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Hoth Therapeutics 宣布扩大 FDA 批准的迈阿密大学针对癌症患者的 HT-001 首次人体临床试验

研发注册政策

Hoth Therapeutics 宣布扩大 FDA 批准的迈阿密大学针对癌症患者的 HT-001 首次人体临床试验

Hoth Therapeutics公司宣布获得迈阿密大学批准，将开始进行HT-001药物的人体临床试验，旨在治疗与表皮生长因子受体抑制剂（EGFRi）相关的皮肤毒性。这是一项随机、安慰剂对照的平行2a期剂量范围研究，旨在调查局部HT-001治疗EGFRi相关皮肤毒性的疗效、安全性和耐受性。Hoth Therapeutics首席执行官Robb Knie表示，公司对获得临床试验批准感到非常高兴，并期待在2024年第一季度向投资者和患者更新试验进展。Hoth Therapeutics是一家致力于开发创新、有影响力和突破性治疗的临床阶段生物制药公司，专注于提高患者生活质量。

PRNewswire

2023-12-27

EGFR 恶性肿瘤 Hoth Therapeutics Inc
Aficamten针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的关键 3期临床试验SEQUOIA-HCM取得积极顶线结果

研发注册政策

Aficamten针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的关键 3期临床试验SEQUOIA-HCM取得积极顶线结果

Cytokinetics公司宣布，其针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的3期临床试验SEQUEIA-HCM取得积极结果。结果显示，Aficamten治疗能显著提高患者运动能力，经心肺运动试验测得的峰值摄氧量增加，所有预设亚组均观察到改善。所有次要终点也显示出显著改善，包括KCCQ-CSS评分、NYHA功能分级改善、LVOT-G变化等。Aficamten在临床试验中耐受性良好，不良事件与安慰剂相当。Cytokinetics公司研发部执行副总裁Fady I. Malik博士表示，这些结果证明了Aficamten在标准治疗基础上对HCM患者的积极影响，并有望成为医生和患者首选的心肌肌球蛋白抑制剂。

微信公众号

2023-12-27

阿夫凯泰肥厚性心肌病
Enveric Biosciences 报告主要前药候选药物 EB-373 的临床前开发年终进展

研发注册政策

Enveric Biosciences 报告主要前药候选药物 EB-373 的临床前开发年终进展

Enveric Biosciences宣布，其神经可塑性小分子疗法EB-373的GLP安全性和毒理学计划进展顺利，已完成重复剂量毒理学研究，结果正在分析中。此外，心脏、呼吸、中枢神经系统安全药理学研究、体外hERG电流研究和致突变性研究已完成，正在进行分析。公司预计将在2024年第一季度完成所有涉及EB-373的预临床活动，为首次人体临床试验做准备。Enveric的研究团队继续推进EB-373的前期临床研究，预计将在2024年启动人体试验。数据表明EB-373的安全性、口服生物利用度以及剂量依赖性血液浓度增加，并迅速转化为活性代谢物psilocin。此外，动物模型中观察到的药理学特性验证了基于人工智能的分子设计，旨在优化人类幻觉体验的时间和长度，同时实现针对难以治疗的心理健康指标的预期治疗效果。

Businesswire

2023-12-27

Enveric Biosciences Inc
NKGen Biotech 宣布 SNK01 NK 细胞疗法治疗阿尔茨海默病的临床试验申请获得加拿大卫生部批准

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NKGen Biotech 宣布 SNK01 NK 细胞疗法治疗阿尔茨海默病的临床试验申请获得加拿大卫生部批准

NKGen Biotech宣布其SNK01项目在2023年10月获得美国FDA的IND批准后，又获得了加拿大卫生部的CTA批准，用于在轻度阿尔茨海默病患者中进行1/2a期临床试验。该试验基于SNK01在AD患者中的1期剂量递增安全性试验数据，显示SNK01具有良好的耐受性，并可能通过血脑屏障对脑蛋白聚集和神经炎症产生积极影响。SNK01是一种自体、非基因改造的NK细胞产品，具有增强的细胞毒性和激活受体表达。1期试验旨在确定SNK01的最大耐受剂量和/或推荐2期剂量，2期试验为随机、安慰剂对照、多中心试验，评估SNK01在轻度AD患者中的安全性和有效性。该批准的试验预计于2023年12月启动，预计首份中期数据将在2024年第三季度公布。NKGen的SNK01项目在阿尔茨海默病治疗方面取得积极进展，最近在CTAD会议上报告的数据显示，SNK01在AD患者中的1期剂量递增试验中表现出良好的耐受性，并可能对脑蛋白聚集和神经炎症产生积极影响，没有观察到任何相关严重不良事件。90%的患者在11周（最后剂量后一周）的ADCOMS评分中表现出改善或维持稳定的认知功能。NKGen首席执行官Paul Y. Song表示，加拿大卫

GlobeNewswire

2023-12-27

老年性痴呆 NKGen Biotech Inc
博安生物两款靶向Claudin18.2在研创新药获美国FDA孤儿药资格认定

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博安生物两款靶向Claudin18.2在研创新药获美国FDA孤儿药资格认定

博安生物宣布，其两款针对Claudin18.2蛋白的创新抗体药物BA1105和BA1301获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。这两款药物有望降低研发成本，加快临床开发进程。胰腺癌是致命癌症之一，治疗难度大，预后不理想。BA1105采用ADCC增强技术，BA1301采用定点偶联技术，均显示出良好的抗肿瘤活性。博安生物致力于肿瘤、自身免疫等领域的生物药开发，拥有丰富的产品组合和全产业链运营体系。

美通社

2023-12-27

Claudin18.2 胰腺癌山东博安生物技术股份有限公司
Matinas BioPharma 使用口服 LNC 递送的小寡核苷酸在两种炎症性疾病模型中证明体内生物活性和疾病改善

研发注册政策

Matinas BioPharma 使用口服 LNC 递送的小寡核苷酸在两种炎症性疾病模型中证明体内生物活性和疾病改善

Matinas BioPharma在动物模型中进行了两项体内研究，展示了其脂质纳米晶体（LNC）平台技术成功口服递送两种针对关键炎症细胞因子TNFα和IL-17A的小单链寡核苷酸。研究结果显示，在急性结肠炎模型中，血清TNFα水平显著降低，组织TNFα mRNA减少，疾病活动评分改善；在急性银屑病模型中，组织IL-17A mRNA减少，临床疾病标志物包括皮肤病变改善。Matinas BioPharma首席执行官表示，这些数据表明LNC平台技术可用于口服递送具有潜在治疗应用的功能性小寡核苷酸。此外，该公司的LNC技术具有递送小寡核苷酸的能力，包括RNAi治疗药物如siRNA和反义寡核苷酸，有望在抗炎治疗中发挥关键作用。

GlobeNewswire

2023-12-27

IL-17A 自身炎症性疾病 Matinas BioPharma Holdings Inc
Zevra Therapeutics 获得 FDA 批准重新提交 Arimoclomol 作为 C 型尼曼匹克病的新药上市申请

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Zevra Therapeutics 获得 FDA 批准重新提交 Arimoclomol 作为 C 型尼曼匹克病的新药上市申请

Zevra Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认收到关于尼曼匹克病C型（NPC）口服新药Arimoclomol的新药申请（NDA）的重新提交。根据处方药用户费用法案（PDUFA），FDA将Arimoclomol NDA重新提交归类为II类完全回复，并从提交之日起有六个月的审查期。因此，FDA已指定2024年6月21日为PDUFA行动日期，并计划将重新提交的内容提交给咨询委员会进行讨论。Zevra表示，其重新提交的Arimoclomol NDA解决了FDA在2021年6月发出的完整回复信中提出的问题，并提供了更多支持临床试验指标、FDA首选分析和多个额外研究的数据，以证明Arimoclomol在临床和非临床环境中的疗效。NPC是一种罕见的、进展性的神经退行性溶酶体储存障碍，导致身体无法将胆固醇和其他脂质在细胞内运输，导致这些物质在包括大脑在内的各种组织区域积累。Arimoclomol是一种口服的、首创的NPC治疗候选药物，已获得FDA的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病指定，以及EMA的NPC孤儿药指定。

GlobeNewswire

2023-12-27

鼻咽癌 Zevra Therapeutics Inc 阿莫氯醇
Beyond Cancer™ 1 期研究清除了晚期复发或难治性不可切除的原发性或转移性皮肤或皮下实体瘤患者的队列 1

研发注册政策

Beyond Cancer™ 1 期研究清除了晚期复发或难治性不可切除的原发性或转移性皮肤或皮下实体瘤患者的队列 1

Beyond Cancer Ltd. 宣布，其正在进行的一项评估超高浓度一氧化氮（UNO）作为免疫疗法的 Phase 1 期临床试验，在首个剂量组（25,000 ppm）中未出现剂量限制性毒性。该研究分为剂量递增和剂量扩展两部分，目前正在进行剂量递增阶段，包括三个剂量组（25,000、50,000 和 100,000 ppm）。研究的主要目标是评估 UNO 的安全性和耐受性，次要目标是评估其疗效。公司表示，期待完成剂量递增阶段，进入剂量扩展部分，并探索与免疫检查点抑制剂的联合应用。此外，公司预计将在 2024 年的主要医学会议上提供更多关于初步疗效数据的更新。

GlobeNewswire

2023-12-27

Beyond Air Inc
Synlogic获得空军研究实验室合同，开发潜在益生菌产品制造工艺

交易并购

Synlogic获得空军研究实验室合同，开发潜在益生菌产品制造工艺

Synlogic公司，一家致力于开发新型口服非全身吸收生物疗法的临床阶段生物技术公司，宣布已与空军研究实验室（AFRL）签订了一份价值约100万美元的子合同，以开发支持潜在益生菌产品开发的制造工艺。这项合同是对Synlogic自2020年作为麻省理工学院（MIT）空军合成生物学挑战赛的一部分所开展工作的扩展。Synlogic在此项目上的活动预计将于2024年第一季度开始，并于2025年第一季度完成。Synlogic公司专注于罕见代谢疾病的治疗，其产品管线包括用于苯丙酮尿症（PKU）的labafenogene marselecobac（SYNB1934）等。

GlobeNewswire

2023-12-27

Synlogic Inc Massachusetts Instit Ginkgo BioWorks Inc
Iovance Biotherapeutics 宣布 LN-145 治疗非小细胞肺癌的临床项目更新

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Iovance Biotherapeutics 宣布 LN-145 治疗非小细胞肺癌的临床项目更新

Iovance Biotherapeutics宣布了其LN-145 TIL疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）临床项目的新进展。美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年12月22日对IOV-LUN-202试验实施了临床暂停，原因是近期报告了一起可能与非髓性淋巴细胞清除预处理方案相关的致命性严重不良事件。IOV-LUN-202试验旨在评估LN-145在化疗和抗PD-1治疗后进展的晚期NSCLC患者中的疗效。尽管临床暂停，但Iovance的其他临床试验和针对黑色素瘤的lifileucel生物制品许可申请（BLA）的优先审评仍按计划进行。Iovance承诺继续推进TIL疗法在NSCLC患者中的应用，并努力支持该疗法的监管批准。

GlobeNewswire

2023-12-27

PD-1 非小细胞肺癌黑色素瘤 lifileucel Iovance Biotherapeutics Inc
旨立达在华获批，"一片立达"助力血脂管理"双达标"

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旨立达在华获批，"一片立达"助力血脂管理"双达标"

赛诺菲宣布其瑞舒伐他汀依折麦布片（旨立达®）在中国获批，用于治疗高胆固醇血症和纯合子型家族性高胆固醇血症，成为首个在中国上市的瑞舒伐他汀依折麦布单片复方制剂。该药可强效降低LDL-C，助力血脂管理，为患者提供新的治疗选择。复旦大学附属中山医院葛均波院士指出，依折麦布与中等强度他汀类药物联用可降低LDL-C，且不增加不良反应。赛诺菲大中华区总裁施旺表示，旨立达®的获批为中国患者带来更强效持续的血脂管理方案，是赛诺菲今年在中国获批的第11个创新药物、疫苗及适应症。赛诺菲致力于将创新药品和疫苗引进中国，为健康中国战略目标贡献力量。

美通社

2023-12-27

Sanofi SA 高胆固醇血症复旦大学附属中山医院瑞舒伐他汀 + 依折麦布
战略合作|祥耀生物大分子药物研发借力百奥几何AI模型

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战略合作|祥耀生物大分子药物研发借力百奥几何AI模型

祥耀生物与百奥几何近日签署战略合作协议，双方将利用各自优势在大分子制药领域展开全面合作，运用AI技术推动抗体药物研发。百奥几何将授权祥耀生物其抗体发现模型或生成式AI抗体设计平台，祥耀生物将运用项目数据对模型进行训练和优化。此外，百奥几何还将提供抗体人源化、成药性分析和抗体优化等专业服务，祥耀生物则负责抗体的发现、筛选和药效活性测试。双方合作旨在拓展AI技术在抗体药物开发方面的应用，提高药物研发效率，共同应对人类疾病挑战。祥耀生物成立于2019年，专注于大分子生物药创新研发和临床转化，拥有自主研发能力和成熟的技术平台。百奥几何则是一家AI驱动型生物制药公司，致力于通过AI技术解决传统大分子药物制药难题。

微信公众号

2023-12-27

北京百奥几何生物科技有限公司
NEJM Evidence 公布 ODM-208 的 I/IIa 期 CYPIDES 试验结果

研发注册政策

NEJM Evidence 公布 ODM-208 的 I/IIa 期 CYPIDES 试验结果

NEJM Evidence发布了一项名为CYPIDES的I/IIa期临床试验的初步数据，该试验评估了ODM-208（或MK-5684）在经过大量治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的安全性和有效性。ODM-208是一种口服的CYP11A1抑制剂，结果显示该药物在经过大量治疗的mCRPC患者中表现出强大的抗肿瘤活性，尤其是在存在雄激素受体基因（AR）配体结合域（LBD）突变的患者中。试验中，92名既往接受治疗的mCRPC患者每天两次服用5mg的ODM-208，并接受糖皮质激素/盐皮质激素替代治疗和持续的雄激素剥夺治疗。结果显示，在AR LBD突变的患者中，PSA水平下降50%或以上的比例在I期中为73.7%，在IIa期中为53.3%。大多数患者对治疗耐受良好，但肾上腺功能不全是最常见的安全问题。研究支持激素治疗在前列腺癌治疗中的重要性，并显示出ODM-208在治疗晚期疾病患者中的潜力。

GlobeNewswire

2023-12-27

Orion Corp
Caliway 将在 IMCAS 2024 上展示 CBL-514 2 期皮下脂肪减少研究结果

研发注册政策

Caliway 将在 IMCAS 2024 上展示 CBL-514 2 期皮下脂肪减少研究结果

Caliway Biopharmaceuticals宣布，其研发的CBL-514注射脂溶解药物在动物实验中能有效减少皮下脂肪，且未引起中枢神经系统、心血管系统和呼吸系统的系统性副作用。在CBL-514 Phase 2研究（CBL-0202，NCT04897412）中，接受治疗的参与者中有85.7%和76.2%分别减少了至少150mL和200mL的腹部皮下脂肪。Caliway将在2024年2月1日至3日在法国巴黎举行的第25届IMCAS世界大会上展示这一研究成果。CBL-514是一种新型小分子药物，有望成为首个同类药物，其作用机制是通过诱导脂肪细胞凋亡和脂解来减少治疗区域的皮下脂肪。Caliway正在研究CBL-514的多种适应症，包括非侵入性皮下脂肪减少、德库姆病、橘皮组织治疗和脂肪瘤治疗。Caliway是一家位于台湾的临床阶段生物制药公司，致力于突破性小分子药物的研发，旨在成为美容医学和炎症性疾病领域的创新制药领导者。

PRNewswire

2023-12-27

康霈生技股份有限公司
「介子科技」获数千万元融资，创新工场领投

医药投融资

「介子科技」获数千万元融资，创新工场领投

介子科技，一家专注于连续流化学技术平台的公司，近日完成数千万元融资，由创新工场领投，清松资本跟投。该公司业务涵盖精细化学及生物医药产品的连续化生产、环保处理、循环回收和智能化控制等领域。创始人李钢拥有丰富行业经验，是国内最早将生物酶催化法应用于医药化工产品的创业者。联合创始人兼CTO杜恒拥有深厚的跨学科知识和十年连续化学研究经验。介子科技拥有40多人的团队，专注于将传统有机合成工艺转化为连续流工艺，并掌握核心技术和关键设备，实现自研、定制和生产一体化。公司致力于推动连续化学进步，普及应用，以实现医药化工制造智能化4.0时代。

投资界

2023-12-27

创新工场清松资本
「汇盛生物」获千万元融资，开发海洋微生物菌种活性物质 | 36氪独家

医药投融资

「汇盛生物」获千万元融资，开发海洋微生物菌种活性物质 | 36氪独家

福建汇盛生物科技有限公司获得千万元融资，由漳州市产业引导子基金百年鑫投股权投资基金领投，用于烟草酶制剂产能扩大和益生菌等产品的市场开发。公司创始人黄钦苗曾在厦门大学学习，与自然资源部第三海洋研究所合作，拓展生物酶、益生菌等项目。汇盛生物重点开发海洋微生物为底盘菌株的系列产品，涵盖菌株筛选、改造、研发、中试放大、工业化量产和销售推广。公司团队分为研发、生产和市场三大板块，与第三海洋研究所成立联合研发中心，开发多种菌株专利。汇盛生物拥有全球深海鲸鱼来源的植物乳植杆菌和可直接生成褐藻寡糖的海洋菌株等菌种资源，研发管线包括酶制剂、动保微生态制剂、益生菌及褐藻寡糖等。汇盛生物与第三海洋研究所建立战略合作，针对食品药品等开发范围签署独家合作，对菌库资源有优先开发和使用权，针对特定应用场景联合研究团队进行菌种开发。汇盛生物的烟草生物酶已与福建中烟等下游客户合作，实现营收。此外，公司还开发动保微生态制剂、益生菌等，并计划启动新一轮融资。

36氪

2023-12-27

厦门大学
连续流技术平台「介子科技」获数千万元融资，绿色化学驱动生产转型 | 36氪独家

医药投融资

连续流技术平台「介子科技」获数千万元融资，绿色化学驱动生产转型 | 36氪独家

介子科技，一家专注于连续流化学技术平台的初创公司，近日获得数千万元融资，由创新工场领投，清松资本跟投。公司业务涵盖精细化学及生物医药产品的连续化生产、环保处理、循环回收和智能化控制等领域。连续流化学技术通过分割化学反应为小步骤，采用微化工反应器，提高安全性并降低成本。介子科技创始人李钢拥有丰富行业经验，联合创始人杜恒则拥有深厚的化学背景和医药化工企业管理经验。公司团队致力于将传统有机合成工艺转化为连续流工艺，并已获得多个生物医药公司和CXO公司的青睐。介子科技的技术平台在设备设计、工艺优化、控制与监测等方面具有竞争力，致力于推动连续化学技术的进步和应用，引领医化制造进入智能4.0时代。投资方创新工场和清松资本均具有深厚的行业背景和投资经验，致力于支持创新型企业的发展。

36氪

2023-12-27

创新工场清松资本南京介子连续流科技有限公司
信达生物与圣因生物达成战略合作，共同开发针对高血压的小核酸（siRNA）药物

交易并购

信达生物与圣因生物达成战略合作，共同开发针对高血压的小核酸（siRNA）药物

信达生物制药集团与圣因生物宣布达成战略合作，共同开发靶向血管紧张素原的小核酸候选药物SGB-3908，用于治疗高血压。信达生物获得该药物的独家开发、生产和商业化权利。SGB-3908处于IND申报准备阶段，基于圣因生物专有的小核酸药物开发平台LEAD™开发。双方将共同推进药物开发，信达生物行权后，圣因生物将获得后续研发和销售里程碑付款。此次合作旨在加快创新siRNA疗法的开发，为高血压患者提供新治疗方案。信达生物在CVM领域战略布局将进一步拓展，而圣因生物的RNAi技术将助力其加速临床开发和商业化进程。

微信公众号

2023-12-27

信达生物制药（苏州）有限公司高血压苏州圣因生物医药有限公司 AGT SGB-3908注射液
丹码生物获FDA批准公司首个管线DM919的IND申请

研发注册政策

丹码生物获FDA批准公司首个管线DM919的IND申请

丹码生物宣布其首个研发产品DM919泛瘤种适应症检查点抑制剂单抗获得美国FDA的IND批件，将在中美开展多中心临床试验，评估DM919单药及与anti-PD1单抗联合治疗在晚期实体瘤患者中的安全性和临床活性。DM919是靶向MICA/B蛋白的人源化单抗，有望成为全球NK/T细胞检查点抑制剂的FIC药物，旨在重塑和增强NKG2D/MICA/B机制，恢复NK及T细胞对肿瘤的杀伤作用。丹码生物由邴楠博士和章东博士共同创建，致力于寻找高度可信的新靶标，打造高质量药物分子，为广大患者带来更安全有效的治疗选择。

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2023-12-27

晚期实体瘤
【首发】聚禾生物宣布完成B轮超亿元融资，Prosperity7领投

医药投融资

【首发】聚禾生物宣布完成B轮超亿元融资，Prosperity7领投

深圳顺式聚禾生物科技有限公司成功完成B轮超亿元人民币融资，由阿美风险投资旗下的Prosperity7 Ventures领投，山蓝资本追加投资。聚禾生物专注于女性健康领域，已在妇科肿瘤早筛等领域取得重大成果，核心产品禾宫康CISCER®已上市。本轮融资将推动公司全球业务扩展、产品研发等，并探索大众健康医疗及消费医疗领域的潜力。聚禾生物致力于研发更多女性健康管理相关技术及产品，满足全球女性健康需求。

动脉网

2023-12-27

Prosperity7 Ventures 山蓝资本