HAVN Life Sciences公司成功向其澳大利亚分销合作伙伴Woke Pharmaceuticals Pty Ltd发送了首批白标天然健康产品订单，标志着公司全球零售足迹的扩展。此次合作始于2021年11月，预计将在澳大利亚、新西兰和中国市场推出白标产品，这些市场的天然健康产品市场预计到2023年将达到520亿美元。HAVN Life Sciences致力于标准化提取精神活性化合物，开发天然健康产品，并通过其研究部门HAVN Labs开发了一整套GMP天然精神活性化合物供应链，用于研究，旨在定义现代医学的未来。Woke Pharmaceuticals则专注于开发新型精神类药物疗法，用于治疗心理健康疾病。

Medicenna公司宣布，其临床阶段的免疫疗法公司新发布的临床试验数据表明，MDNA11，一种长效IL-2超激动剂，在提高癌症战斗免疫细胞活性方面表现出良好的效果。在第三批次的临床试验中，与基线相比，Ki67+表达在CD8+T细胞和NK细胞中分别增加了17倍和10倍，NK细胞/Treg和CD8+T细胞/Treg比率分别增加了4.4倍和2.6倍。这些发现表明MDNA11在增加CD8+T细胞和NK细胞数量方面具有剂量依赖性，显示出进一步扩展抗肿瘤免疫细胞的潜力。Medicenna公司首席执行官Fahar Merchant博士表示，MDNA11在刺激抗肿瘤免疫细胞增殖方面的效果优于其他竞争性药物，这表明MDNA11可能具有更高的疗效。Medicenna公司正在招募患者参加第四个剂量递增队列，并计划在2022年中提供关于疗效数据的初步更新。

Apellis Pharmaceuticals公布了其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理萎缩（GA）的药物pegcetacoplan的长期数据。该研究显示，每月或每两个月一次的pegcetacoplan治疗在18个月时显著减少了黄斑区和周边区病变的增长，对黄斑区病变的效果尤为显著。这些数据在ARVO年会上报告，支持pegcetacoplan成为首个针对这种不可逆转疾病的潜在治疗。此外，Apellis在视网膜领域展示了其领导地位，通过10项会议报告，包括3项口头报告，展示了pegcetacoplan在GA治疗中的潜力。Apellis计划在2022年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

Tarsus制药公司宣布其针对由螨虫引起的炎症性眼病——蠕形螨睑炎的实验性新药TP-03的三期临床试验取得积极结果。该药是一种抗寄生虫眼药水，能够麻痹并根除螨虫感染。试验结果显示，56%的患者达到了主要终点，即睫毛毛囊中引起眼部刺激的残留物完全清除，89%的患者实现了临床上有意义的完全治愈。Tarsus计划在2022年下半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请。此外，公司宣布开始一项5000万美元的股票公开发行，并已与Hercules Capital和硅谷银行签订了1.75亿美元的信贷额度。Tarsus还正在开发TP-05，这是一种针对莱姆病的非疫苗潜在治疗药物，预计将在2022年下半年分享一期临床试验数据。

Ingenia Therapeutics与Mosaic Biosciences在2022年5月2日宣布，在ARVO年会上展示了IGT-427变体的新数据，这是一种强效的双特异性抗体，能够有效阻断VEGF并激活Tie-2。IGT-427变体具有较长的玻璃体注射半衰期，表明其可能成为治疗糖尿病黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性的高效且给药频率低的疗法。数据显示，IGT-427变体在VEGF阻断方面优于标准治疗药物，并可能成为同类最佳疗法。此外，Mosaic科学家通过工程化增强了IGT-427的眼部药代动力学特性，提供了与标准治疗和新兴疗法相比减少给药频率的潜力。Ingenia Therapeutics和Mosaic Biosciences于2020年9月达成战略合作伙伴关系，旨在进一步优化Ingenia的蛋白质疗法，包括玻璃体注射。

Orphalan公司宣布其新药Cuvrior™获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成年稳定型威尔逊病（Wilson’s disease）患者。Cuvrior™是一种三乙撑四氢氯化物的新盐，适用于对青霉胺耐受的脱铜患者。该药在III期临床试验CHELATE中证明与青霉胺非劣效，且耐受性良好。Orphalan计划在2023年初在美国推出Cuvrior™，并计划在全球范围内进一步提交申请。公司CEO表示，Cuvrior™为威尔逊病患者提供了有效且耐受性良好的治疗选择，标志着公司多年工作的成果，为患者带来新的希望。

Stealth BioTherapeutics公司宣布了其二期临床试验ReCLAIM-2的初步数据，该试验评估了elamipretide在地理萎缩（GA）患者中的疗效。尽管试验未达到主要终点，即低亮度视觉敏锐度（LLVA）和地理萎缩（GA）进展的平均变化，但elamipretide在LLVA方面显示出分类改善，48周时有15%的患者视力提高了2行以上。elamipretide通过减少渐进性椭圆体区衰减，增强了椭圆体区的保护，这是光感受器损失的重要指标。公司计划继续推进开发计划，以更好地定位这一适应症，并有望进行潜在的合作。

Endo International plc的子公司Endo Ventures Limited从Nevakar Injectables Inc.收购了六种处于开发阶段的、现成的注射产品候选品。这些产品候选品将在重症监护环境中使用，有助于扩大Endo的现成注射产品管线。收购后，Endo将控制这些产品候选品的所有剩余开发、审批、上市和商业化活动。Endo的Par Sterile Products业务将在美国商业化这些产品。交易中，EVL以3500万美元的一次性付款从Nevakar Injectables购买了这六种产品候选品。这些产品候选品处于不同的发展阶段，预计最早在2025年推出。

Nevakar Injectables Inc.与Endo Ventures Limited达成资产出售协议，将六款处于早期开发阶段的差异化无菌注射产品候选人出售给Endo，交易金额为3500万美元。此举进一步验证了Nevakar强大产品管线和商业模式的吸引力，并为公司继续专注于选择性增长和扩展产品管线提供额外资源。Nevakar Injectables Inc.是Nevakar Inc.的全资子公司，专注于开发用于医院和门诊护理设置的无菌注射产品。Endo International plc是一家专注于提供高质量、改善生活的治疗方案的专科制药公司。

Virica Biotech宣布与加拿大政府合作，旨在使基因疗法对加拿大人更加可负担和可获取。公司从加拿大创新、科学和经济发展部（ISED）的创新解决方案加拿大（ISC）计划获得40万美元资金，用于与加拿大国家研究委员会（NRC）的细胞和基因治疗挑战计划合作，提高AAV-LPL（一种用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）的基因疗法）的制造效率。NRC研究人员正在利用新的腺相关病毒（AAV）衍生载体重新设计AAV-LPL，以推进在英属哥伦比亚大学最初开发的LPLD基因疗法。Virica正在与NRC合作，利用其定制的VSE配方设计更稳健的AAV载体制造工艺，以优化NRC的AAV制造过程的可扩展性并生产下一代LPLD基因疗法。NRC为加拿大企业提供在这一领域的独特专业知识以及卓越的研究和制造设施。该合作有望加速加拿大国内AAV基因治疗载体的制造能力，推动开发更实惠和可获取的加拿大制造细胞和基因疗法。

Sage Therapeutics和Biogen公司启动了向美国食品药品监督管理局（FDA）提交用于治疗重度抑郁症（MDD）的新药申请（NDA）的滚动提交程序。该新药名为zuranolone，是一种正在开发的每周两次、每日一次的口服药物，用于治疗MDD和产后抑郁症（PPD）。两家公司已向FDA提交了NDA的非临床模块，并计划在2022年下半年提交MDD申请的其余部分。zuranolone在LANDSCAPE和NEST临床试验项目中的数据，包括MDD的开放标签SHORELINE研究以及已完成的临床药理学研究数据，将构成完整的提交文件。滚动提交程序允许NDA的已完成部分持续提交给FDA进行审查。Sage Therapeutics首席执行官Barry Greene表示，这一滚动NDA提交使公司更接近将zuranolone作为潜在新治疗选择的目标。Biogen全球安全和监管科学负责人兼研发部代理负责人Priya Singhal博士表示，zuranolone有可能帮助解决抑郁症的重大未满足医疗需求，作为过去30年来治疗领域变化不大的创新选择。Sage和Biogen计划在2023年上半年提交PPD的关联NDA申请。

Lawson Health Research Institute宣布选择Cubresa的BrainPET系统作为其成像工具之一，以支持神经科学研究。该系统将用于评估痴呆症的诊断、量化认知储备、研究神经炎症在精神疾病中的作用以及心脏事件后的神经退行性变化。这项选择得益于加拿大创新基金会（CFI）的资助。Cubresa与Lawson有着长期合作关系，BrainPET系统旨在帮助研究者进行脑部疾病的研究。BrainPET是一种用于脑部成像的实验性PET插入装置，可安装于现有的1.5T、3T和7T MRI系统，支持PET-MR成像。Cubresa致力于为大学、医院和制药公司提供可视化及分子水平生化过程的研究工具。

uniQure公司于2022年第一季度取得多项重要进展，包括合作伙伴CSL Behring在欧洲提交了etranacogene dezaparvovec治疗血友病B的上市许可申请，并获得EMA加速评估；完成AMT-130在美国和欧洲的I/II期临床试验患者入组；预计2022年第二季度将公布AMT-130治疗亨廷顿病低剂量队列10名患者的1年安全性和生物标志物数据；在即将到来的ASGCT混合会议上展示多项临床前数据；任命Erin Boyer为首席人才和文化官，Richard Porter为首席商业官；公司财务状况稳健，拥有5.249亿美元的现金和现金等价物。

阿拉诺斯疗法公司宣布，其针对KRAS、TP53和EGFR突变的多瘤种TCR-T细胞疗法已进入临床试验阶段，首例患者已接受治疗。该疗法利用公司内部cGMP制造设施生产，旨在快速、经济地确定推荐剂量并推进最有希望的适应症研究。试验在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行，旨在定义最大耐受剂量、推荐剂量和安全性。该研究针对非小细胞肺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、胰腺癌、卵巢癌和胆管癌患者，旨在观察TCR-T细胞疗法对这些癌症的治疗效果。

Homology Medicines公司宣布将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上展示其HMI-103基因编辑候选药物在苯丙酮尿症（PKU）治疗中的应用，该药物通过全基因组检测确保无脱靶编辑。此外，公司还将分享其GTx-mAb项目的新数据，支持针对多种补体相关疾病的治疗潜力。同时，将介绍15种源自人造血干细胞的腺相关病毒（AAVHSCs）家族，包括一种对肝脏低亲和力的衣壳和其他独特特性。公司将在5月18日举办研讨会，并将在其网站上提供网络直播。Homology Medicines致力于开发基因疗法和基因编辑平台，以治疗罕见病，其产品线包括针对PKU的基因疗法和基因编辑候选药物，以及针对亨特综合症和代谢性白质脑病等疾病的药物。

Rhythm Pharmaceuticals公司在PES 2022虚拟年会上展示了setmelanotide治疗BBS（巴德-比德尔综合征）的新数据，支持其治疗早发性肥胖、食欲过盛和代谢障碍的潜力。公司还宣布了setmelanotide临床开发项目的累积安全性数据。新数据显示，setmelanotide治疗不仅可减轻体重和饥饿感，还能改善血脂参数，降低患者患缺血性心脏病、中风和慢性肾病等并发症的风险。此外，setmelanotide在儿童和青少年BBS患者中的治疗数据也显示出良好的效果，以及患者和照顾者对食欲过盛的体验改善。这些数据为setmelanotide作为BBS的精准治疗提供了进一步支持。

Genenta Science公司宣布，其针对胶质母细胞瘤患者进行的Temferon Phase 1/2a临床试验初步结果显示，Temferon在调节肿瘤微环境方面具有潜力，同时显示出良好的安全性记录和生物活性信号。研究在即将于华盛顿举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上以口头报告形式呈现，其中15名患者接受了最高2.0x10^6 Temferon细胞/kg的剂量。研究结果表明，Temferon细胞成功植入，且未发现药物限制性毒性。此外，Temferon治疗的患者中，与接受当前标准治疗的胶质母细胞瘤患者相比，出现了Temferon特征性标记，包括干扰素-α反应和巨噬细胞重极化。Genenta Science首席执行官Pierluigi Paracchi表示，公司正在努力完成Temferon在胶质母细胞瘤中的剂量递增阶段研究，并已积累了大量符合预临床研究结果的人体数据。