Phio Pharmaceuticals Corp.近日在ASGCT年会上展示了其基于自递送RNAi（INTASYL™）治疗平台开发的新一代治疗药物PH-894的预临床数据。数据显示，PH-894能够通过沉默BRD4来改善CAR-T细胞产品的特性，提高CAR-T细胞在激活和扩增阶段的活性。这项研究有助于解决当前CAR T细胞治疗实体瘤时面临的细胞持久性和细胞耗竭问题。PH-894有望通过克服免疫抑制、逆转耗竭和保持细胞持久性相关表型，增强下一代CAR-T细胞产品的功效，为实体瘤的细胞疗法提供新的治疗选择。

aTyr Pharma公司宣布将启动一项名为EFZO-FIT™的全球性3期临床试验，旨在评估其领先治疗候选药物efzofitimod（ATYR1923）在治疗肺结节病患者的有效性和安全性。该研究预计将于2022年第三季度开始，是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将持续52周，包括三个平行队列，每个队列随机分配到接受3.0 mg/kg或5.0 mg/kg的efzofitimod或安慰剂静脉注射，每月一次，共12次。主要终点是评估efzofitimod对糖皮质激素的节省效果，次要终点包括肺功能和结节病症状的测量。efzofitimod是一种首创的免疫调节剂，通过选择性调节神经节苷脂-2（NRP2）下调未受控制的炎症性疾病状态下的先天性和适应性免疫反应。

Magenta Therapeutics公布了截至2022年3月31日的第一季度财务报告，报告显示公司正在进行MGTA-117 Phase 1/2临床试验，初步数据显示该药物在骨髓中与目标细胞结合，具有良好耐受性。公司预计将在2022年收集足够信息，为向移植候选AML患者人群过渡做准备。此外，Magenta Therapeutics的现金储备充足，预计将支持其运营计划至2024年第二季度。在研发方面，公司正在进行针对AML和MDS-EB患者的MGTA-117剂量递增临床试验，并开发了CD45-ADC和MGTA-145等新药。

Elicio Therapeutics与Regeneron达成临床供应协议，将评估Elicio的KRAS靶向癌症疫苗ELI-002与Regeneron的Libtayo（cemiplimab）联合治疗KRAS驱动肿瘤的安全性及有效性。该联合疗法将用于包括III期和IV期非小细胞肺癌（NSCLC）、IV期结直肠癌（CRC）和不可切除的、局部晚期或寡转移性胰腺导管腺癌（PDAC）在内的KRAS驱动肿瘤患者。研究预计将于2023年开始，由Elicio Therapeutics进行。双方将分别提供各自的药物用于试验。ELI-002是一种结构新颖的KRAS驱动癌症疫苗，旨在通过淋巴节点“免疫系统学校”直接递送突变KRAS肽段，利用AMP技术将ELI-002高量递送到淋巴节点，以“教育”免疫细胞针对肿瘤细胞进行杀伤。

AbbVie公司在2022年5月21日至24日在圣地亚哥举行的消化疾病周（DDW）年会上，将展示其27篇关于胃肠疾病的研究摘要，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病和便秘型肠易激综合症等。AbbVie将分享关于RINVOQ和LINZESS等产品的口头报告，并展示关于risankizumab在克罗恩病中的疗效和安全性数据，以及LINZESS在儿童功能性便秘中的研究数据。AbbVie表示，其对胃肠和炎症性肠病患者的承诺依然坚定，并期待在DDW上再次与胃肠病学界交流。

Affimed公司在NK2022会议上展示了AFM24和AFM28的新数据。AFM24的临床研究数据支持其在EGFR表达型实体瘤患者中的单药和联合治疗应用。AFM28与自然杀伤细胞结合表现出对CD123阳性肿瘤细胞的细胞毒性。AFM24通过激活NK细胞和巨噬细胞上的CD16A，触发针对EGFR表达型癌细胞的ADCC和ADCP。AFM28与同种异体NK细胞联合使用显示出对AML和MDS肿瘤细胞的抗白血病活性。这些数据支持了AFM24作为单药和联合治疗方案的合理性。

君实生物宣布其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®）联合紫杉醇和顺铂用于一线治疗不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌（ESCC）获得国家药品监督管理局批准，这是特瑞普利单抗在中国获批的第五项适应症。该药物有望为中国晚期食管鳞癌患者带来更好的生存获益。特瑞普利单抗的批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验JUPITER-06的研究数据，结果显示与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合TP化疗让更多晚期食管鳞癌患者获得了更好的生存获益。此外，特瑞普利单抗还获得了美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定，有助于加快推进该药物在美国的临床试验及上市注册的进度。

Aurinia Pharmaceuticals宣布将在2022年欧洲肾脏协会（ERA）大会和欧洲风湿病学会（EULAR）大会上展示关于LUPKYNIS™（voclosporin）的多项研究数据。这些研究包括评估LUPKYNIS治疗狼疮性肾炎长期安全性和耐受性的AURORA 2延续研究。LUPKYNIS是首个美国FDA批准的口服药物，用于治疗活动性狼疮性肾炎成人患者。Aurinia将继续在ERA和EULAR大会上展示新的数据，包括AURORA 2延续研究的结果。

英国呼吸公司Synairgen plc宣布，其研发的SNG001吸入性抗病毒蛋白干扰素β的试验性配方，在治疗因COVID-19住院的患者中显示出疗效和安全性。该公司在2022年5月13日至18日在旧金山举行的美国胸科学会（ATS）国际会议上首次发布了其3期SPRINTER试验的完整数据分析。SPRINTER试验是一项全球性、随机、安慰剂对照、双盲临床试验，评估了吸入SNG001在治疗因COVID-19住院并需要补充氧气治疗的成年患者中的疗效和安全性。虽然试验未达到主要终点，但在高风险患者亚组中，SNG001显示出更强的治疗效果，特别是在那些有呼吸功能受损迹象的患者中。SNG001在SPRINTER试验中耐受性良好，安全性与先前研究一致。Synairgen计划将3期SPRINTER试验的完整分析提交给同行评审期刊发表。

scPharmaceuticals公司宣布，其针对治疗心衰患者水肿的新药FUROSCIX的新药申请(NDA)已被美国食品药品监督管理局(FDA)接受。该药采用新型给药方式，旨在优化心衰患者的治疗，并有望降低医疗成本。FDA已设定了PDUFA目标行动日期为2022年10月8日。如果获得批准，该药有望为心衰治疗提供新的选择，并可能带来显著的医疗系统成本节约。scPharmaceuticals公司正在为第四季度商业推出做准备。

Windtree Therapeutics公司宣布，将于5月23日在西班牙马德里举行的欧洲心脏病学会心力衰竭会议上，就其针对早期心源性休克患者的istaroxime Phase 2研究进行数据公布。公司之前已宣布该试验的初步结果为积极，但由于在心力衰竭会议上的数据公布被接受，因此进一步细节处于保密状态。管理团队将在电话会议和网络直播中展示包括血压变化、收缩和舒张心脏功能、肾功能、安全性和耐受性等次要结果。此外，还将讨论istaroxime的开发下一步计划和公司的整体展望。股东和其他感兴趣方可通过电话（美国：(877) 423-9813，国际：(201) 689-8573）和密码13729819参与会议。会议也将通过网络直播，并可在公司网站的事件页面上找到链接。电话会议的回放将在公司网站上保存90天。心源性休克是一种严重的心脏衰竭状况，死亡率高，在美国，根据严重程度，死亡率在7%到40%之间。目前缺乏满意的药物治疗来逆转这种状况，因为现有疗法有不良反应，如心律失常、降低血压、肾功能损害甚至死亡率增加，限制了其有用性，使其成为严重病例的“救援药物”。市场研究显示，99%的受访美国临床心源性休克治疗医生表示，迫切需

X4 Pharmaceuticals在即将于奥地利维也纳举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上，将展示其领先药物候选mavorixafor的研究数据，支持其作用机制和市场潜力。mavorixafor是一种口服的小分子CXCR4拮抗剂，正在三个临床试验中进行评估：一项针对WHIM综合征成人和青少年的完全招募的3期临床试验；一项针对慢性中性粒细胞减少症成人的1b期临床试验；以及一项针对Waldenström巨球蛋白血症（WM）成人的完全招募的1b期临床试验。X4制药公司总裁兼首席执行官Paula Ragan表示，公司期待通过新数据进一步阐明WHIM综合征的临床表现与新遗传变异之间的关联，并增强识别未诊断患者的能力。研究还提供了mavorixafor在WM肿瘤微环境中作用的初步证据，表明其在治疗WM和其他淋巴瘤方面的潜力。X4制药公司将继续利用其关于CXCR4生物学的见解，在波士顿和维也纳的研究设施中开发更多产品候选。

Rocket Pharmaceuticals在ASGCT年会上宣布了其在Fanconi贫血、Danon疾病和Pyruvate Kinase缺乏症三个罕见儿童疾病基因治疗项目的积极临床进展。其中，Danon疾病1期临床试验中，两名儿童患者对RP-A501耐受性良好，Fanconi贫血2期关键性试验中，5名患者骨髓细胞对MMC的抵抗性显著提高。这些成果为治疗这些罕见疾病提供了新的希望。

PhaseBio Pharmaceuticals与FDA完成了bentracimab的B型pre-BLA会议，bentracimab是一种旨在逆转ticagrelor抗血小板活性的重组人单克隆抗体抗原结合片段，用于治疗出现无法控制的出血或需要手术的患者。公司计划在2022年第四季度初提交bentracimab的BLA申请。FDA同意公司提交包含25-30名无法控制出血患者数据的BLA申请，并要求提交完整手术队列的数据。PhaseBio将包括自预定中期分析完成后加入REVERSE-IT试验的额外出血患者数据。公司表示，与FDA的会议是bentracimab开发计划的重要一步，并期待尽快推进BLA提交。FDA还确认了关于上市后要求的建议，包括完成REVERSE-IT试验的入组并提交至少200名患者的数据，以及建立产品上市前加速批准后的上市后注册研究。

Voyager Therapeutics公司在25届美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其针对乳腺癌脑转移的基因治疗项目TRACER AAV9变体VCAP-102的初步临床数据，该变体编码抗HER2抗体，能够减少中枢神经系统肿瘤负担并延长生存期。此外，公司还发现了一种新型AAV5衍生变种VCAP-100，在非人灵长类动物中表现出增强的中枢神经系统转导能力，为中枢神经系统靶向基因治疗提供了新的候选载体。这些发现为治疗HER2+乳腺癌脑转移提供了新的治疗策略。

意大利眼科公司SIFI宣布，其针对棘阿米巴角膜炎（AK）的治疗药物AKANTIOR®（多聚己烷）在美国食品药品监督管理局（FDA）的“B类会议”中获得了积极的反馈。会议支持SIFI认为其现有的临床和非临床数据将足以提交新药申请（NDA），并有望获得FDA对AKANTIOR®在美国的批准。SIFI执行董事Manuela Marrano表示，这是SIFI超过15年罕见眼科疾病研究的成果，其数据得到FDA认可。SIFI董事长兼首席执行官Fabrizio Chines强调，AKANTIOR®获得孤儿药指定、即将获得新化学实体地位以及专利保护，确保了在棘阿米巴角膜炎领域的长期独家地位。SIFI正在评估AKANTIOR®在美国及其他市场的商业化策略，包括许可协议。

勃林格殷格翰公司公布新型PDE4B抑制剂BI 1015550的II期临床试验数据，该药物在治疗进展性肺纤维化（PPF）方面展现出显著潜力，可延缓肺功能下降，且安全性良好。试验结果显示，BI 1015550在减缓特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能下降速度方面优于安慰剂，且未来将启动III期临床试验以进一步研究其疗效。勃林格殷格翰表示，期待这一新疗法能够补充现有治疗方法，为患者带来更多希望。