Arvinas公司将于2020年12月14日早上8点（东部时间）举行一场网络直播，介绍其基于靶向蛋白降解技术的新药研发进展。直播将涵盖ARV-471和ARV-110两种PROTAC蛋白降解剂的临床试验更新，包括ARV-471在局部晚期或转移性ER阳性/HER2阴性乳腺癌患者中的1期剂量递增研究，以及ARV-110在转移性去势抵抗性前列腺癌男性患者中的研究。此外，还将概述ARV-110近期启动的2期剂量扩展研究。直播可通过公司网站www.arvinas.com的“事件+演示”部分观看，或通过电话（国内：844-467-7654，国际：602-563-8497）和会议ID 9681734接入。直播结束后，将在Arvinas网站上存档回放。Arvinas是一家致力于通过发现、开发和商业化降解疾病蛋白的疗法来改善患有严重和致命疾病患者生活的临床阶段生物制药公司。

TCR² Therapeutics Inc.计划于2020年12月14日发布一项关于TC-210 Phase 1/2临床试验中期数据的新闻稿和网络直播。该公司将在当天上午8点（东部时间）举行电话会议和网络直播，并附有幻灯片演示。会议和网络直播将在公司网站投资者页面提供。TCR² Therapeutics是一家临床阶段的免疫疗法公司，专注于开发针对癌症患者的创新T细胞疗法。其专利TCR融合构建T细胞（TRuC-T细胞）能够识别并杀死癌细胞，且在临床试验中显示出优于CAR-T细胞的抗肿瘤活性。该公司的主要产品候选TC-210正在针对间皮素阳性的非小细胞肺癌、卵巢癌、恶性胸膜/腹膜间皮瘤和胆管癌进行1/2期临床试验。此外，另一主要产品候选TC-110正在针对CD19阳性的成人急性淋巴细胞白血病和侵袭性或惰性非霍奇金淋巴瘤进行1/2期临床试验。

Eli Lilly公司和Incyte公司宣布，新英格兰医学杂志发表了由美国国立卫生研究院过敏和传染病研究所（NIAID）资助的适应性COVID-19治疗试验（ACTT-2）的同行评审结果。这项3期研究包括来自8个国家67个试验点的1,033名患者。这些结果支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于11月19日对baricitinib与remdesivir联合使用在需要补充氧气的住院COVID-19患者中的紧急使用授权（EUA）。研究结果显示，与单独使用remdesivir相比，baricitinib与remdesivir联合使用在需要氧气的住院COVID-19患者中提供了更快的平均恢复时间，并减少了进展到通气或死亡的风险。目前，关于治疗COVID-19症状和进展的已发表安慰剂对照数据有限，需要高质量的研究来评估治疗。baricitinib是一种口服JAK抑制剂，由Incyte发现并由Lilly获得许可。在美国，baricitinib尚未获得FDA批准用于治疗COVID-19，其用于COVID-19的疗效、安全性和最佳治疗持续时间尚未确定。

Puma Biotechnology在2020年虚拟圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了NALA三期临床试验中，患有中枢神经系统转移的HER2阳性乳腺癌患者的疗效和安全性结果。研究显示，与拉帕替尼相比，纳拉替尼联合卡培他滨治疗显著提高了患者的无进展生存期（PFS），并且在中枢神经系统（CNS）特异性终点方面也显示出积极效果。研究还发现，纳拉替尼治疗组的患者在中枢神经系统疾病方面的干预措施更少，并且中枢神经系统无进展生存期（CNS-PFS）也得到改善。此外，纳拉替尼治疗在患有脑膜疾病的患者中也显示出良好的疗效。

Odonate Therapeutics公司宣布，其研发的tesetaxel在治疗转移性乳腺癌（MBC）的Phase 3研究CONTESSA中取得积极结果，并在2020年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上口头报告。该研究比较了tesetaxel与减少剂量的卡培他滨在685名HR阳性、HER2阴性MBC患者中的疗效，结果显示tesetaxel组的中位无进展生存期（PFS）为9.8个月，而卡培他滨组为6.9个月，风险降低了28.4%。tesetaxel与卡培他滨联合治疗组的客观缓解率（ORR）为57%，而卡培他滨组为41%。此外，tesetaxel的副作用可控，与之前的研究结果一致。Odonate Therapeutics计划在2021年中向FDA提交tesetaxel的新药申请。

Arena Pharmaceuticals宣布，其研发的口服S1P受体调节剂etrasimod在治疗中重度特应性皮炎（AD）的IIb期ADVISE临床试验中表现出良好的安全性和有效性，相关数据将在RAD 2020虚拟会议上展示。etrasimod是一种新型口服药物，具有独特的作用机制，旨在治疗多种免疫介导的炎症性疾病，包括特应性皮炎。该药物目前处于临床试验阶段，尚未在任何国家获得批准。研究结果表明，etrasimod有望满足特应性皮炎患者对新型口服治疗药物的重大未满足需求。

新数据显示，19名PNH患者接受诺马科潘治疗超过30年累积患者年，结果显示该药物耐受性良好，显著降低了输血依赖性。接受诺马科潘治疗至少六个月的14名以前依赖输血的患者中，79%实现了输血独立性。这一结果与已发表的关于使用eculizumab治疗输血依赖性PNH患者的研究数据（50%至60%的患者在12个月内实现输血独立性）相比，具有可比性。长期PNH数据支持诺马科潘在治疗其他疾病中的治疗潜力，这些疾病中补体失调也起着作用，包括Akari在 bullous pemphigoid (BP) 和儿科HSCT-TMA1的III期试验，其中补体（C5）和白细胞三烯（LTB4）都涉嫌参与。Akari Therapeutics公司宣布，关于长期自我给药诺马科潘治疗PNH患者的疗效和安全性数据表明，该药物耐受性良好，具有积极的临床反应，支持诺马科潘在公司的其他临床项目中短期和长期使用的潜力。

Inclisiran作为全球首个获批用于降低LDL-C的小干扰RNA药物，在欧洲获得批准用于治疗高胆固醇血症及混合性血脂异常。该药物基于ORION临床研究数据，对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，可以达到52%的LDL-C下降。Inclisiran每年只需注射两次，有望解决患者长期依从性困境。该药物对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）等危症及杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者有显著疗效，有望改变降LDL-C的治疗方式。诺华制药致力于将Inclisiran惠及患者，改善ASCVD患者的治疗结局。目前，Inclisiran正在接受美国FDA的审查。

ExCellThera公司宣布，其ECT-001细胞疗法获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）认定，用于紧急同种异体造血干细胞移植。这一认定旨在加速评估针对未满足临床需求的药物，以加快市场授权，让患者尽早获得新疗法。ECT-001细胞疗法基于多项I/II期临床试验的积极结果获得认定，显著降低了严重并发症的发生率，并改善了需要血干细胞移植的患者的预后。ExCellThera公司致力于为血液恶性肿瘤和其他疾病患者提供创新的一次性治愈疗法，其技术结合了专有的小分子UM171和优化的培养系统。此外，ECT-001细胞疗法还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和再生医学高级疗法（RMAT）认定，以及EMA的孤儿药品和高级疗法药品（ATMP）分类。

Daiichi Sankyo公司与AstraZeneca的trastuzumab deruxtecan药物在欧洲联盟（EU）获得有条件市场授权推荐，用于治疗已接受过至少两种抗HER2治疗方案的不适合手术或转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者。该药物在欧洲的批准基于DESTINY-Breast01临床试验的结果，该试验显示trastuzumab deruxtecan在患者中表现出临床意义的持久活性。此外，该药物已在美日获得批准，并有望在欧洲上市，为HER2阳性转移性乳腺癌患者提供新的治疗选择。

Lexicon Pharmaceuticals宣布其研发的LX9211药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗糖尿病周围神经病变疼痛。该指定旨在加速严重疾病治疗药物的审批过程。LX9211是一种口服选择性小分子抑制剂，旨在治疗神经性疼痛。Lexicon正在招募患者进行LX9211的第二阶段临床试验，并计划启动针对带状疱疹后神经痛的第二阶段临床试验。此外，Lexicon还通过其Genome5000项目发现了多个具有治疗潜力的蛋白质靶点，并正在开发一系列创新药物。

欧洲药品管理局人类用药委员会对Doptelet（avatrombopag）治疗成人原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）给予积极评价，该药针对对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）无效的患者。Doptelet是一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），可刺激巨核细胞发育和成熟，从而增加血小板计数。该药已在美国和欧盟获得批准，用于治疗慢性ITP患者。Sobi公司表示，这一积极评价是向为欧洲ITP患者提供更多治疗选择迈出的重要一步。

ViiV Healthcare宣布，欧洲药品管理局的CHMP对Rukobia（fostemsavir）600mg缓释片给予了积极意见，推荐批准其用于治疗HIV-1感染。Rukobia是一种新型附着抑制剂，与其它抗逆转录病毒药物联合使用，针对多药耐药的HIV-1感染成人患者。该药物已在美国获得批准，并正在全球范围内提交监管申请。ViiV Healthcare致力于为HIV患者提供更多治疗选择，以改善他们的生活质量。

QurAlis公司宣布其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的领先药物QRA-244的临床前研究结果显示，该药物在降低神经细胞过度兴奋性方面具有显著潜力，同时副作用远低于现有药物。QRA-244作为一种Kv7离子通道开启剂，在降低ALS患者神经细胞兴奋性方面展现出与现有药物相似的疗效，但浓度更低，且在临床试验中显示出更少的副作用。这些研究结果为ALS患者带来了新的治疗希望，QurAlis计划于2021年底或2022年初启动QRA-244的人体临床试验。

PureTech Health公司宣布启动LYT-200的1期临床试验，用于治疗难以治疗且生存率低的转移性实体瘤。LYT-200是一种针对免疫抑制蛋白galectin-9的人源化单克隆抗体，旨在阻断免疫系统抑制机制，增强身体对抗多种癌症的能力。该试验旨在评估LYT-200的安全性、耐受性和初步疗效信号。LYT-200有望在多种实体瘤类型中作为单一药物或与检查点抑制剂和其他抗癌治疗联合使用。PureTech Health的虚拟研发日活动将展示其在淋巴系统和相关免疫通路方面的科学领导力，并详细介绍其完全拥有的产品管线。

Prevail Therapeutics公司宣布，其研发的针对前额叶痴呆症（FTD）患者中携带GRN基因突变的AAV9基因疗法PR006在Phase 1/2 PROCLAIM临床试验中已对首位患者进行给药。该疗法旨在治疗FTD-GRN患者，目前正在进行开放标签试验，以评估其安全性和耐受性，并探索关键生物标志物和疗效终点。PR006已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲委员会的孤儿药指定。前额叶痴呆症是65岁以下人群中继阿尔茨海默病之后最常见的痴呆症，FTD-GRN占FTD患者的5-10%。目前，FTD和FTD-GRN尚无批准的治疗方法。

Mitsubishi Tanabe Pharma America宣布启动一项全球临床试验，研究每日剂量口服型爱地维（MT-1186）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效和安全性。该研究由Mitsubishi Tanabe Pharma Development America赞助，是继美国食品药品监督管理局（FDA）批准RADICAVA®（爱地维）静脉注射剂后的市场后承诺研究。研究将比较两种口服爱地维的剂量方案，主要终点为治疗48周后ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）的变化。研究还包括呼吸功能、生活质量评估等次要终点，以及安全性评估。