CEL-SCI公司宣布，其针对头颈癌的Phase 3临床试验已进入最终审查阶段，涉及对全部研究数据的统计分析。数据锁定已完成，由于今年年初已达到进行统计分析所需的事件数量，因此负责CEL-SCI Phase 3研究的临床研究组织Ergomed和ICON已对研究结果进行数据库锁定。这一过程因涉及20多个国家和三个大洲，且许多国家因COVID-19疫情严重而面临关闭，故特别复杂。统计分析按照预先批准的统计分析计划进行，由独立的无偏见承包商执行。一旦分析完成，CEL-SCI将了解研究结果，并通过公开公告通知股东。公司还计划在同行评审的科学期刊上发表结果。公司CEO Geert Kersten表示，他们的目标是创造一种既非毒性又能与人体免疫系统协同作用以增加一线癌症治疗“治愈意图”成功率的抗癌药物。此外，CEL-SCI正在开发其LEAPS技术用于治疗类风湿性关节炎，并作为COVID-19感染的可能治疗方法。

意大利POMEZIA，2020年12月7日/美通社/——Menarini集团宣布，将于12月8日至11日举行的2020年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示关于MEN1611的初步研究结果。MEN1611是一种强效且选择性的磷脂酰肌醇3激酶抑制剂（PI3Ki），目前正处于临床开发阶段，用于治疗乳腺癌。Menarini Ricerche总经理Andrea Pellacani表示，这些数据有助于加深对MEN1611作用机制的理解，并进一步支持其在乳腺癌治疗中的临床开发。MEN1611是一种针对p110 α、β和γ亚型的强效且选择性的PI3Ki，同时保护δ亚型。研究结果显示，MEN1611在p110 α和β依赖性肿瘤中具有持久的抗肿瘤活性，并且能够调节肿瘤炎症微环境，增加T细胞的招募，从而可能增强其抗肿瘤活性。Menarini集团致力于研发，涉及多个领域，包括肿瘤学和传染病，拥有丰富的产品线和研发中心。

Artiva Biotherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其针对AB-101的IND申请，AB-101是一种优化并冷冻保存的现货型自然杀伤（NK）细胞疗法。该公司计划在美国20个癌症中心进行一项1/2期临床试验，以评估AB-101单独使用以及与抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗联合使用在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性和临床活性。AB-101是一种冷冻保存的NK细胞产品候选者，具有高且一致的表达肿瘤结合受体，包括CD16的高亲和力变体。这些NK细胞特性在移植和单克隆抗体治疗环境中已显示出改善癌症患者的预后。此外，在临床前模型中，AB-101显示出与多种治疗性抗体增强的抗体依赖性细胞毒性。Artiva的AB-101临床试验将在患者接受标准淋巴清除化疗后进行，主要终点是按照2014年卢加诺标准客观缓解率。AB-101的制造过程从单个脐带血单位生成数千个冷冻管，并利用专有的基于活动的制造工艺在先进的GMP设施中扩大和激活。Artiva致力于开发高效、安全且易于获取的细胞免疫疗法，其产品管线利用NK细胞的天然抗肿瘤生物学和安全性特征，通过嵌合抗原受体（CAR）或治

Odonate Therapeutics公司宣布启动CONTESSA TRIO研究的第三阶段，旨在评估tesetaxel单药治疗在约60名HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效。这一阶段的研究将与第二阶段相辅相成，后者评估tesetaxel在约60名老年HER2阴性转移性乳腺癌患者中的治疗效果。CONTESSA TRIO的前两阶段研究基于TOB203，该研究在38名激素受体阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中评估tesetaxel单药治疗，确认反应率为45%。tesetaxel是一种口服化疗药物，具有独特的给药方案和抗肿瘤活性，目前正在进行多项乳腺癌研究，包括一项多中心、随机、三期研究CONTESSA。Odonate Therapeutics致力于开发改善和延长癌症患者生命的最佳治疗药物。

Viracta Therapeutics宣布其针对病毒相关恶性肿瘤的精准肿瘤学项目最新进展。在2020年美国血液学会（ASH）年会上，Viracta公司公布了其正在进行的临床试验数据，评估其口服组合疗法nanatinostat和valganciclovir治疗复发/难治性（R/R）EBV+淋巴瘤的效果。截至2020年10月27日，共有46名患者入组，其中80%对最后一种治疗方案耐药，80%已耗尽所有治疗方案。Viracta与FDA举行了结束第二阶段会议，计划在2021年第一季度开始全球注册试验。此外，Viracta宣布与Sunesis Pharmaceuticals合并，合并后的公司将专注于病毒相关恶性肿瘤的治疗，包括EBV+R/R淋巴瘤。

Seqirus公司在欧洲流感科学工作组虚拟会议上展示了其新型佐剂、细胞培养的流感大流行A（H5N1）疫苗的免疫原性和安全性数据。该疫苗在儿童、成年人和老年人中均表现出良好的免疫反应和耐受性。这种疫苗结合了先进的细胞培养和佐剂技术，旨在快速部署以保护美国人群，并能在流感大流行时为一线人员储备。研究数据表明，该疫苗在所有年龄段中均能有效激发抗体反应，且安全性良好。Seqirus强调了对开发安全有效的疫苗技术的承诺，以应对可能的流感大流行。

Magenta Therapeutics宣布了其MGTA-145干细胞动员疗法的最新进展，包括开始进行多发性骨髓瘤患者的II期临床试验，并计划在急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征患者中进行同种异体干细胞移植的II期临床试验。此外，公司与bluebird bio合作评估MGTA-145在镰状细胞病中的应用。在62届美国血液学会（ASH）年会上，Magenta展示了MGTA-145在健康志愿者中的I期临床试验结果，表明其与plerixafor联合使用能够快速可靠地动员大量干细胞。同时，公司还介绍了其条件平台，包括MGTA-117和CD45-ADC项目，这些项目在动物模型中显示出良好的效果。Magenta Therapeutics致力于通过干细胞移植重置免疫系统，为血液癌、遗传疾病和自身免疫疾病患者提供治愈方案。

Daré Bioscience公司宣布，其研发的DARE-BV1药物在针对细菌性阴道炎的DARE-BVFREE三期临床试验中取得了积极结果，达到了主要疗效终点和所有预定的次要疗效终点。DARE-BV1是一种含有2%磷酸克林霉素的温敏型生物粘附水凝胶，旨在作为一次性阴道给药治疗细菌性阴道炎。该药物在临床试验中显示出比安慰剂更高的临床治愈率。DARE-BV1已获得FDA的快速通道和QIDP资格认定，公司计划在2021年上半年提交新药申请。该研究涉及307名被诊断为细菌性阴道炎的女性，结果显示DARE-BV1在治疗细菌性阴道炎方面表现出显著疗效，且具有良好的耐受性。

Synthekine公司宣布，其开发的STK-009，一种针对IL-2受体的非交叉性IL-2配体，能够提高其CD-19靶向CAR-T细胞疗法SYNCAR-001的疗效和持久性。在American Society of Hematology年度会议上，Synthekine展示了STK-009与SYNCAR-001在动物模型中的数据，显示STK-009能够增加循环中的SYNCAR-001细胞水平，并导致完全反应。此外，STK-009在非人灵长类动物的多剂量递增研究中表现出良好的耐受性和长期暴露，且对仅表达野生型IL-2受体的细胞无影响。Synthekine公司计划在2021年推进STK-009和SYNCAR-001的研发，并提交IND申请。

PharmaEssentia公司宣布，其研发的ropeginterferon alfa-2b治疗骨髓纤维化（PV）的长期研究结果在62届美国血液学会（ASH）年会上发表。结果显示，接受ropeginterferon alfa-2b治疗的PV患者，在五年治疗期间表现出持久的血液学和分子反应率。大多数患者（81.8%）维持了低于45%的血细胞比容水平，且血栓栓塞事件发生率低（4.2%）。长期治疗还使患者的中位等位基因负荷显著降低。超过三分之二的接受ropeginterferon alfa-2b治疗的患者（69.1%）出现分子反应，伴随低疾病进展风险。PharmaEssentia已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了ropeginterferon alfa-2b的生物制品许可申请，预计2021年初将获得FDA的决定。

Catalyst Biosciences在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学年会（ASH）上展示了一项名为Crimson 1的3期临床试验，该试验旨在评估Marzeptacog alfa（激活）或MarzAA——公司的一种皮下注射的下一代工程化凝血因子VIIa（FVIIa）——在治疗血友病A或B患者出血事件中的有效性和安全性。该研究是一个开放标签、全球多中心、随机交叉试验，旨在评估MarzAA在治疗青少年和成人血友病A或B患者自发或创伤性出血事件中的疗效和安全性，与标准治疗方案相比。该试验计划招募约60名患者，治疗244个符合条件出血事件，主要终点是治疗出血在24小时时间点达到有效止血的百分比。Catalyst公司总裁兼首席执行官Nassim Usman表示，MarzAA是唯一一种用于按需治疗出血事件的皮下递送疗法，可能成为治疗领域的重要补充。

KBP-5074在Phase 2b临床试验中表现出良好的降压效果，与安慰剂相比，0.5mg剂量的KBP-5074将收缩压降低了10.1 mmHg，同时未增加严重高钾血症的风险。该药物在治疗中度至重度慢性肾脏病（CKD）患者的高血压方面显示出潜力，且耐受性良好，未观察到严重高钾血症、急性肾损伤或因高钾血症导致的住院。KBP-5074还显示出降低尿白蛋白肌酐比（UACR）的趋势，尽管舒张压的降低趋势未达到统计学意义。KBP Biosciences计划与FDA讨论KBP-5074的后续临床试验，包括可能的Phase 3试验。

PharmAbcine公司宣布将在2020年圣安东尼奥乳腺癌大会上展示其针对转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者进行的olinvacimab和pembrolizumab联合疗法的Ib期临床试验的更新数据。这些数据将包括11名mTNBC患者的整体缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR），突显了治疗的安全性及部分疗效。PharmAbcine公司CEO Jin-San Yoo表示，这些数据对组合疗法的未来开发具有重要意义。会议以虚拟形式举行，旨在提供全球乳腺癌领域的最新研究数据。PharmAbcine是一家专注于开发全人源抗体疗法的生物技术公司，致力于治疗肿瘤、眼科疾病、呼吸系统疾病和肾脏病理等未满足的医疗需求。

Orphazyme宣布扩大其在美国的业务和员工队伍，为arimoclomol治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）的潜在FDA批准做准备。CytRx与Orphazyme有协议，可能获得里程碑付款和未来销售提成。Orphazyme在芝加哥设立美国总部，并已招募超过30名美国员工。公司还任命了三名美国领导人为其全球执行团队成员，专注于监管审查和2021年的首次潜在商业发布。伊利诺伊州参议员Mattie Hunter表示欢迎Orphazyme加入芝加哥的健康保健公司行列，并相信其方法将有助于对抗罕见神经退行性疾病，同时为城市带来就业增长。CytRx首席执行官对Orphazyme在芝加哥设立总部并投资于超过30名员工表示满意，认为这是为2021年第一季度潜在的商业化和与美国的提供商、患者、监管机构和临床测试社区进行更深入合作而采取的正确步骤。

Exelixis公司行使了与Aurigene公司于2019年7月达成的协议中关于新型CDK7抑制剂的独家选择权，负责未来该化合物（现称为XL102）的临床开发、商业化和全球制造。Exelixis已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对XL102单独或联合治疗不可手术的局部晚期或转移性实体瘤的IND申请。XL102是一种强效、选择性和口服生物利用的CDK7共价抑制剂，Aurigene在2020年10月的EORTC-NCI-AACR（ENA）会议上展示了其具有显著的抗增殖活性和在多种癌症细胞系中诱导细胞死亡的前期临床数据。Exelixis表示，XL102具有广泛的抗癌潜力，是公司管线的重要补充。根据2019年7月协议，Exelixis向Aurigene支付了1000万美元的前期付款，以获得三个现有项目的独家许可权，包括现称为XL102的化合物。此外，Exelixis和Aurigene还启动了三个Aurigene领导的药物发现项目，并为此支付了每个项目250万美元的前期选择权付款。随着项目的发展，Exelixis将有机会在IND申请接受之前行使每个项目的独家选择权。如果Exelixis决定行使选择权，它将向A

Biosight Ltd.在62届美国血液学会（ASH）年会上公布了其正在进行中的2b期临床试验的更新数据，评估aspacytarabine（BST-236）作为不适合标准化疗的急性髓系白血病（AML）患者的单药一线治疗。数据显示，aspacytarabine在主要治疗对象，包括老年、继发性和不良细胞遗传学AML患者中表现出良好的疗效和安全性。32%的患者实现了完全缓解，MRD（-）率为57%，中位无进展生存期和总生存期均未达到。这些结果在单药治疗方案中实现，治疗周期最多为4个疗程，且安全性可控。Biosight首席执行官Ruth Ben Yakar表示，aspacytarabine有望成为AML患者的新疗法，为那些需要高剂量化疗但无法耐受的患者提供更安全、更耐受的治疗方案。

Lyra Therapeutics公司宣布，其LYR-210药物在治疗慢性鼻炎（CRS）的LANTERN Phase 2临床试验中取得积极结果。该试验是一项随机、患者盲法、对照的临床试验，旨在评估LYR-210在未进行过鼻窦手术的成年CRS患者中的疗效和安全性。LYR-210是一种用于鼻腔给药的药物，旨在为难以到达的鼻部炎症部位提供长达六个月的持续治疗，作为非侵入性手术的替代方案。试验结果显示，LYR-210在改善CRS患者症状方面表现出潜力，包括非息肉和息肉患者，且显示出剂量反应性。公司计划尽快启动LYR-210的Phase 3研究，并继续开发LYR-220，用于已接受鼻窦手术的CRS患者。