Vincerx Pharma公司在2022年3月29日宣布了其财务结果和公司更新。公司正在进行VIP152和pembrolizumab联合治疗的研究，并已开始Phase 1b试验。公司还计划在2022年下半年启动VIP152的Phase 2研究，并推进其生物偶联物管道，包括小分子药物偶联物VIP236。Vincerx Pharma还获得了德国政府的科研补助，预计通过2023年将保持充足的现金流。公司在2021年第四季度和全年的研发费用和一般及行政费用均有所增加，主要由于股票薪酬、第三方研究、临床试验和制造服务以及新员工薪资的增加。Vincerx Pharma在2021年12月31日的现金余额为1.115亿美元，比2020年12月31日的6180万美元有所增加。

安进基因公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准一项针对高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的ATG-016（下一代选择性核输出抑制剂）II期开放标签研究，以评估其安全性、耐受性和疗效。ATG-016是用于治疗MDS或实体瘤的药物，其作用机制是通过抑制Exportin 1（XPO1）蛋白，从而阻止肿瘤生长。安进基因致力于将创新药物带给中国及全球患者，特别关注耐药和晚期癌症。公司首个SINE项目在亚太地区展开，包括针对高风险MDS和实体瘤患者的三项研究。ATG-016在前期I期研究中显示出良好的疗效，预计将进一步推进临床试验，以惠及中国高风险MDS患者。

MaximBio公司宣布与美国国防部（DoD）签订合同，将为其提供ClearDetect COVID-19抗原家用测试套件，总数量达1800万套。此次合作基于MaximBio与DoD及NIH RADx的合作关系，该合作资助了ClearDetect COVID-19抗原家用测试套件的开发。该套件简单易用，无需读取器，仅包含3个组件：拭子、测试条和预充样本缓冲液的试管。与RT-PCR相比，该测试在阳性一致性（PPA）和阴性一致性（NPA）方面表现出色，达到86.9%和98.9%，且能检测所有变种，包括Omicron。MaximBio已开始增加生产，以满足DoD的需求。

法国制药巨头Sanofi与美国生物技术公司IGM Biosciences宣布了一项全球独家合作协议，旨在共同开发针对癌症、免疫学和炎症性疾病的新一代IgM抗体激动剂。双方将利用IGM的专有IgM抗体技术平台，针对三个癌症靶点和三个免疫/炎症靶点发现激动剂。这项合作旨在创造、开发、生产和商业化一种新型潜在疗法，结合多价IgM抗体相较于传统IgG抗体的优势，以刺激细胞表面受体。IGM将获得1.5亿美元的预付款，以及可能超过60亿美元的累计开发、监管和商业里程碑付款。合作将有助于加速IGM抗体平台在多个高未满足需求领域的开发。

Valbiotis公司宣布其针对高胆固醇血症的TOTUM070临床试验取得积极成果。该研究首次在10名健康志愿者中确定了TOTUM070的代谢物及其在肝脏中的作用机制。分析显示，口服5克TOTUM070后，志愿者的血清中存在22种感兴趣的代谢物。作用机制分析表明，TOTUM070及其代谢物对人类肝细胞具有双重作用：抑制胆固醇的从头合成途径和抑制肝脏中的胆固醇储存。这些数据证实了该活性物质调节人类胆固醇代谢的潜力。Valbiotis计划在2022年第二季度公布Phase II HEART临床疗效研究结果，主要终点是降低血液中的LDL-胆固醇水平。

Pixium Vision宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大其Prima System美国可行性研究，新增斯坦福医学院为临床研究地点。此项研究旨在评估Prima System在干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）患者中的安全性和性能，计划招募5名患者，主要终点为12个月时的近视力评估。法国的一项可行性研究显示，使用Prima System可改善干性AMD患者的视力。此外，Prima System在欧洲多国正在进行关键性研究。Pixium Vision从斯坦福大学获得了相关技术许可，并与全球知名眼科研究机构紧密合作。

Takeda公司宣布，其产品TAKHZYRO®（lanadelumab）在日本获得批准，用于预防成人和12岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作。HAE是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体各部位反复出现水肿，包括腹部、面部、手脚、生殖器和喉咙，严重时可能威胁生命。TAKHZYRO的批准基于全球3期HELP研究及其开放标签扩展研究，以及一项评估TAKHZYRO在日本患者中疗效和安全的3期研究。TAKHZYRO已在美国和欧盟获得预防HAE攻击的批准，并在50多个国家获得批准。该药物适用于自我注射或由经过培训的护理人员在医疗保健专业人员的指导下注射。Takeda致力于为HAE患者提供创新解决方案，以改善他们的生活质量。

Amylyx Pharmaceuticals宣布了AMX0035（苯丙丁酸钠和牛磺酸尿苷醇）在CENTAUR和PEGASUS临床试验中的安全性和耐受性数据，这些试验分别针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和阿尔茨海默病（AD）患者。数据显示，AMX0035的不良事件发生率在两组试验参与者中与安慰剂组相似。分析结果提供了关于AMX0035在两种不同疾病中的安全性和耐受性的额外见解，并探讨了疾病如何影响结果。在CENTAUR试验中，89名接受AMX0035治疗的参与者和48名接受安慰剂治疗的参与者完成了24周的随机化阶段，并有权进入开放标签的扩展阶段并接受AMX0035治疗。PEGASUS是一项针对患有AD或轻度认知障碍的成人的24周随机试验。AMX0035的安全性和耐受性是两项试验的主要目标。

2022年美国皮肤病学会（AAD）年会上，勃林格殷格翰公布了Effisayil™ 1临床试验数据，显示spesolimab治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作患者疗效显著，皮肤脓疱清除持续超过12周，84.4%患者皮肤无可见脓疱，81.3%患者皮肤症状完全清除/几乎清除。spesolimab在GPP发作的系统症状如疼痛和疲劳方面也显示出显著改善。该药物是首个专门靶向IL-36通路治疗GPP发作的在研疗法，已获得多项突破性治疗认定和优先审评资格。

Navrogen公司将在伦敦举行的第12届世界ADC会议上展示其新型抗体药物偶联物（ADC）NAV-001的临床前数据。NAV-001针对在多种恶性肿瘤中过度表达的细胞表面蛋白Mesothelin，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和间皮瘤。由于肿瘤微环境中产生的体液免疫肿瘤学（HIO）因素会抑制ADC的疗效，Navrogen利用其专有的HIO因素筛选和去除免疫球蛋白技术（BRITE）来开发对HIO具有抵抗性的Mesothelin靶向剂。NAV-001在多种Mesothelin阳性癌症模型中表现出显著的体内疗效，单剂量NAV-001在亚毫克级别即可引起多种肿瘤类型的持久肿瘤消退，包括三阴性乳腺癌、转移性结直肠癌、非小细胞肺癌和间皮瘤。基于疗效和初步安全性数据，Navrogen计划将NAV-001项目推进至临床测试阶段。Navrogen致力于发现与肿瘤产生的HIO因素相关的肿瘤产物，这些因素与体液免疫抑制、不良预后和有限的免疫介导抗肿瘤疗法反应相关。公司通过其专有的筛选和工程技术以及诊断检测，旨在开发出能够克服HIO因素免疫抑制作用的创新药物，并识别出产生HIO因素的肿瘤患者，为医生提供治疗建议。

Galderma将在摩纳哥和虚拟的2022年3月31日至4月2日举行的美容与抗衰老医学世界大会上展示其产品组合的新科学数据，包括透明质酸真皮填充剂系列、首个液体神经调节剂和原创的胶原蛋白生物刺激剂。Dr. Philippe Kestemont将概述Alluzience®的临床数据，这是Galderma最近批准的、欧洲首个即用型液体神经调节剂，用于治疗中度至重度皱眉线。Sculptra®的新配方将展示其长期有效性和安全性，Restylane® Lyft™和Restylane® Volyme™的研究结果将证明其有效性和患者满意度。此外，Galderma还将举办一个研讨会，讨论如何使用AART™（解剖、评估、方案和疗法）为每位患者提供整体个性化治疗。

Capricor Therapeutics宣布，其针对COVID-19严重症状患者的细胞疗法CAP-1002在Phase 2的INSPIRE临床试验中达到了主要的安全目标。研究显示，CAP-1002在治疗严重COVID-19患者时表现出良好的安全性和耐受性，整体死亡率与安慰剂组相当。尽管研究未达到预期疗效，但公司表示将继续评估该疗法的下一步行动，并考虑潜在的合作机会。该研究是在美国多个地点进行的随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入63名患者。

RAPT Therapeutics公司宣布，其针对中重度特应性皮炎（AD）的RPT193药物在1b期临床试验中，生物标志物数据与之前报告的顶线数据一致，显示出关键探索性疗效指标的明显改善。数据表明，接受RPT193治疗的患者的MADAD评分（一种与疾病严重程度相关的基因特征）显著提高，同时RPT193治疗还改善了与AD相关的免疫通路。这些数据支持RPT193作为每日一次口服治疗，可能改变AD病程而非仅治疗症状的潜力。RAPT公司总裁兼首席执行官Brian Wong表示，他们期待启动RPT193在AD和哮喘中的2b期临床试验。

Revance Therapeutics将在2022年美国神经学年会（AAN）上展示其DaxibotulinumtoxinA注射剂在治疗颈部肌张力障碍方面的临床研究结果。公司CEO Mark J. Foley表示，ASPEN-1 Phase 3临床试验显示该药物具有长期疗效和良好的安全性。此外，ASPEN-OLS Phase 3开放标签长期安全性研究进一步证实了该药物的安全性和有效性。Revance Therapeutics还计划在会议上展示相关摘要。

Pipeline Therapeutics宣布其精准神经再生的创新药物PIPE-307获得美国FDA批准进入1b/2a期临床试验，用于治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）。PIPE-307是一种口服的、高度选择性的M1型毒蕈碱受体拮抗剂，旨在治疗多发性硬化症。该药物在健康志愿者中已完成多项1期研究，包括安全性、药代动力学和PET扫描研究，结果显示在人体大脑中达到的摄取水平与临床前研究中观察到的脱髓鞘修复相关。PIPE-307旨在成为首个能够恢复髓鞘并改善患者预后的有效治疗药物。该1b/2a期临床试验预计将在2022年中开始招募患者，评估两种不同剂量PIPE-307与安慰剂相比的安全性和耐受性，并探索神经生理学、视觉和放射学指标在脱髓鞘修复中的应用。

IN8bio公司在其DeltEx平台上开发的INB-100疗法在治疗高风险或复发的急性髓系白血病（AML）患者中显示出积极效果。三名患者在接受INB-100治疗后，分别在移植后23.3、21.0和9.3个月时实现了持久的缓解。治疗六个月后，患者的免疫系统得到显著恢复，包括T细胞、B细胞和γδT细胞。INB-100的安全性良好，没有出现剂量限制性毒性、治疗相关的3级或更高级别不良事件，包括移植物抗宿主病（GvHD）、细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）。这些数据在2022年欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第48届年会上公布。IN8bio公司首席科学官兼联合创始人Lawrence S. Lamb表示，对于这一高风险复发人群，患者对INB-100治疗的反应令人鼓舞。目前，该试验正在继续招募患者，并期待在年底前发布更多患者的临床和相关性数据。

Insmed公司将在美国胸科学会（ATS）2022国际会议上展示七项关于其三个主要产品ARIKAYCE、brensocatib和treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）的研究成果。这些研究包括评估ARIKAYCE在治疗难治性MAC肺病中的益处和风险，以及brensocatib在治疗非囊性纤维化支气管扩张症成人患者中的效果。ARIKAYCE是一种吸入式抗生素，brensocatib是一种口服小分子药物，TPIP是一种用于治疗肺动脉高压和肺纤维化等疾病的药物。Insmed致力于为患有严重和罕见疾病的患者提供治疗方案，并将在会议上展示其产品在科学研究和临床应用方面的进展。