Radius Health公司在ENDO 2019会议上将展示TYMLOS（阿巴洛帕拉德）注射剂的数据，包括对绝经后骨质疏松症和骨关节炎女性患者的后置分析以及预临床研究，解释了在ACTIVE试验中阿巴洛帕拉德治疗患者观察到的净骨量增加。此外，公司还将展示针对年轻绝经后骨质疏松症女性（代表有骨折高风险的受保商业保险参保人）的阿巴洛帕拉德影响的研究。Radius Health首席医疗官Charles Morris博士表示，公司将继续探索ACTIVE试验中不同患者群体的数据，并期待在此次重要会议上与医疗保健专业人士分享分析结果。

Aimmune Therapeutics宣布其针对花生过敏的药物AR101的生物制品许可申请（BLA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。这是该公司的一个重要里程碑，意味着AR101有望为患有花生过敏症的孩子、青少年及其家庭提供治疗，以降低意外接触花生后发生过敏性休克的危险。AR101是一种旨在减少花生过敏患者对花生意外暴露反应风险的药物，已于2015年6月获得FDA突破性疗法认定，并在2014年9月获得快速通道认定，以加快新药和生物制品的审查。Aimmune正在与FDA讨论AR101 BLA的审查时间表，预计审查期可能持续到2020年1月。AR101的临床试验数据表明，该药物可以显著提高患者对花生蛋白的耐受量，减少和减轻意外花生暴露的反应。

AzurRx BioPharma公司在2019年消化疾病周会议上宣布，其研发的重组脂肪酶MS1819-SD在治疗慢性胰腺炎患者的外分泌胰腺功能不全方面取得了积极的数据。公司CEO Thijs Spoor表示，他们很高兴在此次会议上展示这些积极的数据，并计划继续推进慢性胰腺炎和囊性纤维化患者的临床试验。MS1819-SD是一种口服非系统性生物制剂，由yarrowia lipolytica脂肪酶衍生而来，不含任何动物产品。该药物在慢性胰腺炎患者的II期临床试验中显示出良好的安全性和疗效，目前正在进行囊性纤维化患者的II期临床试验。

Alkahest公司宣布在与其合作伙伴Grifols的协作下，开始了一项针对严重阿尔茨海默病的Phase 2临床试验，使用GRF6019治疗。该公司还计划进行一项针对轻度至中度阿尔茨海默病的GRF6019 Phase 2研究，并正在研究第二选定的血浆组分GRF6021用于帕金森病伴认知障碍。Alkahest的首席执行官Karoly Nikolich博士指出，目前的治疗方法未能充分解决阿尔茨海默病的复杂病理，而Alkahest利用对血浆蛋白质组的深入理解，确定了特定的蛋白质组因素作为潜在治疗的基础。这项研究将评估GRF6019输注在严重阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和潜在的功能性益处，预计将纳入约20名患者，接受GRF6019或安慰剂治疗五天，并在9周内进行监测。Alkahest与Grifols合作开发的GRF6019和GRF6021是专有的血浆组分，在动物模型中表现出增强神经发生、改善与年龄相关的学习和记忆缺陷以及减少神经炎症的效果。

Kiniksa公司发布了一项开放标签的2期临床试验的额外中期数据，该试验评估了rilonacept在反复性心包炎患者中的疗效和安全性。rilonacept是一种每周皮下注射的重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。试验结果显示，rilonacept在治疗期间显著降低了炎症和报告的疼痛。目前，Kiniksa正在进行关键性的3期临床试验RHAPSODY，以进一步评估rilonacept在反复性心包炎患者中的疗效和安全性。

Arrowhead Pharmaceuticals公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法ARO-AAT的IND申请，该疗法旨在治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。公司首席运营官兼研发部门负责人Bruce Given表示，与FDA的讨论富有成效，有助于确定2/3期临床试验的设计和合适的替代终点。公司计划在2019年第二季度开始在美国多个地点进行ARO-AAT的2/3期研究，随后在欧洲的多个国际地点进行，前提是获得监管部门的批准。研究的主要目标是评估安全性、药代动力学剂量反应以及疗效，即AATD相关肝病的组织学分级改善，以及基于Ishak评分的肝纤维化无恶化。

Enanta Pharmaceuticals完成两项二期临床试验的招募。一项针对呼吸道合胞病毒（RSV）的EDP-938研究，是一项随机、双盲、安慰剂对照的人体挑战研究，预计2019年中旬公布数据。另一项ARGON-1研究针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH），评估EDP-305的安全性和疗效，预计2019年第三季度末公布数据。EDP-938是针对RSV感染的N蛋白抑制剂，EDP-305是针对NASH和PBC的FXR激动剂。Enanta致力于开发针对病毒感染和肝脏疾病的药物，其研发活动由与AbbVie合作开发的丙型肝炎（HCV）产品产生的版税资助。

resTORbio公司宣布计划在2019年第二季度开始招募患者进行RTB101的第三阶段临床试验。该公司基于两项已招募超过900名患者的第二阶段临床试验数据，支持了第三阶段临床试验的设计。第三阶段临床试验将评估RTB101与安慰剂相比，是否能降低具有与呼吸道感染（RTI）一致的临床症状的受试者比例，无论是否有病原体实验室确认。FDA与公司在第三阶段临床试验的关键要素上达成一致，包括两个随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段临床试验。这些试验将评估RTB101在老年人群体中的疗效和安全性，旨在改善老年免疫系统的功能，减少呼吸道疾病的负担。

Dermira公司宣布，其研发的lebrikizumab在治疗中度至重度特应性皮炎的Phase 2b剂量研究中取得积极成果。所有三种剂量的lebrikizumab均达到主要终点，与安慰剂相比，EASI评分显著改善。该药物的安全性与先前研究一致。基于这些数据，Dermira计划在2019年底前推进lebrikizumab进入Phase 3临床试验。研究显示，接受250毫克剂量的患者，无论是每周一次还是每两周一次，在皮肤病变清除率、EASI评分降低等方面均显著优于安慰剂组。最常见的不良事件包括上呼吸道感染、鼻咽炎、头痛和注射部位疼痛，大多数为轻微至中度，很少导致治疗中断。Dermira首席执行官Tom Wiggans表示，lebrikizumab有潜力成为治疗特应性皮炎的最佳药物，并计划迅速推进Phase 3临床试验。

Anavex Life Sciences Corp.宣布在美国启动ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的Phase 2双盲、随机、安慰剂对照安全性及疗效试验，该药物已获得FDA孤儿药资格。试验旨在评估ANAVEX®2-73在治疗Rett综合征方面的安全性和有效性，并纳入基因组精准医学生物标志物。此外，Anavex还进行着ANAVEX®2-73治疗阿尔茨海默病和帕金森病痴呆的临床开发项目。Rett综合征是一种罕见的神经发育性疾病，主要影响女孩，导致严重的功能障碍。ANAVEX®2-73通过激活Sigma-1受体来恢复细胞稳态，在阿尔茨海默病研究中显示出认知和日常活动改善的潜力。

Aerpio Pharmaceuticals宣布TIME-2b临床试验结果，该试验旨在评估其领先候选药物AKB-9778治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的疗效和安全性。结果显示，AKB-9778每日两次给药未能达到主要终点，即与安慰剂相比，改善两个或更多步骤的患者比例在研究眼糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）中。尽管如此，AKB-9778在多个关键次要终点上显示出鼓舞人心的数据，包括尿液白蛋白-肌酐比（UACR）和眼内压（IOP）的变化。公司计划推进AKB-9778的局部滴眼液配方进入临床开发，并计划在2019年第二季度启动一项1b期研究。AKB-9778在48周每日两次给药期间显示出安全性和良好的耐受性。

TLC公司宣布，其新型纳米药物TLC590在足部截骨术后疼痛管理领域的II期临床试验已开始，这是该公司致力于开发针对骨关节炎、疼痛管理、眼科和肿瘤学未满足医疗需求的创新纳米药物的一部分。TLC590是一种新型的生物脂质体配方罗哌卡因，旨在提供长达96小时的快速和持续术后疼痛缓解。该临床试验是一项随机、双盲、对照研究，将在美国五个地点的约200名患者中进行，旨在评估TLC590与罗哌卡因和安慰剂相比的安全性、药代动力学和疗效。主要终点是数值疼痛评分曲线下面积（AUC），关键次要终点包括无疼痛患者比例、无阿片类药物患者比例、首次术后阿片类药物使用时间以及总阿片类药物消耗量。TLC公司总裁George Yeh表示，他们期待在2019年中旬获得试验第一阶段的结果，并相信这些结果将再次证明TLC590成为非阿片类药物替代品的潜力。

挪威生物技术公司Cytovation宣布，其新型治疗剂CyPep-1在临床试验中首次对HPV引起的疣病患者进行治疗。CyPep-1是一种新型溶瘤剂，具有针对良性肿瘤和恶性肿瘤的广泛应用前景。该药物通过选择性靶向肿瘤细胞，形成孔洞破坏细胞膜，同时释放新抗原，激活CD8阳性T细胞产生系统性免疫反应，有望实现长期免疫。Cytovation将CyPep-1开发为外用膏剂，用于治疗HPV引起的疣，并计划在2019年下半年开始恶性肿瘤的I期临床试验。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，将在荷兰莱顿的人类药物研究中心进行，预计将在2019年底公布结果。

Nicox公司启动了NCX 4251的二期临床试验，该药物是一种针对睑缘的专利眼科悬浮液，用于治疗睑板腺炎的急性加重。试验预计将在美国多个临床中心随机分配约30名患者，以评估NCX 4251的安全性和耐受性。这是首个针对睑板腺炎的美国批准产品，预计将在2019年第四季度公布初步结果。Nicox公司还拥有其他眼科药物和研发项目，致力于改善眼部健康。

PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其新型ticagrelor抗血小板药物逆转剂PB2452在1期临床试验中表现出立即且持续的逆转效果，未报告任何药物相关的严重不良事件。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国心脏病学会的年度科学会议上展示。PB2452作为一种新型逆转剂，在紧急手术或大出血情况下有潜力降低出血风险。该1期临床试验评估了PB2452在健康志愿者中的安全性、有效性和药代动力学，结果显示PB2452在逆转ticagrelor的抗血小板作用方面表现良好，且安全性高。PhaseBio计划在2019年上半年启动PB2452的2a期临床试验。

Fortress Biotech在2018年及2019年初取得了显著成就，包括完成多项业务发展交易，与Alexion Pharmaceuticals和InvaGen Therapeutics建立高质量合作伙伴关系，可能为股东带来长期收入流，潜在总收益高达6.8亿美元。2018年，公司七种上市专科皮肤科产品实现净收入2340万美元和380万美元的净收入。此外，Fortress及其合作伙伴在简化的运营结构下，高效推进了25多个处于开发阶段的计划，涵盖七个治疗类别，为股东创造价值同时降低风险。2019年，公司业务发展和合作伙伴关系方面有望取得成功，业务发展团队继续寻找和许可具有高潜力的上市和开发阶段资产，以进一步扩大产品机会组合。

Arix Bioscience plc与Orbimed Advisors共同领投了Imara公司6300万美元的B轮融资，Arix Bioscience承诺投资1500万美元（约合1130万英镑）获得10%的股份。Imara是一家专注于开发治疗镰状细胞性贫血（SCD）和其他血红蛋白病的创新疗法的公司，其研发的IMR-687是一种口服的、强效且选择性的PDE9抑制剂，旨在治疗SCD的病理原因。该轮融资还包括RA Capital、Rock Springs Capital等新投资者，以及NEA、Pfizer Ventures等现有投资者的参与。资金将用于推进SCD在成人和儿童中的临床开发，以及在其他血液疾病中的应用。