Moleculin Biotech公司宣布，其针对高度耐药肿瘤的药物候选产品Liposomal Annamycin（Annamycin）在美国的开放标签单臂1期临床试验达到了主要目标，即在治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）时证明其安全性。该试验的主要安全信号是无心脏毒性，这是目前批准的蒽环类药物中普遍存在的严重且常限制治疗的问题。此外，该研究还收集了支持产品潜在有效性的初步数据，其中2名美国患者显示出疗效。在欧洲进行的平行1期临床试验中，剂量递增过程至今未出现安全性问题。Moleculin公司正在美国和欧洲进行开放标签单臂临床试验，以评估Annamycin治疗复发性或难治性AML患者的安全性和有效性。

BioCryst Pharmaceuticals向日本药品医疗器械机构（PMDA）提交了新药申请，寻求批准口服每日一次的berotralstat用于预防遗传性血管性水肿（HAE）。该药物在APeX-J和APeX-2临床试验中均显示出良好的疗效和安全性，预计将成为日本首个获批的HAE慢性治疗药物。BioCryst与日本制药公司Torii合作，已获得2200万美元的前期付款，并可能获得高达2000万美元的里程碑付款。此外，BioCryst还将获得berotralstat在日本净销售额的分层版税，最高可达40%。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其ANAVEX®2-73（blarcamesine）治疗Rett综合征的临床开发项目快速通道资格。该药物在Rett综合征的II期临床试验中显示出显著疗效，包括改善Rett综合征行为问卷（RSBQ）总分和临床总体印象-改善（CGI-I）。此外，该药物在第六届欧洲Rett综合征会议上也展示了改善RSBQ手部行为和呼吸异常评分的数据。ANAVEX®2-73是一种口服的小分子sigma-1受体激动剂，有助于恢复神经细胞稳态和促进神经可塑性。FDA快速通道旨在加速新药的开发和审查，以满足严重和危及生命的疾病未满足的医疗需求。

CTI BioPharma与FDA达成加速批准协议，针对患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者使用pacritinib治疗。公司将修改PACIFICA 3期临床试验方案，分析前168名患者的SVR率，并在348名患者全部入组后进行TSS和OS分析。若SVR主要终点达成，CTI计划提交NDA。Pacritinib在三项临床试验中显示对严重血小板减少症的骨髓纤维化患者有临床益处。CTI预计2021年底报告SVR主要数据，若结果积极，2022年初可能提交NDA。关于骨髓纤维化和严重血小板减少症，严重血小板减少症患者的生存期仅为15个月。Pacritinib是一种针对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R的口服激酶抑制剂，对治疗骨髓纤维化有潜力。CTI BioPharma专注于开发针对血液相关癌症的新疗法。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于RECARBRIO™（亚胺培南、西司他丁和雷莱巴坦）补充新药申请（sNDA）的审查，用于治疗由某些易感革兰氏阴性微生物引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）的成年患者。该申请获得了FDA的优先审查，PDUFA日期为2020年6月4日。该申请基于RESTORE-IMI 2 III期临床试验的结果，该试验在巴黎举行的第30届欧洲临床微生物学和感染性疾病大会（ECCMID 2020）上进行了数据展示。RECARBRIO最初于2019年7月获得FDA批准，用于治疗由易感革兰氏阴性细菌引起的复杂性尿路感染（cUTI）和复杂性腹腔感染（cIAI）。

TherapeuticsMD公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了BIJUVA 0.5 mg/100 mg（雌二醇和孕酮）胶囊的新药申请（NDA）审批疗效补充材料，该材料包含公司2016年12月宣布的BIJUVA 3期补充试验数据以及额外信息和分析。公司预计在提交NDA疗效补充材料后的74天左右收到FDA的文件审查通知。如果FDA接受审查，预计NDA疗效补充材料将在FDA收到后的十个月内按照当前处方药用户费用法案的时间表进行审查。BIJUVA 1 mg/100 mg剂量已于2018年10月获得FDA批准，并于2019年4月商业化。BIJUVA是唯一一种获得FDA批准的、含有雌二醇和孕酮的单一口服胶囊的生物识别性激素疗法，用于治疗有子宫的妇女因更年期引起的轻度至重度血管舒缩症状（通常称为潮热或潮红）。

美国联合治疗公司宣布，其Phase 2/3 DISTINCT临床试验中，Unituxin（dinutuximab）注射剂与伊立替康联合使用与单独使用伊立替康或托泊替康相比，在复发或难治性小细胞肺癌（SCLC）患者中未能达到其主要疗效目标，即延长总生存期。DISTINCT试验的安全性特征与先前研究以及当前Unituxin产品标签一致。公司表示对DISTINCT结果感到失望，但将继续在核心治疗领域寻找未被充分利用的途径，解决肿瘤学和肺动脉高压中的罕见疾病。此外，公司期待在第一季度末或之后不久宣布INCREASE研究的成果。同时，公司正在寻求扩大Unituxin与伊立替康和替莫唑胺联合用于治疗复发或难治性神经母细胞瘤的标签，基于儿童肿瘤学组进行的ANBL1221研究结果。公司计划在2020年上半年与FDA会面讨论拟议的标签扩大，并随后提交补充BLA。

Teva制药公司宣布，在日本进行的两项2/3期临床试验中，AJOVY（fremanezumab）对慢性偏头痛和阵发性偏头痛患者的疗效评估结果积极。AJOVY由大塚制药公司在日本开发，根据2017年5月签订的独家许可协议，用于在日本开发和销售AJOVY。Teva全球偏头痛和头痛医疗负责人Joshua M. Cohen表示，这些研究结果增加了全球患者中AJOVY的积极数据。日本成年人偏头痛的年患病率为8.4%，因此Teva很高兴能够将AJOVY带给可能从预防治疗中受益的日本患者。初步试验结果显示，AJOVY在慢性偏头痛和阵发性偏头痛患者中均达到了主要终点，与安慰剂相比具有临床和统计学意义。所有次要终点与安慰剂相比也显示出统计学上的显著改善。AJOVY的耐受性良好，不良事件与安慰剂相似。详细结果将在即将到来的医学会议上发表，并将为向日本药品医疗器械机构（PMDA）申请上市许可提供依据。AJOVY是美国和欧盟唯一批准的针对CGRP的抗药，旨在预防治疗偏头痛，提供季度和月度给药选项。

美国吉利德公司研发的瑞德西韦药物在新型冠状病毒治疗试验中取得进展，获得国家药品监督管理局受理，并将在中日友好医院启动三期临床试验。全球多家药企积极研发抗病毒药物，包括阿比多尔、法匹拉韦、洛匹那韦等，同时疫苗研发也在进行中。中国医药企业加强创新，呼吁加强抗病毒领域研究，形成体系化的产业生态，以应对突发疫情。

IMIDomics与Gossamer Bio达成战略合作伙伴关系，共同推进针对免疫介导性炎症疾病（IMIDs）的新药研发。IMIDs是一类影响全球大量人群的慢性疾病，包括炎症性肠病、多发性硬化症、银屑病关节炎、类风湿性关节炎、银屑病和系统性红斑狼疮等。此次合作将使Gossamer的免疫学研发团队利用IMIDomics的全球顶级临床和分子患者数据库，以推动产品发现和开发策略。双方将共同开展多个项目，首项项目聚焦于炎症性肠病领域。IMIDomics提供针对IMIDs患者的关键洞察，其综合平台整合了动态高质量的IMID患者生物样本库、相关精选的临床数据、关联的专有多组学分子数据和世界级的临床专业知识。

AgeX Therapeutics与加州大学欧文分校合作，利用AgeX的PureStem技术从多能干细胞中衍生神经干细胞，旨在开发治疗神经退行性疾病如亨廷顿病、帕金森病、阿尔茨海默病等无有效疗法的疾病。该合作将基于UCI在亨廷顿病神经干细胞移植方面的研究，包括可能支持IND提交的动物数据。研究将首先关注亨廷顿病，并可能扩展到帕金森病、阿尔茨海默病和中风。AgeX计划在一年内完成神经干细胞生产方法的改进，以推进临床开发。合作还包括AgeX与Thompson教授和其他研究人员共同拥有公司，以推进细胞疗法的临床开发和商业化。

Eurofins Discovery与PharmaResources宣布商业合作，旨在为PharmaResources的客户提供快速接入Eurofins Discovery的药理学和ADMET产品组合，以加速药物发现时间表。PharmaResources的300名化学家和30多个药物发现项目将能够为客户提供体外药理学和ADME评估，通过单一集成平台更早、更快地获取安全性和有效性数据。此次合作提高了研发效率，PharmaResources的药物化学家将能够通过这次与Eurofins Discovery的合作快速访问药理学和ADMET数据。Eurofins Discovery承诺通过其生物平台和PharmaResources的发现化学平台，降低药物发现的时间和成本。PharmaResources的创始人兼首席执行官Ping Chen表示，通过这次合作，两家公司结合了各自的优势，以虚拟集成的方式建立了一个小分子药物发现服务平台。

Be Cool Pharmaceutics LLC获得了一项关于诱导冬眠状态的药物组成专利的独家许可，该专利由阿拉斯加大学费尔班克斯分校拥有，用于治疗心脏骤停、新生儿缺氧缺血性脑病、脊髓损伤和中风等疾病。该专利覆盖了由阿拉斯加大学费尔班克斯分校北极生物学教授、BeCool创始人凯利·德鲁博士发明的BCP-019，这种化合物能够降低代谢率，类似于冬眠动物在冬眠开始时抑制代谢的方式。德鲁教授表示，这项技术是他们在阿拉斯加大学费尔班克斯分校实验室研究多年的成果，并已取得突破，现在将技术引入公司并推进人体测试。BCP-019针对成人院外心脏骤停，旨在降低代谢率和颤抖，以改善治疗效果。这项许可的知识产权是一种新型热解化学实体，BeCool Pharmaceutics LLC通过与阿拉斯加大学费尔班克斯分校达成协议获得了该专利技术的独家许可。

WPD Pharmaceuticals完成从Moleculin Biotech Inc.收购两项抗癌药物候选品的独家许可权，总研发资金超过1亿美元。这些药物候选品WP1122和WP1732由德克萨斯大学MD安德森癌症中心开发，有望治疗胰腺癌等难治性肿瘤。WP1732在胰腺中积累量高，WP1122能抑制肿瘤细胞依赖的糖酵解过程。WPD致力于开发新型抗癌药物，目前拥有10个新型药物候选品，其中5个处于临床开发阶段，5个处于临床前开发阶段。

AdvanSource Biomaterials Corporation宣布，其大部分资产已于2020年1月31日以725万美元现金出售给Mitsubishi Chemical Performance Polymers，这是一家Mitsubishi Chemical America, Inc.的子公司。该交易为股东提供了有意义的溢价，并预计将发放股东股息。AdvanSource专注于医疗级聚合物，其产品用于医疗设备的设计和开发，而Mitsubishi Chemical Performance Polymers是一家专业化学品公司，拥有广泛的制造能力和研发经验。

EyePoint Pharmaceuticals与Equinox Science签订独家许可协议，共同开发vorolanib，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和视网膜静脉阻塞。vorolanib作为EYP-1901，采用EyePoint的Durasert技术，是一种微型、可注射、持续释放的6个月长效药物输送系统。公司已完成与FDA的积极B型IND会议，预计2021年下半年提供数据。EyePoint将负责EYP-1901的开发和全球商业化，并向Equinox支付100万美元的预付款以及开发、监管里程碑和商业化版税。

Hypha Discovery Limited与Cypex Limited在英国斯劳/邓迪于2020年2月3日宣布建立合作伙伴关系，旨在扩大和纯化由Cypex提供的重组异生物代谢酶（Bactosomes）制造的代谢物。这一合作利用了Hypha Discovery为制药和农业化学品客户提供的一站式代谢物商店的专家服务，该商店结合了生物和化学技术，以快速建立识别和扩大任何类型代谢物生产的方法，以满足研发需求。通过引入Cypex开发的额外异生物代谢酶，Hypha Discovery获得了更多合成和纯化代谢物标准的选项。Cypex的重组酶系列基于专利技术，能够在细菌中表达人类和其他哺乳动物药物代谢酶。此次合作使Hypha Discovery能够访问来自CYP、FMO、AOX、UGT、SULT、CES、MOA酶的代谢物，这些酶来自多种临床相关物种，以及人类。Hypha Discovery的CEO李姆·埃文斯和Cypex的董事迈克尔·沃斯均表示，他们很高兴与对方建立更紧密的合作关系，并期待双方合作的协同效应。