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用 100 μg/kg/周的 TransCon™ CNP （Navepegritide） 治疗一年的软骨发育不全患儿的健康和生活质量得到显著改善研发注册政策Ascendis Pharma公司宣布，其研发的TransCon CNP（navepegritide）在针对2至10岁儿童进行的多阶段临床试验中，显示出改善健康相关生活质量和对疾病影响的积极效果。该试验中，所有57名患者已完成了为期一年的TransCon CNP治疗，剂量为100 µg/kg/周，这一剂量已得到监管机构的认可。分析显示，接受TransCon CNP治疗的患者（9-16名）与健康相关生活质量及疾病影响相比，显著优于接受安慰剂治疗的患者（5-13名）。评估指标包括SF-10和Achondroplasia Child Experience Measure（ACEM），结果显示在TransCon CNP治疗组和安慰剂组之间，有统计学意义的改善。此外，46名从安慰剂或较低剂量TransCon CNP切换到100 µg/kg/周剂量的儿童在一年治疗后也显示出生长改善。Ascendis Pharma首席执行官Jan Mikkelsen表示，这些数据支持了TransCon CNP作为首个超越身高改善成骨不全症状的研究产品的潜力，并计划在未来探索TransCon CNP在成人成骨不全患者中的效果。
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Ocelot Bio 用于治疗腹水的 OCE-205 获得 FDA 孤儿药资格认定研发注册政策Ocelot Bio公司宣布，其针对终末期肝病（ESLD）并发症的创新疗法主要候选药物OCE-205获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗除癌症以外的所有原因引起的腹水。OCE-205旨在通过选择性靶向门脉高压并发症，如肝肾综合征和腹水，改善终末期肝病患者的预后。OCE-205的创新之处在于其独特的混合激动-拮抗肽设计，针对血管加压素1a（V1a）受体，同时避免血管加压素2（V2）受体的活性，以减少血管收缩和潜在的不良反应。Ocelot Bio计划在2024年启动针对难治性腹水的OCE-205的临床研究。孤儿药资格认定将为Ocelot Bio提供财务激励和长达七年的市场独占权。
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Pangea 实验室获得 FDA 膀胱 CARE™ 检测突破性设备认定研发注册政策Pangea Laboratory研发的非侵入性尿液检测产品Bladder CARE™ Assay获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备认定，旨在对疑似患有膀胱癌和上尿路尿路上皮癌（UTUC）的患者进行定量尿液诊断。该检测通过单次qPCR反应测量三种尿路上皮癌特异性DNA生物标志物的甲基化水平，显著优于传统细胞学和其他FDA批准的检测方法，对膀胱癌和UTUC的检测灵敏度和特异性分别达到93.5%和92.6%、96.0%和88.0%，对原位癌的灵敏度达到89.0%。此外，该产品易于使用，配套的尿液收集套装可稳定样本，便于室温下运输，减轻患者和医疗保健提供者的负担。该研究由南加州大学泌尿外科临床研究主任Siamak Daneshmand教授和泌尿外科教授Hooman Djaladat领导，结果显示Bladder CARE™ Assay在UTUC的阴性预测值和诊断准确性方面具有优越性，对高级别和低级别肿瘤的灵敏度分别为96.7%和100.0%，与尿液细胞学相比有显著提高。Pangea Laboratory计划开展多中心临床试验，以获得Bladder CARE™ Assay的市场前批准。
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ImPact Biotech宣布Padeliporfin VTP疗法IND申请获准，将开展胰腺癌一期临床试验研发注册政策以色列特拉维夫，2023年12月20日——专注于开发多种实体瘤的Padeliporfin Vascular Targeted Photodynamic (VTP)疗法的临床阶段生物技术公司ImPact Biotech宣布，其针对Padeliporfin VTP的新药临床试验（IND）申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将开始一项针对不可切除胰腺导管腺癌（PDAC）患者的一期临床试验。此项临床试验旨在评估Padeliporfin VTP疗法在治疗局部晚期胰腺癌中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。Padeliporfin VTP疗法是一种微创肿瘤治疗平台，通过静脉注射一种非活性药物Padeliporfin，在光照激活后，仅在光照区域迅速触发血供收缩，导致肿瘤组织坏死，并激活抗肿瘤免疫反应，从而增强癌细胞清除。ImPact Biotech还计划在2024年上半年启动一项针对上尿路尿路上皮癌的关键性研究，并计划评估Padeliporfin VTP在非小细胞肺癌中的疗效。GlobeNewswire2023-12-20
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Lipella制药公司庆祝公开交易一周年，推进其临床药物研发研发注册政策Lipella制药公司，一家位于匹兹堡的处于临床阶段的制药公司，庆祝其作为公开交易实体的首个周年。过去一年中，公司取得了重大进展，包括获得三个临床指征和两个孤儿药资格认定。其中亮点包括与美国食品药品监督管理局（FDA）成功完成关于其领先药物候选LP-10治疗出血性膀胱炎（HC）的临床计划的C型会议。Lipella还获得了FDA对其LP-310口服漱口水制剂的IND申请的批准，用于治疗口腔扁平苔藓（OLP）。公司计划在2024年第一季度提交LP-310治疗口腔移植物抗宿主病（GVHD）的孤儿药资格认定的2a期IND申请。Lipella制药公司致力于开发针对未满足的医疗需求的开创性治疗方法。GlobeNewswire2023-12-20Lipella Pharmaceutic
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Daré Bioscience 宣布 DARE-PDM1 1 期临床研究取得积极顶线药代动力学和探索性疗效结果研发注册政策Dare Bioscience公司宣布，其研发的DARE-PDM1产品在针对原发性痛经的1期临床试验中取得积极结果。DARE-PDM1是一种阴道给药的 diclofenac 水凝胶，旨在治疗女性原发性痛经。该研究评估了DARE-PDM1的药代动力学、安全性以及初步疗效，结果显示DARE-PDM1在治疗组和安慰剂组中均表现出良好的耐受性和安全性。研究还发现，DARE-PDM1在减少痛经相关疼痛方面显示出积极信号，与安慰剂组相比，1% diclofenac组的盆腔/阴道和下背部疼痛评分显著降低。Dare Bioscience计划继续推进DARE-PDM1的临床开发，并利用现有的数据通过FDA的505(b)(2)途径在美国申请上市批准。GlobeNewswire2023-12-20Dare Bioscience Inc
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TRACON Pharmaceuticals 对正在进行的 ENVASARC 关键 2 期试验提供积极更新研发注册政策TRACON Pharmaceuticals宣布，其正在进行的关键性2期ENVASARC试验已招募超过70名计划中的80名患者，接受600 mg每三周一次的envafolimab单药治疗。9月间期分析后，46名患者接受了额外的安全性和有效性数据审查，客观缓解率（ORR）由13%增加至15%。envafolimab耐受性良好，未报告3级以上相关毒性。ENVASARC试验预计在2024年第一季度完成全部患者招募，并在第三季度获得最终数据。TRACON首席执行官Charles Theuer表示，基于目前的ORR和耐受性数据，envafolimab有望成为难治性肉瘤亚型UPS和MFS患者的潜在有效治疗选择。
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Enlivex 宣布完成其评估 Allocetra 在脓毒症患者中的 II 期试验的招募研发注册政策Enlivex Therapeutics Ltd. 完成了其针对脓毒症患者的 Allocetra™ Phase II 临床试验的120名患者入组。这是一项多国、多中心的随机、安慰剂对照、剂量探索性研究，旨在评估冷冻剂型 Allocetra™ 在患有与肺炎、胆道、尿路或腹膜炎相关的脓毒症患者中的疗效。脓毒症是一种危及生命的疾病，目前尚无美国食品药品监督管理局批准的治疗方法，且存在巨大的未满足医疗需求。预计将在2024年第一季度末公布试验的初步数据。Allocetra™ 是一种通用型、现成细胞疗法，旨在将巨噬细胞重编程为稳态状态，有望为危及生命的临床疾病提供新的免疫治疗机制。
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赛力科技宣布 ST-001 1 1 期临床试验中出现首例患者给药研发注册政策SciTech Development公司宣布，其新型药物递送平台开发的首个抗癌药物候选物ST-001 nanoFenretinide在T细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）治疗中进入临床试验阶段。该药物旨在解决传统芬瑞替尼生物利用度低的问题，通过专利技术提高药物在体内的有效浓度。目前，该药物正处于一期临床试验阶段，主要针对T细胞非霍奇金淋巴瘤患者，包括皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）、真菌病样、Sézary综合征和非皮肤T细胞淋巴瘤亚型。SciTech Development表示，他们已在全球多个知名医疗机构设立了四个试验点，并计划在2024年初增加更多试验点。
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Rallybio 宣布 RLYB116 的初步 1 期多次递增剂量数据， 是一种创新的皮下注射成分 5 抑制剂研发注册政策Rallybio公司宣布了其创新药物RLYB116的初步1期多剂量递增（MAD）研究数据，该药物是一种长效、低体积皮下注射的C5抑制剂，用于治疗补体介导的疾病。该研究评估了RLYB116在健康参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。初步结果显示，RLYB116在降低游离C5水平方面表现出潜力，并且皮下给药的暴露量良好。公司计划优先投资于RLYB116的制造工艺，以提高其耐受性并扩大治疗范围。此外，公司还更新了其现金储备，预计将持续至2025年第三季度。
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Botensilimab/Balstilimab 在 ASCO-GI 2024 中入选新辅助结直肠癌的数据研发注册政策Agenus公司宣布，其新型免疫治疗药物botensilimab（BOT）与balstilimab（BAL）联合用于治疗新辅助结直肠癌的数据将在即将于2024年1月18日至20日在旧金山举行的ASCO-GI会议上公布。该研究由Pashtoon Kasi博士领导，他目前是威尔斯康奈尔医学院的副教授和Sandra和Edward Meyer癌症中心的成员。botensilimab是一种多功能的CTLA-4免疫激活剂，旨在增强抗肿瘤免疫反应，尤其对“冷”肿瘤有效。Agenus公司致力于通过结合多种抗体疗法、细胞疗法和佐剂，扩大癌症免疫疗法的受益人群。
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Palatin 以高达 1.71 亿美元的价格将 Vyleesi® 出售给 Cosette Pharmaceuticals交易并购Palatin Technologies公司将Vyleesi®以最高1.71亿美元的价格出售给美国特殊制药公司Cosette Pharmaceuticals，包括1200万美元的预付款和最高1.59亿美元的基于销售额的里程碑付款。Vyleesi是唯一一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的，用于治疗绝经前女性获得性全面性欲减退症（HSDD）的按需治疗药物。Palatin公司表示，此举符合其战略决策，专注于开发基于黑色素皮质素受体系统的创新疗法。Cosette公司表示，Vyleesi是其快速增长的妇女健康平台的重要补充，承诺为数百万人提供希望、支持和安全有效的治疗选择。交易条款下，Palatin将获得1200万美元的预付款，并根据销售额里程碑获得最高1.59亿美元。Palatin还将向Cosette转移与Vyleesi相关的所有信息、数据和资产，并提供过渡性服务以确保患者持续获得Vyleesi。
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IAMA Therapeutics 宣布意大利药品管理局 （AIFA） 批准临床试验申请 （CTA），以启动 IAMA-6 治疗自闭症和癫痫的 1 期研究研发注册政策意大利，热那亚——（商业通讯）——专注于发现、开发和商业化针对儿童脑部疾病新型药物的创新制药公司IAMA Therapeutics今日宣布，意大利药品管理局（AIFA）已批准其启动一项针对IAMA公司领先项目IAMA-6的1期首次人体（FIH）临床试验申请（CTA）。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）研究，旨在调查IAMA-6的安全性和耐受性、药代动力学、药效学以及食物影响。IAMA-6是一种口服的小分子治疗药物，针对NKCC1，用于治疗自闭症和癫痫。IAMA Therapeutics首席执行官Andrea P. Malizia表示：“我们自豪地宣布，我们的领先项目IAMA-6获得了首次监管批准，该药物在临床前研究中已被证明安全且耐受性良好。”IAMA-6在自闭症谱系障碍和耐药性癫痫中显示出令人鼓舞的体外和体内概念验证结果，该化合物旨在直接靶向并抑制NKCC1和神经元过度兴奋。公司预计将于2024年1月开始对健康成人进行1期研究给药。IAMA Therapeutics致力于神经科学药物发现，开发新的治疗机会，为受癫痫、神经发育和认知障碍影响的儿童带来改变。除了针对认
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Anavex 宣布 AVATAR 在 Rett 综合征患者中的研究中获得 ANAVEX®2-73 的第一个完整临床基因通路数据研发注册政策Anavex Life Sciences Corp.宣布了ANAVEX®2-73-RS-002 AVATAR Rett综合征试验的第一批临床基因通路数据。该研究通过全基因组和外显子组分析比较了药物和安慰剂在Rett综合征患者中的效果，证实Rett综合征是一种具有关键代谢成分的神经发育障碍，可以通过治疗干预来解决，并且可能对其他神经发育疾病有相关性。研究包括分析每个治疗组的基因表达变化以及分析单核苷酸多态性/变异（SNPs/SNVs）对治疗反应的影响。ANAVEX®2-73转录组学分析（RNAseq）确定了在ANAVEX®2-73治疗的Rett综合征患者中与安慰剂相比差异表达的基因网络。这些结果突出了活性治疗组与安慰剂之间的许多显著差异，如以下热图所示：通路分析表明ANAVEX®2-73可能通过增强线粒体能量产生和增加涉及氧化磷酸化、脂肪酸代谢、发育信号通路、转录/翻译、膜运输和支链氨基酸分解的基因的表达来纠正Rett综合征患者的代谢改变。这些检测到的基因表达变化可能代表额外的潜在疾病病理和反应的生物标志物。Anavex Life Sciences Corp.致力于开发治疗神经退行性和神经发育性疾病的创新疗法，
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朗信生物AMD基因治疗正式启动Ⅱ期临床试验，前期临床研究实现最长24个月零挽救治疗研发注册政策朗信生物宣布旗下基因治疗产品LX102注射液启动II期临床试验，这是国内首个nAMD基因治疗多中心、随机对照研究，旨在评估其治疗新生血管性AMD的安全性和有效性。LX102在I期临床试验中显示出良好的安全性和疗效，且疗效优于国际同类产品。朗信生物致力于基因治疗创新药物研发制造，关注遗传性疾病和慢性病治疗，已建立多管线产品开发基础，并与国内外知名临床医学科学家合作，以提升创新能级，推动基因治疗产品应用于临床。
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Passage Bio 宣布 PBFT02 在 FTD-GRN 中的 1/2 期临床试验获得有希望的初步数据和更新的战略重点研发注册政策Passage Bio公司宣布，其正在进行的全球1/2期临床试验upliFT-D中，PBFT02基因疗法在治疗与GRN基因突变相关的额颞叶痴呆（FTD）患者中表现出良好的安全性和生物标志物数据。PBFT02通过腺相关病毒（AAV）载体将GRN基因的活性副本递送到患者细胞中，以提升脑脊液（CSF）中的progranulin水平。试验中的三名患者在接受治疗后30天和6个月时，CSF progranulin水平均显著升高，且耐受性良好。公司还计划将PBFT02用于治疗其他成人神经退行性疾病，并探索与GM1神经节苷脂病等儿科疾病的治疗机会。Passage Bio将举办网络研讨会，回顾FTD的初步数据，并计划在2024年启动Cohort 2患者的剂量递增。
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领克医药宣布LNK01001 III.期临床研究中完成首例类风湿关节炎患者给药研发注册政策Lynk Pharmaceuticals宣布在杭州、上海和波士顿启动了针对类风湿性关节炎（RA）的III期临床试验，使用其高度选择的JAK1抑制剂LNK01001。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，旨在评估LNK01001治疗中重度活动性RA的疗效和安全性。该研究由北京协和医学院附属北京协和医院和中国医学科学院的曾晓峰教授领导。Lynk Pharmaceuticals与商业化合作伙伴Simcere Pharmaceutical Group Limited合作，将在全国多个临床研究中心进行这项研究。LNK01001是一种具有潜力的同类最佳JAK1抑制剂，此前已完成三项针对RA、强直性脊柱炎和特应性皮炎患者的II期临床试验。至今，LNK01001在全球已应用于超过800名受试者，包括在澳大利亚进行的I期试验中的约100名受试者以及在中国约600名患有RA、强直性脊柱炎或特应性皮炎的患者。所有完成的II期研究均成功实现了各自的主要和次要临床终点，并显示出卓越的整体安全性，未观察到与其它JAK抑制剂相关的重大不良心血管事件、血栓、严重感染或恶性肿瘤。Lynk Pharmaceuticals于2022年
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HanAll Biopharma、Daewoong Pharmaceutical 和 NurrOn Pharmaceuticals 将在第 7 届年度 Sachs Associates 神经科学创新论坛上展示正在进行的帕金森病项目研发注册政策汉安生物制药、大宇制药和努尔恩制药宣布参加第七届Sachs神经科学创新论坛，该论坛将于2024年1月7日在加利福尼亚州旧金山的海军纪念俱乐部举行，紧邻1月8日开始的JP摩根健康大会。三家公司将展示其针对帕金森病的Nurr1项目进展，该项目目前处于一期临床试验阶段。汉安生物制药首席医疗官兼首席开发官Almira Chabi博士将参与论坛并担任讨论嘉宾，她表示，与Daewoong和NurrOn的合作是推进治疗帕金森病疗法的重大步骤。努尔恩制药首席执行官Deog Joong Kim博士期待与行业专家分享关于其创新Nurr1激活剂ATH-399A的临床开发见解。汉安生物制药还将参加1月8日至11日的第42届JP摩根健康大会。汉安生物制药致力于开发针对严重未满足医疗需求的创新药物，其领先产品HL161正在全球进行三期和二期临床试验。大宇制药专注于开发治疗难治性和罕见病的药物，其产品包括针对胃食管反流病和2型糖尿病的新药。努尔恩制药专注于开发针对帕金森病的创新疗法，其ATH-399A项目获得了迈克尔·J·福克斯基金会的大额资助。
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ProMIS Neurosciences 宣布发表关于 ALS 新靶点的文章研发注册政策ProMIS Neurosciences公司发表在《Acta Neuropathologica Communications》的研究结果表明，RACK1可作为治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶变性（FTLD）的新靶点。研究指出，TDP-43和FUS蛋白在疾病状态下会与RACK1共聚集，导致蛋白质合成抑制。通过敲除RACK1，可以恢复细胞系统中的蛋白质合成并缓解果蝇模型中的神经退行性。这一发现为理解ALS/FTLD的分子病理学提供了重要贡献，并进一步验证了针对错误折叠蛋白作为治疗策略的跨神经退行性疾病的有效性。
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Oculis 宣布 OCS-01 治疗白内障手术后炎症和疼痛的 3 期 OPTIMIZE-2 试验中首次患者就诊研发注册政策Oculis公司宣布启动OCS-01每日一次眼药水Phase 3 OPTIMIZE-2临床试验，用于治疗白内障手术后的炎症和疼痛。该试验旨在支持公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的新药申请（NDA）。OCS-01作为首个每日一次、局部、无防腐剂类固醇眼药水，有望治疗眼部手术后的炎症和疼痛。OPTIMIZE-2试验与之前的OPTIMIZE-1试验相似，评估OCS-01在白内障手术后治疗炎症和疼痛的效果。此外，OCS-01在糖尿病黄斑水肿（DME）和囊性黄斑水肿（CME）的治疗中也显示出潜力。Oculis公司首席执行官Riad Sherif表示，OCS-01的开发项目进展顺利，有望在明年实现多个重要里程碑。
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