Rising Pharmaceuticals宣布支持一项针对氯喹磷酸盐（CQ）在预防COVID-19方面的临床试验，该试验由哥伦比亚大学的研究人员进行，旨在评估CQ作为医疗工作者预防COVID-19的疗效。一项在中国进行的100名患者的试验显示，CQ在治疗COVID-19肺炎患者方面优于对照组，且未报告严重不良事件。初步的体外数据表明，CQ可能还能阻断SARS-CoV-2感染。该研究的主要目标是减少高风险医疗工作者中COVID-19症状病例的数量，并评估CQ的疗效和安全性。该试验将招募350名直接参与患者护理工作的志愿者，并根据暴露风险和年龄进行分层。参与者将接受CQ治疗，主要终点是CQ组与对照组相比，高风险医疗工作者中COVID-19症状病例数减少67%。Rising Pharmaceuticals表示，这项试验对于保护医疗工作者至关重要，因为他们是提供管理COVID-19大流行所需健康服务的关键。

AGTC公司宣布其专有的AAV病毒载体表达RPGR基因变体，在XLRP动物模型中纠正了疾病的早期标志，并提供了挽救效应的证据，显示出良好的安全性。该数据表明，AGTC的AAV载体和工程化的RPGR结构在犬类XLRP模型中耐受良好，并对疾病标志物产生了有益的影响。这些数据支持了rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco作为优化载体推进临床试验，并指导了公司正在进行中的XLRP Phase 1/2临床试验的剂量方案。AGTC在XLRP的Phase 1/2临床试验中使用了rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco，显示出该技术的潜力。

Alkermes公司宣布，其phase 3b ALPINE研究数据已发表在《临床精神病学杂志》上。该研究评估了ARISTADA INITIO一日启动方案（包括ARISTADA INITIO和一次30mg口服阿立哌唑单剂量）与ARISTADA两个月剂量联合使用对急性精神分裂症发作患者的疗效和安全性。研究结果显示，ARISTADA INITIO一日方案与ARISTADA联合使用可支持治疗急性精神分裂症发作，治疗从医院环境开始，持续至门诊护理过渡阶段。Alkermes公司研发执行副总裁兼首席医疗官Craig Hopkinson表示，ALPINE研究结果证明了长效注射剂在精神分裂症治疗中的作用，并强调了在急性精神分裂症发作期间在住院环境中启动患者治疗并过渡回社区治疗的潜在临床实用性。

Acceleron Pharma Inc.宣布将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO20）虚拟科学项目和欧洲血液学协会（EHA25）虚拟大会上展示关于REBLOZYL®（luspatercept-aamt）的六篇不同摘要。这些摘要涉及REBLOZYL在治疗β-地中海贫血、骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化等疾病中的疗效和安全性。会议期间，将展示关于REBLOZYL在不同临床试验中的长期疗效、红细胞输血减少、β-球蛋白基因型对反应的影响以及铁蛋白水平变化等方面的研究数据。这些摘要和口头报告将在会议期间和之后通过虚拟平台提供。Acceleron Pharma是一家专注于TGF-β超家族治疗药物研发的生物制药公司，其合作伙伴包括Bristol Myers Squibb。

OBI Pharma公司宣布，将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划中展示针对Globo H和AKR1C3抗原在不同肿瘤类型中进行的临床试验数据。这些研究将由OBI Pharma首个抗Globo H癌症疫苗（Adagloxad Simolenin）和抗体药物偶联物（OBI-999）以及AKR1C3靶向前药（OBI-3424）的首席研究员进行展示。OBI Pharma表示，他们期待提供未来研究的更新，相信这些研究可能为癌症患者带来潜在的治疗益处。具体包括一项针对早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者的III期随机、双盲、安慰剂对照研究，以及两项针对晚期实体瘤和晚期癌症患者的I/II期研究。这些研究将在ASCO20虚拟科学计划中展出，并在OBI Pharma的官方网站上提供在线访问。

Hansa Biopharma宣布，其新型IgG降解酶imlifidase将在2020年美国移植大会（ATC）的三场演讲中展出，包括一场突破性海报展示。该演讲由Hansa Biopharma的首席科学官兼首席运营官Christian Kjellman博士主持，内容为对31名接受imlifidase脱敏治疗的肾脏移植患者的两年随访数据，显示患者和移植物的存活率为90%，92%的患者在两年后肾脏功能良好。此外，还有两场口头演讲，分别由Hansa Biopharma的高级医学科学联络人Joshua Lee博士和科学家Anna Runström主持，讨论了正交配对对肾脏分配的影响以及imlifidase对人类抗-HLA IgM抗体的影响。这些研究结果表明imlifidase有望提高移植成功率，并减少交叉配对阳性拒绝的情况。

生物技术创业公司「MicroGen Biotech」获得380万美元A轮融资，由Fulcrum Global Capital领投，The Yield Lab Europe参投，Bayer CropScience USA前首席执行官Bill Buckner加入顾问委员会。公司专注于减少食品中重金属含量，提高土壤健康和作物产量，采用专有技术阻止农作物吸收土壤重金属，恢复土壤微生物组。其“EcoPiling技术”在土壤修复方面具有优势，已成功应用于爱尔兰和中国的大型修复项目。在中国，公司已在山东省设立子公司，注册两种产品，并计划在全国推广。此外，与一家美国农业公司合作提供低砷大米解决方案，并计划利用融资扩展北美和欧洲业务，加强团队建设，扩大生产力度，并加大新技术和新产品投资。

Santhera Pharmaceuticals宣布其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的Phase 3 SIDEROS临床试验已全面招募完成。根据研究协议进行的样本量和变异性重新评估显示，目前招募的患者使研究具有极高的功效（>99%）。鉴于SIDEROS的高功效，公司正在评估进行中期分析以测试显著疗效的可能性，以期提前完成试验。目前，SIDEROS试验中约一半的患者已完成18个月的治疗，约三分之二的患者已完成12个月的治疗。由于决定完成这项高级研究，其极高的功效以及紧迫的医疗需求，Santhera正在评估进行中期分析以测试显著疗效的可能性，以期提前完成试验。如果中期分析中未建立显著疗效，则研究将按计划继续进行，并保持目前的高功效。然而，如果中期分析中显示出显著疗效，则继续进行盲法研究将是不道德的，公司将在今年晚些时候决定结束研究。这将导致在欧洲和美国加速相应的监管申报，提前约一年。Santhera是唯一一家致力于寻找治疗DMD以保护呼吸功能的公司。SIDEROS是正在进行中的最大的DMD临床试验，是一项双盲随机安慰剂对照的Phase 3研究，旨在评估idebenone在延缓DMD患者呼吸功能丧失方面的疗效。

Arch Biopartners公司宣布扩大其领先药物LSALT肽（Metablok）的II期临床试验的主要终点，以预防COVID-19患者出现的器官炎症和损伤。这一变化反映了全球COVID-19患者数据，显示SARS-CoV-2病毒不仅损害肺部，还可能损害其他器官。除了急性呼吸窘迫综合征（ARDS）外，主要终点还包括急性肾损伤（AKI）、心肌病、急性肝损伤、凝血病和住院COVID-19患者的全因死亡率。该试验预计将在2020年夏季开始，Arch公司正在与美国食品药品监督管理局进行对话，以获得在美国临床站点招募患者的许可。

Eiger生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对Zokinvy（lonafarnib）治疗早老症和早老性层粘连蛋白病的加速审评新药申请（NDA）。FDA已授予优先审评，并设定了2020年11月20日的PDUFA目标行动日期。Zokinvy已获得罕见儿科疾病指定。Eiger公司总裁兼首席执行官David Cory表示，这是Eiger的一个重要里程碑，也是将治疗带给早老症和早老性层粘连蛋白症儿童和年轻人的重要一步。Zokinvy的NDA包括来自2018年发表在《美国医学会杂志》（JAMA）的研究数据，该研究显示，与未接受治疗的患者相比，接受lonafarnib单药治疗的早老症患者死亡率降低了88%。目前，早老症和早老性层粘连蛋白病尚无批准的治疗方法。

Cue Biopharma在2020年第一季度成功维持了业务目标和临床试验目标的进展，尽管面临COVID-19疫情带来的挑战。公司财务状况稳健，通过发行股票筹集了3430万美元，进一步增强了现金储备。第一季度研发和行政费用有所增加，主要与临床试验和股票补偿费用有关。公司完成了CUE-101 Phase 1临床试验的初步分析，并与默克公司达成临床合作协议，评估CUE-101与KEYTRUDA的联合治疗。

Invivoscribe宣布其LeukoStrat® CDx FLT3突变检测试剂盒获得FDA批准，包含相关分析软件，成为首个FDA批准的FLT3检测。该检测在圣迭戈的LabPMM临床实验室推出，旨在提高FLT3检测的效率和准确性，改善AML患者的治疗管理。作为米哚妥林、富马酸吉列替尼和盐酸奎扎替尼的伴随诊断，LeukoStrat CDx是唯一符合FLT3突变检测国际监管标准的全球标准化检测。该检测可用于辅助评估AML患者使用FLT3靶向疗法的治疗，并支持医疗服务提供者为患者确定最合适的治疗方案。

Avrio Health L.P.作为Purdue Pharma L.P.的子公司，启动了一项评估Betadine®抗微生物产品（主要成分碘伏）对COVID-19病毒潜在安全性和杀病毒效果的研究项目。该研究包括体外实验和体内实验，旨在评估特定配方的Betadine抗微生物产品。这些产品被用于减少皮肤上的微生物数量，以降低感染风险。Purdue Pharma总裁兼首席执行官Craig Landau表示，他们正在积极寻求针对COVID-19的潜在解决方案，并鼓励通过现有数据支持这一研究。由于医疗工作者感染COVID-19的风险较高，这项研究旨在为预防感染提供有效措施。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的程序，Betadine抗微生物产品在等待更多研究数据时，可按标签说明使用。

美国食品药品监督管理局批准了阿斯利康和默克公司（在美国和加拿大称为默克公司）的Lynparza（奥拉帕利）用于治疗同源重组修复（HRR）基因突变的去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。这一批准基于III期PROfound试验的结果，该结果发表在《新英格兰医学杂志》上。尽管mCRPC的治疗方法有所增加，但五年生存率仍然很低。Lynparza在PROfound试验中显著提高了无进展生存期，并且是唯一一种改善BRCA或ATM突变男性患者总生存率的PARP抑制剂。该药物目前还在欧盟和其他司法管辖区作为HRR基因突变mCRPC的治疗药物进行监管审查。阿斯利康和默克公司正在对Lynparza进行额外的临床试验，包括正在进行的III期PROpel试验，作为mCRPC患者的首选一线治疗药物，与阿比特龙醋酸酯联合使用。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了LYNPARZA用于治疗经过恩杂鲁胺或阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者，这些患者具有有害或疑似有害的胚系或体细胞同源重组修复（HRR）基因突变。该批准基于3期PROfound试验的积极结果，该试验发表在2020年4月28日的《新英格兰医学杂志》上。LYNPARZA的疗效基于对BRCA1/2或ATM基因突变的mCRPC患者进行选择，该试验的主要终点和HRR基因突变的一个亚组。LYNPARZA与恩杂鲁胺或阿比特龙相比，将死亡风险降低了31%，并将总生存期（OS）的中位数提高至19.1个月，而接受恩杂鲁胺或阿比特龙治疗的患者为14.7个月。LYNPARZA与恩杂鲁胺或阿比特龙相比，将疾病进展或死亡的风险降低了66%，并将无进展生存期（rPFS）的中位数提高至7.4个月，而接受恩杂鲁胺或阿比特龙治疗的患者为3.6个月。这些结果表明，LYNPARZA是第一种在3期临床试验中证明优于恩杂鲁胺或阿比特龙的PARP抑制剂，为具有BRCA或ATM突变的mCRPC患者提供了新的治疗选择。

Genetron Health与DARUI达成战略合作，共同开发病原微生物检测产品，并利用GENETRON S5测序仪申请试剂试剂盒注册。Genetron Health拥有七款IVD产品获得NMPA批准，涵盖dPCR、qPCR和NGS三大技术平台，提供灵活的产品组合。此次合作旨在加强病原微生物检测领域的合作，共同应对公共卫生紧急事件。Genetron Health致力于构建开放灵活的技术平台，为合作伙伴提供高效的产品研发解决方案。双方合作在武汉火神山医院成功应对COVID-19疫情，为患者提供快速检测和报告，赢得宝贵时间。Genetron Health是一家领先的精准肿瘤学公司，致力于提供全场景基因组学解决方案，拥有强大的研发团队和广泛的合作网络。DARUI是一家专注于分子诊断技术的高科技企业，拥有先进的科研仪器和生产设施。

NCCN基金会颁发第10届青年研究员奖，表彰五名杰出青年研究人员，资助他们研究如何改善癌症患者的护理和寻找治愈方法。这些研究员将获得高达15万美元的资助，用于研究乳腺癌、结直肠癌、胰腺癌、小细胞肺癌以及儿童急性髓系白血病。NCCN基金会表示，这些研究员代表了癌症研究领域中最优秀的年轻研究人员，他们的研究有助于挽救生命并减轻癌症患者的痛苦。这些研究成果将在NCCN 2022年年度会议上展示。