Pfizer和BioNTech宣布，由Pfizer和德克萨斯大学医学分支（UTMB）进行的一项体外研究表明，接种Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗的人的抗体可以有效中和含有关键突变（N501Y）的SARS-CoV-2病毒，这种突变也存在于两种高度传染的病毒株中。研究结果表明，该疫苗对含有N501Y突变的病毒株具有中和作用，与之前报道的15种携带其他突变（在循环的SARS-CoV-2株中发现）的假病毒的中和作用一致。这表明，N501Y突变不会对Pfizer-BioNTech疫苗诱导的免疫反应产生抗性。Pfizer、BioNTech和UTMB对这一初步的体外研究结果感到鼓舞，但需要进一步的数据来监测Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗对新病毒变种引起的COVID-19的预防效果。如果病毒发生突变，需要更新疫苗以继续提供对COVID-19的保护，那么BioNTech专有的mRNA疫苗平台具有灵活性，可以调整疫苗。Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准或许可，但已获得紧急使用授权（EUA）。

OncoSec公司宣布，其OMS-104临床试验中，首名患者接受了TAVO™（tavokinogene telseplasmid）联合OPDIVO®（nivolumab）作为术前新辅助治疗。该试验旨在评估TAVO在nivolumab单药治疗基础上，是否能改善临床疗效。TAVO是一种基于DNA的IL-12疗法，通过基因电转移平台给药。研究设计包括新辅助治疗、手术和辅助治疗三个阶段，主要终点为病理完全缓解。OncoSec公司表示，TAVO有望作为潜在的新辅助疗法，在多种实体瘤治疗中发挥作用。

RhoVac AB宣布，在英国成功招募了首位患者参与其名为RhoVac-002（BRaVac）的IIb期临床试验，旨在评估药物候选RV001在治愈性治疗后预防或限制晚期前列腺癌发展的效果。这是一项随机、安慰剂对照的双盲研究，将在六个欧洲国家（丹麦、芬兰、瑞典、比利时、德国和英国）以及美国招募超过175名患者。尽管面临疫情挑战，RhoVac CEO Anders Månsson表示，所有参与国家的研究都已启动。

德国生物制药公司GEMoaB宣布，其针对难治性癌症的下一代免疫疗法UniCAR-T-CD123在复发/难治性急性髓系白血病（rrAML）的I期临床试验数据被2021年欧洲血液学和骨髓移植学会（EHA-EBMT）第三届欧洲CAR-T细胞会议接受，该会议将于2月4日至6日举行。UniCAR-T-CD123针对CD123抗原，该抗原不仅表达在恶性细胞上，也表达在造血祖细胞上，这可能导致长期的无血细胞症，需要后续的异基因造血干细胞移植。GEMoaB的UniCAR平台具有快速开关机制，能够在4小时内迅速关闭/重新激活，有望为rrAML患者提供更好的治疗选择。该公司的临床数据支持UniCAR在血液恶性肿瘤和实体瘤中的进一步开发。

Dynavax Technologies Corporation宣布了正在进行的临床试验HEPLISAV-B疫苗在血液透析患者中的免疫原性和安全性数据。试验结果显示，在119名接受血液透析的终末期肾病（ESRD）成人中，HEPLISAV-B四剂方案显示出89.3%的血清保护率，并产生高水平的抗-HBs抗体，这对于血液透析患者维持保护至关重要。中期安全性数据显示HEPLISAV-B耐受性良好，未观察到安全担忧。研究旨在评估HEPLISAV-B在血液透析患者中的免疫原性和安全性，目前正在进行中。HEPLISAV-B是一种成人乙型肝炎疫苗，结合了乙型肝炎表面抗原和Dynavax专有的Toll样受体（TLR）9激动剂佐剂CpG 1018，以增强免疫反应。

PharmaEssentia公司宣布启动SURPASS ET三期临床试验，测试其新型单聚乙二醇化脯氨酸干扰素ropeginterferon alfa-2b（P1101）在治疗特发性血小板增多症（ET）中的效果。ET是一种骨髓增殖性肿瘤，主要症状包括疲劳、贫血和脾肿大。该研究旨在比较P1101与常用口服血小板减少疗法anagrelide的疗效、安全性和耐受性。研究预计将招募约160名患者，并计划在2021年底公布初步数据。PharmaEssentia公司还提交了Ropeginterferon alfa-2b的生物制品许可申请，寻求在美国批准其用于治疗真性红细胞增多症（PV）。

Inversago Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先化合物INV-101罕见儿科疾病（RPD）指定，用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）。目前正在进行一项针对INV-101的I期研究，以评估其安全性、耐受性和药代动力学特征。普拉德-威利综合征是一种遗传性疾病，患者有过度活跃的内源性大麻素系统，导致过度体重增加、食欲过盛和神经发育症状。INV-101是一种首次研发的小分子CB1反向激动剂/拮抗剂，旨在与位于胃肠道、肝脏、胰腺、脂肪组织、肌肉、肺和其他器官的周围CB1受体相互作用，从而实现安全有效的治疗途径。Inversago Pharma是一家专注于开发基于新型CB1反向激动剂的CB1阻断新疗法的临床阶段生物技术公司，致力于为普拉德-威利综合征、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、1型糖尿病（T1D）和糖尿病肾病等代谢性疾病患者提供新的治疗选择。

ADC Therapeutics公司宣布在美国启动针对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Loncastuximab tesirine（Lonca，原名ADCT-402）的扩大访问计划（EAP），为无法通过现有药物、细胞疗法或临床试验治疗的病人提供治疗。Lonca是一种针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），目前正处于治疗复发或难治性DLBCL的生物制品许可申请（BLA）审批中，并已获得FDA的优先审评状态。ADC Therapeutics致力于开发针对血液肿瘤和实体瘤的高度有效和靶向的ADC疗法，Lonca是其主要候选产品之一，已在临床试验中显示出良好的疗效。

Apollomics公司宣布，其抗癌新药APL-106（uproleselan）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物认定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）。这一认定标志着APL-106在中国临床试验的重要里程碑。APL-106由GlycoMimetics公司研发，是一种针对E-选择素的靶向抑制剂，旨在阻断E-选择素与骨髓中的白血病细胞结合，从而破坏白血病细胞在骨髓微环境中的抵抗机制。此前，美国食品药品监督管理局已授予uproleselan治疗复发性或难治性AML的突破性治疗药物认定。Apollomics公司于2020年1月从GlycoMimetics公司获得APL-106在中国大陆、香港、澳门和台湾的开发和商业化权利。AML是一种侵袭性癌症，在中国，每年新发病例约21,600例，复发性或难治性AML的预后极差。

Aldeyra Therapeutics宣布，其Phase 3 TRANQUILITY临床试验中，针对干眼症的run-in队列显示出积极的症状、红肿和Schirmer测试结果。该试验中，23名患者被随机分配接受0.25% reproxalap眼药水或安慰剂眼药水。结果显示，reproxalap在视觉模拟量表（VAS）眼干评分和眼不适评分方面优于安慰剂，且在眼红方面也显示出显著改善。reproxalap在给药后数分钟内即可改善眼部症状和红肿。此外，reproxalap在安全性评估中表现出良好的耐受性。Aldeyra Therapeutics计划在2021年2月开始主要队列的招募，并预计在2021年下半年公布TRANQUILITY的结果。

Gemini Therapeutics宣布，其针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的实验性治疗药物GEM103获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。GEM103是一种重组人补体因子H（CFH），旨在针对因CFH功能丧失变异引起的AMD患者群体中的多种AMD病理生物学，减缓疾病进展。CFH功能丧失变异存在于约40%的AMD患者中。Gemini正在进行的2a期ReGAtta研究正在评估GEM103在干性AMD患者中的地理萎缩（GA）治疗效果。该快速通道认定旨在加速未满足医疗需求的疗法开发，并可能使GEM103成为治疗干性AMD患者的重要选择。GEM103是首个重组天然补体调节剂，全长的重组补体因子H（rCFH）蛋白，通过玻璃体注射有望解决特定AMD患者群体的未满足医疗需求。

Alnylam Pharmaceuticals宣布，其研发的RNAi疗法vutrisiran在治疗ATTR淀粉样变性患者的HELIOS-A三期临床试验中取得了积极成果，达到主要和次要终点。vutrisiran针对hATTR淀粉样变性多发性神经病患者的治疗，在9个月时显示出减少神经损伤和改善生活质量的效果，同时安全性良好。公司计划在2021年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交vutrisiran的新药申请（NDA），并在巴西和日本等国家和地区进行监管申报。此外，公司还计划在2021年底前提交vutrisiran在欧洲的上市许可申请（MAA）。

科越医药，一家专注于研发新一代补体靶向药物以治疗免疫介导疾病的全球生物技术公司，于2021年1月7日宣布获得5350万美元B+轮1期融资，资金由RA资本、维梧资本、Foresite资本和绅湾资本等全球领先的生命科学风投基金联合提供。公司创始团队开发的智能药物发现平台旨在克服补体药物发现过程中的挑战，并推进新型抗体药物的研发。科越医药计划在未来18个月内将三种补体靶向疗法推广至临床，重点治疗炎症疾病、自身免疫性疾病和肿瘤。其领先治疗方案P014是一款全球首创生物药，具有独特的作用机制，旨在同时抑制上游和下游的补体靶点，为患者提供强有力且可能更加有选择性的精准治疗方法。投资方对科越医药的快速进展表示振奋，并期待其突破性的补体疗法P014推向临床，为患者提供创新疗法。

辉瑞公司宣布，其基因治疗候选药物PF-06939926在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者的Phase 3 CIFFREO临床试验中已开始给药。该试验旨在评估该药物的疗效和安全性，预计将招募99名4至7岁的男性患者，分布在15个国家的55个临床试验中心。首名患者于2020年12月29日在西班牙巴塞罗那接受给药。这是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 3研究，主要终点是1年后北星步行评估（NSAA）的变化。无论哪一组别，符合条件的参与者都将接受基因治疗，或在安慰剂治疗后一年开始。参与者将在接受基因治疗后随访5年。PF-06939926已获得美国食品和药物管理局的快速通道指定，以及孤儿药和罕见儿科疾病指定。DMD是一种X连锁疾病，由于编码肌营养不良蛋白的基因突变引起，导致肌肉退化，患者通常在青少年时期就需要轮椅，并在20多岁末期因疾病去世。全球约有14万名男孩患有DMD，美国和欧洲约有3万名。

Endeavor BioMedicines宣布成功融资6200万美元，用于推进其针对肺纤维化新疗法的研发。该公司开发的药物taladegib，一种Hedgehog通路抑制剂，预计将在2021年进入两项II期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF是一种致命疾病，目前尚无有效治疗方法。taladegib在176名受试者中显示出良好的安全性和有效性，有望成为治疗IPF的新选择。Endeavor BioMedicines由经验丰富的管理团队创立，致力于改变IPF的治疗轨迹。

AM-Pharma公司在荷兰宣布，其Phase III REVIVAL关键试验中已纳入首例COVID-19感染并伴有脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI）的患者。该试验旨在评估其专有重组碱性磷酸酶的安全性、耐受性和临床益处。由于COVID-19患者中AKI的发生率较高，AM-Pharma获得了荷兰经济事务和气候政策部下属的“荷兰企业局”高达500万欧元的创新信贷，以支持其创新项目。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，旨在评估AM-Pharma专有重组碱性磷酸酶对SA-AKI患者的疗效和安全性。主要研究目标是确认28天全因死亡率的主要终点改善，次要终点包括长期主要不良肾脏事件、器官支持使用、ICU住院时间和90天全因死亡率。

恒升医疗，一家专注于心血管介入诊断治疗领域的高端医疗器械集团型企业，近日完成近3亿元A轮融资，投资方为招银国际和中信医疗基金。所募集资金将用于扩大药物洗脱支架生产、自灌注药物球囊注册、第二代99μm自灌注完全可降解支架研发及临床试验。公司已拥有多项专利和产品进入国家食药总局创新医疗器械特别审批绿色通道，产品线包括支架产品NOYA、自灌注药物球囊等。NOYA支架已进入临床阶段，有望成为国产支架品牌中的佼佼者。此外，恒升医疗还研发了自灌注药物涂层球囊和第二代99μm自灌注完全可降解药物洗脱支架，其中自灌注技术用于提高产品安全性和贴壁性。