Oviva Therapeutics，一家专注于女性健康的生物技术公司，与麻省总医院达成独家许可协议，并获得Cambrian BioPharma提供的1150万美元种子轮融资，旨在开发新型疗法以延长女性的健康寿命。公司由哈佛大学分子生物学家Daisy Robinton博士领导，专注于改善卵巢健康，并针对卵巢衰老这一女性生理问题进行深入研究。Oviva计划开发针对卵泡发生的疗法，以延缓卵巢功能衰退，从而延长女性健康寿命。麻省总医院将三项专利家族独家授权给Oviva，以推进首个项目从临床前阶段进入临床试验。

Mersana Therapeutics公司宣布，其领先的产品XMT-2056获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗胃癌。XMT-2056是一种针对高未满足医疗需求的癌症的抗体药物偶联物（ADC），旨在为现有和新兴的实体瘤治疗提供差异化互补的治疗方法。据美国癌症协会统计，胃癌每年约占美国新诊断癌症的1.5%，2021年估计有26,560例新病例。FDA对治疗罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件的药物或生物制品授予孤儿药指定。这一指定使Mersana有资格获得潜在激励措施，包括某些试验的税收抵免、免除用户费以及在批准后可能获得七年的市场独占权。Mersana计划在2022年中开始XMT-2056的1期临床试验，以研究其在胃癌和其他癌症中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。

Zealand Pharma公司宣布其针对先天性高胰岛素血症（CHI）的药物dasiglucagon在第二阶段III期临床试验中取得积极结果，与第一阶段III期试验数据一致。该药物如获批准，将成为三十多年来首个专门针对CHI开发的新疗法。CHI是一种罕见遗传疾病，影响婴幼儿，导致胰岛素细胞产生过多胰岛素，使儿童处于低血糖状态。dasiglucagon是一种稳定在水溶液中的胰高血糖素类似物，可通过持续输注泵给药。该药物已获得欧盟委员会和美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。第二阶段III期试验是一项关键的双盲、安慰剂对照、随机全球试验，纳入12名年龄在7天至12个月之间的儿童。研究的主要目标是减少或消除对重症医院治疗的需求，推迟或消除胰腺切除术的需要，并减少低血糖发生频率。数据显示，与安慰剂相比，dasiglucagon在帮助管理血糖水平方面产生了统计学上的显著差异，达到了研究的主要终点。该药物有助于将静脉葡萄糖输注率降低55%，且药物耐受性良好，44名接受dasiglucagon治疗的病人中有42名继续参与正在进行的安全试验。

CellCarta宣布收购Precision Assays的商业权利，获得其下一代免疫多反应监测（immuno-MRM）检测解决方案，从而巩固了其在蛋白质组学服务领域的领导地位。这一收购使CellCarta能够提供一系列经过验证的试剂和多重检测，包括针对特定途径的现成面板，覆盖广泛的免疫肿瘤学目标，实现临床蛋白质定量。Precision Assays是Fred Hutchinson癌症中心的一个分支，专注于开发高端的多重定量免疫-MRM质谱光度计检测。CellCarta通过此次收购，将增强其在临床和预临床研究中现成多重蛋白质定量产品方面的能力，支持客户的探索性研究和治疗开发策略。

Myeloid Therapeutics与Acuitas Therapeutics达成协议，共同开发基于脂质纳米颗粒（LNP）系统的mRNA编码CARs疗法，实现mRNA编码CARs直接递送至人类。这一战略举措将加速针对癌症患者的体内细胞编程，并补充Myeloid现有的管线，展示其在多种髓系靶向模式中的领导地位，包括细胞疗法和体内编程。Acuitas的协议使Myeloid能够推进多达6个目标项目。Myeloid的体内编程技术针对并激活髓系细胞，以引发更广泛的抗肿瘤适应性免疫。通过这种途径，Myeloid展示了LNP封装的mRNA在体内被髓系细胞选择性摄取和表达，从而在多种冷肿瘤模型中产生强大的肿瘤杀伤作用。Myeloid正在推进MT-301和MT-302两个体内编程项目，这些项目将利用Acuitas的LNP递送技术。

Be Biopharma（Be Bio）与National Resilience（Resilience）宣布战略合作，共同推进Be Bio在罕见病领域的初期项目。Be Bio的专有工程化B细胞药物（BeCM）平台利用人体B细胞的力量，创造一类新型自体和异体细胞药物，能够在体内持久且可重复地产生治疗性蛋白质，无需有毒预处理。Resilience将负责生产并提供符合GMP标准的病毒载体和细胞治疗药物产品，以支持Be Bio的罕见病项目。通过创新的成本和风险共担模式，Resilience将承担制造成本，并获得未来的里程碑和版税。Be Bio表示，这一合作将推动GMP制造，并利用资本效率的方式。Resilience将领导病毒载体和细胞治疗药物产品的临床GMP制造，以支持Be Bio的罕见病项目的一期临床试验。

Myrtelle公司与Rescue Hearing公司达成全球独家许可协议，共同开发针对DFNB8遗传性听力损失的新型基因疗法。该疗法利用低剂量重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗技术，旨在将治疗性TMPRSS3基因直接输送到内耳，修复受损细胞并促进神经元存活。动物实验显示，该疗法能够恢复听觉功能。Myrtelle公司计划利用其核心能力和产品机会，推进该疗法进入临床试验阶段。Rescue Hearing公司专注于人类听力受损的基因治疗，其DFNB8项目针对由TMPRSS3基因突变引起的常见遗传性听力损失。

Foghorn Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对FHD-286在复发/难治性急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的1期剂量递增研究实施部分临床暂停，原因是患者出现潜在分化综合征导致的死亡。FHD-286是一种针对染色质调节系统的创新药物，FDA要求公司审查安全性数据库、风险缓解策略和临床活动剂量水平分析。受影响的AML/MDS研究中的患者可以继续接受治疗，但新患者无法入组，而mUM研究不受影响。Foghorn表示将全力与FDA合作解决临床暂停问题。FHD-286是一种针对BRG1和BRM的酶抑制药物，在临床前研究中显示出广泛的抗肿瘤活性。AML是成人中最常见的急性白血病类型，而脉络膜黑色素瘤（UM）是一种罕见的成人眼癌，约50%的病例会发生转移。

Silo Pharma公司宣布，与加州大学旧金山分校（UCSF）合作，成功对患有帕金森病的患者进行了迷幻药物（如麦角酸二乙基酰胺）的剂量给药。这项研究旨在通过收集患者的血液样本，研究迷幻药物对帕金森病炎症标志物的影响。该研究在UCSF的转化迷幻研究计划（TrPR）中进行，旨在加速对迷幻药物治疗的进展。Silo Pharma公司首席执行官Eric Weisblum表示，成功给药和收集血液样本是研究的重要里程碑，表明了研究在探索迷幻药物作为抗炎剂的效果方面取得的进展。Silo Pharma是一家专注于将传统疗法与迷幻药物研究相结合，以治疗如PTSD、帕金森病和其他罕见神经系统疾病的公司。

Pliant Therapeutics在2022年美国胸科学会国际会议上展示了五项科学海报，涉及其研发的针对纤维化的新型疗法PLN-74809。海报内容包括PLN-74809在健康受试者和IPF患者中的耐受性和药效数据，以及TGF-β信号通路抑制的研究结果。PLN-74809作为一种口服的αvβ6/αvβ1双重选择性抑制剂，在临床试验中表现出良好的耐受性和药效，目前正在进行IPF和PSC的2a期临床试验。此外，Pliant还开发了针对NASH和肌肉萎缩症的前临床项目。

亚盛医药宣布其上市品种奥雷巴替尼在临床前研究中显示出对新冠病毒变异毒株奥密克戎诱导的细胞因子风暴的抑制作用，提示其在治疗新冠肺炎，尤其是中重度患者方面的潜力。该研究发表在《EMBO Molecular Medicine》期刊上，由华盛顿大学福瑞德·哈金森癌症研究中心的Taran Gujral博士领导。研究显示奥雷巴替尼能有效抑制由Omicron-NTD介导的细胞因子释放，其抑制效果优于现有药物。亚盛医药董事长杨大俊博士表示，公司期待尽快启动相关临床研究，为全球新冠患者提供更安全有效的创新疗法。

Scilex Holding Company宣布开始一项针对急性下背痛患者的Phase 2临床试验，以评估SP-103（5.4%的利多卡因局部系统）的安全性和有效性。该试验将招募80名急性下背痛患者。SP-103是一种经过药理验证的药物候选品，具有成为治疗下背痛的一流药物的潜力，且没有当前疗法的局限性，包括阿片类药物的成瘾潜力。据估计，美国有6500万成年人，即25%的成年人患有急性下背痛，到2026年全球市场机会将达到约100亿美元。Scilex正在开发SP-103作为一种三倍强度的非水性利多卡因局部系统，用于治疗急性下背痛。急性下背痛的年发病率在15%到45%之间，美国约30%。60%的急性下背痛患者在六周内恢复，80-90%的患者在12周内恢复。然而，剩余患者的恢复情况并不确定。Scilex计划在一年内完成这项试验，结果将有助于规划后续的Phase 3试验。

Active Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予tasquinimod针对骨髓纤维化的孤儿药资格。这一资格认证标志着该公司在开发治疗骨髓纤维化药物方面迈出了重要一步，为公司提供了快速推进tasquinimod研发的潜力。FDA的孤儿药资格项目为罕见病或影响美国少于20万人的疾病或病症的药物和生物制品提供孤儿药地位，并赋予其七年的市场独占期和一定激励。Active Biotech与荷兰Oncode研究所及鹿特丹的伊拉斯姆斯大学医学中心（Erasmus MC）签署了独家许可协议，并启动了关于tasquinimod在骨髓纤维化治疗中的研究合作，包括临床前研究和针对骨髓纤维症患者的临床概念验证研究。该研究计划于2023年初开始。Active Biotech是一家专注于开发针对高未满足医疗需求和具有重大商业潜力的专科肿瘤学和免疫学指征的first-in-class免疫调节治疗的生物技术公司。

Legend Biotech宣布，其八篇关于ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）CAR-T疗法的临床研究摘要被2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）2022年混合大会接受。这些研究涉及cilta-cel在多发性骨髓瘤治疗中的应用，包括CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的长期结果，以及真实世界研究LocoMMotion的数据。cilta-cel是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，用于治疗多发性骨髓瘤。研究结果显示，cilta-cel在多发性骨髓瘤的治疗中显示出良好的安全性和有效性，尤其是在早期治疗线中。

Senti Bio公司在ASGCT年会上展示了三项关于基因电路技术在癌症治疗中的应用。其中，SENTI-202项目通过逻辑门控基因电路技术精准靶向急性髓系白血病肿瘤细胞，同时保护健康细胞；SENTI-301项目优化了多臂和调节器拨动基因电路，提高异基因CAR-NK细胞对肝癌的细胞毒性和免疫刺激；Smart Sensor基因电路则通过细胞状态特异性激活促进剂控制药物表达，最大化抗肿瘤活性同时最小化全身毒性。这些研究进展有望为癌症治疗提供更有效、更安全的解决方案。

ChemoCentryx公司宣布，将在2022年5月18日至21日在俄勒冈州波特兰举行的美国皮肤病学调查学会（SID）年会上展示一项研究，该研究揭示了硬化性汗腺炎（HS）皮肤病变中皮下隧道独特的免疫学特征，并展示了这些特征如何与疾病严重程度相关。这些发现支持公司将TAVNEOS®（avacopan）推进至III期临床试验，用于治疗Hurley III期（严重）硬化性汗腺炎患者。TAVNEOS是一种强效且特异性的C5aR抑制剂，此前在II期AURORA临床试验中已评估其在治疗中度Hurley II期或严重Hurley III期HS患者中的效果。ChemoCentryx计划在第二季度末与FDA会面，讨论TAVNEOS在Hurley III期（严重）HS患者中的III期临床试验开发，目标是在2022年下半年开始这些患者的III期临床试验。

Anji Pharma完成了一项针对功能性便秘患者使用其研发的DGAT1抑制剂pradigastat（ANJ908）的二期概念验证研究的患者招募。该研究在美国和中国共设有25个临床研究点，包括180名患者，他们每天服用pradigastat 20mg或40mg或安慰剂。研究的主要目标是评估pradigastat在改善患者每周自发排便次数方面的疗效、安全性和耐受性。Anji Pharma计划在2022年下半年公布该研究的顶线数据。公司表示，这一研究进展体现了其在全球两大医药市场同时开发新药的能力，以及对功能性便秘这一未满足医疗需求的关注。