Syros Pharmaceuticals宣布了关于CDK7和CDK12抑制的新临床前数据，表明这两种抑制方法对转录的影响不同，为治疗难治性癌症提供了新的治疗机会。Syros在基因调控领域展现了其领导地位，并介绍了识别癌症中关键基因和转录依赖性的新方法，这些方法可能成为潜在的药物靶点。Syros的科学家研究了选择性CDK7和CDK12抑制在卵巢癌细胞系中的转录效应，这是首次直接比较这两种方法。Syros正在推进其药物研发管线，包括SY-1425和SY-5609，这些药物旨在为各种血液癌症和实体瘤患者提供新的治疗选择。

Pharmacosmos Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Monoferric®（富马酸亚铁衍生物）注射剂100 mg/mL，用于治疗对口服铁剂不耐受或对口服铁剂反应不佳的成年患者，以及患有非透析依赖性慢性肾脏病的成年患者的缺铁性贫血（IDA）。Monoferric®是美国首个获准单次静脉注射1000 mg作为单次剂量治疗的静脉铁剂。该产品在两个随机、开放标签的临床试验中显示出安全性和有效性，涉及3050名IDA患者。Monoferric®是一种由铁氢氧化物和碳水化合物衍生物组成的铁碳水化合物复合物，已在30多个国家上市。Pharmacosmos Therapeutics Inc.计划在美国迅速推广Monoferric®，为需要静脉铁剂的患者提供新的治疗选择。

Emmaus Life Sciences宣布其Pilot/Phase 1研究初步结果显示，使用Endari®中的L-谷氨酰胺（PGLG）口服粉剂治疗憩室炎可能有效。首例患者的结肠镜检查显示，与基线相比，部分憩室的大小有所减小，边缘变得平滑，表明可能有愈合过程。患者报告整体状况改善，便秘和腹泻症状消失。Emmaus Life Sciences已在美国、日本、澳大利亚、墨西哥、中国、印度尼西亚、韩国、俄罗斯和印度获得与PGLG相关的专利。憩室炎是一种常见疾病，可能导致憩室炎，引起腹痛、恶心、呕吐、便秘、腹泻、发热和白细胞增多等症状。Emmaus Life Sciences是一家商业阶段的生物制药公司，专注于罕见和孤儿病领域的创新治疗和疗法。

Cabaletta Bio公司宣布，其针对B细胞介导的自身免疫疾病患者的工程化T细胞疗法产品候选DGS3-CAART获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗天疱疮。DSG3-CAART旨在针对粘膜天疱疮（mPV）的病因，即表达针对DSG3蛋白的致病性自身抗体的B细胞，同时保留正常的B细胞免疫功能。粘膜天疱疮是一种罕见且可能致命的慢性自身免疫疾病，其特征是粘膜细胞间的粘附丧失，导致广泛损伤、粘膜膜的疼痛水疱，并增加对生命威胁性全身性感染易感性。FDA对罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件授予孤儿药资格认定，这一认定使Cabaletta有资格获得某些激励措施，包括临床试验支出部分税收抵免、豁免用户费以及可能获得七年市场独占权。Cabaletta Bio是一家专注于B细胞介导的自身免疫疾病患者的工程化T细胞疗法的发现和开发的临床阶段生物技术公司。其Cabaletta选择性B细胞消融（CABA）平台结合其专有技术，利用嵌合性自身抗体受体（CAAR）T细胞，旨在选择性地结合和消除仅产生特定自身抗体的B细胞，同时保留对人类健康至关重要的正常抗体产生B细胞。

DelMar Pharmaceuticals公司宣布，其关于VAL-083新药在MGMT未甲基化多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者中作为一线治疗的研究数据已发表在《Glioma》杂志上。研究显示，在22名完成至少一个周期治疗的患者中，使用VAL-083的中位无进展生存期（PFS）为9.9个月，而在接受治疗剂量（30 mg/m²/天）的患者中，中位PFS为10.4个月。这一研究结果得到了外部专家小组的认可，并得到了国际知名期刊的发表，显示了VAL-083作为GBM新疗法的潜力。该Phase 2临床试验旨在评估VAL-083与放疗联合使用作为GBM患者一线治疗的效果。

Chimerix公司宣布，其在2020年美国微生物学会生物威胁会议上展示了brincidofovir（BCV）作为天花潜在治疗药物的数据。这项研究在两个致命的天花动物模型中进行，结果显示BCV治疗在感染动物中显示出显著的生存优势。Chimerix总裁兼首席执行官Mike Sherman表示，这些数据突出了BCV的潜在救命益处，并支持生物医学高级研究和发展局（BARDA）将BCV作为天花爆发的对策储备。Chimerix计划在2020年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交BCV的审批申请。

Intercept Pharmaceuticals完成了其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的代偿期肝硬化的三期临床试验REVERSE的研究对象招募。该研究评估了奥贝胆酸（OCA）的安全性和有效性。NASH患者若发展为肝硬化，其发生肝衰竭和死亡的风险显著增加。REVERSE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心三期研究，主要终点是治疗18个月后，使用NASH临床研究网络（CRN）评分系统，患者纤维化改善至少一个阶段且NASH无恶化的比例。超过900名患者被随机分配到三个治疗组：每日一次OCA 10毫克、每日一次OCA 10毫克（前三个月）根据研究方案调整剂量至OCA 25毫克（剩余研究期间）或每日一次安慰剂。成功完成双盲期REVERSE的患者将符合进入为期12个月的开放标签扩展期。非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种严重的进行性肝病，由肝脏脂肪过度积累引起慢性炎症，导致纤维化（疤痕）可发展为肝硬化，最终导致肝衰竭、癌症和死亡。目前尚无批准用于治疗NASH的药物。

Verastem公司宣布，其合作伙伴中国CSPC制药集团已开始在中国进行一项关键性研究，评估COPIKTRA（duvelisib）在复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者中的疗效。COPIKTRA是一种口服的PI3K抑制剂，在美国首次获得批准，用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）和复发性或难治性FL。这项研究旨在为FL患者提供新的治疗选择，因为在中国，这种疾病的治疗选择有限。Verastem和CSPC于2018年9月达成独家许可协议，CSPC在中国开发和商业化COPIKTRA。该研究预计将基于Verastem的DYNAMO II期研究的疗效和安全性。

Unum Therapeutics宣布已完成Cohort 1的入组，在ATTCK-34-01 Phase 1试验中未观察到剂量限制性毒性。该试验评估了Unum的新型抗体偶联T细胞受体研究性疗法ACTR707与曲妥珠单抗联合治疗HER2+晚期癌症患者的疗效。患者入组完成，共五名患者接受治疗，其中三名患者接受曲妥珠单抗治疗，随后给予ACTR707，无剂量限制性毒性。目前，正在进行Cohort 2的患者筛选，该组包括曲妥珠单抗治疗，随后给予ACTR707。预计在2020年将收集多个剂量组的安全性和有效性数据。Unum计划在2020年提交该组数据，并在科学会议上进行展示。

Orchard Therapeutics宣布其基因疗法OTL-102获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）。OTL-102是一种体外自体造血干细胞基因疗法，旨在治疗X-CGD。该指定为OTL-102的临床开发提供了财务激励和市场独占权。临床数据显示OTL-102在治疗X-CGD方面具有潜力，尽管在早期临床试验中两名儿童患者因疾病并发症死亡。Orchard Therapeutics致力于开发创新的基因疗法，以治疗罕见病，并正在推进多个临床阶段的基因疗法项目。

艾利 Lilly 公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药申请（NDA）selpercatinib（LOXO-292）优先审查，用于治疗RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变型髓样甲状腺癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌患者。该NDA基于LIBRETTO-001 I/II期临床试验的数据。FDA已提交NDA并设定了第三季度的处方药用户费法案（PDUFA）日期。Lilly公司总裁安妮·怀特表示，FDA对NDA的优先审查是向提供针对某些RET驱动癌症的新精准疗法迈出的重要一步。此外，Lilly还启动了两个selpercatinib III期临床试验，LIBRETTO-431针对RET融合阳性NSCLC患者，LIBRETTO-531针对RET突变型MTC患者。selpercatinib是一种针对RET激酶异常的口服新药，旨在抑制RET信号传导和潜在的耐药机制。

德国生物制药公司vasopharm GmbH宣布，其关键性欧洲NOSTRA III临床试验已完成招募。该试验是一项针对治疗中度至重度闭合性颅脑外伤患者的Ronopternin（VAS203）的疗效和安全性评估的220名患者 Phase III临床试验。研究在35个欧洲创伤中心进行。vasopharm预计将在2020年底前提供主要数据。公司首席科学官Frank Tegtmeier博士表示，他们非常高兴完成了关键性研究NOSTRA III的招募，并对研究地点的调研人员和团队表示了感谢。首席执行官Christian Wandersee补充说，他们期待着提供关键结果，希望这些结果将证实NOSTRA II试验中看到的高度重要数据。TBI是发达国家年轻人死亡和残疾的主要原因，每年仅在美国就有约200万次急诊室就诊，约47.5万次住院，近5.2万人死亡，以及约8万人患有严重长期残疾。vasopharm的领先药物候选VAS203（Ronopterin）目前正在进行NOSTRA III试验，以评估其在治疗中度至重度闭合性颅脑外伤患者中的疗效和安全性。

欧洲委员会批准扩大使用Erleada（阿帕鲁胺）治疗激素敏感性去势抵抗性前列腺癌，该药物与雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用可显著提高患者的生存率和无进展生存期。这一批准基于TITAN研究的成果，该研究评估了阿帕鲁胺与ADT联合使用在广泛患者群体中的效果，包括不同疾病体积、既往接受多西紫杉醇治疗或初始诊断分期。阿帕鲁胺联合ADT显著提高了总生存期和无进展生存期，安全性良好，为欧洲超过10万名患者提供了新的治疗选择。

Exelixis公司宣布，其合作伙伴Takeda制药公司已向日本厚生劳动省提交了cabozantinib在日本作为不可切除性肝细胞癌（HCC）治疗药物的上市申请。这一申请基于两项临床试验的结果，包括全球性的CELESTIAL试验和日本进行的Cabozantinib-2003试验。Exelixis首席执行官表示，这一监管文件是日本患者的重大里程碑，他们目前在接受系统性治疗后病情进展后治疗选择有限。Exelixis有望从Takeda获得1000万美元的里程碑付款，并可能在未来获得高达7600万美元的进一步开发、监管和首次销售里程碑付款。Takeda为日本市场全面资助cabozantinib的开发活动，并承担全球cabozantinib临床试验20%的费用。

比利时梅赫伦，2020年1月29日——Galapagos NV公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）已授予其研究性自体脂肪酶抑制剂GLPG1690针对系统性硬化症（SSc）的“孤儿药”称号。此举旨在鼓励制药行业为影响少数患者的疾病开发药物，EC和FDA为此提供了一系列激励措施，包括药品上市后7至10年的市场独占权、监管费用减免和免收费用以及进入欧洲集中审批程序的权限。Galapagos公司首席医疗官Dr. Walid-Abi-Saab表示，EC和FDA承认GLPG1690作为SSc患者潜在新疗法的地位，并期待在第二季度看到NOVESA 2期临床试验的顶线数据。SSc是一种涉及多器官纤维化的自身免疫性疾病，其死亡率在风湿性疾病中居首位。目前，该疾病尚无批准的药物。SSc在美国和欧洲约有9万名患者，女性患者占多数（75%）。GLPG1690是一种研究性小分子，选择性自体脂肪酶抑制剂，由Gilead Sciences Inc.作为Galapagos与Gilead之间全球研发合作的一部分引入。Galapagos利用其专有的靶点发现平台确定了自体脂肪酶靶点，并开发了GLPG1690作为该靶点的抑

Kite公司宣布其针对复发或难治性浆细胞淋巴瘤的CAR-T细胞疗法KTE-X19的营销授权申请已通过全面验证，并正在欧洲药品管理局（EMA）进行评估。该MAA基于ZUMA-2试验的数据，该试验显示KTE-X19的单次输注后总缓解率为93%，其中67%为完全缓解。KTE-X19在美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），并获得了突破性疗法指定（BTD）和EMA的优先药品（PRIME）资格。KTE-X19目前处于急性淋巴细胞白血病（ALL）、浆细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1/2期临床试验中。

Teva制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AJOVY®（fremanezumab-vfrm）注射剂的自动注射器。这是Teva和偏头痛社区的一个重要进展，AJOVY是唯一获得FDA批准的抗CGRP药物，提供每季度（675毫克）或每月（225毫克）的剂量选择。AJOVY自动注射器预计将在未来几个月内对病人可用。该药物在美国的重要安全信息包括禁忌症、过敏反应和不良反应等。Teva制药公司是全球领先的仿制药和特制药公司，拥有超过3500种产品，每天有约2亿人使用Teva的药品。