天境生物与Genexine Inc.宣布中国国家药品监督管理局批准新型长效重组人白细胞介素7（rhIL-7）TJ107 / HyLeukin-7™在新诊断的、患有淋巴细胞减少的胶质母细胞瘤患者中开展2期临床研究。两家公司将扩大合作，共同推进TJ107 / HyLeukin-7™针对该适应症的开发。天境生物将主要负责在中国执行胶质母细胞瘤2期临床研究，而Genexine将分享相关开发策略、数据并分担费用。TJ107 / HyLeukin-7™是一种长效重组人白细胞介素-7，可能通过增加T淋巴细胞数量及改善T细胞功能来促进T淋巴细胞增殖，有望在癌症治疗相关的淋巴细胞减少中发挥作用。

Horizon Therapeutics公司宣布，将在2020年6月3日至6日举办的欧洲风湿病学会（EULAR 2020）年会上展示多项关于KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）的临床试验数据和实际案例研究。这些研究旨在帮助更多对传统疗法无效的慢性痛风患者实现完全和持久的治疗效果。会议还将展示痛风对全身的影响以及与该病相关的潜在肾脏、心血管和其他风险。Horizon公司的医学事务和成果研究执行副总裁Jeffrey D. Kent表示，这些数据增加了关于KRYSTEXXA与免疫调节剂联合使用的证据。此外，还将展示高尿酸血症与非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）之间的联系，以及痛风患者的相关并发症，以进一步了解疾病。KRYSTEXXA是一种用于治疗对传统疗法无效的慢性痛风成人的PEG化尿酸特异性酶。

Passage Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法PBGM01罕见儿科疾病（RPD）资格，用于治疗GM1神经节苷脂病。PBGM01是一种通过腺相关病毒（AAV）递送基因疗法，旨在治疗婴儿型GM1神经节苷脂病。该药物此前已被授予孤儿药资格。RPD资格旨在鼓励针对严重或危及生命的疾病的治疗，主要影响18岁及以下儿童，且美国患者少于20万人。Passage Bio计划在2020年第四季度开始PBGM01的1/2期临床试验，该试验将是一项开放标签、剂量递增研究，将PBGM01通过单次注射进入脑室内进行给药。GM1神经节苷脂病是一种罕见的、通常危及生命的单基因隐性溶酶体储存病，由GLB1基因突变引起，导致β-半乳糖苷酶活性降低，导致大脑神经元中GM1神经节苷脂水平升高，引起神经退行性变。目前尚无批准的治疗GM1神经节苷脂病的疾病修饰疗法。

中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了I-Mab和Genexine公司针对TJ107/HyLeukin-7™（Efineptakin alfa）新型长效重组人白细胞介素-7（rhIL-7）在淋巴减少性新诊断胶质母细胞瘤（GBM）患者中进行2期临床试验的启动。该药物有望治疗GBM，一种具有特别恶劣预后的侵袭性脑癌。I-Mab和Genexine将共同推进TJ107/HyLeukin-7™在GBM适应症的开发，I-Mab将主要负责在中国进行的2期临床试验，而Genexine将分享开发策略、数据和成本。TJ107/HyLeukin-7™在1b期临床试验中显示出对T细胞缺陷的恢复能力，并已在中国和韩国进行临床试验。

汇桥资本集团在2020年四月对三家美国公司进行领投，涉及医疗器械和远程数字医疗领域。其中包括Vida Health，一家位于三藩市的创新生命科学工具技术公司，专注于管理慢性疾病；Rapid Micro Biosystems，一家马萨诸塞州的生命科学工具公司，提供微生物污染检测及数据追踪；以及Pulmonx，一家加利福尼亚州的严重肺气肿微创治疗领域的全球领导者。汇桥资本领投了Vida Health的2500万美元融资，这是其在远程医疗领域的首个私募投资；领投了Rapid Micro Biosystems的6000万美元股权投资，这是其在生命科学工具领域的首个私募投资；而Pulmonx则获得了6500万美元的股权融资，随后在2020年4月再次领投了6600万美元。汇桥资本创始人于凡表示，这些投资体现了公司对解决新冠疫情下医疗领域挑战的关注，并与现有投资组合中的生物科技公司共同对抗疫情。

CalciMedica公司宣布，其研发的CRAC通道抑制剂Auxora（原名CM4620-IE）在治疗严重COVID-19肺炎患者中显示出积极效果。一项开放标签随机对照临床试验的初步分析显示，与单独使用标准治疗方案相比，使用Auxora联合标准治疗方案的患者，其恢复时间和呼吸机使用率均有所改善。FDA强烈建议CalciMedica进行一项盲法安慰剂对照试验，以评估Auxora治疗严重COVID-19肺炎的疗效。该研究共纳入26名患者，其中一半接受Auxora治疗，另一半接受标准治疗方案。初步分析显示，接受Auxora治疗的患者中，需要呼吸机的比例降低了50%以上，住院时间缩短了50%以上。CalciMedica计划将低流量氧疗组的试验结果提交给同行评审出版物。

Apollomics公司宣布启动APL-101药物的Phase 2临床试验，该药物是一种新型口服c-MET抑制剂，用于治疗多种肿瘤类型的MET失调。试验重点关注非小细胞肺癌患者，特别是那些携带MET外显子14跳跃突变的患者，以及具有MET扩增和融合的肿瘤，包括多形性胶质母细胞瘤。该试验名为SPARTA，旨在评估APL-101在非小细胞肺癌和泛癌患者中的疗效和安全性。APL-101在Phase 1试验中表现出良好的耐受性和初步的疗效，预计将在即将到来的医学会议上公布结果。

Anavex Life Sciences Corp.宣布获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，开始进行ANAVEX®3-71（AF710B）的首次人体临床试验。ANAVEX®3-71是一种口服小分子药物，针对sigma-1和M1毒蕈碱受体，旨在治疗神经退行性疾病。该药物针对的是额颞叶痴呆（FTD），此前已获得FDA的孤儿药资格认定。ANAVEX®3-71在转基因（3xTg-AD）小鼠模型中显示出针对阿尔茨海默病主要标志物的疾病修饰活性，包括认知缺陷、淀粉样和tau病理，以及对线粒体功能障碍和神经炎症的有益影响。该临床试验是一项前瞻性双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估ANAVEX®3-71的安全性、耐受性和药代动力学，并研究食物和性别对其药代动力学的影响。Anavex Life Sciences Corp.致力于开发针对神经退行性和神经发育性疾病的差异化疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征和其他中枢神经系统疾病。

ADC Therapeutics公司宣布，将在欧洲血液学协会（EHA25）虚拟大会上展示其新型抗体药物偶联物Loncastuximab tesirine（Lonca，原名ADCT-402）的初步临床试验数据。Lonca是一种基于吡咯并苯并二氮杂卓（PBD）技术的抗体药物偶联物，用于治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。公司在米兰和比利时Namur的CHU UCL Godinne医院进行的临床试验中，Lonca显示出45.5%的初步总缓解率（ORR），超过了主要目标终点。此外，Lonca与Ibrutinib联合治疗晚期DLBCL或MCL的初步结果也将被展示。ADC Therapeutics是一家专注于肿瘤治疗的生物技术公司，致力于开发高效和靶向的抗体药物偶联物，其总部位于瑞士洛桑。

Imara公司宣布将在2020年6月11日至21日举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上展示其针对镰状细胞病患者的IMR-687 Phase 2a临床试验的初步数据。IMR-687是一种高度选择性的PDE9抑制剂，旨在提高cGMP水平，从而增加胎儿血红蛋白（HbF）水平，改善患者症状并降低疾病负担。该研究由UConn School of Medicine的Biree Andemariam博士主持，其成果将在“新治疗方案”口头摘要会上展示，并从6月12日起提供在线观看。Imara公司计划在2020年第四季度报告该试验的最终数据。

Alethia Biotherapeutics宣布美国食品药品监督管理局批准其AB-16B5药物的II期临床试验申请，AB-16B5是一种抑制上皮间质转化（EMT）的强力抑制剂。该药物将联合多西他赛用于治疗经过铂类双药治疗和抗PD-1或PD-L1免疫检查点抗体治疗后疾病进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。AB-16B5有望克服肿瘤转移、耐药和免疫逃逸等问题。这项多中心、开放标签的II期研究将招募约40名晚期NSCLC患者，主要目标是评估AB-16B5联合多西他赛的抗癌疗效，并确定联合用药的安全性和耐受性。AB-16B5是一种人源化IgG2单克隆抗体，可选择性结合并抑制肿瘤相关分泌的簇蛋白，该蛋白在许多癌症中表达。在晚期癌症患者中进行的I期研究显示，AB-16B5安全且耐受性良好，并为一些患者提供了临床益处。

Entera Bio Ltd.公布了其口服大分子疗法EB613在骨质疏松症患者的II期临床试验的初步生物标志物数据，显示在最高剂量（1.5mg）下，P1NP生物标志物在治疗一个月后与安慰剂相比具有统计学意义的增加（p

Arvelle Therapeutics公司宣布，其研发的 cenobamate 在治疗成人未控制的局灶性癫痫发作方面取得显著进展。一项关键试验（013 研究）显示，在接受 cenobamate 治疗的患者中，28% 实现了无发作（零发作），而接受安慰剂的患者中仅 9% 实现了这一目标。此外，正在进行的一项 III 期安全性研究的中间结果发表在《Epilepsia》杂志上，显示 cenobamate 作为辅助治疗在成人未控制的局灶性癫痫发作中通常是安全且耐受性良好的。Arvelle Therapeutics 还宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受 cenobamate 用于成人局灶性癫痫发作辅助治疗的上市许可申请（MAA）。

诺西那生钠注射液在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中展现出持续有效性和长期安全性，其最新数据表明，该药物可改善或稳定包括幼儿、儿童和年轻成人患者的运动功能。这些数据来自长达六年半的临床研究，其中292名患者接受了诺西那生钠注射液的持续治疗。研究结果显示，早期接受治疗的患者获益更大，且大多数患者在随访期间表现出运动功能总体稳定或改善。此外，该药物的安全性与之前报告一致，且对照护者的影响在治疗期间保持稳定或降低。渤健公司作为该药物的开发商，致力于为全球SMA患者提供创新疗法。

阿斯利康公司和FibroGen公司宣布，其针对慢性肾病（CKD）贫血成人患者的罗沙司他药物的市场授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）接受进行监管审查。该MAA基于超过9000名全球患者的关键性3期临床试验的积极结果，包括DOLOMITES研究，其结果将在今年晚些时候公布。这些研究结果支持罗沙司他能够有效提高并维持目标血红蛋白水平，同时减少CKD贫血成人患者（包括透析依赖和非透析依赖者）使用静脉铁剂。此外，这些数据还支持了罗沙司他在心血管和一般安全性方面的良好风险效益比，这与CKD人群的潜在状况相符。阿斯利康公司表示，这一批准标志着罗沙司他的重要里程碑，相信它将为欧盟慢性肾病贫血成人患者提供一种重要的新口服治疗选择。FibroGen公司表示，CKD贫血患者的未满足医疗需求很大，期待与阿斯利康合作，推动罗沙司他作为治疗CKD贫血患者的新治疗选择。EMA对罗沙司他MAA的接受触发阿斯利康向FibroGen支付1.3亿美元的里程碑付款。

5月20日，证监会批准君实生物在科创板首次公开发行股票注册，成为首家“新三板+A+H”公司。君实生物是一家创新驱动型生物制药公司，是国内首家获得抗PD-1单克隆抗体上市批准的公司。2015年挂牌新三板，2018年成为港股医药板块未盈利生物制药公司。此次科创板上市，君实生物计划募资约27亿元，投入创新药研发、临港项目和偿还贷款。君实生物在药物研发方面取得多项进展，自主研发的“特瑞普利”单抗获得FDA孤儿药认定资格，治疗鼻咽癌和尿路上皮癌的新适应症申请已受理。此外，君实生物在新冠抗体研发方面也取得进展，计划第二季度在美国和中国递交临床试验申请。目前，君实生物有20项在研产品，其中9项处于临床阶段。港股未盈利生物公司股价在药物研发进展喜报频传之际，近两月累计涨幅悉数超过40%。

Alterity Therapeutics在2020年美国神经学会虚拟会议上展示了其新型小分子抑制剂ATH434（前称PBT434）治疗多系统萎缩的数据。该公司首席医疗官兼临床开发高级副总裁David Stamler博士因COVID-19疫情取消了原定于多伦多的口头报告，转而通过虚拟平台进行展示。研究基于《神经学》杂志上的一篇论文，详细介绍了ATH434在健康成年人和老年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。数据显示，ATH434不仅能够穿过血脑屏障，而且在人体中达到的浓度与动物模型中的疗效相关浓度相当。安全性数据显示，ATH434在成年人和老年（≥65岁）成年人中耐受性良好，不良事件发生率相似。这些数据支持了Alterity Therapeutics继续进行ATH434治疗多系统萎缩的临床试验计划。Dr. David Stamler表示，通过针对α突触核蛋白这一疾病根本原因进行治疗，ATH434有望影响疾病的所有方面，包括运动症状、血压问题、步态和平衡，甚至肠道和膀胱功能障碍。