Ra Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的HEALEY ALS平台试验的IND申请。该试验将评估zilucoplan在ALS疾病进展中的疗效和安全性，zilucoplan是一种针对C5的实验性小肽抑制剂。该试验将在约54个美国中心进行，旨在评估三种治疗方案，包括zilucoplan方案。该平台试验旨在通过同时测试和评估多种治疗方法来加速ALS疗法的开发。Ra Pharmaceuticals致力于通过其补体生物学的专长，为罕见病患者带来创新和可及的治疗方案。

Neurotrope公司公布了其关于阿尔茨海默病新药Byrostatin-1的Phase 2临床试验结果。在最近报道的203研究中，由于基线数据存在显著不平衡，导致无法对Byrostatin-1治疗组和安慰剂组在SIB评分上的主要和次要终点进行确定性分析。然而，对中等程度患者亚组的回顾性分析显示，Byrostatin-1治疗组在13周时的SIB评分较基线有显著改善。此外，公司获得了来自美国国立卫生研究院的270万美元资金，用于支持针对中等程度患者的额外Phase 2临床试验。Neurotrope公司正在与食品药品监督管理局会面，以展示Bryostatin-1的临床数据。

Celularity公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对胶质母细胞瘤（GBM）患者的CYNK-001新药临床试验申请。CYNK-001是一种从人胎盘中提取的异基因细胞疗法，该研究将成为美国首个针对异基因NK细胞疗法的肿瘤内给药的临床试验。Celularity计划开展首次人体临床试验，评估CYNK-001静脉或肿瘤内给药的安全性、可行性和耐受性。CYNK-001在2019年神经肿瘤学会（SNO）年会上展示的非临床安全性和有效性数据表明，单次给药耐受性良好，并显示出对胶质母细胞瘤（GBM）的体内抗肿瘤活性。CYNK-001目前正被研究作为急性髓系白血病（AML）、多发性骨髓瘤（MM）的治疗方法，以及各种实体瘤的潜在治疗选择。Celularity是一家位于新泽西州沃伦的临床阶段细胞治疗公司，利用专有技术和IMPACT™平台，开发基于胎盘的细胞疗法，为癌症、炎症和与年龄相关的疾病患者提供创新和可扩展的治疗方案。

LB Pharmaceuticals公司宣布，其新型药物LB-102在Phase 1临床试验中首次给药。LB-102是一种针对精神分裂症治疗的苯酰胺类药物，旨在改进现有药物amisulpride。该研究旨在评估LB-102在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学/药效学。LB-102设计上模仿了amisulpride对D2/D3和5HT7受体的结合亲和力，同时提高了脑部渗透性。amisulpride在欧洲已被批准用于治疗精神分裂症，但在美国尚未上市。LB-102在体外和体内实验中显示出与amisulpride相当或更优的生物物理化学特性。公司总裁兼首席执行官Zachary Prensky表示，LB-102有望成为治疗精神分裂症的精神科医生可用治疗方案的补充。精神分裂症影响约300万美国人，许多患者对批准的抗精神病药仅有轻微疗效和显著副作用。LB Pharmaceuticals是一家专注于中枢神经系统（CNS）治疗药物的开发和商业化的生物技术公司。

INHIBITOR Therapeutics公司获得FDA批准，开始一项名为PREDICT的Phase 2b临床试验，旨在评估SUBA-Itraconazole胶囊与多西他赛和泼尼松联合使用治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的疗效和安全性。该试验将在北美、西欧和东欧的约35个中心进行，预计将招募约23,000名美国晚期mCRPC患者。试验的主要终点是评估rPFS，FDA已确认该试验的设计和分析将支持未来NDA的提交。INHIBITOR Therapeutics公司致力于开发抑制癌症和非癌症增殖性疾病的创新疗法，并拥有SUBA-Itraconazole在美国的独家许可权。

Kintai Therapeutics公司宣布其新型口服减肥药KTX-0200进入IND临床试验阶段，该药在临床前研究中显示出持续的减重效果和改善的健康指标。KTX-0200在慢性饮食诱导肥胖的动物模型中导致14%的持续减重，并改善了葡萄糖耐量和胰岛素敏感性，显示出在糖尿病和糖尿病前期患者中的潜在应用价值。此外，KTX-0200在多个动物模型中，包括Gubra NASH模型中，显著改善了肝脏健康，降低了肝脏脂肪、总肝脏重量和肝脏转氨酶水平。KTX-0200的开发基于对肠道微生物群在人类生物学中作用的独特理解，与现有减肥药不同，KTX-0200在临床前模型中显示出通过减少食物摄入量来引起减重的效果。Kintai Therapeutics专注于利用肠道信号网络及其对身体信号的理解来对抗疾病和恢复健康，其技术平台已产生多个治疗领域的项目。

Metacrine公司宣布了一项针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的12周随机、安慰剂对照研究的主要结果。该研究评估了MET409，一种旨在激活FXR受体的药物，在治疗NASH方面的安全性和有效性。结果显示，MET409在降低肝脏脂肪含量方面表现出显著效果，80mg剂量组相对安慰剂组平均肝脏脂肪含量减少了55%，50mg剂量组减少了38%，而安慰剂组仅减少了6%。大多数接受80mg和50mg剂量治疗的患者的肝脏脂肪含量至少减少了30%。此外，MET409在安全性方面表现良好，耐受性良好，没有治疗相关的严重不良事件。这些初步的临床结果对于FXR类药物来说是不寻常的，显示了MET409在治疗NASH方面的巨大潜力。

Seelos Therapeutics公司宣布了其针对SLS-005（透明质酸）在欧洲和美国的研发进展。公司计划于2020年3月与欧洲药品管理局（EMA）会面，寻求关于在欧洲进行SLS-005针对Sanfillipo综合征A型和B型患者的临床试验的科学建议和方案协助。EMA为欧盟罕见病药物的研发提供支持。Seelos还向FDA提交了针对Sanfillipo综合征C型和D型患者以及不符合IIb/III期临床试验入组标准的A型和B型患者的扩大研究方案。公司继续推进SLS-005在眼咽肌营养不良症（OPMD）的开发计划，并评估其他潜在适应症。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，AKCEA-APOCIII-L Rx在治疗患有高甘油三酯血症且存在心血管疾病风险或已确诊心血管疾病的患者中显示出积极效果。该药物在Phase 2研究中达到了主要终点，显著降低了甘油三酯水平，并实现了多个次要终点，同时表现出良好的安全性和耐受性。研究评估了不同剂量和给药频率的安全性和有效性，包括每周、每两周和每月一次的给药，剂量范围从每月10毫克到50毫克。该研究的数据进一步验证了Ionis的LICA技术平台的一致有效性和安全性。基于这些积极结果，Akcea计划迅速推进AKCEA-APOCIII-L Rx在家族性胆固醇酯血症（FCS）中的开发，并考虑将其用于其他与高甘油三酯相关的罕见和常见疾病。

Axsome Therapeutics宣布完成了STRIDE-1研究的患者随机分组，这是一项针对难治性抑郁症（TRD）患者的Phase 3、随机、双盲、积极对照试验，使用AXS-05（一种新型口服NMDA受体拮抗剂）进行治疗。该研究旨在评估AXS-05在治疗TRD中的有效性和安全性。AXS-05由右美沙芬和安非他酮组成，具有多模态活性。Axsome计划在2020年第一季度报告STRIDE-1研究的顶线结果。Axsome Therapeutics是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病治疗的临床阶段生物制药公司，其产品组合包括AXS-05、AXS-07、AXS-09、AXS-12和AXS-14等五个临床阶段候选药物。AXS-05已被FDA授予治疗抑郁症的突破性疗法指定和快速通道指定。

Proteostasis Therapeutics公司宣布，其针对囊性纤维化（CF）的CFTR调节剂在来自不适合现有CFTR调节疗法的CF患者的器官oids中的体外研究结果将在2020年1月19日至23日在加拿大温哥华举行的Keystone Symposia on Tissue Organoids会议上展示。该研究旨在通过从约2300名欧洲CF患者中收集组织样本，以器官oids的形式进行评估，并测试对PTI CFTR调节剂（包括dirocaftor、posenacaftor和nesolicaftor）的敏感性。这些数据将用于选择一组患者进行CHOICES临床试验。该研究是欧洲委员会资助的战略计划的一部分，旨在为CF患者制定个性化治疗方案。

以色列生物制药公司BioLineRx宣布已完成其正在进行中的2a期COMBAT/KEYNOTE-202临床试验中三联组合治疗臂的患者招募。这项研究针对的是不可切除的晚期胰腺癌患者，使用Motixafortide（BL-8040）单药治疗和化疗联合KEYTRUDA（pembrolizumab）及Motixafortide的治疗方案。初步数据显示，三联组合治疗在22名可评估的患者中显示出32%的总缓解率和77%的疾病控制率，优于当前二线化疗标准治疗。公司计划在2020年中宣布三联组合治疗臂的无进展生存期和总生存期数据。

Moberg Pharma AB完成了北美III期临床试验的专家评估，确认了2019年12月公布的数据有效性，并加深了对研究结果的了解。主要结论包括：MOB-015具有非常高的真菌学治愈率，与口服抗真菌药物相比具有早期起效的优势；专有载体技术提高了指甲板的保湿性和渗透性，使特比萘芬的递送更有效，但也混淆了临床治愈和完全治愈的评估；通过缩短给药方案，可能实现更高的完全治愈率。研究显示，MOB-015在患者中实现了70%的真菌学治愈率，远高于其他局部治疗（30-54%），但完全治愈率（4.5%）低于预期。专家们认为，MOB-015的真菌学治愈率令人印象深刻，并建议通过缩短治疗期和维持期来提高完全治愈率。专家们还指出，MOB-015的每日一次治疗期不超过三个月，随后每周一次维持治疗至第48周，可以维持高浓度的特比萘芬在组织中，同时减少初始治疗阶段后的保湿效果，从而降低对临床治愈评估的影响。

Calliditas Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）儿科委员会（PDCO）对Nefecon治疗原发性IgA肾病（IgAN）的儿童研究计划（PIP）表示支持。完成该计划后，Nefecon将获得额外两年的欧盟市场独占权。EMA的批准为Nefecon在欧洲的上市申请铺平了道路，公司期待尽快将这一重要疗法推向市场。Calliditas Therapeutics是一家专注于开发针对罕见病患者的药物，总部位于瑞典斯德哥尔摩，其产品Nefecon旨在治疗IgAN。

Eisai公司在2020年胃肠道癌症研讨会上将展示三项关于lenvatinib（商品名为LENVIMA）的新数据摘要。这些数据包括来自3期REFLECT试验（研究304）的两个事后分析，以及一项评估lenvatinib与nivolumab联合治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的早期研究结果。Eisai表示，他们将继续研究药物，以揭示新的见解，可能改善癌症患者的护理。此外，Eisai与Merck合作，共同开发和商业化lenvatinib，包括作为单药和与pembrolizumab联合用药。LENVIMA的说明书包含了一系列的警告和预防措施，包括高血压、心脏功能障碍、动脉血栓栓塞事件、肝毒性、肾功能损害或障碍、蛋白尿、腹泻、 fistula formation and gastrointestinal perforation、QT间期延长、低钙血症、可逆性后部脑病综合征、出血事件、甲状腺功能减退、伤口愈合并发症和胚胎-胎儿毒性。Eisai是一家总部位于日本的研究和开发型制药公司，致力于通过提供创新产品来满足医疗需求，包括肿瘤学和神经学。

Sol-Gel Technologies Ltd.近日宣布了其两款候选药物Epsolay®和Twyneo®的III期临床试验结果，Epsolay®用于治疗中度至重度痤疮性酒渣鼻，Twyneo®用于治疗中度至重度寻常痤疮。这些结果将在夏威夷举办的第16届Maui Derm会议上进行海报展示，并可在Sol-Gel网站上下载。Twyneo®的海报还参加了夏威夷科哈拉海岸的第17届冬季临床皮肤病学会议，并被选入《SKIN》杂志发表。Sol-Gel Technologies Ltd.是一家专注于皮肤疾病治疗的临床阶段公司，利用其专有的微胶囊技术平台开发Twyneo®和Epsolay®。

硅谷医疗设备公司SI-BONE宣布以每股21.50美元的价格公开发行430万股普通股，其中180万股由股东出售，250万股由公司出售，预计筹集5350万美元。此次发行预计于2020年1月27日完成，摩根士丹利和美银证券担任联合簿记经理，Canaccord Genuity LLC和JMP Securities LLC担任联合经理。此外，SI-BONE授予承销商30天内以相同条件购买最多64.5万股股票的期权。相关注册声明和初步招股说明书已提交给美国证券交易委员会，并可在其网站上免费获取。