Amphera公司宣布其MesoPher树突状细胞疗法在胰腺癌患者中的REACtiVe Phase 2研究取得积极的安全性和有效性数据。10名接受过标准化疗的胰腺癌患者接受了MesoPher的3次每两周一次的注射，并在4个月和7个月时接受加强注射。结果显示，手术后的平均总生存期约为36个月，其中8名患者存活，远超预期生存期。10名患者中有7名未见疾病复发或肿瘤进展。3名出现疾病复发的患者没有表现出肿瘤快速生长。治疗的安全性良好，只有短暂的1级和2级不良事件。研究的主要研究者Casper van Eijck教授表示，尽管这些数据来自一个小型患者群体，没有对照组，但结果非常令人鼓舞，超出了疾病进展和生存的预期。Amphera公司首席运营官Ilona Enninga博士认为，MesoPher激活T细胞的作用机制是疗效信号的核心。Amphera公司首席执行官Rob Meijer表示，对这种在治疗胰腺癌这一挑战性疾病中显示出令人印象深刻的生存数据感到非常兴奋。MesoPher在间皮瘤中也显示出令人鼓舞的安全性和有效性数据，为MesoPher在多种癌症适应症中的应用提供了强有力的概念验证。

Aspargo Laboratories宣布收购西班牙制药公司Laboratorios Rubio的处方品牌BANDOL®（西地那非口服悬浮液），用于治疗勃起功能障碍。此次收购标志着Aspargo成为一家盈利公司，并为其在欧洲及全球范围内商业化西地那非口腔喷雾剂奠定了基础。BANDOL®是市场上唯一一种西地那非口腔喷雾剂，由西班牙制造，主要通过初级保健医生和泌尿科医生开具。Aspargo计划利用BANDOL®在欧洲市场的成功，加速推广西地那非口腔喷雾剂至其他欧洲国家及全球市场。

阿斯利康公司宣布，其针对Imfinzi（durvalumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）已在美国获得批准并进入优先审评阶段，用于治疗局部晚期或转移性胆管癌（BTC）患者。该申请基于TOPAZ-1 III期临床试验的初步分析结果，显示Imfinzi联合化疗（吉西他滨加顺铂）相比单独化疗，可将死亡风险降低20%。FDA预计将在2022年第三季度作出监管决定。BTC是一种罕见且侵袭性癌症，每年约有23,000名美国患者被诊断出患有BTC，其中约5%至15%的患者在五年内存活。阿斯利康表示，他们正在与FDA紧密合作，将首个基于免疫疗法的治疗方案带给BTC患者，并有望通过Imfinzi联合化疗设定新的治疗标准。

Gelesis公司宣布，其产品Plenity在LIGHT-UP临床试验中表现出色，该试验针对患有前驱糖尿病或2型糖尿病的肥胖或超重成人，使用GS200或安慰剂治疗。结果显示，约六成接受GS200治疗的成人达到临床意义的体重减轻（至少5%），平均减重11%（约23磅），腰围平均减少5.5英寸。约三分之一的GS200治疗成人是“超级响应者”，平均减重13%（约30磅），腰围平均减少7英寸。GS200的安全性良好，不良事件发生率与安慰剂组相似。该研究显示，GS200能够帮助大多数患者实现临床意义的体重减轻，且在治疗早期即可预测治疗反应。

IVERIC Bio公司宣布，将在即将举行的视网膜世界大会上展示一项对GATHER1临床试验中接受Zimura（avacincaptad pegol）治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，地理萎缩（GA）病变生长减少的回顾性分析结果。分析发现，接受Zimura治疗的患者在所有基线距离黄斑中心的情况下，与接受安慰剂的患者相比，GA病变生长均有所减少。分析还显示，距离黄斑中心越远的病变生长速度越快，接受Zimura治疗的患者在距离黄斑中心250 µm至1500 µm范围内观察到病变生长减少，其中距离黄斑中心最远的患者组GA生长减少最为显著。这些结果表明，对于黄斑中心较远的GA患者，早期使用Zimura可能最为有益。此外，GATHER2临床试验的顶线数据预计将在2022年第三季度公布，如果结果积极，公司计划向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交Zimura用于GA的上市申请。

脑细胞疗法开发商BrainStorm Cell Therapeutics Inc.在2022年国际细胞与基因治疗学会（ISCT）会议上宣布，其NurOwn技术平台产生的细胞外囊泡（exosomes）在体外表现出比未成熟间充质干细胞（naïve MSCs）来源的囊泡更强的抗炎作用。该研究揭示了NurOwn技术平台在治疗神经退行性疾病中的潜力，并展示了其在急性肺损伤模型中观察到的临床疗效与对巨噬细胞群体的抗炎作用有关。公司总裁兼首席医疗官Ralph Kern表示，这些数据为Exo MSC-NTF的作用机制提供了重要见解，并期待与会议专家进行富有成效的学术交流。BrainStorm致力于探索其专有细胞技术平台的全部潜力，并继续在ALS和进展性MS等严重未满足的医疗需求方面取得关键科学进展。

贝灵哲公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准BLINCYTO（blinatumomab）注射剂在中国用于治疗复发或难治性CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童患者。这是BLINCYTO在中国获得的第二个批准，此前已于2020年12月获得成人患者此适应症的批准。BLINCYTO是一种针对B细胞CD19表面抗原的BiTE®（双特异性T细胞接合剂）免疫肿瘤疗法，旨在帮助身体免疫系统检测和靶向癌细胞。贝灵哲公司表示，这一批准为中国复发或难治性B细胞前体ALL的儿童患者提供了首个获批的特异性免疫疗法治疗选择。

瑞士私人控股的生物制药公司Rhizen Pharmaceuticals AG在德国柏林举办的ESMO乳腺癌会议上公布了其正在进行的多中心、随机II期临床试验的初步数据。该试验评估了Tenalisib在局部晚期或转移性乳腺癌患者中的抗肿瘤活性及安全性。试验结果显示，Tenalisib在两个剂量水平上均表现出良好的耐受性，大多数不良事件为轻度至中度。初步疗效结果显示，DCR为67.5%，且在具有原发性内分泌抵抗的患者中也保持稳定。Rhizen Pharma表示，这些结果将推动Tenalisib在实体瘤中的开发，并计划进行进一步的临床研究以阐明其疗效和安全性。

百济神州宣布中国国家药品监督管理局批准其产品倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗）用于治疗儿童复发或难治性CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），此前该药已获NMPA附条件批准用于成人患者。倍利妥®由安进公司开发，百济神州根据2020年达成的全球肿瘤战略合作获得其在中国的授权。百济神州总裁吴晓滨博士表示，倍利妥®是首款获批用于儿童R/R前体B细胞ALL的双特异性免疫疗法，公司希望为国内患儿带来这一治疗选择。倍利妥®在美国和欧盟已获批用于治疗多种适应症的成人及儿童急性淋巴细胞白血病。

Phathom Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VOQUEZNA™ TRIPLE PAK™和VOQUEZNA™ DUAL PAK™两种治疗方案，用于治疗成人幽门螺杆菌（H. pylori）感染。这两种方案包含新型钾竞争性酸阻滞剂（PCAB）vonoprazan和抗生素，旨在提高治疗效果。VOQUEZNA治疗方案的疗效在关键性3期临床试验中优于基于兰索拉唑的三联疗法。Phathom计划在2022年第三季度在美国推出这些产品。

康乃德生物医药有限公司公布了其研发的溃疡性结肠炎治疗药物CBP-307的2期临床试验12周顶线结果。结果显示，CBP-307在主要疗效终点改良Mayo评分上显示出数值上的改善，但未达到统计学意义，但在临床缓解率和其他次要终点上达到了统计学意义，显示出有效下调淋巴细胞数的药理活性。此外，CBP-307总体上显示出良好的耐受性。公司计划积极寻求战略合作以推进CBP-307的深入开发，并集中资源专注领先项目CBP-201（IL4R α 拮抗剂）的开发。

Aura Biosciences Inc.宣布其首个病毒样药物偶联物（VDC）产品候选物AU-011的预临床数据，该药物用于治疗多种眼科肿瘤，包括原发性和转移性脉络膜黑色素瘤。在2022年美国眼科研究协会（ARVO）年会上，AU-011在人类癌细胞系和多种体内肿瘤模型中显示出强大的细胞毒性，包括乳腺癌、肾癌和结直肠癌，这些癌症都容易转移到脉络膜。AU-011通过靶向肿瘤相关硫酸肝素蛋白聚糖（HSPGs）来特异性地结合和破坏肿瘤细胞。 Aura计划在下半年提交关于脉络膜转移的IND申请，并继续开发AU-011作为眼科肿瘤治疗的新选择。

Kezar Life Sciences宣布了PRESIDIO Phase 2临床试验的topline结果，该试验评估了zetomipzomib（KZR-616）在治疗多发性肌炎（PM）和皮肌炎（DM）患者中的效果。试验中，25名患者接受了zetomipzomib或安慰剂治疗，结果显示大部分患者TIS（总改善评分）有所改善，但zetomipzomib与安慰剂之间没有显著差异。安全性方面，zetomipzomib总体耐受性良好，常见的不良事件为注射部位反应。此外，Kezar正在进行一项开放标签扩展研究，并计划在6月报告MISSION Phase 2试验的topline数据。

Compass Therapeutics公司将于2022年5月4日早上8点（东部时间）举办网络研讨会，届时将审查其正在进行中的Phase 2临床试验中CTX-009的临床数据，并邀请一位关键意见领袖参与讨论。网络研讨会将在Compass Therapeutics网站上提供回放，可供观看6个月。Compass Therapeutics是一家专注于癌症治疗的临床阶段生物制药公司，致力于开发基于抗体的创新疗法。公司成立于2014年，总部位于马萨诸塞州波士顿。

Teva公司CEO Kåre Schultz在第一季度财报电话会议上，就mdc-IRM新药申请（NDA）收到的完整回复函（CRL）发表了讲话。他表示，由于CRL，预计将导致重新提交申请的延迟，可能长达六个月，随后将进入六个月的审查期。尽管如此，他对该产品的概念和疗效仍保持坚定信心，相信最终能够获得批准。在问答环节中，Schultz强调，CRL与疗效和安全性无关，而是关于临床试验执行过程中的某些细节问题，他相信可以在六个月内解决并回复FDA，随后期待六个月的审查时间。

Passage Bio公司宣布，将在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上展示Imagine-1研究中针对GM1神经节苷脂病的额外临床和生物标志物数据。该公司将进行一项口头报告，题为“Imagine-1研究：PBGM01单剂量ICM给药在I型（早发型）和IIa型（晚发型）婴儿GM1神经节苷脂病（GM1）患者中的安全性、耐受性和有效性评估”，报告人David Weinstein博士。此外，来自宾夕法尼亚大学基因治疗计划的研究人员将展示支持Passage Bio早期阶段项目和持续发现研究的数据，包括对PBML04在代谢性白质营养不良（MLD）研究中预临床数据的海报展示。Passage Bio致力于为中枢神经系统疾病患者提供变革性的基因疗法，并与宾夕法尼亚大学基因治疗计划建立了战略合作伙伴关系和许可协议，以开展发现和IND前临床工作。

Oxurion NV在ARVO年度会议上展示了THR-687治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的初步临床数据，该数据表明THR-687在抑制血管通透性、炎症和反应性胶质细胞增生方面具有强大的作用，支持了THR-687在多种视网膜疾病中的临床应用。THR-687是一种高度选择性的全RGD整合素拮抗剂，最初被开发为DME患者的潜在一线疗法，可能有助于改善湿性黄斑变性（湿AMD）和视网膜静脉阻塞后黄斑水肿（ME-RVO）患者的治疗结果。在糖尿病大鼠模型中，THR-687显著降低了视网膜渗透性、炎症细胞数量和Müller细胞胶质细胞增生。目前，THR-687正在进行DME患者的2期临床试验（INTEGRAL），预计本季度将公布剂量优化数据。如果成功，将在INTEGRAL 2期临床试验的B部分评估THR-687与目前标准疗法aflibercept的疗效和安全性，预计2023年下半年公布数据。