BioVaxys宣布，法国里昂的Hospices Civils de Lyon医院将作为其卵巢癌疫苗BVX-0918的I期临床试验的场地，并与医院达成肿瘤细胞供应协议。HCL将提供手术切除的晚期卵巢癌患者的肿瘤样本，以支持疫苗的生产测试。BioVaxys将与西班牙巴塞罗那的ProCare Health合作，准备今年晚些时候进行BVX-0918的I期临床试验。HCL是法国第二大大学医院中心，也是欧盟临床研究的领先机构。BioVaxys将与HCL的Pierre Adrien Bolze博士和Benot You教授合作，他们将是BVX-0918 I期临床试验的主要研究人员。此外，BioVaxys还与美国德克萨斯州的Deaconess Research Institute合作，以获取更多肿瘤样本，用于验证肿瘤收集、冷冻包装、冷冻保存和供应链物流流程。这些样本也将用于BVX-0918的生产测试和制造“干运行”，这是完成符合良好生产规范（GMP）生产的重要步骤，也是向欧洲药品管理局（EMA）提交临床试验申请的必要条件。

FDA批准了Abivertinib（Fujovee™）用于在美国多个中心进行的mCRPC Phase 2 MAVERICK研究的IND。Abivertinib是一种新型小分子酪氨酸激酶抑制剂，可选择性靶向EGFR突变型和BTK，并在预临床模型中显示出抑制异位雄激素产生的潜力。研究将招募携带肾上腺允许的HSD3β1(1245C)等位基因的mCRPC患者，包括阿比特龙无反应和进展的患者。Abivertinib与阿比特龙联合使用，旨在评估6个月无进展生存期，主要终点为6个月无进展生存期。Sorrento Therapeutics公司正在开发Abivertinib，以及其他针对癌症、疼痛、自身免疫疾病和COVID-19的疗法。

Phathom Pharmaceuticals在DDW 2022会议上展示多项研究，包括评估vonoprazan作为治疗反流性食管炎（EE）的实验性单药疗法的研究结果，以及vonoprazan与兰索拉唑（一种质子泵抑制剂）的药代动力学和药效学对比数据。此外，还分析了幽门螺杆菌（H. pylori）的诊断和治疗模式。Phathom的科学家在会议上进行了七场海报展示和两场口头报告，并将在展位#1731展示。研究旨在探索未满足的医疗需求，并分析治疗模式和医疗资源利用。Phathom还宣布其基于vonoprazan的治疗方案VOQUEZNA™ TRIPLE PAK™和VOQUEZNA™ DUAL PAK™已在美国、欧洲和加拿大获得独家许可，用于治疗幽门螺杆菌感染。

Solid Biosciences公司宣布将参加即将到来的科学和患者倡导会议，包括美国基因和细胞治疗学会的25届年会和CureDuchenne 2022 FUTURES全国会议。公司首席科学官Carl Morris博士将在会议上展示SGT-001微肌营养不良基因治疗药物的长期结果和生物标志物更新，以及SGT-003下一代微肌营养不良基因治疗药物的初步研究结果。Solid Biosciences致力于开发针对杜氏肌营养不良症的变革性治疗方法，其核心产品SGT-001和SGT-003旨在纠正导致杜氏肌营养不良症的基因突变。

Equillium公司将在H.C. Wainwright全球投资大会和Jefferies医疗保健大会上进行展示，介绍公司概况、临床资产和正在进行的研究项目。公司重点开发针对严重自身免疫和炎症性疾病的创新疗法，其产品线包括针对免疫炎症途径的多个新型免疫调节资产。其中，Itolizumab正在进行针对急性移植物抗宿主病（aGVHD）和狼疮/狼疮性肾炎的III期临床试验，EQ101和EQ102则分别处于II期和即将开始I期临床试验的阶段。公司将在其网站提供会议的在线直播和录音，并强调投资者应考虑相关风险。

Alzamend Neuro公司向美国食品药品监督管理局提交了关于新型锂递送系统AL001的Pre-IND会议请求，用于治疗双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍。AL001是一种锂-水杨酸-L-脯氨酸工程离子共晶，旨在作为口服治疗阿尔茨海默病相关痴呆的药物。该药物在2022年3月完成的I期生物等效性比较中显示出与碳酸锂相似的剂量标准化血浆药代动力学，且安全性良好。Alzamend Neuro正在进行的IIa期临床试验旨在评估AL001在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的安全性和耐受性，并确定最大耐受剂量。Alzamend Neuro首席执行官Stephan Jackman表示，公司对探索AL001的额外三种适应症感到兴奋，并期待FDA的反馈和建议。

Ultragenyx与Abeona Therapeutics达成独家许可协议，共同推进ABO-102（现更名为UX111）基因疗法治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）。该疗法在Transpher A临床试验中展现出改善MPS IIIA患者神经发育和认知功能的潜力，临床试验结果显示患者在接受治疗后神经认知发展得到保持，认知功能和行为有所进步。Ultragenyx将负责ABO-102的研发，Abeona则有望获得净销售额的分层特许权使用费和监管批准后的商业里程碑付款。该疗法已获得多项监管批准，旨在治疗由SGSH酶缺乏引起的脑和全身异常积累糖胺聚糖的疾病。

Sparrow Pharmaceuticals在2022年欧洲内分泌学大会上展示了其针对糖皮质激素过多症候群的新型疗法SPI-62的药理数据。研究指出，HSD-1抑制剂SPI-62能有效降低肝脏、脂肪、骨骼和大脑等组织中与皮质醇过多相关的疾病风险。该研究分析了SPI-62对皮质醇水平的影响以及身体对这些变化的稳态反应。SPI-62在1期临床试验中表现出良好的耐受性，并能在最大程度上抑制肝脏和大脑中的HSD-1。Sparrow Pharmaceuticals致力于为超皮质醇症候群提供更好的治疗选择，并革新自身免疫和炎症性疾病的疗法。

Excision BioTherapeutics公司宣布，其研发的基于CRISPR技术的疗法EBT-101在即将于美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上展示的预临床和生物信息学数据中，显示出对HIV前病毒DNA的强大且特异性编辑能力，且无检测到的脱靶效应。EBT-101是一种独特的、处于临床阶段的、体内CRISPR疗法，旨在通过单次静脉注射治愈HIV感染。该疗法利用腺相关病毒（AAV）递送CRISPR-Cas9和双引导RNA，靶向HIV基因组内的三个位点。在ASGCT海报中展示的生物信息学分析显示，EBT-101的目标位点与人类参考基因组没有完全匹配，且在人类参考基因组中没有与EBT-101目标位点只有一两个差异的候选脱靶位点，只有一个候选脱靶位点与目标位点有三个差异。这些发现预测EBT-101没有脱靶活性，这一结论已通过体外和体内研究得到证实，这些研究显示EBT-101能够切除HIV而不会产生意外的编辑。

Teva制药公司宣布，其美国子公司Teva Pharmaceutical Industries Ltd.发布了一项关于AUSTEDO®（deutetrabenazine）片剂在绝经后女性迟发性运动障碍（TD）患者中疗效和安全性数据的3年开放标签扩展（OLE）研究。这些数据将在2022年美国精神病学协会（APA）年会上展示，并评估TD对病人和照顾者的心理、社会和身体影响。研究显示，长期使用AUSTEDO在绝经后女性中改善了TD相关症状。此外，研究还发现TD症状对患者的情绪、社会健康和日常生活功能有显著影响，呼吁医疗保健提供者定期筛查患者以更好地了解其疾病负担。

Innovative Cellular Therapeutics公司将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上展示其针对实体瘤的CAR T细胞疗法。公司重点介绍了其CoupledCAR®技术平台下的主要产品GCC19CART，用于治疗复发性/难治性转移性结直肠癌（R/R mCRC）。在口头报告中，详细介绍了在中国5家医院进行的21名患者的1期剂量递增研究数据，显示GCC19CART在不同剂量水平下均展现出剂量依赖性的临床活性和可接受的安全性特征。此外，ICT公司计划在2022年夏季启动针对美国市场的CARAPIA-1临床试验。

Incannex Healthcare Limited与FDA完成了关于IHL-42X的pre-IND会议，IHL-42X是一种用于治疗成人阻塞性睡眠呼吸暂停的固定剂量组合药物。FDA对项目表示兴趣，并提供了关于长期开发策略的指导，包括安全性和有效性参数。FDA同意Incannex无需进行动物研究，这将节省时间和成本。Incannex已完成IHL-42X的II期临床试验，初步结果显示60%的参与者AHI指数至少降低55%，20%的参与者AHI指数至少降低80%。

Genascence公司宣布，其基因疗法GNSC-001在治疗骨关节炎（OA）的1期临床试验中表现出良好的安全性，包括12个月的随访数据。GNSC-001是一种携带IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）编码序列的重组腺相关病毒（AAV）基因药物，旨在通过单次注射抑制IL-1信号传导，从而减轻OA的炎症和软骨破坏。该研究在华盛顿特区举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上以海报形式展示。试验结果显示，GNSC-001注射未产生严重不良事件，血液和尿液分析正常，且未发现病毒相关不良事件。此外，注射GNSC-001后，患者的疼痛和功能评分有所改善。Genascence公司期待推进GNSC-001的临床试验，为OA患者提供变革性的治疗结果。

SwanBio Therapeutics公司在2022年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了其基因疗法SBT101在非人灵长类动物和啮齿动物模型中的研究数据，支持了SBT101作为治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的潜在疗法。SBT101是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，旨在通过增加ABCD1基因的表达来治疗AMN，该疾病由ABCD1基因缺陷引起，导致神经退行性疾病。研究显示，SBT101在AMN小鼠模型中表现出剂量依赖性的功能改善，且在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性。SwanBio计划在2022年下半年启动一项随机、对照的1/2期临床试验，以评估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。

Emergex疫苗公司宣布，其新型CD8+ T细胞适应性COVID-19疫苗已成功涂覆在Zosano药业的微针贴片系统上。该微针贴片由约两千个涂有药物的钛微针组成，通过可重复使用的应用器贴在皮肤上。Emergex的COVID-19疫苗在40°C/75%相对湿度下，在贴片上稳定长达六个月，有望降低疫苗的冷链物流成本，提高全球对未来大流行和疾病爆发的应对能力。Emergex的CD8+ T细胞适应性疫苗提供长期免疫保护，避免季节性加强针的需求，其广泛的保护作用不易受到RNA病毒共识序列变化（突变）的影响。Emergex与Zosano的合作将创新性地结合了免疫保护和递送途径，可能为全球不同传染病的社区带来益处。

Nurix Therapeutics宣布，其Phase 1a/1b临床试验已开始，该试验旨在评估口服小分子药物NX-5948在复发性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性。NX-5948是一种强效且选择性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂。该试验在英国的多家中心进行，预计将在2022年下半年提供初步的安全性和药代动力学及药效学数据。NX-5948在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示的预临床研究中显示出对伊布替尼敏感和耐药（C481S突变BTK）淋巴瘤模型的强大抗肿瘤活性。Nurix总裁兼首席执行官Arthur T. Sands表示，NX-5948有望为复发性或难治性B细胞恶性肿瘤患者提供独特的临床特征。Nurix正在进行的临床试验包括NX-2127和NX-5948，这两个分子针对BTK，但具有不同的特性，旨在提供针对BTK抑制剂的耐药性问题的新解决方案。

4D pharma公司宣布在2022年美国胸科学会国际会议上展示其MRx-4DP0004治疗哮喘的I/II期临床试验A部分的数据。该药物是基于微生物组的新型药物，旨在调节免疫系统。研究结果显示，MRx-4DP0004在安全性、耐受性和疗效方面均表现出积极信号，包括改善哮喘控制问卷（ACQ-6）评分和减少患者对SABA急救药物依赖。4D pharma计划在I/II期试验B部分中进一步评估MRx-4DP0004在更严重哮喘患者中的疗效。