一项由City of Hope领导的研究显示，接受干细胞移植并接种Triplex疫苗以预防巨细胞病毒（CMV）复制的患者，相较于未接种Triplex的患者，发生与病毒相关的健康并发症的可能性降低了50%。这项发表在《内科学年鉴》上的2期随机、安慰剂对照临床试验，在City of Hope、Dana-Farber癌症研究所和MD Anderson癌症中心进行，是首次在患者中测试针对CMV的病毒疫苗。试验纳入了102名接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）的患者，其中一半被随机分配接受Triplex疫苗，该疫苗由City of Hope科学家开发，旨在增强CMV特异性T细胞，在患者中建立对CMV的免疫力，并防止其引起严重的并发症，如肺炎、胃肠炎和视网膜炎。在试验中，在第28天和第56天接受至少第一次Triplex注射的患者，到第100天（主要终点）时，CMV并发症（病毒复发、抗病毒治疗和疾病）比接受安慰剂的患者减少了50%。在疫苗组中，有5名患者出现CMV并发症，而在安慰剂组中有10名。此外，接受Triplex的患者对CMV的免疫力比安慰剂组高出197%。在移植前，患者接受了高剂量化疗以消除造血系统，这是产生血液

Moderna公司宣布其mRNA疫苗针对巨细胞病毒（CMV）的二期剂量确认研究正在按计划提前进行，预计2020年第三季度将获得数据。公司还宣布了三种新的疫苗开发候选者，以支持其加速核心领域新候选者发展的战略。这些新的疫苗候选者包括针对爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）、呼吸道合胞病毒（RSV）和新型冠状病毒（2019-nCoV）的疫苗。Moderna的CMV疫苗（mRNA-1647）是首个进入二期研究的mRNA疫苗，目前招募工作提前完成。此外，Moderna正在积极准备三期关键性研究，以评估预防CMV原发感染的效果。

Moderna公司宣布，其首个罕见病项目mRNA-3704的1/2期临床试验已开始招募首位患者。该试验旨在评估mRNA-3704在通过静脉输注递送时对孤立性甲基丙二酸血症（MMA）患者的安全性和耐受性。mRNA-3704是一种脂质纳米颗粒（LNP）配方，用于治疗MMA，该配方同样用于Moderna的基孔肯雅抗体项目（mRNA-1944）。mRNA-3704已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿指定。Moderna计划在美国以外地区启动多个研究点，并已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准。该研究旨在评估mRNA-3704在1岁及以上患者中的安全性和耐受性，这些患者患有由于MUT缺乏引起的孤立性甲基丙二酸血症，并伴有升高的血浆甲基丙二酸。

Exelixis公司宣布，其在COSMIC-021临床试验中，评估了cabozantinib（CABOMETYX）与atezolizumab（TECENTRIQ）联合治疗去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者的初步结果令人鼓舞。该试验是1b期试验，于2020年2月13日在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上展示。结果显示，44名患者中，客观缓解率（ORR）为32%，疾病控制率为80%。在具有高风险临床特征的患者中，ORR为33%，中位缓解持续时间达8.3个月。Exelixis计划根据这些数据向美国食品药品监督管理局（FDA）申请加速批准。

强生公司旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局提交了补充生物制品许可申请，寻求批准DARZALEX（达雷木单抗）与Kyprolis（卡非佐米）和地塞米松（DKd）联合治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。这一申请基于3期CANDOR研究的成果，该研究比较了DKd与仅使用卡非佐米和地塞米松（Kd）在多发性骨髓瘤患者中的疗效，这些患者在接受一到三线治疗后复发。研究结果表明，DARZALEX联合治疗方案对多发性骨髓瘤患者具有潜在益处。DARZALEX是一种针对多发性骨髓瘤的CD38单克隆抗体，已被批准用于多种治疗设置，包括新诊断和复发性病例。

LogicBio Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对用于治疗甲基丙二酸血症（MMA）的基因编辑疗法LB-001的IND申请实施临床暂停，以解决一些临床和非临床问题。该公司于2020年1月提交了IND申请，以支持在MMA患者中启动1/2期临床试验。LogicBio预计FDA将在30天内以书面形式提供问题。该公司计划与FDA紧密合作，尽快解决这些问题。LB-001是一种基于GeneRide™技术的儿童基因编辑疗法，旨在将正常的人类甲基丙二酰辅酶A变位酶（MMUT）基因整合到MMA患者的基因组中。LogicBio已在多种动物模型中证明了GeneRide的预临床概念验证，改善了生存率和逆转了疾病病理。LB-001已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和罕见儿科疾病指定。LogicBio Therapeutics是一家专注于开发用于治疗儿童罕见病的基因编辑疗法的公司，其总部位于马萨诸塞州剑桥市。

Protalix BioTherapeutics公司宣布，将在佛罗里达州举办的第16届WORLD Symposium™ 2020会议上展示其治疗法布里病的pegunigalsidase alfa（PRX-102）候选药物的Phase III BRIDGE临床试验的一年期中期数据。此外，公司还将展示关于pegunigalsidase alfa治疗法布里病的Phase I/II剂量范围研究的额外数据，以及由该公司BALANCE临床试验的主要研究者David Warnock博士进行的pegunigalsidase alfa治疗法布里病的pivotal Phase III BALANCE临床试验的设计。中期数据显示，pegunigalsidase alfa在改善法布里病患者肾功能方面具有潜在益处，且安全性良好。Phase I/II剂量范围研究的数据表明，pegunigalsidase alfa能够减少肾脏Gb 3沉积和循环中的Lyso-Gb 3水平。BALANCE临床试验旨在证明pegunigalsidase alfa在治疗法布里病方面具有临床益处，以满足这一未被满足的医疗需求。

AVROBIO公司宣布了其基因治疗项目的新数据，包括在囊性纤维化病和法布里病治疗中的积极进展。在囊性纤维化病治疗中，首个接受治疗的患者的早期数据表明，与基线相比，三个月后的早期指标有所改善。在法布里病治疗中，患者在接受治疗后32个月内持续产生功能酶，显示出潜在的治疗效果。此外，公司还介绍了其plato基因治疗平台的首个临床应用，该平台在药物产品制造中表现出更高的酶活性和转导效率。这些数据将在佛罗里达州奥兰多的第16届WORLDSymposium会议上公布。

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Oklahoma City的Hough Ear Institute（HEI）宣布，其合作伙伴Auditus LLC（Auditus）已与Oblato Inc.达成协议，获得NHPN-1010药物的独家权利，以推进临床研究，旨在保护和可能恢复听力。NHPN-1010能够阻断导致听力损失的毒性积累过程。HEI与Oklahoma Medical Research Foundation（OMRF）共同发现了NHPN-1010技术，并在2010年将其许可给OPI进行商业化开发。OPI在2015年成功完成了1期临床试验，证明其安全性。Oblato预计将启动2期临床试验，评估该药物预防和治疗听力损失的可能性。全球有4.66亿人遭受残疾性听力损失，约七分之一的人有耳鸣，超过32.4万人接受了耳蜗植入。目前，尚无药物可以治疗噪声诱导的听力损失（NIHL）或耳鸣。

Catalent与生物制药公司Zumutor Biologics达成协议，将为后者制造其领先候选药物ZM008，用于治疗实体瘤。ZM008是一种首创的靶向肿瘤细胞受体的单克隆抗体，能阻断自然杀伤（NK）细胞的抑制信号，激活NK细胞产生强大的免疫反应。ZM008利用NK细胞这一人体先天免疫系统的关键组成部分，针对前列腺癌等疾病中的实体瘤细胞。 Zumutor利用其专有的抗体发现平台INABLR加速了ZM008的研发，该药物在临床前数据中显示出肿瘤细胞死亡、免疫细胞浸润和肿瘤生长抑制的效果，且作为单药或与免疫检查点抑制剂联合使用时均表现出抗肿瘤活性。ZM008的研发进展顺利，预计将在2020年底提交新药研究申请， Zumutor对Catalent的按时交付和高质量制造充满信心。

Genprex公司与匹兹堡大学签署了一项独家许可协议，获得了一项可能治愈1型和2型糖尿病的基因治疗技术。这项技术由乔治·吉特斯博士在匹兹堡儿童医院Rangos研究中心开发，通过将胰腺中的α细胞重编程为类似β细胞的细胞，恢复其功能，从而补充胰岛素水平。该疗法在动物实验中显示出恢复血糖水平的潜力，并计划开始针对糖尿病患者的临床试验。Genprex计划将这项技术纳入其研发管线，同时继续专注于其癌症免疫基因治疗产品Oncoprex的开发。

BriaCell公司宣布，其首席研究员Saveri Bhattacharya博士获得默克公司的研究者研究计划（MISP）资助，用于开展一项Bria-IMT联合KEYTRUDA（由默克公司生产）治疗晚期乳腺癌的I/IIa期临床试验。默克公司将提供KEYTRUDA用于该组合研究。Bhattacharya博士是一位经验丰富的乳腺癌治疗专家，目前专注于女性癌症的临床试验开发。该研究旨在评估Bria-IMT与KEYTRUDA联合使用的疗效和安全性，以开发针对晚期乳腺癌的新疗法。BriaCell公司对Bria-IMT与KEYTRUDA的联合应用表现出信心，并期待与默克公司和Bhattacharya博士团队合作，推进这一研究，为晚期乳腺癌患者带来新的希望。

ALR Technologies与新加坡总医院合作开展远程糖尿病管理试点项目，旨在验证ALRT糖尿病解决方案在胰岛素治疗型2型糖尿病患者中的有效性。项目名为GEMINI-T2D，将招募25名使用预混胰岛素且基线A1C值大于8%的2型糖尿病患者，通过ALRT糖尿病解决方案远程患者管理平台分析患者血糖数据，为期24周。研究将评估ALRT糖尿病管理技术在管理使用预混胰岛素治疗的2型糖尿病患者中的实用性和可行性，主要结果指标为A1C降低，次要指标包括患者对血糖检测方案的依从性和低血糖事件的发生频率。新加坡总医院是新加坡最大的急性三级医院，由SingHealth Duke-NUS糖尿病中心参与实施。ALRT糖尿病解决方案是一种FDA批准、符合HIPAA标准的远程糖尿病患者管理系统，利用血糖数据模式来改善糖尿病结果。

Cannabics Pharmaceuticals与以色列公司RCK Medical Cannabis达成合作协议，共同研发针对胃肠道癌症的药用大麻品种。RCKMC专注于培育稳定的大麻杂交种子、定制大麻品种和遗传研究，提供从种植到收获的全套技术和专业知识。双方计划开发具有抗肿瘤特性的大麻品种，作为开发植物来源的活性药物成分的基因来源。Cannabics Pharmaceuticals利用其临床能力和RCKMC的植物遗传学及育种专长，共同推动从种子到制剂的专属药物开发。

FibroGen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对罗沙司他新药申请（NDA）的审查，该药物用于治疗慢性肾病（CKD）引起的贫血，包括非透析依赖（NDD）和透析依赖（DD）患者。该申请将于2020年2月18日被视为已提交，FDA设定的PDUFA日期为2020年12月20日。罗沙司他是一种口服的小分子HIF-PH抑制剂，目前在中国和日本获得批准用于治疗CKD患者的贫血。FibroGen计划与FDA和合作伙伴阿斯利康合作，尽快使这种新型口服疗法上市。阿斯利康将向FibroGen支付5000万美元的里程碑付款。

Advaxis公司与Personalis公司宣布合作，利用Personalis的ImmunoID NeXT平台在Advaxis的ADXS-503（HOT Lung）临床试验中评估ADXS-503与pembrolizumab联合治疗非小细胞肺癌的效果。该平台通过分析肿瘤样本中的约20,000个基因，提供肿瘤和免疫微环境的全面视图，帮助识别预测性生物标志物和/或响应特征，以及评估治疗抵抗的潜在机制。此次合作基于双方之前两年的合作，旨在通过基因组分析临床肿瘤样本制造ADXS-NEO药物构建，以治疗多种晚期癌症。