疗成人2型糖尿病并降低患有2型糖尿病和已确立心血管疾病成人的主要不良心血管事件风险。此申请基于SUSTAIN FORTE试验结果，该试验包括961名需要治疗加重的2型糖尿病患者，结果显示2.0毫克剂量与1.0毫克剂量相比，HbA1c水平显著降低。诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示，公司对向FDA提交2.0毫克semaglutide表示兴奋，认为这将使更多2型糖尿病患者达到治疗目标。SUSTAIN临床项目包括11项3期全球临床试验，涉及超过11,000名2型糖尿病患者。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其一项关于NurOwn®（MSC-NTF细胞）衍生外泌体的临床前研究在《Stem Cell and Research Therapy》期刊上发表。该研究评估了NurOwn®外泌体在老鼠急性呼吸窘迫综合征（ARDS）模型中的应用。结果显示，NurOwn®外泌体的气管内给药显著降低了肺部疾病严重程度评分，并改善了肺功能、纤维蛋白存在、中性粒细胞积累、细胞因子表达和血氧水平等与ARDS相关的临床指标。这些改善效果优于使用未成熟MSC衍生外泌体的效果。BrainStorm公司研发副总裁Revital Aricha表示，这些数据表明NurOwn®外泌体有潜力治疗COVID-19引起的ARDS或其他严重呼吸并发症。公司CEO Chaim Lebovits强调，尽管公司主要关注将NurOwn®推进至ALS的监管批准，但仍在评估其外泌体平台解决未满足医疗需求的可能性。

Adamis Pharmaceuticals Corporation宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于Tempol用于治疗新冠病毒（COVID-19）的试验新药（IND）申请。此申请在FDA的预先IND会议后提交，FDA在会议上对化学、制造与控制（CMC）和临床试验方面提出了具体建议。公司计划寻求政府和非政府资金来研究Tempol在治疗和预防COVID-19方面的应用。Tempol表现出强大的抗炎、抗凝和抗氧化活性，在动物模型中已被证明可以减少促炎细胞因子（细胞因子风暴）和有害的活性氧（ROS）的影响，同时降低血小板聚集，这在许多COVID-19患者中是一个问题。Tempol还被证明可以减少与缺氧相关的基因（HIF-la和HIF-2a），缺氧是严重疾病和不良预后的关键指标。Adamis制药公司总裁兼首席执行官Dennis J. Carlo表示，随着美国超过2300万例COVID-19感染和近394,000人死亡，额外的治疗方法是迫切需要的。他们相信Tempol不仅在治疗COVID-19中，而且在预防住院方面可能发挥关键作用。

Catalyst Biosciences公司在2021年1月20日宣布，将在2月3日至5日举行的欧洲血友病和相关疾病协会（EAHAD）虚拟大会上展示两个电子海报。海报主题涉及皮下注射Marzeptacog Alfa（活化）在治疗血友病A大鼠和狗的自发性出血中的有效性。海报由公司的高级研究人员和首席医疗官负责，并将在2月2日晚上6点（中欧时间）开始至8月5日之间可供在线查看。Catalyst Biosciences是一家专注于解决补体和凝血系统罕见疾病的未满足医疗需求的生物制药公司，其研发平台已产生两个后期临床试验项目，包括MarzAA，这是一种皮下注射的下一代工程化凝血因子VIIa，用于治疗罕见出血疾病患者的间歇性出血。此外，公司还拥有与Biogen合作的干性年龄相关性黄斑变性临床前项目，以及针对C4b降解剂和其他补体项目的开发。

Impel NeuroPharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对INP104的新药申请（NDA），用于治疗成人急性偏头痛，无论有无先兆。INP104采用Impel公司专有的精密嗅觉递送（POD®）技术，将二氢麦角胺甲磺酸盐（DHE）直接递送到富含血管的上鼻空间。如果获得批准，INP104将以TRUDHESA™品牌在美国上市，成为首个也是唯一一种利用POD技术的疗法。该技术是一种新颖的递送系统，专门针对富含血管的上鼻空间。FDA已设定PDUFA目标行动日期为2021年9月6日，反映了标准的10个月审查期。INP104的NDA提交得到了关键性3期STOP 301研究的安全性结果支持，该研究在24或52周内治疗了超过5,650次偏头痛发作。研究达到了其主要目标，在DHE递送到上鼻空间后，没有观察到新的安全性信号或令人担忧的趋势。在24周的完整安全性集（FSS）中，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）都是轻微且短暂的。最常见的不良事件包括鼻塞、恶心、鼻部不适和异常味觉。在85%的报告中，患者没有报告使用急救药物。16.3%的患者报告说，在服用TRUDHESA™的第一剂后15分钟内就出现了疼痛缓

Ocular Therapeutix公司宣布将在Glaucoma 360 New Horizons论坛上展示OTX-TIC（一种用于治疗青光眼或眼压增高的travoprost眼内植入物）的临床试验数据。该Phase 1试验旨在评估OTX-TIC的安全性和降低眼压的效果。试验结果显示，所有受试者眼压均有所下降，且活性持久，无严重眼部不良事件。公司计划在2021年中启动OTX-TIC的Phase 2临床试验。

Forma Therapeutics公司宣布，其针对罕见血液疾病和癌症的临床阶段生物制药公司，已开始进行一项1期临床试验，评估FT-7051在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的安全性和耐受性。FT-7051是一种选择性CBP/p300抑制剂，已知是雄激素受体（AR）的共激活剂。该试验旨在为mCRPC患者提供新的治疗选择。试验设计为多中心、开放标签，旨在加速剂量递增并收集重要安全信息。FT-7051在体外前列腺癌细胞系中显示出对AR依赖性基因表达的抑制和雄激素受体表达的降低，并在AR阳性的前列腺癌细胞系中表现出抗增殖活性。Forma Therapeutics专注于开发针对罕见血液疾病和癌症的新型疗法，其研发引擎结合了深入的生物学洞察力、化学专业知识和临床开发能力。

Ocuphire Pharma公司宣布，其Nyxol眼药水在治疗青光眼和近视的II期临床试验结果已发表在《临床眼科》杂志上。该研究显示，Nyxol眼药水在白天和夜间条件下能显著缩小瞳孔直径，并持续超过30小时，同时改善了患者的近视力。公司计划开展一项新的II期临床试验，以研究Nyxol与低剂量毛果芸香碱联合治疗近视的效果。此外，Ocuphire还受邀在2021年1月28日的眼科创新峰会（OIS）近视创新展示会上介绍其治疗近视的方法。

Oncorus公司宣布其领先肿瘤病毒免疫疗法ONCR-177的预临床数据已发表，显示该疗法在多种免疫竞争性肿瘤模型中表现出强大的抗肿瘤活性。ONCR-177通过其独特的五种互补免疫调节转基因载荷以及保留γ34.5基因，驱动全身抗肿瘤免疫。预临床安全数据和正在进行的一期临床试验的初步结果支持了Oncorus的专有安全策略。Oncorus正在进行一项一期研究，以评估ONCR-177在实体瘤患者中的安全性和耐受性，并评估其作为单药治疗以及与默克公司抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用的初步抗肿瘤活性。此外，Oncorus计划在2021年下半年提名第二个针对中枢神经系统癌症的肿瘤病毒临床候选药物，并在2021年上半年提名其合成病毒平台中的合成柯萨奇病毒A21和合成塞内卡谷病毒临床候选药物，以针对难以注射的肿瘤。

亘喜生物科技集团宣布，国家药品监督管理局批准了其基于FasTCAR平台技术开发的CAR-T细胞产品GC019F的新药临床试验申请。GC019F针对复发或难治性B-ALL成年患者，通过基因修饰患者自身T细胞，表达CD19特异抗原，靶向杀伤肿瘤细胞。FasTCAR平台技术将CAR-T细胞产品生产周期大幅缩短，提高生产效率，降低成本。亘喜生物首席医学官表示，GC019F将为复发或难治性成年B-ALL患者提供新疗法，满足他们的医疗需求。

Evelo Biosciences公布了其新型口服药物EDP1815在治疗特应性皮炎的1b期临床试验中的积极数据。EDP1815在安全性方面表现良好，未出现中度或重度治疗相关不良事件，也没有严重不良事件。治疗EDP1815的患者在DLQI和POEM评分上显示出患者报告的改善，包括瘙痒症状。在56天时，接受EDP1815治疗的患者中，44%达到了EASI50的基准，而安慰剂组为0%。此外，EDP1815在瘙痒评分、SCORAD、POEM和DLQI的所有五个指标上均显示出比安慰剂组更大的改善。Evelo计划在2021年第三季度开始进行2期剂量范围研究，以评估EDP1815治疗轻至中度特应性皮炎的潜力。

Neuronascent公司宣布其新型药物NNI-362的药理治疗结果，该药物可刺激神经再生，目前正处于1期临床试验阶段，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。NNI-362是一种小分子疗法，通过独特的异构机制作用于p70S6激酶，促进神经细胞形成和存活，有望治愈与年龄相关的神经退行性疾病。该研究发表在《干细胞研究与治疗》杂志上，由Neuronascent创始人Judith Kelleher-Andersson博士领导。NNI-362在动物模型中显示出良好的结果，并计划在更多年龄相关疾病中进行临床试验。Neuronascent致力于发现和开发治疗中枢神经系统疾病的创新疗法。

BioInvent公司宣布将于2021年1月28日举办关于BI-1206治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的关键意见领袖电话会议。会议将邀请淋巴瘤专家Mats Jerkeman教授介绍当前治疗格局和未满足的医疗需求，并分享使用BI-1206治疗患者的经验。BI-1206是一种新型单克隆抗体，旨在克服对利妥昔单抗的耐药性。此外，BioInvent管理层将更新BI-1206的I/IIa期临床试验进展，CASI Pharmaceuticals将介绍BI-1206在中国的发展计划。Jerkeman教授和BioInvent、CASI管理团队的高级成员将在正式演讲后回答问题。