Equillium公司展示了其研发的itoizumab在治疗移植物抗宿主病（GVHD）中的效果，该药是一种针对CD6的单克隆抗体，能够调节T细胞活性。在2020年美国血液学会（ASH）年会上，公司展示了itoizumab对GVHD患者CD4和CD8 T细胞活性的抑制作用，以及对其激活的Th1和Th17效应T细胞的影响。研究结果表明，itoizumab能够调节多种效应T细胞亚群，有望成为治疗急性GVHD的一线药物。

Keros Therapeutics在2020年美国血液学会年会上公布了其产品KER-047和KER-050的临床前和临床试验数据。KER-047是一款新型ALK2抑制剂，在Phase 1临床试验中显示出在健康志愿者中引起血清铁和转铁蛋白饱和度剂量相关增加，同时降低铁蛋白和肝细胞素，表明其具有调节铁代谢的潜力。KER-050是一款改造后的ActRIIA配体陷阱，在多个贫血模型中显示出缓解贫血的效果，并可能针对红细胞生成过程中的多个阶段。这些数据支持了KER-050在治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化等疾病中的潜力。Keros计划在2021年启动KER-050和KER-047的Phase 2临床试验。

Olema Pharmaceuticals宣布将在2020年12月8日至11日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示关于其产品OP-1250的两篇海报。OP-1250是一种完全的雌激素受体拮抗剂和选择性雌激素降解剂，用于治疗女性癌症。海报内容涉及OP-1250在异种移植模型中的效果评估以及一项针对HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者的多中心、剂量递增和剂量扩展研究的方案。这些摘要现已可在SABCS会议网站上查阅。Olema Oncology总部位于旧金山，专注于发现、开发和商业化针对女性癌症的靶向疗法。

Brickell Biotech公司宣布，其针对治疗腋下多汗症的Sofpironium bromide凝胶15%的第二项美国关键性3期临床试验“Cardigan II研究”已开始招募患者。该公司预计将在2021年第四季度公布这两项研究的顶线结果。同时，其日本合作伙伴Kaken Pharmaceutical已在日本推出Sofpironium bromide凝胶5%（ECCLOCK®）用于治疗原发性腋下多汗症，这是该药物在全球的首个商业化。Brickell将根据Kaken在日本的销售获得基于销售额的里程碑付款和分层版税。Sofpironium bromide是一种新型抗胆碱能药物，通过阻断乙酰胆碱的作用来抑制汗腺活动。Brickell专注于开发治疗皮肤疾病的创新疗法，其产品管线包括针对多汗症和其他常见皮肤病的潜在新药。

Marinus Pharmaceuticals宣布启动一项扩大访问计划，为无法参与公司Marigold Study 3期临床试验的CDKL5缺乏症（CDD）患者提供ganaxolone治疗。该药物在Marigold Study中显示出显著的抗癫痫效果，且安全性良好。扩大访问计划针对至少两岁的CDD患者，初期将在美国提供。Marinus正准备向FDA提交新药申请，并计划在2021年上半年与EMA进行上市前授权会议。CDD是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无针对该病的批准治疗方法。

Schrödinger公司在第62届美国血液学会（ASH）年度会议上展示了其完全拥有的MALT1抑制剂项目在B细胞淋巴瘤中的临床前数据。MALT1是黏膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1，被认为是多种非霍奇金B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗靶点。Schrödinger科学家发现了新型MALT1抑制剂，在临床前模型中单独使用以及与ibrutinib（布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）和venetoclax（B细胞淋巴瘤2抑制剂）联合使用时，均显示出强大的抗肿瘤活性。这些数据表明，Schrödinger的领先分子可能为需要替代治疗方案的淋巴瘤患者提供新的治疗选择。Schrödinger的MALT1项目中的领先分子发现得益于其基于物理学的平台，该平台通过结合机器学习技术，在不到一年的时间里优先考虑了数十亿个计算机和人工设计的化合物，以识别和优化具有良好药物特性的强力、选择性抑制剂。

Arcturus Therapeutics宣布在美国启动了针对鸟氨酸氨基甲酰转移酶（OTC）缺乏症的Phase 1b临床试验，该病是一种严重疾病，治疗选择有限。试验使用ARCT-810，Arcturus公司利用其新型系统给药mRNA治疗平台的旗舰罕见病资产。该研究将评估约12名OTC缺乏症患者，并评估安全性、耐受性和药代动力学，以及药物活性的各种探索性生物标志物。Arcturus之前宣布已完成ARCT-810 Phase 1剂量递增研究，在健康受试者中，剂量高达0.4 mg/kg。该研究显示ARCT-810总体安全且耐受性良好，未观察到严重不良事件，且无需皮质类固醇预处理。ARCT-810的药代动力学特征良好，初步数据显示，药物给药后48小时血浆中无法检测到ARCT-810脂质。OTC缺乏症是一种严重的尿素循环疾病，全球约有1万人患病。缺乏肝脏细胞中的OTC酶会导致血液氨水平升高，可引起癫痫发作、昏迷甚至死亡。目前尚无FDA批准的OTC缺乏症药物。ARCT-810利用Arcturus的LUNAR®脂质介导的递送平台将OTC信使RNA递送到肝脏细胞，有望恢复正常的尿素循环活性，防止神经损伤和肝脏移植的需要。

Amarin公司宣布，将在2020年12月10日至12日举行的美国脂质协会科学会议上展示有关VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）的科学发现。这些发现将在两个紧急报告和六个电子海报展示中呈现，由多个学术合作伙伴基于Amarin支持的研究或分析。Amarin表示，他们支持了多个紧急报告和多个电子海报展示，继续展示REDUCE-IT研究的成果，证明VASCEPA在心血管风险降低方面的独特和已证实的疗效。Amarin还补充说，VASCEPA COVID-19 CardioLink-9随机试验的紧急报告是Amarin和HLS Therapeutics公司支持的一项试验的主要结果，由独立研究人员进行。其他Amarin支持的REDUCE-IT摘要包括在美国随机分配的3146名患者的结果。此外，Amarin还提供了关于VASCEPA的机制作用见解的摘要。

Atara Biotherapeutics公司宣布了其新型CAR T细胞疗法ATA3219的首次临床前评估，该疗法针对CD19，并支持其多队列II期研究tab-cel®（tabelecleucel）用于治疗罕见EBV驱动疾病。这些数据在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上以五篇海报的形式展示。ATA3219结合了异基因EBV T细胞方法与CAR信号域，旨在提高现有和临床验证的CD19靶向CAR疗法的功效，无需基因编辑。此外，Atara还报告了关于tab-cel®的数据，包括首次展示与EBV病毒血症相关的危及生命并发症患者的数据。这些数据支持了tab-cel®在多队列试验中的继续研究，并强调了该疗法在治疗严重疾病中的潜在价值。

美国食品药品监督管理局（FDA）要求ALX Oncology完成一项标准非临床安全性研究，以允许其开始两项针对晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的ALX148 Phase 2研究。这些研究预计将在2021年上半年启动，并与默克公司合作。研究将评估ALX148与Pembrolizumab（KEYTRUDA）联合使用，包括或不包括化疗，以治疗转移性或不可切除的HNSCC患者。尽管患者入组上限为50名，但预计不会影响临床研究的时间表。ALX Oncology表示，这些研究不涉及任何不良事件，且公司对ALX148在HNSCC、HER2阳性胃癌和胃食管结合部癌以及骨髓增生异常综合征（MDS）等适应症的开发充满信心。

HOOKIPA Pharma公司宣布，其基于 proprietary arenavirus平台的HB-201单克隆疗法在治疗HPV16+癌症的初步临床试验中显示出积极结果。该研究涉及22名患者，其中15名可评估的患者中有11名患有复发性/难治性转移性鳞状细胞头颈癌（HNSCC），所有这些患者都接受了至少两种先前治疗，并在PD1抑制剂上进展。HB-201在HNSCC患者中显示出18%的未确认响应率和73%的疾病控制率。此外，在所有15名可评估的HPV16+癌症患者中，HB-201显示出13%的未确认响应率和67%的疾病控制率。这些数据支持了HB-201作为治疗HPV16+癌症的新免疫疗法的概念验证。

Mesoblast Limited在2020年12月7日宣布，在62届美国血液学会年会上，其产品remestemcel-L在治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）方面的临床试验结果显示，该疗法与生存率提高相关，并降低了某些炎症生物标志物水平，这些标志物是预测死亡风险的指标。该研究由杜克大学医学中心儿科移植医生、儿科血液和骨髓移植项目主任Joanne Kurtzberg博士进行，结果显示remestemcel-L治疗后的儿童在100天、160天和180天时ST2和MBS生物标志物水平显著降低，同时循环T细胞活性也显著下降。这些发现支持了remestemcel-L在治疗儿童急性移植物抗宿主病中的生物活性，并证明了其免疫调节特性与治疗这些严重疾病儿童的良好反应和生存率之间的联系。

药明巨诺在第62届美国血液学会线上年会上公布了瑞基奥仑赛注射液（relma-cel）关键性临床研究（RELIANCE试验）数据，该研究是中国首个使用中国制造的CAR-T产品治疗中国复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的临床研究。relma-cel在安全性、疗效方面与美国和欧盟获批的其他抗CD19 CAR-T药物相似，且可能更佳。药明巨诺表示，研究数据将为relma-cel在中国的新药上市申请提供支持。此外，中国国家药品监督管理局已受理relma-cel用于弥漫性大B细胞淋巴瘤三线治疗的新药上市申请，并授予其优先审查资格及突破性疗法认定。

JW Therapeutics在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，通过虚拟方式展示了其关键性研究（RELIANCE试验）的数据，该研究评估了relmacabtagene autoleucel（relma-cel）在IND途径下治疗中国复发或难治性（r/r）B细胞淋巴瘤的疗效。结果显示，relma-cel在疗效和药代动力学特征上与美国和欧盟批准的其它抗CD19 CAR-T疗法相似，同时为经过大量治疗的r/r LBCL高风险患者提供了潜在改善的毒性特征。该研究数据支持了relma-cel在中国的新药申请（NDA）进程，公司期望尽快将这种创新的CAR-T疗法带给患者。该研究共筛选了69名患者，其中59名患有r/r大B细胞淋巴瘤的患者接受了relma-cel治疗，中位年龄为56.0岁。截至2020年6月17日，最佳总缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%。在59名接受治疗的病人中，47.5%的患者出现了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），其中3.4%的患者出现了3级CRS，1.7%的患者出现了4级CRS。此外，12名患者出现了神经学事件，其中3名（5.1%）出现了严重的

Immunicum AB宣布其领先候选药物ilixadencel获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗罕见且难以治疗的胃肠道间质瘤（GIST）。这一认定基于ilixadencel在GIST Phase I/II临床试验中的结果，该试验显示ilixadencel与标准酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）联合使用时具有积极的安全性和疗效信号。此外，ilixadencel还获得了再生医学高级治疗（RMAT）认定，用于治疗转移性肾细胞癌。Immunicum计划加速ilixadencel的临床开发，并期待在GIST领域进行下一阶段的临床试验。

罗氏公司宣布，基于HAVEN 1-4研究的401名患有血友病A的患者的三年随访数据分析显示，Hemlibra（emicizumab）在所有年龄段、有无因子VIII抑制剂的血友病A患者中均表现出良好的耐受性和长期疗效。Hemlibra维持了低的治疗性出血率，随着研究时间的推移，无治疗性出血的参与者比例有所增加。这些数据在2020年ASH年会上发布，进一步巩固了Hemlibra在血友病A治疗中的安全性和有效性。Hemlibra是一种预防性治疗，可每周一次、每两周一次或每月一次（初始四周每周一次）通过皮下注射给药。自首次批准以来，全球已有8200多人接受了Hemlibra治疗，在美国，Hemlibra已成为血友病A预防性治疗的首选药物。

诺诚健华在第62届美国血液学协会年会上公布其自主研发的BTK抑制剂奥布替尼在两项针对复发/难治性淋巴瘤的临床研究中显示出良好的疗效和安全性。其中，针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的研究显示总缓解率高达91.3%，针对复发/难治性套细胞淋巴瘤的研究显示总缓解率为87.9%。此外，奥布替尼在安全性方面表现良好，不良事件主要为轻度至中度，且未发现新的安全性问题。目前，奥布替尼在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，其用于CLL/SLL和MCL患者的两项适应症上市申请已被国家药品监督管理局纳入优先审评。