瑞典孤儿生物制药公司（Sobi™）宣布，其针对原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的药物emapalumab在中国提交的上市申请已被接受审查。该药物旨在治疗成年和儿童（新生儿及岁以上）患有难治性、复发或进展性原发性HLH，或对传统HLH疗法不耐受的患者。目前，中国尚无针对这种危及生命的疾病的批准治疗方法。emapalumab在美国已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗上述患者群体。该药物是一种单克隆抗体，可结合并中和干扰素γ（IFNγ）。Sobi是一家专注于罕见病领域的国际生物制药公司，致力于为患者提供可持续的创新疗法。

Atox Bio宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于reltecimod的新药申请（NDA），并设定了2021年9月30日的PDUFA日期。reltecimod的拟议适应症是治疗12岁及以上疑似器官功能障碍或失败的NSTI患者，与手术清创、抗生素治疗和支持性护理联合使用。如果获得批准，reltecimod将为NSTI患者提供一种新的治疗方案，有望提高该疾病的治疗标准。Atox Bio已根据与FDA的讨论，在加速审批计划下提交了NDA。reltecimod是一种针对宿主且对病原体无差别的合成肽，通过调节T细胞上的CD28二聚化界面，缓解了在NSTI患者中常见的失调免疫反应，从而解决器官功能障碍或衰竭。FDA已授予reltecimod针对NSTI的快速通道地位和孤儿药指定。关于坏死性软组织感染（NSTI），这是一种罕见且危及生命的疾病，需要频繁、快速的手术干预以去除坏死和感染的组织，以阻止进一步进展和截肢的需要。尽管目前的治疗方案包括手术清创、广谱抗生素和支持性重症监护，但多器官衰竭仍然经常发生。美国每年约有30,000例NSTI病例，欧洲情况相似，目前尚无针对NSTI的特定批准疗法。

Ultimovacs公司宣布，其通用癌症疫苗UV1与免疫检查点抑制剂ipilimumab联合治疗转移性黑色素瘤患者的I期临床试验结果显示，5年后50%的患者仍然存活，显示出UV1在晚期患者群体中的长期生存益处。该试验达到了安全性和耐受性的主要终点，这是UV1的第三项临床试验，提供了5年随访的积极数据。在12名转移性黑色素瘤患者中，8名患者接受了UV1与ipilimumab的联合治疗，其余4名患者在先前系统性治疗后疾病进展后接受了联合治疗。91%的可评估患者表现出对UV1肽的免疫反应，其中1名患者达到完全肿瘤反应，3名患者达到部分反应，客观缓解率为44%。这些结果进一步巩固了UV1作为安全且可能有效的免疫肿瘤治疗方案的补充。

DESTINY-Breast01临床试验更新结果显示，达尼希山科和阿斯利康的ENHERTU在治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者中表现出显著的疗效和持久的反应，这些患者之前接受了两个或更多基于HER2的治疗方案。数据显示，接受ENHERTU治疗的患者的客观缓解率（ORR）为61.4%，中位缓解持续时间（DoR）为20.8个月，中位无进展生存期（PFS）为19.4个月。在探索性总生存期（OS）分析中，预计18个月时74%的患者仍然存活。ENHERTU的安全性和耐受性良好，大多数不良事件发生在治疗的前12个月。这些数据强调了ENHERTU作为长期治疗选择的潜力，并期待进一步的临床试验结果来验证这些发现。

PRIMROSE 1和PRIMROSE 2试验结果显示，Yselty（林扎戈利克斯）在治疗子宫肌瘤引起的重度月经出血方面表现出持续疗效和安全性。该药具有独特的低剂量（100 mg无加药治疗）和高剂量（200 mg加药治疗）选项，可能适用于美国约50%的子宫肌瘤患者。试验还显示，Yselty在52周治疗期间持续降低疼痛，并在治疗结束后骨矿物质密度（BMD）有所恢复。ObsEva公司计划在欧洲和美国提交Yselty的上市申请，并期待在2021年第一季度提交美国食品药品监督管理局（FDA）的申请。

Oblato公司，韩国生物技术公司GtreeBNT的全资美国子公司，宣布与FDA就一项针对Diffuse Intrinsic Pontine Glioma（DIPG）新疗法的1/2期临床试验计划进行官方讨论。公司获得了FDA关于患者群体、起始剂量、剂量递增方法和疾病反应评估标准的同意。FDA还就如何利用现有历史患者数据以及药物代谢动力学评估和标准护理放射治疗提供了详细建议。FDA对Oblato开发DIPG新药表示支持，并已授予其罕见儿科疾病指定和优先审评券资格。Oblato公司自2016年以来一直在开发治疗脑癌的新药OKN-007，目前正在进行临床试验以评估其与替莫唑胺联合治疗新诊断和复发性胶质母细胞瘤患者的安全性和有效性。

开拓药业有限公司宣布，将在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会上公布其研发的ALK-1抗体GT90001联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌的II期临床试验积极数据。该研究显示联合疗法疗效显著，安全性良好。GT90001是一种全人源化单克隆抗体，可抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生成。开拓药业计划在中国和美国开展多个治疗晚期HCC的国际多中心II/III期临床试验，并探索治疗其他实体瘤。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线，包括正在开展临床研究的5款产品和正在进行临床前研究的多个项目。

Biogen和Eisai宣布，Biogen已向日本厚生劳动省提交了aducanumab的新药申请，这是一种针对阿尔茨海默病的实验性疗法。aducanumab是一种针对淀粉样β蛋白的抗体，临床试验显示，它能够清除大脑中的淀粉样β蛋白，并显著减缓阿尔茨海默病轻度认知障碍（MCI）和轻度阿尔茨海默病痴呆患者的临床衰退。这是Biogen在日本提交的第三个监管批准申请，也是全球范围内与Eisai合作的成果。aducanumab目前在美国和欧洲也正在进行监管审查。如果获得批准，它将成为第一种能够显著改变阿尔茨海默病病程的治疗方法。

Oncopeptides公司宣布，其针对难治性血液病开发的治疗药物melflufen（与地塞米松联合使用）在复发难治性多发性骨髓瘤中的关键性2期HORIZON研究已发表在同行评审的《临床肿瘤学杂志》上。该研究数据是美国食品药品监督管理局（FDA）正在进行的优先审评新药申请的基础，申请加速批准melflufen与地塞米松联合用于治疗至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38单克隆抗体耐药的三重耐药多发性骨髓瘤患者。HORIZON研究结果显示，melflufen与地塞米松联合使用可能为治疗难治性和预后较差的患者提供一种新的治疗选择，包括三重耐药骨髓瘤患者和有髓外疾病的患者。该研究包括157名经过大量治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者，他们接受了超过2种早期治疗方案，包括免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂，并对泼马唑米德和/或达尔达木单抗耐药。该研究结果表明，melflufen与地塞米松联合使用在经过大量治疗的患者中表现出令人鼓舞的疗效和可管理的安全性特征。

Ascentage Pharma宣布其新型Bcl-2抑制剂APG-2575的临床开发进展，该药物针对癌症、慢性乙型肝炎和与年龄相关的疾病。APG-2575是一种口服的小分子Bcl-2选择性抑制剂，旨在通过阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞中正常的凋亡过程。该药物在Bcl-2依赖性肿瘤细胞中表现出强大的抗肿瘤活性，并且与其他抗癌药物联合使用时显示出广泛的抗肿瘤活性。APG-2575是中国首个进入临床开发的Bcl-2抑制剂，目前在中国、澳大利亚和美国进行多项Ib/II期临床试验。Ascentage Pharma致力于开发抑制蛋白质-蛋白质相互作用以恢复细胞凋亡或程序性细胞死亡的疗法，拥有包括Bcl-2、Bcl-xL和IAP/MDM2-p53通路抑制剂在内的多个临床药物候选者。

基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国FDA批准GAVRETO™（普拉替尼）治疗RET变异甲状腺癌患者，适应症包括12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌及甲状腺癌成人和儿童患者。此批准基于确证性试验验证临床获益。普拉替尼已获FDA加速批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者。Blueprint Medicines将与罗氏旗下基因泰克共同负责普拉替尼在美国的商业化。基石药业在国内已受理普拉替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请，并纳入优先审评。基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作，获得普拉替尼在大中华区独家开发和商业化授权。基石药业致力于开发创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，拥有丰富产品管线和经验丰富的管理团队，旨在成为全球领先的生物制药公司。

Immutep Limited宣布，其中国合作伙伴EOC Pharma将启动一项针对152名中国转移性乳腺癌患者的Phase II临床试验，评估eftilagimod alpha与紫杉醇化疗联合使用的疗效和安全性。该试验将在2021年第一季度开始，预计持续24个月，并在中国的20个临床试验点进行。试验结果将包括无进展生存期、总生存期和总缓解率。EOC Pharma已获得中国国家药品监督管理局的积极科学建议，允许在2021年第一季度开始招募和给药。该试验是基于Immutep的AIPAC研究，该研究显示eftilagimod alpha与紫杉醇联合使用在转移性乳腺癌患者中显示出令人鼓舞的数据。

Puma Biotechnology在2020年虚拟圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了SUMMIT II期临床试验中neratinib的最新结果。该研究是一项开放标签、多中心、国际性的研究，旨在评估neratinib对具有HER2突变或EGFR exon 18突变的实体瘤或肺癌患者的安全性和有效性。在HER2突变、激素受体阳性的乳腺癌队列中，51名患者接受了neratinib联合trastuzumab和fulvestrant的治疗。结果显示，37名可评估的患者中有17名（45.9%）出现了客观反应，包括1例完全反应和16例部分反应，20名（54.1%）患者观察到临床获益。安全性方面，最常见的不良反应是腹泻，39.2%的患者出现了3级腹泻。Komal Jhaveri博士表示，neratinib联合trastuzumab和fulvestrant在预先治疗的患者中显示出令人鼓舞的临床活性。Puma Biotechnology首席执行官Alan H. Auerbach表示，他们期待在2021年上半年完成SUMMIT试验中neratinib在激素受体阳性乳腺癌患者中的随机队列的入组。

G1 Therapeutics公司公布了其临床试验数据，显示其研发的抗癌药物trilaciclib在治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）时，与化疗联合使用能显著提高患者的总生存期（OS）。这些数据在2020年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上以海报形式展示。trilaciclib是一种新型抗癌药物，旨在改善化疗患者的治疗效果。公司计划在2021年初启动一项关键性试验，以进一步验证trilaciclib在mTNBC治疗中的潜力。此外，公司还展示了其另一款药物rintodestrant在治疗ER+、HER2-乳腺癌的临床试验数据，该药物是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。

Five Prime Therapeutics宣布，将在2021年1月15日举行的ASCO胃肠道癌症研讨会上口头报告其全球随机双盲安慰剂对照的2期FIGHT临床试验的详细结果。该试验评估了bemarituzumab与mFOLFOX6化疗联合使用在FGFR2b阳性（FGFR2b+）、非HER2阳性（non HER2+）的晚期胃癌和胃食管结合部（GEJ）癌症患者中的疗效。结果显示，与mFOLFOX6化疗加安慰剂相比，bemarituzumab联合mFOLFOX6化疗在无进展生存期、总生存期和客观缓解率方面提供了统计学上显著和临床上有意义的改善。bemarituzumab是首个也是唯一一种针对FGFR2b+肿瘤的实验性治疗，FGFR2b在约30%的非HER2+胃癌和GEJ癌症中过度表达。此外，五项研究和Roche组织诊断（前Ventana Medical Systems）发现，FGFR2b在多种其他癌症中过度表达，包括鳞状非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌和肝内胆管癌。五项研究将在1月15日举行电话会议和现场音频网络直播，回顾演讲要点，并邀请五项研究管理团队成员和UCLA医学副教授、胃肠肿瘤项目联合主任、J

Ultragenyx公司宣布，美国FDA已授予UX701孤儿药资格，用于治疗威尔逊病，这是一种影响发达世界超过50,000人的罕见代谢性疾病。UX701是一种基因疗法，旨在通过恢复肝脏的正常铜代谢来直接解决疾病的根本原因。目前UX701处于晚期临床前开发阶段，预计将在年底前向FDA提交新药申请。FDA的孤儿药资格认定对UX701的开发是一个重要里程碑，突出了威尔逊病患者未满足的医疗需求。威尔逊病是一种由ATP7B基因突变引起的罕见遗传性疾病，导致ATP7B蛋白（一种运输铜的蛋白）的生成不足，导致铜在肝脏和其他组织中积累。

Lantheus Holdings公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向正电子发射断层扫描（PET）成像剂PyL（18F-DCFPyL）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计2021年5月28日作出决定。PyL NDA基于两项关键研究（OSPREY和CONDOR）的数据，旨在证明PyL在前列腺癌疾病全过程中的安全性和诊断性能。PyL是一种用于检测前列腺癌及其骨和软组织转移的实验性氟化PSMA靶向PET成像剂。OSPREY研究显示PyL在检测高风险前列腺癌患者的盆腔淋巴结疾病方面具有高诊断性能，而CONDOR研究则证明了PyL在检测生化复发前列腺癌患者中的高正确定位率和检测率。PyL已在全球约3500名受试者中进行了测试，显示出良好的安全性。