瑞士Allschwil，2022年5月10日，Idorsia Ltd公司宣布，其研发的ACT-539313，一种选择性 Orexin-1 受体拮抗剂，在治疗成人重度暴食症患者的临床试验中，未能显著减少每周暴食日数，主要疗效终点未达到。尽管如此，该药物在12周的治疗期间耐受性良好。Idorsia全球临床开发负责人Alberto Gimona表示，评估针对暴食症等行为的药物干预具有挑战性，结果令人失望。该研究确认了药物的安全性，但公司不会继续推进暴食症的治疗适应症。该公司将全面分析数据，并在适当时候在科学文献中发表研究结果。该研究涉及136名患者，随机分配接受ACT-539313或安慰剂治疗，主要疗效终点是第12周与基线相比每周暴食日数的改变。ACT-539313是一种强效、脑渗透性、选择性Orexin 1受体拮抗剂，在动物模型中显示出减少暴食行为的潜力。Idorsia是一家总部位于瑞士的生物制药公司，专注于小分子药物的发现、开发和商业化。

奕拓医药与英矽智能达成合作协议，共同开发针对数个未公开靶点的全新机制药物。奕拓医药专注于开发抗肿瘤小分子药物，拥有蛋白动态结构和液-液相分离技术平台，已有两个产品进入临床。英矽智能则利用人工智能技术进行药物研发，聚焦于未被满足的医疗需求领域。双方将结合各自平台，共同发现、设计和筛选针对肿瘤靶点的PROTAC小分子候选药物，推动创新药物的开发和转化。

医疗科技初创公司Curebase宣布获得4000万美元融资，由制药公司Gilead战略投资。该公司旨在通过引入现代化临床试验方式，部署分散化试验场所，缓解研究医院和大型医疗中心的压力。Curebase通过整合患者体验数据和医疗机构标准化流程，确保数据精准有效。公司已完成50项研究，并计划利用新资金拓展合作伙伴关系，研发新设备，并扩大欧洲市场。全球临床试验市场规模预计2027年将达到3254百万美元，年复合增长率8.28%，中国市场规模预计2027年将达到198百万美元，年复合增长率9.94%。

科济药业宣布其CAR-T细胞候选产品CT041的研究成果在《Nature Medicine》发表，这是首个发表于顶级学术期刊的CAR-T细胞治疗实体瘤临床研究。研究显示，CT041在治疗CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统肿瘤患者中表现出良好的耐受性和安全性，客观缓解率和疾病控制率分别为48.6%和73.0%，胃癌患者中分别为57.1%和75.0%。CT041成为全球首个进入确证性Ⅱ期临床试验的实体瘤CAR-T细胞候选产品，其研究成果的发表标志着CAR-T治疗实体瘤的突破性进展。

Eisai公司与Biogen公司宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交关于实验性抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维抗体雷卡纳木（BAN2401）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗轻度认知障碍（MCI）和轻度阿尔茨海默病（AD），前提是大脑中存在已确认的淀粉样病理。Eisai已请求优先审评。雷卡纳木的BLA提交基于来自856名早期AD患者的临床、生物标志物和安全性数据，以及来自180名研究201开放标签扩展（OLE）和1,795名受试者的确认性Clarity AD 3期研究的盲法安全性数据。雷卡纳木在18个月的治疗中，10 mg/kg每周两次剂量减少了平均0.306 SUVr单位的脑淀粉样蛋白，超过80%的受试者通过视觉阅读成为淀粉样阴性。Eisai和Biogen正合作开发雷卡纳木，并计划在2022财年根据Clarity AD的结果提交雷卡纳木的全面批准申请。

非营利组织MAPS及其全资子公司MAPS PBC宣布，一项盲法行政中期分析确认，在第二项三期临床试验MAPP2中，无需更改计划样本量，即可提供足够的统计功效以检测MDMA辅助疗法对创伤后应激障碍（PTSD）的疗效。根据与美国食品药品监督管理局（FDA）协商的特殊方案协议，MAPP2旨在至少招募100名参与者以确认疗效并进一步研究治疗的安全性。该研究预计将在2022年10月完成。MDMA辅助疗法在PTSD治疗方面的初步研究显示，88%的参与者在接受最后一次实验性会话两个月后表现出临床显著的症状减少，且没有出现严重的安全信号。如果MAPP2研究结果在2022年10月后显示对PTSD症状的减少具有统计学意义，并且符合FDA的安全标准，MAPS和MAPS PBC计划在2023年上半年代提交新药申请。全球有超过3亿人患有PTSD，美国每年约有1200万人经历PTSD，其中约一半的人通过心理治疗或药物治疗实现症状减轻。MAPS和MAPS PBC致力于为那些无法参与研究和最需要治疗的人提供这种新型治疗方法。

PRAX-944在2a期临床试验B部分中，对治疗特发性震颤（ET）的安全性和有效性进行了评估，结果显示该药物在改善患者功能方面具有显著效果。在开放标签期，患者在使用PRAX-944后，改良日常生活活动（ADL）评分的平均改善率为42%，并且在随机对照的安慰剂撤药阶段中，与安慰剂组相比，差异具有临床和统计学意义。PRAX-944在临床试验中表现出良好的耐受性，没有发现新的安全性问题。这一研究结果为ET患者带来了新的治疗希望，并推动了该公司将2b期Essential1研究的主要终点从安全性更新为疗效。

德国联邦药品和医疗器械研究所（BfArM）批准了ReAlta Life Sciences公司进行一项针对严重哮喘的RLS-0071吸入性脂多糖（LPS）挑战试验，以支持该药物的开发。RLS-0071是ReAlta公司的主要双效补体抑制剂和固有抗炎肽，正在开发用于治疗缺氧缺血性脑病、严重哮喘和其他罕见疾病。该试验是一项针对48名健康成年人的1b期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围寻找研究，旨在评估RLS-0071在吸入LPS后的安全性、耐受性和药代动力学，包括痰液中中性粒细胞计数和中性粒细胞效应的变化。试验由德国汉诺威的弗劳恩霍夫毒理学和实验医学研究所（ITEM）合作进行。

Millennium Health与辛辛那提大学合作，开展由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助的研究，旨在探究布托啡诺诱导过程中可能出现的诱发戒断症状。研究重点关注由于布托啡诺等药物在治疗阿片类药物使用障碍（OUD）中的有效性，但诱发戒断症状等实施障碍仍然存在，这可能导致包括腹痛、呕吐、剧痛和焦虑在内的急性戒断症状恶化。研究旨在了解诱发戒断症状的广泛程度、地区差异和频率，以及增加诱发戒断症状可能性的因素，以帮助临床医生识别布托啡诺诱导中诱发戒断症状的患者风险因素。此外，通过匹配县一级的尿液药物检测结果与汇总的临床医生调查数据，希望了解布托啡诺诱导诱发戒断症状的预测因素，特别是与芬太尼使用相关的因素。

Pfizer宣布将以每股148.50美元的现金收购Biohaven的所有股份，总价值约116亿美元。交易还包括将Biohaven的非CGRP管线化合物保留给新的公开交易公司“新Biohaven”，Biohaven的普通股东将获得新Biohaven的0.5股。此次收购将使Pfizer的内部医学管线得到扩展，推动2030年及以后的增长。Biohaven的NURTEC ODT（rimegepant）是一种创新的化合物，用于预防和治疗偏头痛，这是一种具有高未满足需求的疾病。交易预计将在2023年初完成，并需获得监管批准和Biohaven股东的批准。

API与滑铁卢大学科学家合作，共同研发针对冠状病毒的广谱小分子治疗药物。此次合作旨在设计并开发能够有效针对冠状病毒关键复制机制中的蛋白酶酶的小分子药物，以应对当前和未来冠状病毒变种。API和滑铁卢大学的科学家们将结合分子进化、基于结构的药物设计和生化实验等多学科方法，开发针对已知冠状病毒中高度保守的主要蛋白酶酶的小分子抑制剂。项目还将为七个实习生提供在结构生物学和药物开发领域的培训机会。API首席执行官Andrew MacIsaac表示，通过与滑铁卢大学团队合作，API将培养一支具备疫苗和药物开发技能的高素质人才队伍，以应对未来可能的疫情。

全球处于临床试验阶段的生物技术公司AUM Biosciences宣布，与罗氏公司达成一项临床试验合作及供应协议，旨在评估AUM001（一种新型、高度选择性的MNK1/2抑制剂）与罗氏的PD-L1抑制剂Tecentriq（阿替利珠单抗）联合治疗多种实体瘤，包括非小细胞肺癌（NSCLC）和尿路上皮癌（UC）。AUM001作为单药治疗已在两项1期临床试验中显示出良好的安全性、耐受性和靶向作用。AUM Biosciences首席执行官Vishal Doshi表示，此次合作是其将AUM001扩展到新适应症的重要里程碑。AUM001具有预防或延缓T细胞耗竭以及激活先天免疫系统的独特特性，有望提高癌症患者的治疗效果。罗氏的Tecentriq是一种已注册的商标，用于治疗晚期或转移性癌症。AUM Biosciences是一家专注于发现和开发新型靶向肿瘤疗法的全球生物技术公司，其愿景是开发一个世界级的生物技术管线，专注于针对被认为是难以治疗的靶点，并解决肿瘤学中靶向药物耐药性的问题。

Janux Therapeutics于2022年5月10日发布了2022年第一季度财务报告和业务亮点。公司提交了PSMA-TRACTr（JANX007）的IND申请，并计划在2022年下半年提交EGFR-TRACTr（JANX008）的IND申请。此外，默克在战略合作和许可协议中提名了第二个靶点。公司在PEGS波士顿会议上展示了JANX007和JANX008的预临床数据，这些数据表明JANX007和JANX008在安全性、药代动力学特性方面优于未遮蔽的T细胞效应器。公司拥有3.612亿美元的现金、现金等价物和短期投资，第一季度净亏损为1340万美元。

Hovione与箕星宣布眼科项目全球独家许可协议

Novo Nordisk and Flagship Pioneering announce a strategic collaboration to create a portfolio of transformational medicines

Faraday Pharmaceuticals宣布启动了Iocyte AMI-3三期临床试验，旨在评估FDY-5301在减少前壁STEMI患者心血管死亡和心力衰竭方面的疗效和安全性。该试验在美国食品药品监督管理局的特别协议下进行，首名患者已在明尼阿波利斯心脏研究所基金会由Dr. Jay Traverse和Jo Anne Goldman入组。该研究旨在招募约2300名前壁STEMI患者，以评估FDY-5301作为治疗缺血再灌注损伤的潜力，该损伤是STEMI患者PCI治疗后的一个未被解决的治疗领域。FDY-5301是一种含有碘化钠的还原剂，已在全球主要市场获得专利保护，其前期研究显示对心脏和骨骼肌损伤有保护作用。

Xidas公司宣布推出业界首款具有近乎零死体积的智能微流控在线压力传感器，该产品基于其3D异构集成平台。这款名为Pascal的传感器系列旨在在线监测极小体积的流体，具有低电压、全数字特性，并具备板载计算功能，能够实现小于0.1微升的死体积的在线流体传感。Xidas的小体积传感器适用于可穿戴药物输送产品、便携式诊断设备、在线过程监控、微型导管和高通量生物系统。Xidas的CEO Mark Bachman表示，这是Xidas众多即将推出的集成微流控创新中的第一个，将帮助全球领先公司实现流体系统的微型化。Xidas利用其独特的微流控系统封装方法，结合专利的Amalga 3D异构集成平台，将高端电子、计算、传感甚至执行器与微流控集成在一个单一封装中。Kairos风险投资公司的CEO Jim Demetriades表示，这对这家年轻公司来说是一个重要里程碑，展示了其技术愿景的颠覆性。