Bioniz Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）在结束二期临床试验（EOP2）会议中对其多细胞因子抑制剂BNZ-1给予了积极反馈，并指导了BNZ-1三期临床试验的设计以及后续新药申请（NDA）的提交。BNZ-1被授予孤儿药资格，预计将在2021年下半年开始三期临床试验，用于治疗复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（rCTCL）。BNZ-1是一种新型免疫调节药物，能够同时抑制多种细胞因子，旨在治疗癌症和自身免疫疾病。Bioniz Therapeutics是一家专注于开发治疗癌症和自身免疫疾病的创新多细胞因子抑制剂的生物制药公司。

Qu Biologics公司在其针对克罗恩病患者的Phase 2 RESTORE试验第一阶段中，对使用其胃肠道靶向免疫调节剂QBECO的患者进行了临床、内镜和病理学分析，结果显示出积极的临床反应。这些积极信号来自最近完成的第一阶段中期分析，该分析旨在评估使用QBECO治疗的患者内镜反应诱导的最佳时间点。克罗恩病是一种慢性炎症性肠病，目前的治疗方法侧重于通过强烈的免疫抑制来管理症状，这可能导致感染风险增加和某些类型的癌症。与现有治疗方法相比，QBECO旨在恢复胃肠道免疫和屏障功能，以克服炎症性肠病患者所经历的破坏性无效炎症。Qu Biologics公司对QBECO在克罗恩病患者胃肠道中显示出客观的生物效应感到鼓舞，并期待QBECO能够改变克罗恩病的治疗方法，并显著改善患有这种疾病的人的健康状况。第一阶段RESTORE试验的结果预计将在2021年2月公布，这些数据将指导第二阶段的研究设计，该阶段计划是一个更大规模的国际随机安慰剂对照试验，用于治疗患有中度至重度克罗恩病的患者。

Pandion Therapeutics宣布其PT101药物在Phase 1a临床试验中表现出色，该药物是一种针对溃疡性结肠炎、系统性红斑狼疮等自身免疫疾病的IL-2 mutein融合蛋白。试验结果显示，PT101在安全性、耐受性方面表现良好，能够显著增加调节性T细胞（Tregs）的数量，且未发现对自然杀伤T细胞和促炎T细胞的扩张。PT101预计将在2021年中开始进行溃疡性结肠炎的Phase 1b/2a临床试验，并在下半年开始系统性红斑狼疮的Phase 2临床试验。

Insmed公司宣布，其药物ARIKAYCE在2020年12月底开始了一项针对非结核分枝杆菌（NTM）肺病患者的前线临床试验。该试验包括ARISE和ENCORE两个研究，旨在验证患者报告结果（PRO）工具在MAC肺病中的有效性，并评估ARIKAYCE在治疗新诊断的MAC肺病中的安全性和临床益处。ARIKAYCE于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗MAC肺病，是首个也是唯一在美国获得批准的用于治疗MAC肺病的疗法。该临床试验旨在满足FDA的上市后要求，以便在美国全面批准ARIKAYCE，并支持补充新药申请（sNDA），将ARIKAYCE作为MAC肺病患者的首选治疗方法。

Aptinyx公司宣布，其针对痛性糖尿病周围神经病变（DPN）的Phase 2研究已重新开始招募和筛选患者，该研究原因美国COVID-19疫情升级而暂停。这项研究旨在评估NYX-2925在治疗DPN患者中的有效性和安全性。NYX-2925是一种新型口服NMDA受体调节剂，目前正处于2期临床试验阶段，用于治疗慢性疼痛。Aptinyx公司计划在2022年上半年公布该研究的初步数据。此外，该公司还正在开发针对其他神经疾病的小分子NMDA受体调节剂，并期待其产品候选人在中枢神经系统领域的应用。

Dicerna Pharmaceuticals宣布其PHYOX™2关键性临床试验完成入组，该试验评估其领先候选药物nedosiran在治疗三种类型原发性高草酸尿症（PH1、PH2和PH3）的疗效和安全性。该试验是一项双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，预计将在2021年上半年完成最后一位患者的访问，并在年中报告试验的主要结果。nedosiran是一种每月一次皮下注射的疗法，旨在针对PH患者疾病的基础原因。该研究的主要终点是90天和180天之间24小时尿草酸排泄量的变化百分比。PHYOX2是PHYOX临床试验计划的一部分，该计划旨在评估nedosiran在所有年龄和慢性肾脏病阶段的PH1、PH2和PH3患者中的疗效。

Kaleido Biosciences宣布完成350名受试者的招募，以评估其Microbiome Metabolic Therapy（MMT™）候选药物KB109在治疗轻至中度COVID-19中的效果。这是一项多中心、非IND临床研究，旨在比较KB109加上支持性自我护理（SSC）与仅SSC对SARS-CoV-2阳性且有症状的门诊患者的效果。研究终点包括安全性、耐受性、炎症反应的生物标志物以及症状缓解时间。这是Kaleido迄今为止进行的最大规模研究，预计将在本季度末报告主要结果。KB109的开发计划包括两个控制性、非IND临床研究，其中一项研究评估350名患者的症状缓解，另一项研究评估约50名患者的微生物组组成和炎症反应生物标志物的影响。KB109被选用于COVID-19研究，因为它能增加微生物组产生短链脂肪酸，这些脂肪酸作为免疫反应的调节剂。Kaleido是一家处于临床阶段的医疗保健公司，采用独特的化学驱动方法针对微生物组治疗疾病和改善人类健康。该公司已建立了一个专有的产品平台，以实现快速且成本效益高的发现和开发新型Microbiome Metabolic Therapies（MMT™）。MMTs旨在通过

Harpoon Therapeutics公司宣布，其新型T细胞激动剂HPN328在Phase 1/2临床试验中用于治疗小细胞肺癌和其他DLL3表达的肿瘤，首个患者已接受药物剂量。HPN328在猴子中的耐受性良好，药代动力学数据支持每周一次的给药。临床前研究表明，HPN328在人类SCLC异种移植小鼠和人类T细胞中能够消除肿瘤。该试验旨在评估HPN328在DLL3表达的相关癌症患者中的安全性和耐受性，并确定剂量。Harpoon Therapeutics正在开发一系列基于TriTAC平台的TriTACs，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。

Atara Biotherapeutics公司正在开发一种名为tab-cel®的T细胞免疫疗法，用于治疗EB病毒阳性的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。公司尚未开始提交生物制品许可申请（BLA），预计将在2021年第三季度完成。目前，公司正在等待FDA关于如何呈现历史非关键数据的程序性决定。该决定将影响BLA提交中关键和非关键数据的分析方式。Atara与FDA的对话进展顺利，已达成多项关键共识，包括滚动提交BLA、使用关键研究中的患者数据以及将历史数据作为支持数据。公司预计FDA将很快做出决定，并继续按照原定计划推进BLA提交。

MEI Pharma宣布，其针对癌症的新疗法研究进展顺利。公司正在推进zandelisib的Phase 1b临床试验，这是一种针对PI3K delta的抑制剂，与BTK抑制剂zanubrutinib联合使用，用于治疗B细胞恶性肿瘤。试验已完成安全性评估阶段，并计划扩大到特定B细胞恶性肿瘤队列。MEI Pharma还更新了其药物研发管线，包括zandelisib、voruciclib和ME-344，并确认有足够的资金支持到2023年的运营。此外，公司将在H.C. Wainwright BIOCONNECT 2021虚拟会议上进行展示，并分享了关于zandelisib的最新临床研究数据和合作进展。

Provention Bio公司宣布，其针对1型糖尿病预防的药物teplizumab的生物制品许可申请（BLA）已提交给美国食品药品监督管理局（FDA），并获得优先审查。FDA计划于5月27日举行咨询委员会会议。teplizumab是一种针对CD3的单克隆抗体，旨在延缓或预防有风险的个体患上临床1型糖尿病。Provention Bio计划与FDA紧密合作，支持其审查，并准备在2021年第三季度可能的产品上市。该药物已获得FDA的突破性疗法指定和欧洲药品管理局的PRIME指定。

欧洲药品管理局（EMA）已验证Bristol Myers Squibb公司（BMY）针对Opdivo（nivolumab）联合氟嘧啶和铂类化疗组合用于一线治疗晚期或转移性胃癌（GC）、胃食管交界（GEJ）癌或食管腺癌（EAC）患者的II型变更营销授权申请（MAA）。这一验证确认了提交的完整性并启动了EMA的集中审查流程。该申请基于关键性3期CheckMate -649试验的结果，结果显示Opdivo联合化疗与单独化疗相比，在PD-L1表达肿瘤的CPS≥5的不可切除的晚期或转移性GC、GEJ癌或EAC患者中，在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面具有统计学上显著且临床上有意义的改善。Opdivo联合化疗的OS益处在PD-L1阳性且CPS≥1的患者以及所有随机人群中也有所体现。Opdivo联合化疗在CheckMate -649试验中的安全性特征与已知单个治疗的安全性特征一致。Bristol Myers Squibb表示，期待继续与欧盟监管机构合作，可能将一线Opdivo联合化疗带给可能从中受益的患者。

辉瑞公司和OPKO健康公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理somatrogon的生物制品许可申请（BLA），这是一种长效人生长激素，旨在每周一次给药，用于治疗患有生长激素缺乏症（GHD）的儿童患者。该药物有望在2021年10月前获得FDA的决定。somatrogon是一种新生物制品，由人生长激素的氨基酸序列和人类绒毛膜促性腺激素（hCG）β链的C端肽（CTP）组成，具有延长药物半衰期的作用。该申请基于一项全球3期临床试验的结果，该试验评估了每周一次给药的somatrogon在GHD儿童患者中的安全性和有效性。该研究达到了与每日一次给药的somatropin相比的非劣效性主要终点。辉瑞和OPKO于2014年达成一项全球协议，共同开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议，OPKO负责开展临床试验，辉瑞负责注册和商业化产品。

「万众一芯」近日完成数千万元B轮融资，由经纬中国独家投资，资金将用于POCT分子诊断设备及试剂的开发、量产、报证和销售运营。公司专注于半导体生物传感器产业化，产品涵盖小型基因测序仪、便携式核酸检测仪等，基因检测产品处于样机测试阶段，水质监测产品小批量导入市场。公司采用半导体生物芯片实现基因测序仪小型化，降低成本，并兼容多种疾病检测试剂盒。此外，还开发了POCT核酸检测及水质检测产品，如DrinkSafe Cube，降低使用门槛。研发团队占比70%以上，拥有超过100项知识产权，创始人胡文闯博士在多学科交叉领域有近二十年经验。经纬中国董事总经理喻志云博士看好利用半导体技术提升医疗设备趋势。

Inozyme Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对ENPP1缺乏症患者的INZ-701新药临床试验申请，英国药品和健康产品监管局（MHRA）也批准了其临床试验申请。该试验预计将在2021年上半年开始招募第一位受试者，并在下半年提供初步的安全性和生物标志物数据。INZ-701是一种旨在纠正由ENPP1和ABCC6缺乏引起的矿物质化途径缺陷的可溶性重组蛋白。该试验旨在评估INZ-701的安全性、耐受性，并确定其药代动力学和药效学特征，包括血浆焦磷酸盐（PPi）和其他生物标志物水平，以建立进一步的临床开发推荐剂量。

绿叶制药集团宣布，其自主研发的微球注射剂LY03009在澳洲启动I期临床试验，该药每月给药一次，用于治疗帕金森病和中至重度不宁腿综合征，具有长效及缓释技术平台优势。绿叶制药在微球制剂技术领域达到国际先进水平，打破海外技术垄断。LY03009每月给药一次，可稳定维持血浆药物水平，减少运动并发症风险，改善夜间症状控制和唤醒功能，简化治疗方案，提高用药依从性和临床疗效。绿叶制药聚焦中枢神经等核心治疗领域，拥有多项在研产品，旨在满足全球患者对中枢神经系统疾病的治疗需求。

再极医药近日完成近2亿元C轮融资，由优选资本领投，德屹资本、百富健康跟投，原有股东龙磐投资继续加码。资金将用于研发管线产品和新产品研发及团队扩充。公司专注于高死亡率、高发病率疾病领域，研发小分子靶向药物和肿瘤免疫药物。在上海、广州、美国和澳大利亚设有研发和运营中心，已开展三项临床试验。在研管线有7个产品，其中MAX-4项目获得美国FDA孤儿药资质，MAX-1项目在澳大利亚启动晚期实体瘤临床I期试验，具有较大市场潜力。核心团队成员具有国际制药公司研发经验，行业积累丰富。