百济神州宣布中国国家药品监督管理局批准其产品倍利妥®（BLINCYTO®）用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），这是该产品在中国的首项获批，也是百济神州从安进公司授权引进产品中首款全新获批的产品。倍利妥®是一款双特异性免疫药物，通过促进免疫系统攻击恶性肿瘤细胞来抗击癌症。该上市申请是基于在中国开展的3期临床试验结果，结果显示倍利妥®在成人费城染色体阴性R/R前体B细胞ALL患者中的有效性和安全性。百济神州表示，将继续努力将倍利妥®带给中国患者，并已将倍利妥®纳入其目前共有六款获批癌症疗法的产品组合中。

信达生物制药在第62届美国血液学会年会公布Parsaclisib治疗淋巴瘤的II期研究数据，该药为新一代PI3K δ抑制剂，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。研究结果显示，Parsaclisib表现出良好的客观缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期，且安全性可控。信达生物与Incyte合作开发此药，并在中国进行关键性II期注册试验，旨在为中国患者提供更多治疗选择。

NexImmune公司宣布，其新型免疫疗法NEXI-001在急性髓系白血病（AML）患者中的临床试验初步结果显示出良好的安全性和耐受性，并能够引发早期、强大且持久的免疫反应。该疗法旨在利用患者自身的T细胞，通过City of Hope的Monzr Al Malki博士在62届美国血液学会（ASH）年会上展示的数据，NEXI-001在治疗经过异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）后复发的AML患者中表现出早期安全性、耐受性和免疫反应的迹象。初步数据来自前五名接受治疗的患者的安全性耐受性结果，随访时间中位数为四个月，输注剂量范围为50-200百万总T细胞。Malki博士指出，迄今为止，尚未报告急性移植物抗宿主病（aGvHD）、细胞因子释放综合征（CRS）、免疫细胞相关的神经综合征（ICANs）或输注相关反应（IRRs）的病例，也没有观察到任何治疗相关的不良事件（AEs）。此外，初步免疫反应的生物标志物数据表明，NEXI-001 T细胞输注能够触发广泛的、快速的、强大的免疫反应，包括CD8+和CD4+ T细胞类型。NEXI-001产品中的T细胞亚型在所有测量的时间点都保持了免疫表型，包括T干细胞样记忆和T中央记

Jasper Therapeutics宣布了其针对严重联合免疫缺陷症（SCID）患者的多中心一期临床试验数据，该试验评估了JSP191（一种新型抗CD117单克隆抗体）作为预处理剂的效果。试验结果显示，JSP191在一名6个月大的婴儿中成功建立了供体嵌合体，并促进了B、T和NK免疫细胞的发展，且未出现治疗相关不良事件。这项研究在62届美国血液学会（ASH）年会上由斯坦福大学的Rajni Agrawal-Hashmi博士展示。JSP191旨在替代目前用于移植前清除干细胞的有毒化疗药物。Jasper Therapeutics计划将JSP191的开发扩展到其他适应症，如基因治疗、自身免疫疾病、范可尼贫血等罕见疾病。该研究正在多个美国临床试验中心进行。

GlycoMimetics公司在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了一项新数据，证实了rivipansel在治疗镰状细胞性贫血（SCD）患者急性血管闭塞性危机（VOC）时，早期给药可显著改善疗效。这些数据来自一项开放标签扩展（OLE）试验，旨在评估rivipansel在Pfizer公司进行的RESET 3期试验中的安全性和有效性。数据显示，rivipansel在治疗儿童和所有年龄段的患者时，均取得了统计学上显著的疗效改善，包括缩短住院时间和减少静脉用阿片类药物的使用时间。GlycoMimetics公司首席执行官Rachel King表示，这些数据支持了E-选择素作为治疗靶点的有效性，并计划继续与FDA合作，确定rivipansel在急性VOC治疗中的临床和监管路径。此外，GlycoMimetics还展示了GMI-1687的预临床数据，这是一种强效的E-选择素拮抗剂，在VOC小鼠模型中表现出恢复血流的能力。

Aruvant Sciences公司在第62届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其研发的ARU-1801基因疗法在治疗镰状细胞病（SCD）方面展现出潜在的治愈效果。该疗法通过一次性的基因治疗，在临床试验中显著降低了SCD的负担，并显示出长期疗效。ARU-1801通过将修改后的γ-珠蛋白基因导入自体干细胞，旨在通过提高胎儿血红蛋白水平来恢复正常的红细胞功能。与传统的干细胞移植相比，ARU-1801使用减低强度的预处理，降低了住院时间和长期并发症的风险。Aruvant Sciences正在进行的MOMENTUM研究评估ARU-1801作为SCD的一次性潜在治愈疗法，目前该研究正在招募参与者。

Forma Therapeutics公司宣布，其在进行的随机、安慰剂对照、多中心的1期临床试验中观察到FT-4202在镰状细胞病（SCD）患者中的临床概念验证。FT-4202是一种新型、研究性的、选择性的红细胞（RBC）丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，正在开发中作为SCD的潜在疾病修饰疗法。在9名患者中，7名患者中有6名（86%）在每日一次300mg剂量下服用14天后，血红蛋白水平从基线增加超过1 g/dL。这些数据在62届美国血液学会（ASH）年会上公布，还显示在SCD患者中，FT-4202激活PKR可降低网织红细胞计数和镰状红细胞溶血。这些结果对于1期研究来说是显著的，对于镰状细胞病患者来说是鼓舞人心的。Forma Therapeutics计划在2021年第一季度开始一项随机、安慰剂对照、双盲、全球多中心的2/3期注册研究，以评估FT-4202在SCD成年人和青少年中的安全性和有效性。

AlloVir公司宣布，其多病毒特异性T细胞疗法Viralym-M在治疗接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者中取得了93%的临床反应率，且总体耐受性良好。该疗法针对至少一种药物耐药性感染，在62届美国血液学年会（ASH）上进行了口头报告。此外，一项健康结果分析显示，病毒相关出血性膀胱炎（V-HC）在allo-HSCT患者中具有高昂的经济和临床负担。AlloVir首席医疗官兼全球医学科学负责人Agustin Melian表示，需要新的疗法来改善病毒感染的治疗和预防，这些感染对免疫受损患者产生了重大影响，并给医疗保健系统带来了负担。Viralym-M在allo-HSCT受者中表现出良好的疗效和安全性，有望治疗allo-HSCT患者中最常见的病毒感染，并解决这一患者群体的关键未满足需求。

Agios Pharmaceuticals发布了一项关于其首个Pyruvate Kinase R（PKR）激活剂Mitapivat在镰状细胞病患者的1期临床试验的更新数据。数据显示，11名可评估疗效的患者中有6名（55%）血红蛋白水平较基线增加≥1.0 g/dL。治疗Mitapivat与溶血标志物（如胆红素、乳酸脱氢酶（LDH）和网织红细胞）的降低相关。安全性方面，不良事件（AEs）与先前报道的PK缺乏症和地中海贫血研究中的AEs一致。这些数据支持将Mitapivat推进至镰状细胞病的关键开发阶段，公司预计将在2021年启动关键研究项目。此外，Agios将于12月8日举办投资者活动并直播。

Geron公司在其首个一类端粒酶抑制剂imetelstat的临床数据和分析在62届美国血液学会（ASH）年会上进行了展示，包括四个口头报告和六个海报报告。这些报告支持imetelstat在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）和难治性骨髓纤维化（MF）中的注册性III期临床试验。imetelstat在IMerge和IMbark临床试验中表现出疾病修饰活性，包括在MDS中实现持久输血独立性和在MF中改善总生存期。此外，imetelstat在降低突变负荷、改善骨髓纤维化和症状反应方面显示出对MF患者的临床益处。Geron公司正在推进IMerge和IMpactMF的III期临床试验，以进一步评估imetelstat在MDS和MF治疗中的潜力。

Xenon Pharmaceuticals Inc.在AES2020虚拟年会上更新了其神经学药物研发进展。公司CEO Simon Pimstone表示，XEN1101和XEN496等自研神经学项目以及与Neurocrine合作的XEN007项目进展顺利，进入中后期临床试验阶段。XEN007在治疗儿童难治性癫痫（CAE）的II期临床试验中显示出良好疗效，所有受试者均显示出显著减少的癫痫发作。此外，XEN496、XEN1101等自研药物的研究也取得积极进展。Xenon还与Neurocrine合作开发XEN901（NBI-921352），用于治疗SCN8A发育性和癫痫性脑病（SCN8A-DEE）等癫痫。

Treadwell Therapeutics公司在2020年美国血液学会（ASH）年会上宣布了其CFI-400945项目两项研究进展，该药物是一种口服的PLK4抑制剂，用于治疗高度侵袭性癌症。一项研究描述了在AML/MDS患者中进行的1期剂量递增研究的疗效结果，显示CFI-400945作为单药治疗在AML和MDS患者中表现出良好的活性，且安全性可接受。另一项研究则介绍了即将进行的Treadwell赞助的针对复发或难治性AML、MDS或CMML的研究计划。CFI-400945作为一种新型小分子药物，在治疗AML方面展现出潜力，并有望在未来的临床试验中得到进一步验证。

Inventiva公司的研究表明，其研发的泛PPAR激动剂lanifibranor在治疗肝硬化方面具有显著疗效。该研究在《肝脏病学杂志》上发表，通过在两个肝硬化临床前模型和肝硬化患者的肝细胞中测试lanifibranor，发现该药物能够有效改善纤维化、门脉高压和肝脏血管阻力，这是肝硬化病理生理学的三个关键要素。研究结果表明，lanifibranor能够降低腹水、肝窦毛细血管化、肝脏窦状内皮细胞和肝星状细胞的激活表型，以及微血管功能和肝脏炎症。此外，研究还发现，在肝硬化患者和临床前模型中，三种PPAR亚型均下调，且不同肝细胞类型中PPAR亚型的差异表达强调了针对所有三种亚型治疗肝硬化的重要性。最终，研究还表明，lanifibranor改善了来自肝硬化患者的分离肝细胞和肝星状细胞的表型，这表明在临床前模型中观察到的积极效果可能转化为这些患者。

Nektar Therapeutics在2020年12月7日宣布，在62届美国血液学会（ASH）年会上展示了其IL-15通路激动剂NKTR-255的两项非临床数据。这些数据包括与达纳-法伯癌症中心研究人员合作进行的转化研究。NKTR-255是一种旨在扩增自然杀伤（NK）细胞和记忆CD8 T细胞群体的IL-15受体激动剂。目前，它正在多项临床试验中评估，包括血液学和实体瘤，与诱导抗体依赖性细胞毒性（ADCC）的药物联合使用。在血液学环境中，NKTR-255作为单药疗法以及与利妥昔单抗或达雷木单抗联合用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。它还在一项1b/2期实体瘤试验中与西妥昔单抗联合使用，用于治疗结直肠癌和头颈鳞状细胞癌（HNSCC）。研究显示，NKTR-255能够逆转MM患者中观察到的NK细胞抑制状态，增强对多种MM细胞系和原发MM细胞的直接NK细胞毒性，并显著提高与靶向抗体结合时的ADCC活性。这些数据突出了NKTR-255作为创新免疫治疗剂在治疗多发性骨髓瘤中的潜力。

Rocket Pharmaceuticals在62届美国血液学年会（ASH）上展示了其Fanconi贫血（FA）和白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）项目的更新数据。公司CEO和总裁Gaurav Shah表示，这些数据展示了“Process B”在FA和LAD-I治疗中的有效性和持久性，并朝着潜在注册的方向迈进。FA的后续数据显示RP-L102作为潜在的治疗选择，在无细胞毒性预处理的情况下，有5名患者中有证据显示植入。LAD-I治疗中，患者表现出23%至40%的持续CD18表达，远高于与成年生存相关的4-10%阈值。这些数据表明，Rocket在三个基因治疗项目中取得了稳步进展，并致力于推进其研究性基因治疗药物的开发。

Karyopharm Therapeutics Inc.在2020年美国血液学会（ASH）年会上展示了XPOVIO（selinexor）的多项研究成果，包括STOMP和BOSTON研究的更新数据。XPOVIO是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。研究显示，XPOVIO与多种疗法结合使用时，在多个患者亚组中表现出令人信服且持久的疗效，包括那些之前接受过蛋白酶体抑制剂或来那度胺治疗的患者。此外，XPOVIO的补充新药申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计将于2021年3月19日之前作出决定。如果获得批准，预计将立即在扩大适应症下推出。

Curis公司宣布了其IRAK4激酶抑制剂CA-4948在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的最新数据，包括弥漫大B细胞淋巴瘤、Waldenström巨球蛋白血症和MYD88突变患者。研究显示，每日两次300mg的CA-4948单药治疗在难治性NHL患者中表现出强大的抗癌活性。Curis总裁兼首席执行官James Dentzer表示，这些初步数据验证了该公司对该项目的开发方法，并重申了对与ibrutinib等已证明具有协同作用的疗法结合的潜在治疗潜力的热情。此外，Curis还计划与研究人员、临床医生和更广泛的病患社区合作，推进这一新颖治疗方法的开发。