云顶新耀向新加坡卫生科学局提交了针对转移性三阴性乳腺癌新药sacituzumab govitecan-hziy的上市申请，该药旨在治疗至少接受过两线既往治疗的mTNBC患者。此申请标志着云顶新耀首次在授权引进地区提交新药上市申请，并计划在包括大中华区、韩国和部分东南亚国家/地区推进临床研发和注册项目。sacituzumab govitecan-hziy是一款针对TROP-2靶点的抗体药物偶联物，2020年获得美国FDA加速审批用于治疗mTNBC患者。云顶新耀致力于为亚太地区患者提供全球医药创新疗法，并已打造了多款有潜力的药物组合。

Mycovia Pharmaceuticals宣布其新型药物oteseconazole（ultraVIOLET）在治疗复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）的Phase 3临床试验中取得积极结果。RVVC是一种常见的慢性感染性疾病，每年发作三次或以上。oteseconazole旨在针对病原体具有高度选择性，相比现有治疗药物具有更少的副作用和更高的疗效。该研究旨在评估oteseconazole在预防RVVC患者急性VVC发作方面的有效性，并与氟康唑进行了比较。研究结果显示oteseconazole在治疗急性VVC发作方面表现出良好的效果，并计划在2021年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。Mycovia还计划在2021年将oteseconazole推向美国市场。

Vir Biotechnology宣布，其研发的VIR-1111 HIV T细胞疫苗的Phase 1临床试验已开始，首名受试者在2020年12月底接受了剂量。VIR-1111是一种新型疫苗，旨在激发针对病毒感染细胞的CD4和CD8 T细胞免疫反应。该试验由俄勒冈健康与科学大学疫苗和基因治疗研究所与比尔及梅琳达·盖茨基金会支持进行。VIR-1111是基于人类巨细胞病毒（HCMV）的疫苗，旨在激发识别HIV表位的T细胞，与之前的HIV疫苗不同。该试验旨在评估VIR-1111的安全性及免疫原性，招募了低风险HIV感染的健康成年人。VIR-1111的开发利用了病毒载体技术，由Vir科学家与俄勒冈健康与科学大学科学家合作开发。

Windtree Therapeutics公司宣布，其Phase 2临床试验中，首名患者已接受其合成KL4表面活性剂Lucinactant治疗，用于治疗与COVID-19相关肺损伤和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的成人急性肺损伤。Lucinactant是一种与人体肺表面活性剂结构相似的合成KL4表面活性剂。随着COVID-19病例在美国和全球范围内持续增加，对于那些出现呼吸衰竭的患者，迫切需要开发有效的新的治疗方法，特别是那些可以帮助减少医院护理强度的疗法。该公司的KL4表面活性剂在治疗由多种损伤引起的急性肺损伤（包括病毒感染）方面已有充分的临床前证据支持。该研究将评估COVID-19患者在接受气管插管和机械通气治疗相关肺损伤和ARDS时的生理参数变化，以确定KL4表面活性剂的剂量方案、耐受性和功能变化。如果初步的Phase 2研究结果显示出足够的安全性/耐受性和对生理变量的疗效，Windtree可能会启动两个额外的临床试验。

Amolyt Pharma宣布其针对低血钙症的临床候选药物AZP-3601获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。这一指定意味着AZP-3601有望为罕见内分泌疾病提供新的治疗选择。Amolyt Pharma致力于将AZP-3601高效地推进至患者，该药物旨在通过靶向甲状旁腺激素（PTH）受体特定构象来维持血液中钙的稳定水平，并管理低血钙症的症状。此外，AZP-3601的独特受体配置和短半衰期有望保护骨骼完整性，对低血钙症患者尤为重要。Amolyt Pharma专注于开发治疗罕见内分泌和代谢疾病的治疗性肽，其产品组合还包括AZP-3404和AZP-38XX等候选药物。

Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其mirabegron口服悬浮液的新药申请（NDA）和Myrbetriq®（mirabegron）片剂的补充新药申请（sNDA），用于治疗3岁及以上患有神经源性逼尿肌过度活动（NDO）的儿童。这些申请基于一项III期关键研究的结果，评估了mirabegron在患有NDO的儿童和青少年中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。Myrbetriq®片剂最初于2012年在美国获得批准，用于治疗成人过度活跃膀胱（OAB）的症状，包括尿急、尿频和漏尿。Astellas表示，mirabegron有望为这些儿童提供更多治疗选择，在疗效和耐受性之间取得良好平衡。

Zentalis Pharmaceuticals公司宣布启动三项新的临床试验，包括一项1b期临床试验，联合使用ZN-c5和abemaciclib治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌；一项1期临床试验，联合使用ZN-c3和化疗治疗晚期卵巢癌；以及一项1期临床试验，使用ZN-d5治疗急性髓系白血病和非霍奇金淋巴瘤。Zentalis致力于开发针对癌症基本生物途径的小分子疗法，这些试验旨在评估治疗的安全性和耐受性，为未来试验提供关键数据。公司正在开发多种抗癌候选药物，包括ZN-c5、ZN-c3和ZN-d5等。

Ocuphire Pharma公司宣布已完成MIRA-2（NCT04620213）三期临床试验的招募工作，该试验旨在评估Nyxlol治疗药物逆转药物诱导的瞳孔散大的安全性和有效性。Nyxlol是一种专有的无防腐剂眼药水配方，通过作用于虹膜扩张肌来缩小瞳孔。MIRA-2是Ocuphire计划中的四个二/三期临床试验中的第一个，旨在支持Nyxlol的商业化和在眼科实践中的采用。该试验预计在2021年第一季度末公布初步结果。Ocuphire与全球数据市场研究公司合作，对数百名患者和眼科保健提供者进行了调查，以了解瞳孔散大逆转的需求。调查结果显示，超过65%的患者报告了瞳孔散大检查的负面影响，45%的患者表示他们很可能会要求使用瞳孔散大逆转滴眼液，超过40%的眼科保健提供者表示如果此类治疗药物上市，他们很可能会使用。

Seres Therapeutics公司公布了其SER-287药物在治疗活动性轻至中度溃疡性结肠炎患者中的1b期临床试验数据。该研究显示，SER-287治疗与临床缓解、内镜改善、胃肠道微生物组调节和良好的耐受性相关。研究论文发表在顶级期刊《Gastroenterology》的2021年1月印刷版上。SER-287是一种基于孢子的微生物组治疗药物，其1b期临床试验结果显示，与安慰剂组相比，SER-287组在缓解率和内镜改善方面表现出显著疗效。该研究为SER-287在治疗溃疡性结肠炎方面的潜力提供了有希望的证据。Seres Therapeutics公司正在进行的2b期ECO-RESET研究继续招募患者，尽管COVID-19疫情对运营产生影响，但许多临床研究机构仍保持活跃。此外，Seres Therapeutics公司还开发了其他几个微生物组治疗药物，如SER-109和SER-401，分别用于治疗艰难梭菌感染和黑色素瘤。

IMRA公司在其针对镰状细胞性贫血（SCD）患者的IMR-687 Phase 2a临床试验中取得了积极成果。数据显示，IMR-687单药治疗显著降低了VOCs/SCPCs的发生率，并改善了与溶血相关的生物标志物。此外，IMR-687在降低炎症和心脏压力方面显示出潜力，其安全性也得到了证实。IMRA计划在2021年第一季度报告Phase 2a开放标签扩展试验的结果，并在下半年报告Ardent和Forte Phase 2b临床试验的中间数据。IMR-687是一种针对PDE9的小分子抑制剂，旨在通过提高cGMP水平来改善SCD和地中海贫血患者的症状。

RedHill Biopharma公司宣布，其研发的RHB-204药物获得美国FDA授予的快速通道审批资格，用于治疗鸟胞内分枝杆菌复合群（MAC）引起的肺非结核分枝杆菌（NTM）疾病。这是针对这种罕见疾病的首个一线、独立、口服治疗药物。RHB-204还获得了孤儿药资格，市场独占期延长至12年。RedHill公司启动了3期研究，评估RHB-204的安全性和有效性，旨在改善NTM病患者的治疗选择。

AIM ImmunoTech Inc.宣布其AMP-511扩大访问计划（EAP）已为首位COVID-19“长期患者”使用药物Ampligen（rintatolimod）进行给药，这是该公司在开发针对COVID-19感染后慢性疲劳样症状的有效治疗药物方面的重要里程碑。公司还计划于1月12日举办投资者电话会议，讨论AMP-511试验，这是首个治疗由COVID-19引起的慢性疲劳样症状的临床试验。Ampligen EAP计划允许同时招募多达100名活动性慢性疲劳综合症（CFS）试验参与者，其中20名可能为长期患者。该计划由查尔斯·拉普博士和丹尼尔·彼得森博士主持。AIM首席执行官托马斯·K·埃奎尔斯表示，公司致力于帮助那些正在应对COVID-19感染长期影响的人们，并认为早期和积极的治疗对于改善症状和结果至关重要。该EAP计划预计最早在5月报告重要观察结果。

欧洲数字健康辅导领域的领军企业Liva Healthcare成功获得由Verlinvest领投的2450万欧元新一轮融资，旨在加强其在慢性病预防和管理的数字健康与生活方式辅导领域的领导地位。Liva Healthcare总部位于哥本哈根和伦敦，致力于通过推动积极的行为改变，改善患有或处于慢性病风险人群的生活。公司由NetDoctor.com团队创立，自2015年起运营。新冠疫情导致欧洲消费者对远程医疗的接受度显著提高，Liva Healthcare因此受到公共卫生提供者和生命科学公司的极大关注。Liva Healthcare与全球多家知名企业如Novo Nordisk、AXA Health、Amgen等合作，并在英国、澳大利亚、爱尔兰、荷兰、比利时、丹麦、瑞典和芬兰等地运营，德国和瑞士的运营工作也在进行中。CEO安德烈·索德表示，这笔新融资将加速公司在核心欧洲市场的扩张，而Verlinvest的加入则标志着其对数字健康领域的重大投资。

Stealth BioTherapeutics公司计划与FDA的心脏病学和肾脏病学部门会面，讨论其即将提交的elamipretide新药申请（NDA），用于治疗巴特综合症的心肌病。此前，公司已与神经病学产品部门和罕见病与医学遗传学部门进行过交流，并获得了生成更多临床数据的建议。公司计划在NDA审查期间进行短期撤药方案，并完成更大规模的IIIb/IV期撤药研究。首席执行官Reenie McCarthy表示，公司对FDA接受其Pre-NDA会议请求感到鼓舞，并认为这次会议是向其目标迈进的重要一步，即让elamipretide惠及患有这种罕见疾病的患者。

REGENXBIO公司宣布其RGX-314项目进展，该药物用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD），其关键性临床试验已启动。此外，公司还宣布了一项新项目RGX-202，这是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的创新一次性基因疗法。2020年，REGENXBIO在研发方面取得显著成果，2021年将继续推进临床试验和制造能力。公司预计到2024年提交基于临床试验的BLA申请。RGX-314是一种潜在的一级基因疗法，用于治疗湿性AMD，有望减少患者对长期治疗的依赖。RGX-202基于微肌营养不良蛋白构建，旨在改善肌肉功能和强度。REGENXBIO表示，其财务状况良好，预计到2022年底将有足够的资金支持其运营和研发。

Inventiva公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主要药物候选物lanifibranor的III期临床试验设计已确定，旨在支持美国新药申请（NDA）和欧盟市场授权。该试验将评估两种剂量（800mg和1200mg）的lanifibranor与安慰剂相比的效果，基于约900名患者的72周组织学分析。主要终点是结合NASH缓解和纤维化改善的复合终点。试验预计在2021年上半年启动，目的是寻求美国加速批准和欧盟条件批准。该试验的设计和临床策略已与监管机构讨论，并得到了确认。

Servier集团与X-Chem公司宣布在神经疾病药物发现领域达成合作，利用X-Chem的DNA编码库平台寻找针对中枢神经系统（CNS）的新小分子药物。Servier将负责候选药物的临床前和临床开发，并保留所有产品的商业化权利，而X-Chem将获得研究付款，并在达成特定成功里程碑时获得额外付款。双方将共同推进这一合作，以开发新的治疗神经疾病的药物。