reMYND公司宣布其领先阿尔茨海默病项目ReS19-T在1期临床试验中表现出优异的脑部暴露和安全性，即将进入2a期临床试验。该研究在77名健康志愿者中进行，结果显示药物在老年志愿者体内的脑脊液暴露量远超预期治疗水平，剂量线性，24小时内稳定，且个体和性别间差异小于12%。基于这些数据，reMYND将加速在荷兰和西班牙领先中心进行2a期机制验证研究的临床试验申请。该研究将包括安慰剂、低剂量和高剂量组，低剂量组已显示全天持续的大脑浓度，高于治疗所需水平。预计2a期结果将在2023年中公布。ReS19-T是一种新型小分子，有望通过针对疾病根源来结合疾病修饰和快速恢复突触可塑性。

Curium公司宣布ECLIPSE临床试验成功招募并给药患者。这是一项比较177Lu-PSMA-I&T与标准激素疗法的III期多中心、开放标签、随机临床试验，旨在评估两种治疗方法在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的安全性和有效性。试验在美国多个地点进行，并计划在2022年在欧洲开设临床试验站点。Curium集团CEO Renaud Dehareng表示，ECLIPSE临床试验的进展令人兴奋，公司致力于通过其在核医学领域的可靠传统重新定义癌症治疗体验。Curium首席医疗官Sakir Mutevelic博士感谢了临床试验站点的研究人员和医疗保健提供者的奉献精神，并表示通过合作，他们共同致力于确定这种潜在新治疗药物的安全性和有效性。Curium是全球最大的核医学公司，致力于开发、制造和分销世界级的放射性药物产品，每年为全球超过1400万患者提供SPECT、PET和治疗性放射性药物解决方案。

欧洲委员会批准了Idorsia Ltd的药物QUVIVIQ™▼（达里多雷克斯坦）用于治疗患有至少三个月症状并严重影响白天功能失眠的成年患者。QUVIVIQ™▼是欧洲首个双重 orexin 受体拮抗剂，通过减少失眠患者的过度觉醒来改善睡眠。该药物通过阻断 orexin 受体的激活来降低觉醒驱动，允许睡眠发生，而不改变睡眠阶段的比例。推荐剂量为每晚一次口服50毫克，在睡前30分钟内服用。临床试验显示，QUVIVIQ™▼在推荐剂量下改善了慢性失眠患者的睡眠 onset、睡眠维持和自我报告的总睡眠时间，并显著改善了白天睡眠障碍患者的白天功能。该药物的安全性和有效性数据得到了欧洲药品管理局（EMA）的支持，EMA于2022年2月24日发出了积极意见。

欧洲委员会批准了Ipsen公司（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）的Cabometyx®（卡博替尼）作为单药疗法，用于治疗局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）成人患者，这些患者对放射性碘治疗无反应或不符合放射性碘治疗条件，且在先前系统性治疗后疾病进展。这是欧洲首次批准用于这种罕见疾病的药物，目前该疾病在系统性治疗后进展后治疗选择有限。这一批准基于COSMIC-311 III期临床试验的结果，该试验证实了卡博替尼在无进展生存期（PFS）方面取得了显著成果，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险降低了78%。Ipsen公司对这一决定表示欢迎，并承诺继续研究满足高未满足医疗需求的领域。

在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的ASGCT第25届年会上，Athenex公司宣布其与德克萨斯儿童癌症中心的中心高级先天细胞治疗中心和贝勒医学院的研究人员共同展示了一项关于CAR-NKT细胞疗法的临床试验结果。该研究针对复发/难治性神经母细胞瘤患者，结果显示所有患者在接受治疗后CAR-NKT细胞均得到扩张，其中25%的患者（3/12）达到客观缓解，58%的患者（4例疾病稳定，2例部分缓解，1例完全缓解/12）达到疾病控制率，且在剂量水平4（1x10^8/m^2）下，2/3的患者出现反应。分析发现，反应者与输注前产品中CD62L+ NKT频率以及输注后外周血中CAR-NKT曲线下面积（AUC）相关。该疗法耐受性良好，无剂量限制性毒性，前四个剂量水平无免疫相关神经毒性综合征（ICANS），仅一例出现2级CRS。Athenex公司总裁Dan Lang表示，观察到剂量反应性证据非常鼓舞人心，期待在更高剂量下看到更多反应。

Graphite Bio在ASGCT年度会议上展示了其针对β-地中海贫血的基因替换疗法GPH102的初步临床数据。GPH102旨在通过替换突变β-珠蛋白基因以功能性基因，恢复成人血红蛋白水平，直接解决疾病的根本原因。公司计划在2024年中提交新药临床试验申请。此外，Graphite Bio还介绍了针对镰状细胞性贫血的基因校正疗法GPH101的1/2期临床试验进展，以及其基因编辑平台UltraHDR™在治疗β-地中海贫血和镰状细胞性贫血中的应用。

Alcyone Therapeutics公司在第25届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交的四篇摘要被接受，包括X染色体再激活基因治疗平台、基因替换平台以及AAV基因治疗制造效率的提升。公司CEO PJ Anand表示，这些研究将突出Alcyone的基因治疗平台，如X染色体再激活治疗Rett综合征和基因替换治疗IGHMBP2相关疾病，以及与全国儿童医院基因治疗中心合作推进的研究。此外，Samantha Powers博士因提交的摘要获得研究卓越奖。Alcyone Therapeutics致力于开发下一代基因治疗技术，以治疗复杂的神经疾病。

Editas Medicine公司宣布，其四篇摘要被接受在2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的第25届美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行展示，包括三个口头报告。公司展示了其产品管线和平台技术，包括EDIT-202的预临床数据，EDIT-101的BRILLIANCE试验安全性数据，EDIT-103的非人灵长类动物研究预临床数据，以及SLEEK基因编辑技术的数据。公司执行副总裁兼首席科学官Mark S. Shearman表示，Editas Medicine在推进其临床前管线和开发针对严重疾病如眼科疾病、血红蛋白病和癌症的变革性药物方面取得了重大进展，并期待在ASGCT上分享其多个项目的数据。

Umoja Biopharma公司将在2022年5月16日至19日举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上进行口头报告和两项海报展示。口头报告将介绍UB-VV100的初步安全性数据，这是一种结合了VivoVec和RACR技术平台的疗法。UB-VV100旨在为实体瘤和血液恶性肿瘤患者提供现成的、整合的免疫疗法。海报展示将包括VivoVec平台的发展，该平台通过病毒颗粒表面工程和增强颗粒制造工艺来扩大其作用机制。Umoja Biopharma致力于开发针对实体瘤和血液癌症的治疗方法，其技术平台旨在协同工作，作为任何患者、任何肿瘤、任何时间都可使用的治疗方案的一部分。

Lyell Immunopharma宣布，其两项研究摘要被美国基因与细胞治疗学会第25届年会接受，将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区展出。这两项研究分别展示了其LYL797和LYL132在临床试验前阶段的数据，这些产品利用了公司的Gen-R和Epi-R技术，旨在解决ACT（细胞疗法）中的主要障碍。LYL797是一种针对ROR1+实体瘤的CAR-T细胞疗法，而LYL132是一种针对NY-ESO-1表达的T细胞受体疗法。这些技术旨在增强T细胞的持久性和抗肿瘤功能。

Genenta Science公司宣布，其针对胶质母细胞瘤患者进行的Temferon™ Phase 1/2a临床试验的初步结果显示，Temferon™在调节肿瘤微环境方面具有潜力，并展现出良好的安全性及生物活性信号。15名患者接受了最高2.0x10^6 Temferon™细胞/kg的剂量，细胞在血液和骨髓中持续存在长达18个月，表明Temferon™成功植入且未发现药物限制性毒性。研究还发现，Temferon™细胞能够从骨髓到达肿瘤部位，并在接受常规第二次手术的4名患者中的3名肿瘤切除标本中检测到基因标记的细胞。与接受当前GBM标准治疗的病人相比，Temferon™治疗的患者中出现了“Temferon签名”——干扰素-α反应和巨噬细胞再极化标记。Genenta Science首席执行官Pierluigi Paracchi表示，公司正在努力完成Temferon™在GBM中的剂量递增阶段，并已积累了大量符合预临床研究结果的人类数据。Genenta Science计划在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上进行口头报告。

NeuBase Therapeutics宣布，其两项关于治疗肌强直性营养不良症1型的候选药物NT-0231.F的研究摘要被ASGCT第25届年会接受。这两项研究分别展示了NT-0231.F在关键组织中的生物分布、药代动力学和耐受性。NT-0231.F是一种新型精准遗传药物，旨在治疗由DMPK基因三核苷酸重复引起的肌强直性营养不良症1型。该药物通过新型肽核酸（PNA）药效团与有毒RNA发夹结构结合，释放剪接蛋白，恢复RNA剪接和下游蛋白生产。NeuBase的DM1研究项目旨在为肌强直性营养不良症1型患者提供一种改变疾病进程的治疗方案。

Poseida Therapeutics公司宣布，其研发的针对c-kit蛋白的CAR-T细胞疗法P-ckit-ALLO1在预临床研究中显示出作为造血干细胞移植预处理方案的潜力，该疗法具有高度特异性和较低毒性。这项研究将在美国基因和细胞治疗学会的年度会议上展示。P-ckit-ALLO1利用了公司的猪gyBac基因递送系统和Cas-CLOVER基因编辑系统，能够针对高度表达的HSCs和髓系恶性肿瘤如急性髓系白血病（AML）。该疗法不仅可用于HSC移植的预处理，也可作为AML的治疗方法。此外，P-ckit-ALLO1还包含一个选择标记和一种快速起效的安全开关，以便在供体HSC移植前快速清除反应性CAR-T细胞。

Nanobiotix公司宣布在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示三项关于其新型放射性增强剂NBTXR3的摘要。NBTXR3是一种新型抗癌产品，通过一次性的肿瘤内注射，在放疗激活下引发肿瘤细胞死亡和免疫反应。公司正在评估NBTXR3在局部晚期头颈癌患者中的疗效，并已获得美国FDA的快速通道资格。此外，Nanobiotix还与多家机构合作，扩大NBTXR3的开发和应用。

Soleno Therapeutics公司在2022年儿科学术年会和儿科内分泌学会年会上展示了其研发的DCCR（二唑西酮胆碱缓释片）治疗普拉德威利综合症（PWS）的研究结果。结果显示，与接受PATH for PWS（PfPWS）研究的匹配参与者相比，接受DCCR治疗的C601/C602组在26周和52周时HQ-CT总分显著降低，且在所有领域（攻击性、焦虑、僵化/易怒、强迫性、抑郁、思维混乱）的PWS Profile问卷得分也显著降低。此外，DCCR治疗还显著改善了患者的代谢和激素指标，包括瘦体质量、脂肪质量比、胰岛素抵抗等。这些结果表明，DCCR可能成为治疗PWS的有效选择，为患者带来长期、有益的效果。

Ashvattha Therapeutics公司宣布，其领先候选药物D-4517.2在健康受试者中的单次皮下注射剂量安全且耐受性良好，该药物是一种强效的VEGFR/PDGFR酪氨酸激酶抑制剂，与羟基树状大分子结合。在ARVO年度会议上，公司展示了这一Phase 1研究的安全性数据。数据显示，在0.25 mg/kg、0.50 mg/kg和1.0 mg/kg的剂量水平下，D-4517.2在健康受试者中表现出良好的安全性。此外，D-4517.2在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）的啮齿动物模型中显示出有效的剂量。Ashvattha计划在2022年中开始一项评估D-4517.2在湿AMD和DME患者中的Phase 2研究。该药物基于羟基树状大分子（HDs）平台技术，能够选择性地靶向CNV病变，并具有局部持续作用。D-4517.2通过共价连接酪氨酸激酶抑制剂到羟基树状大分子，可能解决毒性问题同时保持活性。

UCB公司宣布，其多中心、双盲、安慰剂对照、平行组、随机III期临床试验结果表明，将FINTEPLA 0.7 mg/kg/天添加到患者现有的抗癫痫治疗方案中，可有效减少与LGS相关的癫痫发作频率。该研究显示，与安慰剂相比，接受FINTEPLA治疗的患者的跌倒性癫痫发作频率降低了19.9%。此外，FINTEPLA在减少全身性强直-阵挛性癫痫发作频率方面表现出显著效果，有助于降低与LGS相关的死亡率风险。该研究进一步验证了FINTEPLA作为治疗LGS相关癫痫发作的新选择的重要性。