Cortexyme公司宣布其领先研究药物COR388的新数据在《药理学研究展望》杂志上发表，揭示了该药物在治疗阿尔茨海默病和其他退行性疾病方面的药效动力学和实用性。数据表明，COR388能够与目标——由牙龈卟啉单胞菌及其近缘菌种牙龈卟啉单胞菌释放的有毒蛋白酶结合，从而在细菌负荷和症状方面产生有益效果。该研究还发现，COR388在治疗牙周病症状，如牙龈袋深度方面有效。此外，研究还表明，P. gulae也可以从口腔迁移到大脑，类似于在阿尔茨海默病患者中观察到的P. gingivalis。Cortexyme首席执行官Casey Lynch表示，这项研究支持了gingipain假说，并强调了COR388在减少细菌负荷和改善下游疾病方面的有效性。

Rubius Therapeutics宣布其基因工程红血细胞疗法RTX-134的Phase 1b临床试验已开始，旨在评估该疗法在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和药代动力学。RTX-134是一种同种异体、现成细胞疗法，旨在降低患者体内的苯丙氨酸水平，以改善认知障碍。该试验将评估RTX-134的安全性、耐受性和药代动力学，并初步确定剂量以达到降低血清苯丙氨酸水平的目标。Rubius预计将报告初步的临床数据，包括安全性、RTX-134在血液中的循环持久性和机制证明。

Pulmatrix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其吸入型伊曲康唑抗真菌候选药物PULM唑（Pulmazole）快速通道资格，用于治疗哮喘患者的过敏性支气管肺曲霉病（ABPA）。Pulmatrix正在进行一项随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，评估Pulmazole在哮喘-ABPA患者中的安全性、耐受性、肺功能和生物标志物反应。快速通道旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。Pulmatrix首席执行官表示，哮喘-ABPA患者迫切需要新的治疗选择，以减少当前标准治疗带来的严重副作用。Pulmazole在1/10剂量下显示出有希望的1/1b期研究结果，其肺输送量比口服伊曲康唑高约50倍。2期研究是一项全球多中心4臂试验，主要目标是评估Pulmazole在哮喘-ABPA成人患者中的安全性和耐受性。ABPA是一种免疫系统对烟曲霉的过度反应，患者包括哮喘和囊性纤维化患者。目前的治疗包括长期口服皮质类固醇和口服抗真菌疗法。Pulmatrix是一家处于临床阶段的生物制药公司，正在开发创新的吸入疗法，以其专有的iSPERSE™技术解决严重的肺部疾病。

Cerevel Therapeutics宣布开始对健康志愿者进行CVL-936 Phase 1临床试验，CVL-936是一种口服的、可能成为首个同类药物的试验性疗法，用于治疗物质使用障碍。美国存在物质使用障碍的流行病，约2000万人受到影响，现有治疗方法效果有限。CVL-936旨在恢复大脑行为奖励系统的平衡，为患者提供新的治疗方法。该试验将评估CVL-936在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。CVL-936是一种选择性的多巴胺D3受体选择性、D2/D3受体亚型拮抗剂，旨在阻断多巴胺与大脑奖励中心神经元的D3受体的结合，同时减少但不完全抑制D2受体的信号。Cerevel Therapeutics致力于治疗神经科学疾病，拥有包括CVL-936在内的多种临床阶段和预临床化合物。

Aprea Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物APR-246与阿扎胞苷联合治疗携带TP53突变的骨髓增生异常综合征（MDS）的突破性疗法认定。MDS是一种血液系统恶性肿瘤，约30-40%的患者会发展为急性髓系白血病（AML）。APR-246是一种小分子，可重新激活突变的p53肿瘤抑制蛋白，从而诱导癌细胞程序性死亡。目前，针对携带TP53突变的MDS患者尚无特定的治疗方案。Aprea Therapeutics公司期待与FDA继续合作，推进APR-246的临床研究。

Olipudase alfa，一种用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的实验性重组人酸性鞘磷脂酶，在针对成人和儿童患者的两项独立临床试验中均显示出积极结果。这是首个处于后期开发阶段的实验性酶替代疗法，用于治疗ASMD，目前尚无批准的治疗方法。在成人患者临床试验（ASCEND）中，Olipudase alfa显著改善了肺功能和减少了脾脏大小。在儿童患者临床试验（ASCEND-Peds）中，Olipudase alfa表现出良好的安全性和耐受性，并显示出对肺功能和脾脏大小的积极影响。这些试验结果预计将在2021年下半年提交给全球监管机构。ASMD是一种罕见的、进展性的、可能危及生命的溶酶体储存病，由酸性鞘磷脂酶（ASM）活性不足引起，ASM是细胞内溶酶体中的酶，负责分解鞘磷脂。Olipudase alfa旨在替代缺乏或缺陷的ASM，从而分解鞘磷脂。

F-star Therapeutics宣布其创新性四价双特异性抗体FS120的IND申请已获美国FDA接受，FS120针对CD137和OX40，有望克服癌症耐药性。FS120是一种首创的双激动剂双特异性抗体，可同时激活肿瘤浸润淋巴细胞表面的CD137和OX40受体，从而增强细胞功能以杀死肿瘤细胞。F-star计划在70名晚期癌症患者中开展一项1期剂量递增临床试验，评估FS120的安全性、耐受性和疗效。临床前数据表明FS120有望在免疫抑制性肿瘤环境中提供治疗益处，并可能与其他免疫治疗药物联合使用。F-star致力于开发能够阻断肿瘤免疫逃逸的药物，旨在为患者提供比现有免疫治疗更有效和持久的益处。

Sensorion公司在2020年1月24日至29日在美国圣何塞举行的第43届耳鼻喉科研究协会（ARO）年度冬季会议上展示了其新型疗法SENS-401的新的临床前数据。该疗法旨在预防和治疗听力丧失疾病，特别是针对慢性噪声暴露导致的听力损失。实验结果表明，SENS-401在预防听觉缺陷方面具有显著效果，尤其是在降低由慢性噪声暴露引起的“隐性听力损失”方面。此外，SENS-401在治疗突发性感音神经性听力丧失（SSNHL）和顺铂诱导的耳毒性方面也显示出潜力。Sensorion公司CEO Nawal Ouzren表示，这些数据进一步证明了SENS-401在治疗感音神经性听力丧失方面的潜力，并期待该药物在突发性感音神经性听力丧失方面的二期临床试验的最终结果。

新药NUBEQA（达罗他胺）在治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者中显示出显著改善总生存期（OS）的效果，与安慰剂加去势治疗（ADT）相比，接受NUBEQA加ADT治疗的患者OS明显提高。此前的研究已显示，达罗他胺加ADT在无转移生存期（MFS）这一主要疗效终点上具有统计学意义的改善。NUBEQA作为一种口服雄激素受体抑制剂（ARi），已在美国、巴西和日本获得批准，欧盟和其他地区的申请正在进行或计划中。该药物由拜耳公司和芬兰制药公司奥利安公司共同开发。在2019年7月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）基于ARAMIS试验批准了NUBEQA，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期研究，评估了口服NUBEQA在nmCRPC患者中的安全性和有效性。

Astellas Pharma Inc.和FibroGen Inc.宣布向日本厚生劳动省提交了补充新药申请（sNDA），以获得Evrenzo®（通用名：罗沙司他）在日本非透析依赖性（NDD）慢性肾病（CKD）贫血患者的治疗上市批准。罗沙司他在2019年9月获得日本批准用于治疗透析依赖性（DD）CKD患者的贫血，并于2019年11月上市。此次提交的sNDA基于超过500名日本患者的三项研究，确立了该药物在NDD-CKD患者群体中的安全性及有效性。研究显示罗沙司他能够有效提高和维持贫血患者的血红蛋白水平。这一申请标志着将罗沙司他带给更多日本患者的又一重要步骤，尤其是在非透析环境中，许多患者的贫血目前未得到治疗或未达到治疗目标。

Tonix Pharmaceuticals在2020年ASM生物威胁会议上展示了其新型疫苗TNX-801的预临床研究结果，该疫苗旨在通过皮内注射预防天花和猴痘。研究显示，TNX-801在高剂量疫苗接种后，八只猕猴全部获得对猴痘的完全保护，而低剂量TNX-801和TNX-1200疫苗接种的猕猴则未获得保护。此外，TNX-801疫苗接种后，动物表现出“take”反应，这是免疫保护免疫力的生物标志物。TNX-801和TNX-1200目前处于临床前和IND申请阶段，旨在作为美国战略国家储备的天花预防疫苗和猴痘预防疫苗。

Equillium公司宣布，其在治疗移植物抗宿主病（GVHD）方面的研究数据将在2020年2月19日至23日在佛罗里达州奥兰多市世界中心马里奥特酒店举办的美国移植和细胞治疗（TCT）会议和全球血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）会议上展示。该研究在人类疾病小鼠模型中进行了，表明通过抗CD6抗体阻断CD6-ALCAM通路可以减少GVHD和胃肠道（GI）炎症的发生率和严重程度。目前，GVHD是异基因造血干细胞移植后非复发死亡的主要原因，但尚无一线治疗药物。Equillium的itolizumab（EQ001）是一种针对CD6的新型免疫检查点受体的临床阶段、首创单克隆抗体，有望成为治疗严重自身免疫和炎症性疾病的药物。

Onxeo公司与欧洲领先的癌症中心Gustave Roussy达成临床研究协议，共同开展名为REVOCAN 1的1b/2期研究，旨在评估Onxeo的DDR抑制剂AsiDNA™对PARP抑制剂niraparib耐药性的影响。该研究旨在证明AsiDNA™能够消除肿瘤对PARP抑制剂的耐药性，从而提高患者的无进展生存期。Gustave Roussy和Onxeo将合作进行多中心临床试验，预计2020年上半年开始招募患者，并在年底前获得初步结果。AsiDNA™在前期研究中已显示出预防或消除肿瘤对PARP抑制剂耐药性的能力，无论肿瘤突变状态如何。

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Concentrics Research与STATKING Clinical Services宣布成立合资企业，旨在提供合同研究组织（CRO）服务，包括数据管理和统计服务。这一合作正式化了双方长期存在的合作关系，扩展了Concentrics在临床数据管理和统计服务方面的内部能力。STATKING提供全面的统计设计、编程和分析能力，以补充Concentrics的CRO服务。合资企业将Concentrics的质量保证和信息技术基础设施融入STATKING的服务中，以促进合规性和审计准备。Concentrics提供针对后期研究（II-IV期、Rx至OTC转换、消费和设备研究）的CRO服务，包括研究设计、协议开发、招募、IRB提交、监控、数据收集和医学写作等。STATKING Clinical Services提供生物统计学和临床数据管理服务，以支持新药和医疗设备产品的监管批准。

Best Medical International和Best Particle Therapy of TeamBest公司与威斯康星大学医疗辐射研究中心（UWMRRC）签署了谅解备忘录，将引入其独特的400 MeV离子快速循环医疗同步加速器（iRCMS）和可变能量的重离子治疗技术，提供质子到碳重离子治疗，以实现高度精确、适形和低剂量分割的放射治疗。这项技术将为数百万目前没有此选项的癌症患者带来治愈的希望。Best 400 MeV iRCMS的优势包括：小束径，便于精确束流输送，实现最适形的放射治疗；低剂量分割放射治疗；小束径，小型磁铁，轻量支架，占地面积小；高效单次提取，减少屏蔽；灵活性，提供重离子束治疗（质子和/或碳离子），多种束流输送模式。与Best Cure Foundation（BCF）合作，TeamBest公司将建立一种以中心辐射和移动诊所为特色的医疗保健服务系统，与综合和专科医疗中心相连，全球范围内使用TeamBest的新技术和先进技术。威斯康星大学和Best Medical对此次合作感到兴奋，因为它将为中西部各州如伊利诺伊州、威斯康星州、印第安纳州等带来急需的碳离子治疗。

Abcam公司宣布收购Applied StemCell的基因编辑平台和肿瘤学产品组合，以扩大其在生命科学研究和诊断市场的细胞工程能力。Applied StemCell在编辑细胞系市场享有盛誉，专注于将基因组编辑技术应用于新型疗法，以推进药物发现。此次交易包括一系列细胞系和AccuRef参考材料产品线，后者利用ASC基因编辑细胞系模拟癌症突变，为超过40种癌症基因提供生物相关质量控制参考标准。Abcam计划将ASC平台扩展为其发现引擎，以开发新型编辑细胞系，并在此基础上构建2019年通过Edigene交易获得的广泛敲除细胞系。交易已于2020年1月28日完成，双方将共同努力确保服务连续性和项目交付。