Trovagene公司宣布，其研发的抗癌药物onvansertib在联合Zytiga®（阿比特龙）和泼尼松治疗Zytiga®耐药的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中表现出积极疗效。在ASCO 2020泌尿生殖系统癌症研讨会上，临床试验数据进一步证明了onvansertib在患者对一线治疗产生耐药性时的有效性。研究显示，在AR变异患者中，86%的患者在使用onvansertib后PSA水平下降。这些数据表明，将onvansertib添加到阿比特龙中，对于早期对阿比特龙产生耐药性的转移性去势抵抗性前列腺癌患者是一种新的治疗选择。

FORMA Therapeutics公司宣布其最先进的临床资产olutasidenib的结构设计和发现成果在《药物化学杂志》在线发表，并将在2月27日的印刷版中发布。该论文详细介绍了基于结构的药物设计方法，以开发一种具有血脑屏障渗透性的强力突变IDH1抑制剂。olutasidenib是一种口服临床化合物，能有效和选择性地抑制2-羟基戊二酸的产生，有望恢复IDH1突变癌细胞的正常细胞分化。该药物通过公司创新的药物发现平台发现，该平台结合了高通量筛选和DNA编码库筛选，然后利用高度技术化的并行优化过程开发候选药物。目前，该药物已进入临床试验阶段，用于治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）以及IDH1突变的胶质瘤和其他实体瘤。FORMA Therapeutics致力于发现、开发和商业化针对罕见血液疾病和癌症的变革性药物。

Can-Fite BioPharma Ltd.向欧洲药品管理局提交了其针对晚期肝细胞癌（HCC）患者药物候选物Namodenoson的III期临床试验方案和注册计划。该方案在经过美国食品药品监督管理局（FDA）的同意后，旨在支持Namodenoson的新药申请（NDA）提交和批准。Can-Fite CEO Dr. Pnina Fishman表示，期待启动这项III期研究，如果Namodenoson达到主要终点，即改善肝癌患者的总生存期，公司计划在美国和欧洲同时申请药物批准。据估计，HCC药物市场将在2027年达到38亿美元。Namodenoson是一种小分子口服药物，能够与A3腺苷受体（A3AR）高亲和力、高选择性结合，目前正作为HCC的二线治疗药物进行评估，并正在进行非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的II期临床试验。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）提交的利索卡巴替格鲁赛尔（liso-cel）生物制品许可申请（BLA），该药物是一种针对复发或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤的CAR T细胞免疫疗法。该疗法由纯化的CD8+和CD4+ CAR T细胞组成，旨在为至少接受过两次先前治疗的成年患者提供治疗。FDA已设定处方药用户费法案（PDUFA）目标日期为2020年8月17日。百时美施贵宝公司表示，这一批准和优先审查的指定是改善这些患者治疗的重要一步。该BLA基于Juno Therapeutics（百时美施贵宝的全资子公司）提交的TRANSCEND NHL 001试验数据，该试验评估了268名R/R大B细胞淋巴瘤患者的安全性及疗效。Liso-cel此前已被FDA授予突破性疗法和再生医学高级疗法指定，以及欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）方案。

勃林格殷格翰公司宣布，其药物利格列汀在CARMELINA®试验中显示，与安慰剂相比，对老年2型糖尿病患者的心血管不良事件或低血糖风险无增加。该试验结果发表在《Diabetes Obesity and Metabolism》期刊上。由于糖尿病在老年人群中日益普遍，勃林格殷格翰特别关注老年患者，并进行了亚组分析，结果显示利格列汀在改善血糖控制的同时，不增加肾脏不良事件、动脉粥样硬化性心血管事件或因心力衰竭而住院的风险。尽管不良事件发生率随着年龄增长而升高，但利格列汀组和安慰剂组的不良事件发生率相似。这一发现对于医疗专业人员来说具有重要意义，有助于他们为老年患者提供更安全有效的治疗方案。

AVEO Oncology宣布，其VEGFR-TKI抑制剂tivozanib在治疗晚期不可手术的肝细胞癌（HCC）患者的单药疗法临床试验结果已发表在英国癌症杂志上。该研究评估了tivozanib在晚期HCC患者中的安全性、剂量、药代动力学、药效学以及初步的抗癌活性，推荐剂量为每日1.0毫克，28天周期中21天用药，7天休息。治疗组的无进展生存期和总生存期分别为24周和9个月，总缓解率为21%。此外，该研究还显示tivozanib在HCC患者中具有良好的耐受性和初步疗效，为AVEO正在进行中的tivozanib与IMFINZI®（durvalumab）联合治疗HCC的Phase 1b/2 DEDUCTIVE研究奠定了基础。AVEO计划在本季度向FDA提交tivozanib治疗肾癌的新药申请，并期待扩大tivozanib-免疫疗法临床策略。

Deciphera Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对ripretinib的新药申请（NDA）进行优先审查，ripretinib是一种广泛谱系的KIT和PDGFRα抑制剂，用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。FDA授予了优先审查资格，并设定了2020年8月13日的PDUFA目标行动日期。ripretinib已获得突破性疗法指定，用于治疗对imatinib、sunitinib和regorafenib等先前治疗有反应的晚期GIST患者。此外，Deciphera还向加拿大和澳大利亚提交了ripretinib在晚期GIST中的营销申请，这些申请也获得了优先审查资格。ripretinib的NDA提交得到了公司INVICTUS III期研究的积极结果的支持，该研究评估了ripretinib与安慰剂相比在晚期GIST患者中的疗效和安全性。

SCRUM-Japan项目旨在利用血液基因组学知识加速精准医疗的发展，针对晚期癌症患者。该项目由Foundation Medicine和Chugai Pharmaceutical与日本国立癌症中心合作，采用FoundationOneLiquid液体活检测试，在日本的第三阶段进行癌症基因组筛查。该阶段分为LC-SCRUM-Asia和MONSTAR-SCREEN两个项目，分别针对肺癌和所有类型的晚期实体瘤进行基因组变化研究。项目旨在通过合作推动精准医疗的发展，为患者提供更有效的治疗方案。

罗莎琳德·富兰克林大学与芝加哥生物技术公司Exicure宣布开展研究合作，旨在开发针对遗传疾病的新疗法。罗莎琳德·富兰克林大学的遗传疾病研究中心正致力于研究遗传性疾病的机制，并利用小分子和核酸方法寻找治疗方法。Exicure公司正在开发一类针对验证靶点的免疫调节和基因沉默药物。据世界卫生组织估计，全球有超过10,000种罕见疾病是由人类DNA中单个基因的错误引起的，许多这些疾病目前没有有效的治疗方法。罗莎琳德·富兰克林大学的RNA生物学和基因表达调控专家米歇尔·黑斯蒂斯博士已开发出针对乌谢尔综合征、巴滕病和囊性纤维化等疾病的专利反义寡核苷酸技术。Exicure公司的球形核酸（SNA™）架构旨在解锁治疗寡核苷酸在广泛细胞和组织中的治疗潜力。Exicure公司首席执行官大卫·吉尔霍恩博士表示，与罗莎琳德·富兰克林大学合作，该公司在遗传疾病领域的研究取得了新的进展。

Soligenix公司宣布，其研发的RiVax（耐热型 Ricin 毒素疫苗）项目已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“快速通道”认定。RiVax旨在预防 Ricin 毒素中毒，该毒素是一种致命的植物来源毒素，具有稳定性高、毒性强的特点，且易于从蓖麻油生产副产品中提取。目前尚无有效的 Ricin 毒素中毒治疗方法。RiVax的研发得到了美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）和FDA的资助，累计非稀释资金超过4000万美元。RiVax的研发遵循FDA的“动物规则”，并可能被纳入国家战略储备库，在生物恐怖威胁事件发生时分发。RiVax已在美国和欧洲获得孤儿药认定。

EuMentis Therapeutics Inc.计划推进其领先产品EM-036的研发，该产品是一种针对阿尔茨海默病和自闭症谱系障碍的新型NMDA受体拮抗剂。公司利用200万美元的SBIR奖金资助IND研究，EM-036作为第二代memantine类似物，在AD和ASD的动物模型中显示出比memantine更优的疗效和安全性。公司正努力完成GMP生产、GLP安全/毒性研究，并提交IND申请，以启动EM-036的1期临床试验。EuMentis致力于开发治疗神经发育和神经退行性疾病的新疗法，期望通过EM-036为患者带来改善。

Thermo Fisher Scientific与NanoPin Technologies合作，共同开发基于液相色谱质谱联用（LC-MS）的高灵敏度分析流程，用于传染病诊断和患者监测。通过直接从患者血液样本中检测疾病相关抗原，结合Thermo Fisher的先进LC-MS技术和NanoPin独特的诊断平台，将有助于开发出对传染病敏感的临床检测方法。这将缩短诊断时间，帮助医疗人员确定感染阶段并监测患者对治疗的反应，从而支持临床决策和提供针对患者疾病状态的个性化护理。Thermo Fisher Scientific表示，这一合作对于提高传染病诊断和治疗效率具有重要意义。

全球生物技术领导者CSL Behring与大学城科学中心合作，资助了匹兹堡大学和特拉华大学的科研人员，加速寻找新生物疗法。匹兹堡大学的Cecelia Yates博士和特拉华大学的Eleftherios Papoutsakis博士分别获得25万美元资助，并有机会与CSL Behring的专家合作，将他们的想法转化为突破性疗法。CSL Behring利用科学中心的创新框架支持这些研究，旨在帮助罕见病患者过上更充实的生活。该合作旨在支持新生物制剂和药物及基因递送系统的发展，如Yates和Papoutsakis的研究。

Endonovo Therapeutics与斯坦福大学赞助的骨科肩部和膝关节研究合作，旨在评估其tPEMF SofPulse在术后疼痛、药物水平和身体功能方面的益处。该研究是一项前瞻性、随机、安慰剂对照试点研究，旨在评估脉冲电磁场（PEMF）疗法在降低骨科手术后疼痛方面的疗效。研究将评估76名患者，包括活跃组和安慰剂对照组，通过视觉模拟评分（VAS）在术后10天进行测量。Endonovo的SofPulse tPEMF便携式设备是一种FDA批准的非侵入性、无药物、非阿片类药物的术后疼痛和水肿治疗，目前在全国主要医院和诊所中使用。Endonovo Therapeutics的CMO Dr. Nev Zubcevik表示，该研究将允许外科医生确定PEMF SofPulse疗法是否有助于减少患者报告的术后疼痛。研究结果将在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04109638上详细公布。

2020年2月13日，医疗设备公司Nyxoah宣布已完成2500万欧元融资。此轮融资投资者包括Cochlear Limited、ResMed Inc.以及几个老股东。融资资金将用于公司推进Genio®系统的长期临床证据开发，加速欧洲、澳大利亚和新西兰正在进行的市场准入和商业化活动。

Carevive Systems，一家专注于肿瘤领域的健康科技公司，宣布获得来自新投资者Philips Health Technology Ventures和Debiopharm Innovation Fund以及现有投资者Cerner Capital、HLM Venture Partners、LRVHealth和联合创始人兼首席执行官Madelyn Trupkin Herzfeld的C轮融资。这笔资金将加强Carevive在理解并改善癌症患者体验方面的市场领导者地位。Carevive致力于改善患者体验并使癌症项目能够满足不断变化的补偿环境的要求。Carevive的客户在CMS价值型补偿计划——肿瘤护理模式（OCM）中表现出色。Carevive的技术平台将继续帮助提供商在下一代肿瘤价值型计划中取得成功，包括2021年1月开始的新的CMS肿瘤护理第一模式。University of Alabama（UAB）是Carevive的客户，也是OCM的领导者。Carevive正在构建16个癌症特定患者体验数据库，以使提供商能够持续改进患者护理，获得更好的未来新疗法的访问，并指导创新和高效的临床试验设计。

Tetra Bio-Pharma与Vitiprints LLC签署了商业规模生产CAUMZ和HCC011的制造协议，进一步保护了这两款产品，并获得四项额外的制造专利。Vitiprints的专利技术将大幅提高生产能力和降低成本，预计将使CAUMZ的制造成本降低约75%。Tetra将获得使用该技术的独家许可，以高速度和大量生产CAUMZ和HCC-011，并符合吸入药物标准。Vitiprints将在蒙特隆的Quantum设施进行彻底评估，目标是春季开始生产。Tetra计划将生产能力从每天2,500个剂量胶囊增加到每天100,000个剂量单位。这一协议将帮助Tetra满足全球对CAUMZ和HCC-011的需求，并确保满足全球癌症患者的需求。