NodThera公司宣布其三个主要候选药物NT-0796、NT-0249和NT-0527均取得重要进展。其中，NT-0796在1期临床试验中表现出积极的中间结果，支持进一步推进治疗多种炎症性疾病；NT-0249进入首个人体1期临床试验，以推动治疗周围慢性炎症疾病的临床开发；NT-0527作为一种新型脑穿透性NLRP3炎症小体抑制剂，正在进行IND可行性研究。这些进展表明NodThera在开发新型口服小分子NLRP3炎症小体抑制剂方面取得了显著成果，有望为慢性炎症相关疾病提供新的治疗选择。

Evofem Biosciences宣布与Bora Pharmaceutical Services Inc.合作，将Phexxi（乳酸、柠檬酸和酒石酸钾）的商业制造外包给Bora，预计将实现商品成本降低45%。Bora将负责全球市场的Phexxi生产。此举旨在降低成本，提高毛利率。Phexxi是一种非激素型、按需避孕药，自2020年5月获得FDA批准后，需求持续增长。Evofem已连续三个季度实现收入增长，并已开始技术转移活动，预计Bora将于2022年第四季度开始生产Phexxi。Bora将首先为正在考虑正式批准Phexxi用于避孕的墨西哥和尼日利亚等国家生产Phexxi。

Rallybio公司宣布从Sanofi获得全球独家许可权，引进一种潜在的同类首创抗体药物KY1066，更名为RLYB331。该药物处于临床前阶段，有望治疗严重贫血和铁过载等罕见良性血液病，如β-地中海贫血和部分骨髓增生异常综合征。此举标志着Rallybio自IPO以来的首次业务发展交易，并扩大了其管线在罕见良性血液病领域的关注。RLYB331通过抑制Matriptase-2（MTP-2）来增加hepcidin水平，降低铁负荷并治疗无效红细胞生成。Rallybio计划进行RLYB331的CMC、剂量范围和毒性研究，以支持其进入临床开发。根据许可协议，Rallybio将向Sanofi支付300万美元的预付款，以及开发、商业里程碑和净销售额的个位数版税。

Turning Point Therapeutics公司宣布，其ROS1抑制剂repotrectinib获得美国FDA的第八项监管指定和第三次突破性疗法指定，用于治疗既往接受过一种ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗且未接受过铂类化疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者。此外，公司还完成了SHIELD-1研究中elzovantinib中间剂量水平队列的入组，并预计将在2022年下半年开始第二阶段临床试验。同时，公司宣布与LaNova Medicines签订独家许可协议，开发 Claudin18.2抗体偶联药物TPX-4589，用于治疗胃肠道癌症。公司财务状况良好，截至2022年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额约为9.18亿美元，预计将支持公司运营至2024年上半年。

XPro在多发性硬化症模型中通过改善巨噬细胞对髓鞘碎片的吞噬作用促进髓鞘再生，相关数据将于2022年5月10日在伦敦举行的第三届欧洲神经炎症会议上公布。这项研究由希腊雅典Hellenic Pasteur研究所免疫学部门负责人Lesley Probert教授领导，她发现XPro可以促进大脑灰质中的髓鞘再生，并激活促微胶质和促星形胶质反应来清除髓鞘碎片并促进皮质区域的髓鞘再生。XPro在治疗阿尔茨海默病的患者中显示出促进再髓鞘化的能力，并在最近完成的I期临床试验中显示出积极结果。INmune Bio公司正在开发XPro作为治疗多种疾病的治疗方法，包括癌症、阿尔茨海默病和抑郁症。

Arcellx公司宣布，其针对复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）的CAR-T细胞疗法项目ARC-SparX中的首个疗法ACLX-001在Phase 1临床试验中已开始对患者进行给药。ARC-SparX平台利用SparX蛋白和ARC-T细胞，通过D-Domain技术实现肿瘤细胞的识别和杀伤，旨在减少传统CAR-T疗法中的毒副作用。该临床试验预计将在2023年提供初步数据。

Baebies公司与医疗设备供应商Medical Horizons合作，将Baebies SEEKER新生儿筛查平台引入意大利。该平台在意大利梅耶儿童医院的新生儿筛查、临床化学和药理学实验室首次投入使用，用于筛查包括庞贝病、粘多糖病I型、法布里病和戈谢病在内的溶酶体储存病（LSDs）。该平台基于数字微流体技术，能够从单一干血斑样本中检测多种LSDs，结果在3小时内得出。Baebies公司表示，这一举措为全球市场扩展数字微流体技术提供了新的机遇，旨在拯救更多婴儿的生命。Medical Horizons公司首席执行官Guido Osti表示，确保实验室在筛查成为强制性的情况下做好准备是他们的目标。Baebies公司致力于通过其创新产品为全球提供数百万次检测，以挽救生命并改善生活。

NexImmune、耶鲁大学和JDRF启动了一项为期两年的项目，旨在研究NexImmune的AIM纳米颗粒与抗CD3单克隆抗体结合使用，以调节糖尿病抗原特异性T细胞。该项目由JDRF资助的60万美元拨款支持，属于其预防1型糖尿病（T1D）的疗法研究组合。NexImmune的技术通过呈现疾病特异性抗原来调节自身免疫性疾病，与teplizumab结合有望延缓或预防T1D。耶鲁大学的Dr. Kevan Herold表示，他们很高兴与NexImmune和JDRF合作，寻找改善这种终身且难以控制疾病治疗方法的方法。JDRF的奖项将资助使用NexImmune的AIM纳米颗粒与teplizumab小鼠替代品结合的研究。NexImmune是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发一种新的免疫疗法，旨在利用人体自身的T细胞产生特异性、强大和持久的免疫反应。JDRF的使命是加速治疗1型糖尿病及其并发症的生命变革性突破。

Taconic Biosciences，全球领先的药物发现动物模型解决方案提供商，已任命Nomura Siam International Co., Ltd（NSI）为印度地区首选分销商。印度在全球制药和疫苗生产中扮演重要角色，其医药和生物技术研究和开发预计在未来十年内将增长。为支持这一增长，印度科学家需要先进的鼠和鼠模型进行药理学研究和毒理学及药物安全性评估。所有治疗领域的研发都需要基因工程模型（GEMs）。此外，具有人类化免疫系统的鼠对于免疫肿瘤学和其他应用至关重要。Taconic的模型库包含近4700种鼠和鼠模型，包括广泛使用的标准品系、免疫缺陷模型和独家GEMs。Taconic也是全球领先的人类化免疫系统鼠的生成者。Taconic的行业领先的质量系统、遗传完整性和全球统一的动物健康标准，促进了研究可重复性，而其灵活的许可方式降低了获取有价值GEMs的障碍。NSI总部位于泰国，以其对质量和客户服务的关注而闻名。该公司与Taconic的新协议将显著增加印度临床前研究人员对GEMs的访问，并允许NSI向该市场提供全面的服务。Taconic的复杂鼠模型填补了印度市场的重大空白，NSI总裁Taiichiro K

Incannex公司宣布，其研发的药物IHL-216A在体育脑震荡的啮齿动物模型中显示出神经保护作用，能够快速恢复脑震荡后的空间记忆。该研究将IHL-216A与其成分药物大麻二酚（CBD）和异氟醚进行了比较，并与美国国家橄榄球联盟（NFL）合作开发。结果显示，IHL-216A在受伤后24小时内能够恢复空间记忆，而单独使用CBD或异氟醚的治疗效果则不如IHL-216A。Incannex计划在2022年第三季度与美国食品药品监督管理局（FDA）举行预先IND会议，讨论加速临床试验计划。

行为健康卓越中心（BHCOE）与Centene公司宣布建立战略合作伙伴关系，旨在研究并推进应用行为分析（ABA）治疗服务的持续改进，并支持自闭症谱系和相关发育障碍人群获得高质量的服务。这一合作结合了BHCOE在质量测量方面的专业知识和Centene致力于为美国最脆弱人群提供综合、高质量和成本效益服务的承诺。该研究合作将有助于通过正式测量ABA服务来更好地评估治疗效果和护理质量。这些措施将允许对全国行为健康护理质量标准进行基准测试，旨在提高质量和效率。它们还将是按照价值导向护理框架提供ABA服务的基础。这一合作正值确保获得高质量ABA服务的关键时刻。美国疾病控制与预防中心（CDC）的监测网络发现，儿童自闭症的患病率比以往任何时候都要高。CDC的最新报告显示，从2016年到2018年，被诊断为自闭症谱系障碍（ASD）的儿童人数估计增加了18%。由于ABA代表了自闭症谱系人群所接受的所有医疗服务的超过一半，因此这些措施迫切需要开发可及的、全面的ABA解决方案，以满足成员需求并确保护理质量。

GNS Healthcare与Arvinas合作，利用GNS的Gemini虚拟患者模型，以加速神经退行性疾病药物的研发。双方将共同研究阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病等疾病的生物学机制，预测患者对潜在药物的反应，以发现和优先考虑新的药物靶点和候选药物。Arvinas将利用这些模型更好地理解疾病生物学、疾病进展以及潜在药物在个体患者层面的表现，从而优化临床试验的选择和治疗效果。此合作旨在为患者提供更有效的治疗方案，改善患者的生活质量。

OPKO Health宣布收购ModeX Therapeutics，一家专注于开发多特异性免疫疗法的生物技术公司，交易金额为3亿美元。ModeX的创始人兼董事长Elias Zerhouni博士被任命为OPKO的总裁和副董事长，创始人兼首席执行官Gary Nabel博士加入OPKO担任首席创新官并加入董事会。ModeX的领先独立董事Alexis Borisy也加入OPKO的董事会。此次收购将扩大OPKO的技术基础和产品管线，包括针对多种癌症和传染病的多特异性多功能抗体。

Therapeutic Solutions International公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新的药物研究申请，寻求使用其名为“JadiCell™”的通用供体成人干细胞产品治疗10名晚期慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的许可。该公司正在开发JadiCell作为COVID-19的治疗方法，并已启动了III期临床试验，同时还在治疗慢性创伤性脑病（CTE）方面获得了FDA的IND批准。公司首席医疗官兼COPD临床试验主要研究员James Veltmeyer博士表示，他对在科学和受控的临床试验中验证这些细胞的疗效感到兴奋。公司先前的研究表明，JadiCell比骨髓、脂肪、脐带血和胎盘等其他类型的干细胞具有优越的活性。在一项同行评审的出版物中，JadiCell被证明在85岁以下的COVID-19患者中具有100%的生存率。该发表的研究是关于FDA双盲、随机、安慰剂对照的临床试验报告，患者在ICU中接受呼吸机治疗。在85岁以上的患者中，生存率为91%。公司董事会成员Thomas Ichim博士表示，JadiCells比患者的脂肪干细胞更有效，且不需要痛苦的潜在危险抽脂手术。公司总裁兼首席执行官Ti

Delcath Systems公司宣布，其关于肝转移性眼黑色素瘤患者使用经皮肝灌注（PHP）与美法仑治疗的研究将在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）2022年年度会议上进行海报展示。该研究名为FOCUS Phase 3试验，由Moffitt癌症中心区域治疗和首席学术官、USF Morsani医学院肿瘤科学系教授兼主任Dr. Jonathan Zager进行展示。海报将于2022年5月26日ASCO禁令解除后，在Delcath投资者关系网站上提供。Delcath Systems专注于治疗原发性及肝转移性癌症，其PHP系统旨在向肝脏输送高剂量化疗药物，同时控制全身暴露和副作用。在美国，该系统以HEPZATO KIT（美法仑氯化物注射/肝输送系统）或HEPZATO品牌开发，用于治疗不可切除的肝主导性转移性眼黑色素瘤（mOM），在欧洲，该系统作为III类医疗设备，以CHEMOSAT肝输送系统（美法仑）品牌销售。

Elpiscience生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其ES014研究性新药（IND）申请，以启动针对晚期实体瘤患者的Phase 1临床试验。ES014是一种首创的CD39xTGF-β双特异性抗体（bsAb），同时针对CD39-腺苷和TGF-β通路，这两种是肿瘤微环境（TME）中的主要免疫抑制机制。ES014在临床前研究中显示出显著的抗肿瘤活性，预计将促进T细胞功能并激活免疫系统。Elpiscience致力于开发针对全球癌症患者的下一代免疫疗法，拥有包括BiME®抗体平台在内的多种专利技术。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布将在2022年5月16日至19日举行的美国基因与细胞治疗学会第25届年会上展示其基因治疗项目的临床、前临床和制造数据。公司将介绍支持其基因治疗产品组合的新数据，并在加速批准科学研讨会和预会议研讨会上讨论关键话题。临床和前临床展示包括关于DTX301和DTX401的疗效和安全性研究，以及AAV9在非人灵长类动物中神经元基因转移的改善。此外，公司还将展示其Pinnacle PCL™平台和技术的制造数据，包括针对CDKL5缺陷症的高度优化的单克隆生产细胞系。Ultragenyx首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis将在“基因治疗加速批准”会议上发表演讲，团队成员将在预会议研讨会上就新生儿筛查、AAV向量整合和基因治疗临床试验参与者的预期等方面进行演讲。Ultragenyx致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供创新疗法。