武田中国宣布，旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）获国家药品监督管理局批准，用于预防12岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。该药是全球唯一针对HAE的单克隆抗体药物，可降低水肿发作次数，预防致命性喉头水肿。达泽优®于2018年率先在美国上市，根据相关政策，在中国不到两年内获批。该药已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法，III期临床研究显示，每2周一次300毫克剂量治疗可平均降低每月HAE发作次数87%。中国医学科学院北京协和医院支玉香教授表示，达泽优®的获批让HAE患者看到了健康生活的希望。武田中国总裁单国洪先生表示，将进一步提升达泽优®在中国的可及性，计划在5年内引入15款以上创新药物。

安进基因公司宣布，中国国家药品监督管理局已受理ATG-010（selinexor）联合R-GDP（SR-GDP）治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的药物临床试验申请。该试验是一项全球性的2/3期多中心随机研究，旨在评估ATG-010联合R-GDP在rrDLBCL患者中的安全性和有效性。ATG-010是一种首创和唯一的首选核输出抑制剂，由安进基因和Karyopharm Therapeutics公司开发。2020年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准ATG-010作为单药治疗rrDLBCL。安进基因在中国进行一项注册性2期临床试验，以评估ATG-010在治疗rrDLBCL患者中的有效性和安全性。该研究旨在确定ATG-010（40mg或60mg）联合R-GDP的最佳剂量，并将评估SR-GDP方案与活性R-GDP对照臂。该研究将在全球11个国家的多个国际中心进行，预计将有501名患者被纳入2/3期研究。

北京拉索生物科技有限公司（基因宝）获得数千万元人民币A+轮融资，由大钲资本领投。公司曾于2018年获得大参林投资的3600万元天使轮融资，2019年获得大钲资本领投的近亿元A轮融资。自2019年起，基因宝与全国顶尖高校、科研机构及行业龙头供应商合作，自主研发高密度基因芯片平台并实现量产，打破国外公司长达20年的垄断。公司提供全数字化体验的个人基因检测产品和服务，并与万孚生物全资子公司万德康合作提供宠物基因检测。A+轮融资将用于苏州基因芯片GMP车间的工业化量产和其他产品研发。基因宝自主研发的高密度基因芯片毛利率可达70%，预计2021年春季完成进口基因芯片替代。公司采用模块化付费，提供差异化竞争，包括低付费门槛、自主芯片和快速检测速度。基因宝计划搭建基因检测+健康管理的服务生态，满足用户多元化需求。

德琪医药宣布国家药品监督管理局受理其研发的ATG-010联合R-GDP治疗rrDLBCL的临床试验申请，该试验是一项全球性多中心随机研究，旨在评估ATG-010联合R-GDP在rrDLBCL患者中的疗效及安全性。ATG-010是同类首款且唯一一款口服型选择性核输出抑制剂，由德琪医药与Karyopharm Therapeutics Inc.合作研发。此前，ATG-010已在美国获得批准用于治疗rrMM和rrDLBCL。德琪医药还计划在中国进行多项临床试验，以进一步评估ATG-010的疗效和安全性。

Xencor公司宣布了其CD123 x CD3双特异性抗体vibecotamab（XmAb®14045）在复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的1期剂量递增研究的最新数据。数据显示，vibecotamab在复发性AML患者中表现出有意义的临床活性，且反应似乎与较低的基线疾病负担相关，表明患者具有较低的 blasts百分比和较低的PD1表达在CD8+和CD4+ T细胞上。这表明了选择最有可能产生反应的患者可能的策略。此外，vibecotamab的主要毒性，细胞因子释放综合征（CRS），在观察到时通常为轻度至中度，且包括剂量调整措施在内的缓解策略已被证明在限制其严重程度方面是有效的。Xencor正在计划下一步开发vibecotamab用于某些患者群体，如骨髓增生异常综合征和最小残留病（MRD）的AML患者。

挪威生物制药公司BerGenBio在2020年12月6日发布了关于其新型AXL激酶抑制剂bemcentinib在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）治疗中的临床II期研究数据。研究显示，bemcentinib与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗老年复发难治性AML患者显示出良好的疗效，其中45%的患者获得响应，36%的患者达到完全缓解/完全缓解早期，并且73%的患者观察到临床获益。此外，bemcentinib单药治疗复发治疗失败的MDS或AML患者也取得了积极结果，MDS队列的响应率为36%，AML患者中8.3%达到疾病稳定。BerGenBio表示，这些数据进一步验证了其在这些适应症中推进bemcentinib进入晚期随机试验的临床开发策略。

Janssen制药公司宣布了IMBRUVICA（伊布替尼）在治疗高风险慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中的长期疗效数据，这些数据来自多个临床试验的汇总分析。结果显示，IMBRUVICA作为一线治疗在具有或无高风险基因组特征的患者中显示出相似的疾病无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR），并且与氯马鲁滨相比，无论基因组风险特征如何，IMBRUVICA都显示出显著的PFS和ORR益处。此外，来自四个临床试验的89名高风险CLL患者的数据表明，IMBRUVICA一线治疗导致持续的疗效，包括PFS，表明IMBRUVICA显著改善了这一高风险人群的预后。在ASH年度会议上还展示了其他研究，包括美国回顾性分析、美国informCLL™登记处数据和基于IMBRUVICA的疗法在CLL患者中的长期疗效和安全性评估。IMBRUVICA是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已被批准用于多种血液癌症的治疗。

MacroGenics公司宣布，其研究性双特异性CD123×CD3 DART分子flotetuzumab在初治诱导失败和早期复发的急性髓系白血病（AML）患者中显示出31.8%的CR/CRh/CRi缓解率，中位缓解持续时间达8.13个月。该研究在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布，入组的44名患者中，72.7%具有不良风险细胞遗传学特征。大多数治疗相关不良事件为输液相关反应/细胞因子释放综合征，但大多数为轻度至中度。该研究旨在评估flotetuzumab在PIF/ER AML患者中的疗效，以CR和CRh为主要终点。

Gilead Sciences公司宣布了magrolimab Phase 1b临床试验的更新结果。magrolimab是一种正在研究的潜在首创新药，属于抗CD47单克隆抗体，用于治疗未经治疗的急性髓系白血病（AML）患者，包括TP53突变型AML患者。研究显示，与阿扎胞苷联合使用时，magrolimab在总患者群体中的总缓解率为63%，在TP53突变型患者中为69%。这些数据在62届美国血液学会（ASH）年会上公布。研究中的64名患者接受了magrolimab与阿扎胞苷的联合治疗，包括47名TP53突变型患者。截至2020年11月，63%的患者根据欧洲白血病网络2017年标准实现了客观缓解，42%的患者实现了完全缓解，12%的患者实现了不完全计数恢复的完全缓解。对于TP53突变型患者，69%的患者实现了缓解，45%的患者实现了完全缓解，14%的患者实现了不完全计数恢复的完全缓解。初步的中位总生存期（OS）对于TP53野生型患者为18.9个月，对于TP53突变型患者为12.9个月。治疗相关的副作用包括贫血、疲劳、血液胆红素升高、输注反应、中性粒细胞减少、血小板减少和ALT升高。大多数患者在基线时就有细胞减少，研

Orca Bio公司宣布，其第一代研究性疗法Orca-T在多中心临床试验中表现出显著效果，该试验结果将在美国血液学会年会上进行口头报告。Orca-T疗法能够缩短中性粒细胞和血小板植入时间，降低移植物抗宿主病（GvHD）的发生率和严重程度，并在一年后显著提高无GvHD和无复发生存率（GRFS）。与标准治疗方案相比，Orca-T疗法在减少移植相关死亡方面也显示出优势。Orca-T疗法通过使用高纯度单细胞分离的调节性T细胞，旨在预防GvHD，并促进患者对新免疫系统的耐受性。该疗法在多个临床中心成功实施，并展现出强大的抗白血病活性。

贝灵哲公司在其BTK抑制剂BRUKINSA（zanubrutinib）的临床数据方面取得了进展，包括在62届美国血液学会（ASH）年会上公布的数据。这些数据包括关于复发/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）患者MAGNOLIA II期试验的初步结果和一个关于治疗初治（TN）慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者SEQUOIA III期试验C臂的后续结果。BRUKINSA去年在美国获得加速批准，用于治疗至少接受过一次治疗的成年患者，并已提供关于其在多种B细胞恶性肿瘤中的疗效和安全性方面的额外临床数据。MAGNOLIA试验的初步结果显示，在R/R MZL患者中，BRUKINSA表现出高反应率，包括完全反应。在SEQUOIA试验C臂中，对未接受过治疗的CLL/SLL患者进行了长期随访，观察到了更多的完全反应和与去年ASH会议所提结果一致的不良事件概况。这些令人鼓舞的数据支持了BRUKINSA作为潜在最佳BTK抑制剂的全球监管计划。

CTI BioPharma公司宣布，在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，公司提交了一项关于pacritinib在预防急性移植物抗宿主病（GVHD）方面的口服报告。该研究由Mayo诊所和Moffit癌症中心进行，结果显示在异基因造血干细胞移植后，将pacritinib添加到标准免疫抑制剂sirolimus和低剂量tacrolimus的预防方案中，显著降低了急性GVHD的发生率，同时未影响移植结果和安全性。这些数据令人鼓舞，公司期待在正在进行中的2期临床试验中进一步评估pacritinib的疗效和安全性。

百济神州在第62届美国血液学会年会上公布其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）的临床数据，包括用于治疗对伊布替尼及/或阿卡替尼不耐受的复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者的2期临床试验结果，以及首次公布的用于治疗R/R华氏巨球蛋白血症患者的关键性2期临床试验。试验结果显示，百悦泽在安全性和耐受性上展现出优势，且在难治患者人群中产生了深度缓解。此外，百济神州还公布了在中国开展的用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症患者的关键性2期临床试验数据，主要缓解率近70%，达到主要缓解的中位起效时间在三个月之内。百济神州期待进一步推动百悦泽的临床项目，并推动其全球临床开发。

Passage Bio与Catalent宣布开始生产用于治疗罕见单基因中枢神经系统疾病的领先基因疗法产品候选者的腺相关病毒（AAV）。这一举措是在完成位于马里兰州哈姆伦的Catalent细胞与基因治疗设施中为Passage Bio建设的专用CGMP生产单元后进行的。Passage Bio的CEO Bruce Goldsmith表示，这一里程碑使公司能够开始支持其基因疗法产品候选者的生产，确保为罕见中枢神经系统疾病患者提供安全有效的创新基因疗法。Passage Bio利用Pall Corporation的iCELLis®单用固定床生物反应器技术进行AAV生产，Catalent将提供包装、标签和分销服务，支持临床试验。此外，Passage Bio还与宾夕法尼亚大学的基因治疗计划合作，支持其临床前项目。

Nabriva Therapeutics与Sinovant Sciences就XENLETA（lefamulin）在更大中国地区的许可协议进行了重组，增加了制造合作和监管支持，以加快XENLETA在该地区的患者交付。重组协议加速了500万美元的里程碑付款，包括2020年第四季度的100万美元付款。Nabriva Therapeutics是一家致力于商业化和发展创新抗感染药物以治疗严重感染的公司，其产品XENLETA是一种新型半合成大环内酯类抗生素，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。Sinovant Sciences正在中国进行XENLETA的临床试验。

Bayer与Atara Biotherapeutics达成全球独家许可协议，共同研发针对实体瘤的mesothelin靶向CAR T细胞疗法。该协议包括开发候选药物ATA3271和自体版本ATA2271，用于治疗高mesothelin表达的肿瘤，如恶性胸膜间皮瘤和非小细胞肺癌。Atara在异基因T细胞免疫疗法领域处于领先地位，拥有行业领先的异基因细胞制造工艺和CAR T技术。该许可技术利用Atara的创新EBV T细胞平台和CAR T技术，以提高疗效、持久性、安全性和疗效的持久性。Bayer表示，此次交易是其细胞与基因治疗新战略的关键要素，将加强其开发组合，巩固其在该领域的领导地位。Atara总裁兼首席执行官Pascal Touchon表示，与Bayer的合作将加速mesothelin靶向CAR T细胞疗法在多种实体瘤中的开发，并尽快将异基因细胞疗法平台的力量带给患者。根据协议，Atara将负责ATA3271的IND使能研究和工艺开发，而Bayer将负责提交IND以及随后的临床试验和商业化。Atara将继续负责正在进行中的ATA2271 1期研究。

Aeterna Zentaris Inc.与Consilient Health Ltd.达成独家许可协议，将macimorelin在欧洲和英国的商业化权授予Consilient Health Ltd.。macimorelin是一种口服的ghrelin激动剂，用于诊断成人生长激素缺乏症（AGHD）和儿童期生长激素缺乏症（CGHD）。Consilient Health Ltd.将负责在欧洲经济区和英国获得定价和报销批准，并承担儿科标签扩展的监管成本。Aeterna Zentaris Inc.将继续控制其在欧洲和英国覆盖macimorelin的专利。Consilient Health Ltd.将向Aeterna Zentaris Inc.支付1000万欧元的前期付款，并根据Consilient Health Ltd.当年净销售额的比例支付10%至20%的版税。Aeterna Zentaris Inc.还将有资格获得与某些欧洲国家和英国的价格和报销批准相关的里程碑付款。