Cytokinetics公司宣布了关于其药物aficamten的积极数据，这些数据来自REDWOOD-HCM OLE研究，显示aficamten在治疗肥厚型心肌病（HCM）患者时，持续并显著降低了左心室流出道梯度，改善了功能分级、症状和生物标志物。此外，GALACTIC-HF研究分析显示，血压较低的患者对omecamtiv mecarbil的治疗效果更好，且血压和安全性均与安慰剂相似。这些研究结果表明，具有高风险心力衰竭临床特征的患者对omecamtiv mecarbil的反应良好。

艾拉司群（Elacestrant）作为一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），在3期EMERALD临床试验中显著改善了ER+/HER2-晚期乳腺癌患者的无进展生存期（PFS），与标准护理相比，艾拉司群将所有患者的疾病进展或死亡风险降低了30%，将ESR1突变患者的风险降低了45%。该研究在《临床肿瘤学杂志》上发布，结果显示艾拉司群在总体人群和ESR1突变患者中均达到了无进展生存期的主要终点，其12个月无进展生存期比率在总体人群中为22.32%，在ESR1突变人群中为26.76%。艾拉司群治疗的主要不良事件为轻度或中度胃肠道反应，恶心是最常见的不良事件。美纳里尼集团和方圆健康共同宣布了这一研究数据，并计划开展联合研究，进一步评估艾拉司群在ER+/HER2-晚期乳腺癌患者中的治疗潜力。

Auxa Health，一家专注于社会护理协调技术的公司，宣布完成由纽约AlleyCorp领投的融资轮，该公司既孵化又投资有潜力的早期公司。这笔资金将支持Auxa Health构建和扩展其基于分析的平台，以帮助医疗保健支付者和提供者协调健康社会决定因素（SDOH）服务，管理服务提供者，并优化利用。为应对快速老龄化的需求，SDOH服务成为近4000家医疗保险计划的重要优先事项。然而，由于缺乏可操作的数据和洞察力，导致服务交付成本高、效率低且往往无效。为此，Auxa Health正在构建首个针对健康企业的社会护理协调平台（Auxa SCOPE），其初始产品将整合SDOH数据，以提供全面的人视图来指导医疗保险计划的健康决策。该平台旨在识别个人的医疗保健需求，帮助分析、管理和筛选服务提供者，并在正确的时间为正确的人协调相关服务。AlleyCorp Healthcare Fund的管理合伙人Brenton Fargnoli表示，随着老龄化人口的加速增长，Auxa正在满足这一时刻，确保健康计划和提供者具备有效提供这些关键服务的能力。

DepYmed公司宣布其临床候选药物DPM-1001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。DPM-1001是一种小分子PTP1B抑制剂，具有高特异性和高亲和力结合铜，目前正用于研究威尔逊病。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，导致体内无法去除铜，使金属在肝脏、大脑和角膜中积累，可能导致生命威胁的器官损伤。DPM-1001在早期临床前研究中已显示出从患有威尔逊病的鼠模型器官中移除过量铜的能力，包括肝脏和大脑，并且在这些临床前模型中安全通过血脑屏障。DepYmed公司总裁兼首席执行官Andreas Grill表示，孤儿药资格认定是DepYmed在开发PTP1B抑制剂类药物以治疗罕见病方面的重要里程碑。DepYmed是一家位于纽约的罕见病和癌症治疗性开发公司，专注于利用PTP1B在人类疾病中生理功能的科学发现，以及调节其在各种人类疾病中的作用。

ImmunityBio公司在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其关键性2/3期临床试验（QUILT 3032）和2期临床试验（QUILT 88）的积极数据。这些数据展示了该公司在免疫疗法平台上的强劲和多样化增长，包括IL-15超激动剂（N-803）、腺病毒疫苗平台和工程化现货自然杀伤（NK）细胞疗法。这些平台与公司的自我扩增RNA和酵母平台以及Toll受体激动剂相结合，以及公司在多种高度挑战性的癌症类型和商业规模制造能力方面的临床进展，使ImmunityBio相信，该公司在癌症和传染病治疗模式变革方面处于有利位置。公司执行董事长兼全球首席科学和医学官Patrick Soon-Shiong表示，他们已经投资于建立GMP商业规模制造平台，并现在可以启动QUILT试验，在早期一线、新辅助甚至预防性设置中进行。研究结果表明，对于对BCG无反应的非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者，使用BCG加N-803（Anktiva™）是一种潜在的新选择，对于晚期胰腺癌患者，使用Nant癌症疫苗、N-803（Anktiva，IL-15细胞因子融合蛋白）和现货PDL1靶向高亲和力NK细胞（PDL1 t-haNK）输注

Tenax Therapeutics成功完成TNX-201的药代动力学研究，该药物用于治疗肺动脉高压（PAH）。研究结果显示，TNX-201在生物利用度方面显著优于参考药物Gleevec®。公司计划将TNX-201用于即将进行的3期临床试验，并已开始招募临床研究站点。TNX-201是一种改进的伊马替尼缓释片，旨在减少胃部释放并优化肠道吸收，以减轻胃肠道副作用并提高患者依从性。此外，Tenax Therapeutics还在开发利伐沙班的新型口服和皮下制剂，并已发布有关其在PH-HFpEF患者中治疗的详细研究结果。

Nymox制药公司收到FDA拒绝其新药申请（NDA）的文件，要求提供更长期限的安全数据。公司认为其药物Fexapotide的安全性与现有治疗相比更优，且治疗为局部注射，无药物在前列腺外检测到。FDA在先前沟通中未要求提供如此长期的数据，但Nymox在NDA中提供了长达2-3年的安全数据，且无长期不良安全结果。公司将继续寻求澄清，并在有进一步信息时报告。

Albireo Pharma在消化疾病周年度会议上展示了其关键研究，包括评估Bylvay（odevixibat）治疗进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的数据，以及一项关于系统ASBT/NTCP抑制剂的预临床研究，该研究显示双重作用的回肠/肾脏和肝脏胆汁酸调节剂在胆汁淤积性肝病中的潜力。Bylvay是一种强效的非系统性每日一次回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），在美国被批准用于治疗3个月及以上年龄的PFIC患者的瘙痒，在欧洲被批准用于治疗6个月及以上年龄的PFIC患者。研究数据表明，Bylvay在广泛类型的PFIC中有效，并对PFIC中所有级别的瘙痒有积极影响。此外，一项关于双重作用的胆汁酸转运抑制剂的预临床研究显示，这些抑制剂有可能显著增加胆汁酸排泄。

Mirum Pharmaceuticals宣布收购了圣地亚哥的Satiogen Pharmaceuticals，成为其全资子公司。Satiogen曾是LIVMARLI口服溶液和volixibat的许可合作伙伴。此次收购使Mirum获得了Satiogen与LIVMARLI和volixibat相关的所有许可付款和知识产权。收购后，Mirum将大幅减少LIVMARLI和volixibat的许可版税义务。交易涉及841,792股普通股和约280万美元现金。Mirum将完全拥有Satiogen子公司，并收取2%的版税。LIVMARLI是一种用于治疗Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的口服药物，目前正进行其他罕见胆汁淤积性肝病的临床试验。Volixibat是一种口服IBAT抑制剂，正在评估用于治疗成人胆汁淤积性疾病。Mirum致力于治疗罕见肝脏疾病，其产品线包括LIVMARLI和volixibat。

Neurocrine Biosciences在2022年美国精神病学年会（APA）上展示了INGREZZA（valbenazine）胶囊治疗迟发性运动障碍（TD）的数据。分析显示，长期治疗（48周）显著改善了TD症状，同时维持了精神症状的稳定性。INGREZZA是一种选择性VMAT2抑制剂，用于治疗成人TD，通过减少大脑运动控制区域多巴胺的释放来调节神经信号。该研究进一步证实了INGREZZA在TD治疗中的有效性和安全性。

Homethrive，一家致力于革新无薪家庭护理支持的创新公司，宣布成功完成B轮融资，筹集了2000万美元。本轮融资由Human Capital领投，Allianz和现有投资者7wireVentures和Pitango HealthTech参与。这笔资金将支持Homethrive在自保雇主和保险计划中的扩张，并投资于其领先的技术栈，以创建更加个性化的体验。Homethrive的创始人表示，家庭护理问题在美国已成为一个严重的社会问题，特别是对女性和老年人影响巨大。Homethrive通过其家庭护理平台Dari，提供自助式数字护理和健康支持，以及专家级的人性化互动，旨在为大量人群提供有效的护理。Homethrive的解决方案已被多家公司采用，包括Rockefeller Capital Management，并显示出显著的效果，如降低员工流失率、提高生产力、改善员工福祉等。

RAPT Therapeutics公司宣布启动了16周的随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，以进一步评估RPT193作为单一疗法在患有中度至重度特应性皮炎（AD）患者中的疗效和安全性。公司总裁兼首席执行官Brian Wong表示，RPT193在1b期临床试验中表现出良好的安全性和疗效，有望成为治疗AD的便利口服药物。该2b期试验将评估RPT193在AD患者中的疗效和安全性，主要终点为EASI评分的变化和不良事件的发生率。RPT193是一种小分子口服疗法，旨在通过阻断CCR4受体来抑制Th2细胞的迁移，从而治疗AD和其他炎症性疾病。

Liminal BioSciences公司宣布，其Phase 1a单剂量递增随机、开放标签、交叉临床试验的第一位受试者已接受 fezagepras 药物治疗，以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。此试验旨在与Sodium Phenylbutyrate进行对比，以确定fezagepras是否值得进一步开发。分析已完成的多剂量递增临床试验数据发现，fezagepras的主要代谢物是谷氨酰胺共轭物，这表明fezagepras有潜力作为氮清除药物，用于治疗高氨血症相关疾病。Liminal BioSciences是一家专注于开发新型小分子治疗药物的生物制药公司，其研发平台和数据驱动方法用于治疗炎症、纤维化和代谢性疾病。

在五期临床试验中，Recce Pharmaceuticals Ltd.开发的合成抗感染药物R327在10名健康男性受试者静脉注射2000mg剂量下表现出良好的安全性和耐受性。独立安全委员会一致批准六期试验剂量提升至4000mg，为第一期50mg剂量的80倍。六期试验的受试者已招募完毕，剂量注射正在进行中。Recce Pharmaceuticals Ltd.首席执行官James Graham表示，这些数据验证了R327的安全性和耐受性，并有望成为治疗脓毒症患者的解决方案。该I期临床试验是一项随机、安慰剂对照、平行、双盲、单剂量研究，在阿德莱德的CMAX临床试验设施进行，旨在评估R327在不同剂量（50-16,000mg）下的安全性和药代动力学。根据PEW慈善信托全球抗生素管线审查，R327是全球唯一处于临床阶段的针对脓毒症的新类别抗生素，脓毒症是人类健康领域最大的未满足医疗需求。Recce Pharmaceuticals Ltd.正在开发一类新的合成抗感染药物，旨在解决抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体这一紧迫的全球健康问题。

Armata Pharmaceuticals宣布，其针对耐抗生素和难以治疗的细菌感染开发的噬菌体疗法AP-SA02的1b/2a期临床试验（diSArm）已开始给药，首名患者已接受剂量。该公司与美国国防部合作，致力于开发针对金黄色葡萄球菌菌血症的新疗法。该研究旨在评估AP-SA02作为现有抗生素疗法的辅助治疗，以改善治疗耐抗生素金黄色葡萄球菌菌血症患者的疗效。Armata此前从国防部获得1500万美元的资助，用于评估AP-SA02的安全性。金黄色葡萄球菌菌血症的死亡率高达40%，AP-SA02在临床试验中显示出对95%的S. aureus临床分离株的强大抗菌活性，包括耐药菌株。

Biohaven公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理并接受其鼻喷剂zavegepant的新药申请（NDA），用于成人急性治疗偏头痛。该鼻喷剂是唯一一种小分子降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，旨在提供快速、持久的缓解。如果获得批准，zavegepant将为需要超快速缓解的患者提供新的治疗选择，缓解时间可缩短至15分钟，并为那些经历恶心或呕吐且需要非口服治疗的患者提供选择。该NDA基于两项关键性双盲、安慰剂对照研究，证明了zavegepant在急性治疗偏头痛方面的疗效、耐受性和安全性。在关键性研究中，zavegepant在2小时内的疼痛缓解和偏头痛相关最令人烦恼的症状（MBS）方面的效果优于安慰剂。专家表示，鼻喷剂将为寻求非口服疗法和快速缓解的患者提供重要选择。

Alnylam Pharmaceuticals宣布，其开发的RNAi疗法vutrisiran在治疗ATTR淀粉样变性方面取得积极进展。18个月的研究结果显示，vutrisiran在心脏亚组中与外部安慰剂相比，在NT-proBNP水平和超声心动图参数方面显示出改善趋势。此外，vutrisiran治疗降低了mITT人群中的大多数患者的心脏闪烁扫描成像技术对锝的摄取量，表明可能有助于减轻心脏淀粉样变性负担。这些发现将在欧洲心脏病学会的心力衰竭协会年会上进行展示。Alnylam期待APOLLO-B和HELIOS-B研究结果，这些研究正在评估patisiran和vutrisiran治疗野生型和遗传型ATTR淀粉样变性心肌病的有效性和安全性。Vutrisiran正在美国、欧盟、巴西和日本进行审查，并已获得孤儿药资格。