Orchard Therapeutics与GenPharm Services和GEN达成独家合作协议，旨在扩展公司在中东和土耳其的商业影响力。Libmeldy，一种针对早发性代谢性白质营养不良（MLD）的基因疗法，已在欧盟获得批准，Orchard将与合作伙伴合作，使中东和土耳其的患者能够获得这种治疗。GenPharm和GEN将负责在各自地区开展患者识别、疾病认知和市场准入活动，以扩大Libmeldy的覆盖范围。这些合作将使沙特阿拉伯、科威特、阿联酋、卡塔尔、巴林、阿曼和土耳其的七个额外市场的患者受益。

Orsini Specialty Pharmacy被Glaukos® Corporation选为Photrexa®和Photrexa® Viscous的专科药房分销合作伙伴，用于治疗进行性角膜圆锥形变和角膜扩张的病人。这两种药物通过特制的紫外线照射系统，与Glaukos的iLink™角膜交联手术相结合，是唯一获得FDA批准的治疗角膜圆锥形变的方法，能够加强角膜，减缓或停止其进展。Orsini Specialty Pharmacy专注于罕见病和基因治疗，提供全面和有同情心的护理，拥有经验丰富的治疗特定护理团队，为患者提供个性化的服务。Glaukos是一家眼科医疗技术和制药公司，专注于治疗青光眼、角膜疾病和视网膜疾病的新型疗法。

ViGeneron GmbH与Daiichi Sankyo Company, Limited达成合作，旨在利用ViGeneron的vgAAV病毒载体将新型治疗蛋白递送到一种常见眼科疾病的未知靶点。vgAAV技术通过玻璃体腔注射实现高效转导，减少传统视网膜下注射的副作用。ViGeneron创始人兼CEO Dr. Caroline Man Xu表示，此次合作有望开发出持久的新型基因疗法，满足眼科疾病治疗的需求。双方将共同进行第一阶段研究，Daiichi Sankyo有权就眼科疾病中的未知靶点进行后续合作谈判，具体财务条款未公开。

Phathom Pharmaceuticals完成了一项针对幽门螺杆菌感染的关键性3期临床试验PHALCON-HP的患者招募，该试验评估了vonoprazan与阿莫西林（vonoprazan双联疗法）和vonoprazan与阿莫西林和克拉霉素（vonoprazan三联疗法）联合使用的疗效。试验共招募了超过1000名患者，主要终点是成功根除幽门螺杆菌感染的患者比例。Phathom预计将在2021年第二季度公布该研究的顶线结果。此外，Phathom还在进行另一项3期临床试验PHALCON-EE，评估vonoprazan治疗反流性食管炎的效果。Phathom从武田公司获得了vonoprazan在美国、欧洲和加拿大的独家权利，并已完成了19项3期临床试验，在日本和亚洲、拉丁美洲的多个国家获得了市场批准。

CEI为非营利组织Medical Teams International提供关键技术支持，协助其与Pro Refrigeration Inc.合作，安全分发COVID-19疫苗给弱势群体。CEI部署了基于AWS IoT的解决方案，使Medical Teams International能够通过其西北地区的流动医疗诊所安全分发疫苗。该方案包括PROElliot远程冷冻监测系统，由CEI与Pro Refrigeration Inc.合作开发，能够实时监测温度并提供趋势分析工具，以便在检测到潜在问题时发出警报。CEI作为AWS高级咨询合作伙伴，自1992年以来一直致力于为客户提供战略和技术解决方案，总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡，并在全球设有办公室。

Gritstone Oncology宣布正在开发第二代针对SARS-CoV-2的疫苗，具有对Spike突变体的长期保护和效力。公司与国家过敏和传染病研究所（NIAID）达成临床试验协议，并得到比尔及梅琳达·盖茨基金会和拉霍亚免疫学研究所的支持。该疫苗利用Gritstone的专有技术和平台，结合自扩增mRNA和腺病毒载体来递送病毒抗原，可能对未来的冠状病毒大流行具有广泛的保护潜力。Gritstone的疫苗旨在通过诱导更好的T细胞反应和中和抗体组合，提供比现有疫苗更全面的病毒保护。

Celdara Medical公司与佛蒙特大学获得美国国立卫生研究院（NIH）下属过敏与传染病研究所（NIAID）的资助，用于开发针对包括SARS-CoV-2在内的RNA病毒的新型广谱治疗/预防药物。该项目基于佛蒙特大学Larner医学院教授Jason Botten的研究成果，Botten也是Celdara的创始人之一和Pandemic Security Initiative科学顾问委员会的创始成员。Celdara计划利用这笔资金开发一种新型抗病毒药物，该药物能有效阻止病毒传播，并有望在新的或重新出现的病毒爆发中快速部署。Celdara致力于将学术和早期创新转化为高潜力医疗公司，并与世界领先的学术机构和行业领导者合作，加速科学进步以改善人类健康。

XORTX Therapeutics Inc.在2020年取得了一系列重要成就，包括完成约250万美元的融资、提交针对治疗和预防COVID-19感染及其相关急性肾损伤（AKI）的临时专利、与伊坎医学院的Mount Sinai合作研究高尿酸与AKI及其他器官损伤的关系、获得FDA对XRx-101临床方案设计的积极指导、与Mount Sinai合作研究揭示COVID-19感染住院患者血清尿酸浓度显著升高、获得欧洲专利授权等。2021年，XORTX计划完成200万至300万美元的融资、继续增加XORTX晚期临床阶段项目对潜在合作伙伴和投资者的曝光、推进AKI（XRx-101）和ADPKD（XRx-008）两个领域的合作伙伴关系和许可谈判、推进关键的开发步骤，包括药物供应、监管文件提交、生物利用度研究、孤儿药指定申请、特殊协议评估谈判、专利申请等。XORTX致力于开发治疗慢性肾损伤和急性肾损伤的创新疗法，以改善肾脏疾病患者的未来。

OncoSec与Sirtex Medical达成合作协议，Sirtex Medical将支付500万美元获得在美国联合推广TAVO™（tavokinogene telseplasmid）的非独家选择权，用于治疗抗PD-1检查点耐药的转移性黑色素瘤患者。若选择权被行使，Sirtex Medical还需支付额外2000万美元现金并购买500万美元的OncoSec普通股。该选择权必须在OncoSec向FDA提交生物制品许可申请（BLA）后的90天内行使，合作推广期限为8年。OncoSec保留授予他人联合推广权利的权利，以及根据剩余期限以不超过4500万美元的金额回购联合推广权利的权利。Sirtex Medical将利用其在美国的肿瘤学销售团队和市场推广经验，与OncoSec共同分担销售和营销成本，并分享净销售额的提成。

Sirtex Medical与OncoSec Medical宣布合作进展，Sirtex获得在美国共同推广OncoSec领先产品TAVO™（tavokinogene telseplasmid）及其电穿孔（EP）基因递送系统的权利。TAVO™是一种基于DNA的IL-12，可直接注入肿瘤，利用OncoSec的EP基因递送系统，通过脉冲能量增加细胞膜通透性，促进IL-12编码DNA进入肿瘤细胞。TAVO™是潜在的多癌种治疗药物，目前正在进行晚期黑色素瘤的关键性临床试验（KEYNOTE-695）。Sirtex已与OncoSec建立合作关系，并收购了OncoSec的股权，协助其进行TAVO™和VLA产品的市场前活动。

Apnimed公司启动了其领先产品AD109的二期临床试验，旨在治疗患有从轻度到重度睡眠呼吸暂停综合征（OSA）的患者。AD109结合了选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂（atomoxetine）和新型抗胆碱能药物（aroxybutynin），旨在提供一种安全、有效且易于使用的疾病修饰治疗方法。该研究旨在探索AD109在不同剂量下对轻度OSA患者的安全性和有效性，并计划在2021年后期进行三期注册研究。该二期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期单剂量交叉析因研究，共有30名患者参与，每位患者将在三个夜间时段接受两种不同剂量的AD109和安慰剂。OSA是一种常见的睡眠障碍，估计影响超过2500万美国人，但未诊断问题仍然严重。许多患者对目前的标准治疗方法如CPAP感到不满，且长期依从性低，因此存在大量未治疗或治疗不足的患者。

Abram Scientific获得290万美元美国陆军医学研究资助，用于开发便携式血液凝固诊断平台，以应对COVID-19相关凝血障碍。该平台名为CoagCare System，旨在快速检测COVID-19患者的凝血疾病，辅助评估凝血障碍并指导治疗，以改善患者健康。该系统采用专有技术，能在10分钟内完成血液凝固过程的全景分析，与传统检测方法相比，大幅缩短了检测时间。Abram Scientific由医疗设备行业资深人士领导，拥有多项专利技术。目前，该系统尚未获得美国食品药品监督管理局的上市许可。

ConserV Bioscience与劳伦斯利弗莫尔国家实验室合作开发广谱冠状病毒疫苗。该疫苗旨在提供对人类和动物来源的冠状病毒病原体的广泛保护，包括MERS、SARS和SARS-CoV-2等。疫苗由病毒蛋白质的保守免疫反应区域组成，编码在信使RNA（mRNA）中。疫苗配方得到英国卫生和社会保健部（DHSC）的资金支持。合作的目标是在临床研究开始之前，通过临床前研究证明疫苗的免疫原性和保护性反应。全球已有超过9200万人感染了SARS-CoV-2病毒，超过190万人死于感染。研究人员正在开发一种新型疫苗，以应对不断出现的变异和新的病毒株。

Algernon Pharmaceuticals公司宣布，其NP-120（Ifenprodil）治疗COVID-19的Phase 2b/3临床试验的Phase 2b部分已获得外部数据安全监测委员会（DSMB）的批准，可以进入Phase 3部分。DSMB由临床研究专家组成，负责监测临床试验进展，并审查安全性和有效性数据。公司CEO Christopher J. Moreau表示，尽管等待Phase 2b部分的最终数据，但安全方面已获准进入Phase 3部分。NP-120是一种NMDA受体拮抗剂，可能减少中性粒细胞和T细胞进入肺部，从而减轻COVID-19患者的肺部损伤。Algernon Pharmaceuticals是一家药物再利用公司，专注于将已批准的药物用于新疾病治疗，并寻求全球市场的监管批准。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布了其在肥胖相关罕见遗传疾病治疗领域的最新进展。公司发布了其Phase 2 Basket Study的积极概念验证数据，评估了setmelanotide在因MC4R通路基因变异而患有严重肥胖的患者的疗效。此外，公司还提供了关于其基因测序努力的更新，目前包含约37,500名严重肥胖个体的样本。Rhythm估计，基于Phase 2 Basket Study的响应率和更新的测序结果，美国有10万至20万名患有HET肥胖或SRC1或SH2B1缺乏肥胖的人可能从setmelanotide治疗中受益。公司还讨论了其计划启动一项注册性Phase 3试验，以评估setmelanotide在患有MC4R通路缺陷的患者中的疗效。Rhythm的遗传测序结果显示，约10%至15%的肥胖个体在POMC、PCSK1、LEPR HETS和SRC1或SH2B1基因中显示出相关的MC4R通路基因型。公司计划在今年晚些时候将其临床开发计划扩展到31个额外的MC4R通路基因。

Neurogene公司与爱丁堡大学宣布开展研究合作，旨在推进下一代基因疗法的发展。双方将共同致力于开发针对传统基因疗法无法解决的疾病的新平台技术。合作将结合Neurogene在药物开发和制造方面的能力，以及爱丁堡大学在神经发育性疾病领域的创新平台和专业知识。Neurogene将为爱丁堡大学Stuart Cobb博士的实验室提供资金支持，并有权以约定的经济条款许可任何适用的知识产权。Neurogene将负责合作产生的任何产品的后期临床开发和所有临床开发。此次合作体现了Neurogene在遗传医学技术领域创新的承诺，以及对神经科学研究的支持。

美国国防部联合化学、生物、辐射和核防御项目办公室（JPEO-CBRND）选定了全球中型临床试验机构（CRO）Pharm-Olam，为其提供Adalimumab COVID治疗试验的全套临床试验支持服务。Pharm-Olam获得了一份价值3630万美元的合同，负责执行一项适应性、门诊的II/III期临床试验，以测试单克隆抗体adalimumab在治疗由COVID-19引起的炎症反应和相关并发症方面的安全性和有效性。Pharm-Olam表示，这项协议扩大了其对减缓并停止COVID-19影响的承诺，并增加了其联邦资助的临床试验组合，包括对“快速推进”（Operation Warp Speed）的支持。Pharm-Olam拥有与包括卫生与公众服务部（HHS）助理部长办公室预防准备和应对办公室下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）、疾病控制与预防中心（CDC）、国家卫生研究院（NIH）以及国防部和其他非政府组织合作的经验，并在药物开发方面拥有强大的历史。