Protagonist Therapeutics公司宣布，其口服IL-23受体拮抗肽PN-235（也称为JNJ-77242113）的Phase 1临床试验已开始给药，该研究旨在评估其在约100名健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。PN-235是公司与Janssen Biotech合作开发的第一代口服IL-23受体拮抗剂，预计2021年公布Phase 1结果。该研究分为三个部分：单剂量递增、多剂量递增和随机交叉固体剂量比较。主要终点是安全性，次要结果包括药代动力学测量峰值浓度（Cmax）和曲线下面积（AUC）。Protagonist和Janssen已达成合作协议，共同开发和商业化IL-23受体靶向治疗药物，适用于多种疾病领域。Protagonist Therapeutics公司利用专有技术平台发现和开发新型肽基治疗药物，以解决重大未满足的医疗需求，并改变现有治疗模式。

Amphivena Therapeutics公司宣布，其新型抗癌免疫疗法AMV564在临床试验中已对首位患者进行给药。AMV564是一种针对特定肿瘤的抗癌药物，旨在通过清除免疫抑制细胞和激活T细胞来恢复患者的抗癌免疫力。该药物在2019年10月启动的剂量递增试验中表现出良好的安全性和初步疗效，目前正在进行剂量扩展研究，以评估其在肿瘤特异性队列中的单药治疗潜力。Amphivena Therapeutics公司致力于开发恢复抗癌免疫力的治疗方法，其Amphivena ReSTORE平台旨在通过选择性解除免疫抑制和驱动T细胞活化/极化来治疗癌症。

Diamyd Medical与Critical Path Institute宣布合作，共同开发用于1型糖尿病的先进药物开发工具。Diamyd Medical将欧洲III期临床试验的匿名化数据贡献给TOMI-T1D项目，该项目旨在通过整合社区临床试验数据来加速1型糖尿病的临床研究和治疗开发。该合作将有助于创建一个临床试验模拟工具，并寻求美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的监管认可。Diamyd Medical的数据包括疾病进展、药物效果和临床试验设计的相关信息，对TOMI-T1D项目开发创新和定量工具至关重要。

Tive, Inc.宣布完成1200万美元A轮融资，投资方包括RRE Ventures、Two Sigma Ventures及现有投资方NextView Ventures、Hyperplane Ventures、One Way Ventures和Fathom Ventures。新资金将推动Tive产品创新，实现无缝货运跟踪、提示和分析。Tive通过提供实时可见性，改变货运跟踪复杂、不稳定且成本高的现状，其5G就绪一次性使用跟踪器受到市场认可。客户采用率提升，年收入增长570%，部分因首款非锂电跟踪器解决市场担忧。RRE Ventures合伙人Raju Rishi表示，Tive技术为行业带来前所未有的可见性，提供干预机会。Tive首席执行官Krenar Komoni强调，新资金将助力产品推广、销售营销、领导团队扩张和国际影响力扩大。Tive提供企业级可见性即服务（VaaS）平台，为全球货运提供实时运输可见性，帮助客户优化发货、改善客户体验。

Vivace Therapeutics宣布完成3000万美元C轮融资，将推进其针对YAP激活肿瘤的临床候选药物进入人体试验。投资方包括Boxer Capital、RA Capital Management和Canaan Partners。Vivace Therapeutics专注于Hippo通路的小分子药物发现和开发，其候选药物可抑制TEAD蛋白家族成员的棕榈酰化，在临床试验中显示出对依赖Hippo通路功能障碍的肿瘤的有效性。Boxer Capital和RA Capital Management对Hippo通路充满信心，并支持Vivace Therapeutics团队推进其候选药物的开发。Vivace Therapeutics已筹集7000万美元，由多家知名生物技术投资者支持。

ViiV Healthcare在2020年格拉斯哥HIV药物疗法会议上公布了GEMINI 1&2两项III期研究的三年数据，结果显示多替拉韦+拉米夫定的双药方案（2DR）在初治HIV-1成人患者中显示出非劣效性、高耐药基因屏障和可比安全性，且不良事件发生率低于三药方案。研究证实了基于多替拉韦的两药方案在HIV治疗领域的有效性，并具有病毒抑制以外的获益。此外，两药方案在维持骨骼和肾脏健康方面也显示出潜力。

TFF Pharmaceuticals宣布开始其Phase 1b临床试验，测试新一代吸入式干燥粉末伏立康唑（Voriconazole Inhalation Powder）在哮喘患者中的安全性、药代动力学和支气管痉挛诱导情况。该药物被视为治疗肺曲霉病感染的最有效抗真菌药物。试验旨在评估伏立康唑吸入粉末在哮喘患者中的安全性，并扩大潜在患者群体，以加速关键试验的招募。TFF Pharmaceuticals正在推进伏立康唑吸入粉末的开发，计划进行关键性Phase 2研究，以评估该干粉制剂治疗肺曲霉病的疗效。此外，TFF Pharmaceuticals还在开发其他干粉制剂，包括用于预防肺移植排斥的他克莫司和用于治疗COVID-19的尼可酰胺。

Novan公司宣布已成功招募525名患者参与SB206（一种用于治疗疣的局部抗病毒凝胶）的B-SIMPLE4关键性3期临床试验，预计总招募850名患者。该试验是一项多中心、双盲、随机、对照研究，预计将在约50个临床中心进行，患者将接受12周的治疗，并在第24周进行随访。该研究的首要目标是评估在第12周时，所有可治疗的疣病变完全清除的患者比例。Novan公司预计患者招募将在2021年第一季度完成，并在第二季度公布主要结果。目前，美国每年约有600万人感染疣，其中1至14岁的儿童发病率最高。由于目前没有FDA批准的疣治疗方法，Novan公司相信SB206如果获得批准，将满足患者治疗需求。

FSD Pharma公司宣布，其Phase 2a临床试验已开始对住院的COVID-19患者使用FSD201（超微米化的棕榈酰乙醇胺，或超微米化PEA）进行治疗。这是一项随机、对照、双盲、多中心的临床试验，旨在评估FSD201在600mg或1200mg每日两次剂量下，与标准治疗方案（SOC）联合使用对住院COVID-19患者的疗效和安全性。试验的主要目标是确定FSD201联合SOC是否能显著改善患者的临床状况，包括缩短症状缓解时间。次要目标包括评估FSD201联合SOC在安全性、发热恢复正常时间、氧饱和度改善时间、临床进展时间（包括机械通气或住院时间）以及住院时间等方面的额外益处。试验的探索性终点是使用酶联免疫吸附测定（ELISA）测量的细胞因子清除。治疗期为14天，主要终点在28天时确定。FSD Pharma公司目前不对其产品消除、治愈或控制COVID-19的能力做出明确或暗示性的声明。

Zealand Pharma宣布其首个三期临床试验中，使用dasiglucagon治疗罕见儿童疾病先天性高胰岛素血症（CHI）的结果。结果显示，与单独使用标准治疗方案（SOC）相比，dasiglucagon并未显著降低每周自我测量血浆葡萄糖（SMPG）测量的低血糖事件发生率。然而，在盲法连续血糖监测（CGM）的探索性分析中，与单独使用SOC相比，dasiglucagon将低血糖降低了40-50%。治疗被评估为安全且耐受性良好，31名患者中的31名继续进入长期扩展研究。Zealand Pharma将等待第二项三期临床试验的结果，同时与监管机构讨论这些结果。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布其Phase 2 REDUX慢性肾脏病（CKD）研究中的糖尿病肾病队列已全部入组并开始治疗，同时IgA肾病和非洲裔美国人队列的入组已达到50%。该研究是一项多中心、开放标签的调查，旨在评估DM199在CKD（2期或3期）患者中90天内多次给药的安全性和有效性，共入组约90名参与者，分为三个队列（每队列30人）。研究队列1专注于非糖尿病的非洲裔美国人高血压患者，这一群体比白人更容易患CKD。此外，研究还旨在识别具有APOL1基因突变的非洲裔美国人参与者作为探索性生物标志物，因为这些个体患CKD的风险更高。队列2专注于IgA肾病参与者，队列3包括糖尿病肾病参与者。DiaMedica首席医疗官Harry Alcorn Jr.表示，对参与者和研究站点工作人员在新冠疫情期间推动REDUX研究进展的奉献和承诺表示非常感激。鉴于今年早些时候在Phase 2中风研究中观察到的积极结果，公司期待在2021年第二季度宣布顶线结果。DiaMedica Therapeutics Inc.是一家专注于开发神经和慢性肾脏病新型治疗的临床阶段生物制药公司，其股票在纳斯达克资本市场上

Kiniksa制药公司宣布开始对vixarelimab进行2b期临床试验，该药物是一种针对OSMRβ受体的全人源单克隆抗体，用于治疗慢性炎症性皮肤病——结节性痒疹。FDA已授予vixarelimab突破性治疗药物资格，用于治疗结节性痒疹相关的瘙痒。这项随机、双盲、安慰剂对照试验预计将招募约180名患者，以评估vixarelimab在不同剂量下的疗效、安全性和药代动力学。试验的主要疗效终点是第16周每周平均最严重瘙痒数值评分（WI-NRS）的变化百分比。该研究基于2a期临床试验的数据，其中vixarelimab在减少瘙痒和皮肤结节方面显示出积极结果。

Kadimastem Ltd.近日宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的AstroRx®细胞疗法在1/2a期临床试验B组中取得令人鼓舞的结果。该试验的主要目标是评估AstroRx®的安全性，这是一种由公司研发和生产的“现成”临床级星形胶质细胞产品。试验的次要目标还包括初步的疗效评估。

Plus Therapeutics公司宣布完成ReSPECT™ Phase 1临床试验的第六个给药队列，该试验评估其领先研究资产Rhenium NanoLiposome（RNL™）在复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中的疗效。第六个队列中，RNL药物体积和辐射剂量分别增加至8.8毫升和22.3毫居里。RNL旨在安全、有效、方便地输送高剂量辐射，可能比传统外照射疗法高15倍。迄今为止，ReSPECT试验中已治疗18名复发性GBM患者。该试验得到美国国立卫生研究院/国家癌症研究所的支持，在美国三个试验地点进行，包括圣安东尼奥健康科学中心和德克萨斯大学西南医学中心。美国食品药品监督管理局已授予RNL孤儿药和快速通道资格，用于治疗GBM患者。ReSPECT试验的详细信息可在clinicaltrials.gov上找到。2020年11月，在神经肿瘤学会年度会议上公布了ReSPECT的初步数据，显示RNL耐受性良好，在试验的前15名患者中未观察到剂量限制性毒性。

意大利博洛尼亚和宾夕法尼亚州亨廷顿谷，Menarini Silicon Biosystems公布了14项临床试验的汇总分析结果，研究循环肿瘤细胞（CTC）技术与预测转移性乳腺癌疾病预后与疗效的相关性。该研究涉及4079例晚期乳腺癌亚型病例，是迄今为止相关CTC计数在MBC疾病中的作用的最大的汇总分析。研究显示，CTC状态从阳性转为阴性的患者总生存期几乎比CTC状态仍为阳性的患者增加两倍。研究建议在MBC的所有亚型中尽可能使用早期CTC监测以优化治疗过程中的个人患者管理，从而改善患者预后。

Verastem Oncology启动了一项针对KRAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Phase 2临床试验，测试其RAF/MEK抑制剂VS-6766单独使用和与FAK抑制剂defactinib联合使用的疗效和安全性。目前，针对KRAS突变NSCLC的治疗选择有限，存在疗效低、耐药性和毒性问题。该研究旨在阐明VS-6766单独或与defactinib联合使用对克服这些挑战的影响，以改善患者预后。该研究名为RAMP 202，是一项多中心、平行队列、随机、开放标签试验，旨在评估VS-6766单独或与defactinib联合使用在KRAS突变NSCLC患者中的疗效和安全性。研究的第一部分将确定VS-6766单药治疗或与defactinib联合使用的最佳方案，第二部分将检验最有效方案的有效性和安全性。

Palatin Technologies公司宣布，其研发的PL9643药物在治疗干眼症的Phase 2临床试验中取得积极成果。在治疗两周后和12周评估时，中度至重度干眼症患者表现出统计学上显著的改善。PL9643表现出良好的眼部耐受性，未发现安全性信号。尽管在整体受试者群体中未达到主要终点，但在61名中度至重度患者亚组中，PL9643在2周和12周时在多个指标上显示出统计学上的显著性。基于这些积极结果，Palatin计划在2021年中在美国启动Phase 2/3临床试验。该研究利用了黑色素皮质素通路，是一种新颖的治疗策略，有望为干眼症治疗带来新的进展。