Apollo Endosurgery公司于2019年3月18日宣布了截至2018年12月31日的第四季度和全年财务报告。报告显示，第四季度Endo-bariatric产品收入为1080万美元，同比增长10%，全年收入为4110万美元，同比增长15%。第四季度总营收为1520万美元，同比下降6%，全年总营收为6090万美元，同比下降5%。第四季度Endoscopic Suturing System（ESS）产品销售额增长46%，达到690万美元，全年销售额为2340万美元，同比增长42%。第四季度Intragastric Balloon（IGB）产品销售额为390万美元，同比下降23%。公司CEO Todd Newton表示，公司将专注于Endo-bariatric产品线的增长机会。此外，公司已完成与Solar Capital的新信贷协议，借款3500万美元，用于偿还之前的信贷设施。公司将于3月18日举行电话会议，讨论第四季度和全年运营结果。

日本制药研发公司大塚制药和人工智能生物制药公司twoXAR宣布，双方签署了药物发现研究合作协议，共同针对特定神经系统疾病开发新型有效治疗药物。twoXAR将利用其专有的AI技术识别具有新颖作用机制的先导化合物，并由大塚制药进一步优化为潜在药物候选者。双方将选择数个化合物及其假设进行进一步验证研究。大塚制药将保留在全球范围内开发及商业化合作所得化合物的独家权利，而twoXAR将从大塚制药获得研究及许可费用以及开发与销售里程碑奖金。twoXAR表示，通过与有经验的药物开发团队合作，公司正在扩展其药物发现项目组合，并与日本总部的大塚制药建立了合作关系。大塚制药表示，与twoXAR的合作有助于加快和增加发现及开发创新一类药物的几率，以扩大其神经系统疾病药物管线。

TGen与Luxembourg的Advanced Biological Laboratories（ABL）签署了许可协议，以推广和分销TGen的专利下一代测序结核病检测技术。这项名为DeepChek-TB的测试目前仅限研究用途，旨在缩短检测时间，从目前的6-9周缩短至2-3天，并能识别混合感染中的耐药结核病。该测试有望帮助医生为患者提供更精确的治疗方案，减缓或阻止多药耐药结核病的全球威胁。DeepChek-TB测试是WHO“结束结核病战略”的一部分，旨在到2035年将结核病死亡人数减少95%，新病例减少90%。

Clovis Oncology宣布，将在2019年3月16日至19日在夏威夷檀香山举行的妇科肿瘤学会2019年大会上展示Rubraca药物在ARIEL3 III期临床试验中的数据。这些数据将强调Rubraca在不同患者群体中的安全性和有效性，包括年龄和有害的基因突变状态。研究结果显示，Rubraca在所有年龄组中均能改善无进展生存期并降低疾病进展风险，安全性特征在各年龄组中保持一致。此外，Rubraca在携带有害基因突变和未携带有害基因突变的患者亚组中均显著改善了无进展生存期，安全性特征与之前报道的整体安全性特征一致。这些数据进一步强调了维持治疗在复发性卵巢癌患者中的重要性。

Acucela公司与太空健康转化研究所（TRISH）签署协议，共同研发适用于NASA深空任务的紧凑型OCT设备。该设备旨在解决长期太空飞行中航天员出现的空间飞行相关神经眼病（SANS）问题，如视神经盘水肿、眼球变平、脉络膜皱褶等。目前国际空间站使用的商业OCT设备不适用于月球、火星等探险性太空旅行，而Acucela公司利用独特方法研发的固态OCT设备将提供高分辨率图像，满足NASA对小型航天器中使用的需求。Acucela公司致力于通过其技术为航天员提供便携式OCT设备，以保障航天员健康。

Amgen宣布将开展名为VESALIUS-CV的多国临床试验，旨在研究Repatha（依洛尤单抗）对高风险心血管事件患者的长期影响。该研究将涉及全球至少13,000名患者，这些患者尽管接受了降脂治疗，但仍有发生心血管事件的高风险。研究将持续至少四年，由Brigham and Women's Hospital的TIMI研究小组合作进行。Amgen和TIMI此前曾合作进行Repatha心血管结局研究（FOURIER），证实了Repatha在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平和降低高风险患者主要心血管事件相对风险方面的疗效。VESALIUS-CV是Amgen的PROFICIO（降低LDL-C和心血管结局的PCSK9抑制在不同人群中的程序）计划的一部分，该计划旨在通过多国临床试验研究Repatha对心血管疾病的影响。

GenSight Biologics公司宣布，其针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法GS010的72周临床试验结果将在2019年3月16日至21日在拉斯维加斯举行的第45届北美神经眼科年会（NANOS）上由Dr. Nancy J. Newman进行展示。Dr. Newman是REVERSE临床试验的国际主要研究员和现场主要研究员，也是LHON领域的权威专家。GS010是一种针对LHON的基因疗法，通过其专有的MTS技术平台，旨在通过单次眼内注射恢复患者的视力。LHON是一种罕见的遗传性疾病，会导致青少年和年轻成人失明。REVERSE和RESCUE临床试验旨在评估GS010在LHON患者中的疗效，预计2019年将公布96周的结果。

Actelion制药公司宣布，其药物OPSUMIT（macitentan）在治疗肺动脉高压（PAH）患者中显示出改善右心室（RV）功能和逆转RV重塑的效果，包括降低肺血管阻力（PVR）。这些数据在2019年美国心脏病学会的年度科学会议上展示。REPAIR研究是一项为期52周的多中心研究，评估OPSUMIT对RV重塑和功能的影响，结果显示OPSUMIT治疗与RVSV（右心室每搏输出量）显著增加和PVR显著降低相关。研究还表明，OPSUMIT治疗与右心室功能改善相关，有助于监测PAH患者的治疗效果。

Sutro Biopharma宣布开始进行STRO-002的临床试验，这是一种针对卵巢和子宫内膜癌的抗体-药物偶联物（ADC）。该试验是一项多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展的I期临床试验，旨在评估STRO-002的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。STRO-002是Sutro的XpressCF+™技术平台产生的第二个候选产品，旨在针对卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白FoIRα。该研究计划招募最多160名患有晚期复发和/或进展性卵巢、输卵管、原发性腹膜或子宫内膜癌的女性。STRO-002在临床前研究中表现出对卵巢癌细胞系的强大体外细胞毒性，并在多个卵巢癌异种移植模型中显著抑制肿瘤生长。Sutro首席执行官Bill Newell表示，将第二个产品候选者推进到人体临床试验是Sutro从技术平台公司向临床阶段公司转变的重要里程碑。Sutro首席医疗官Arturo Molina博士指出，STRO-002有潜力克服传统ADCs的临床设置中的剂量限制因素，包括眼部毒性。Sutro的ADC有潜力成为治疗卵巢和子宫内膜癌的又一重要治疗选择。

Adlai Nortye Ltd.在第七届国际头颈肿瘤创新方法会议上发布了Buparlisib（AN2025）的动物模型数据，显示该药物可能成为治疗对PD-1抗体产生耐药的肿瘤的新选择。头颈鳞状细胞癌（HNSCC）是全球最常见的癌症之一，尽管PD-1抗体已获批准用于治疗复发性、难治性HNSCC，但nivolumab和pembrolizumab的响应率均低于20%。Buparlisib是一种口服的泛PI3K抑制剂，针对所有I类PI3K同型，对血液恶性肿瘤和实体瘤均有效。动物模型研究表明，Buparlisib显著抑制肿瘤生长，并在抗PD-1耐药肿瘤携带小鼠中显示出剂量反应趋势。Adlai Nortye正在进行一项III期临床试验，评估Buparlisib（AN2025）与紫杉醇联合使用与单独使用紫杉醇在耐药、复发或转移性HNSCC患者中的疗效。Adlai Nortye致力于将Buparlisib推向市场，以满足HNSCC未满足的医疗需求，并实现将癌症转变为慢性疾病甚至治愈癌症的使命。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将selinexor新药申请（NDA）的PDUFA行动日期延长三个月至2019年7月6日。该NDA正在接受FDA的优先审查，寻求加速批准selinexor与地塞米松联合使用，用于治疗至少接受过三种先前治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂（PI）、一种免疫调节剂（IMiD）和一种抗CD38单克隆抗体耐药的复发性难治性多发性骨髓瘤患者。FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）建议在做出最终决定之前等待Karyopharm的随机、开放标签、3期BOSTON研究的成果。Karyopharm已向FDA提交了额外的临床信息作为NDA的修订，这允许FDA将PDUFA行动日期延长三个月。Selinexor是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，通过抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1）来发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中的积累，从而重新启动并增强其肿瘤抑制功能，并认为会导致癌细胞选择性凋亡，同时主要保护正常细胞。

Adamis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其新型纳洛酮注射剂新药申请（NDA），用于治疗阿片类药物过量。该NDA在2019年3月14日获得FDA的初步审查通过，预计审查完成日期为2019年10月31日。纳洛酮是一种用于治疗阿片类药物过量的药物，能有效对抗阿片类药物的副作用。根据CDC数据，2017年美国药物过量导致约72000人死亡，药物过量已成为美国50岁以下人群的首要死因。Adamis是一家专注于开发和商业化各种治疗领域产品的生物制药公司，包括呼吸系统和过敏疾病。此外，公司还开发包括治疗勃起功能障碍的舌下西地那非产品、治疗哮喘和COPD的吸入剂等产品。

Crinetics Pharmaceuticals宣布将在即将举行的ENDO2019会议上展示其四个与药物研发相关的海报。这些海报将介绍公司研发的针对罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型药物，包括用于治疗肢端肥大的口服非肽类somatostatin激动剂CRN00808的临床试验结果，以及ACTH拮抗剂和sst5激动剂的研究进展。这些海报将在会议期间展出，并在会议结束后在公司网站上发布。Crinetics是一家专注于罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤治疗药物研发的临床阶段制药公司。

Xeris Pharmaceuticals宣布开始对1型糖尿病患者进行一项二期临床试验，以评估其室温稳定、即用型液体胰高血糖素在预防运动性低血糖（EIH）方面的效果。该研究旨在帮助理解即用型胰高血糖素在减少或预防运动期间低血糖事件中的潜在益处。研究将招募48名使用皮下输注泵每日注射胰岛素的1型糖尿病患者，在至少45分钟的轻度或高强度有氧运动前给予胰高血糖素或安慰剂。Xeris预计将在2019年下半年公布研究的主要结果。胰高血糖素是一种由胰腺分泌的代谢激素，通过促使肝脏将糖原转化为葡萄糖来提高血糖水平。Xeris正在利用其专有的XeriSol™技术平台开发首个室温稳定、即用型液体胰高血糖素，以预防或管理各种低血糖形式并改善血糖控制。

ImmunogenX宣布启动一项由美国国立卫生研究院国家补充与整合健康中心赞助的名为Celiac Shield™的二期临床试验，在明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所进行。该试验旨在测试公司主要治疗候选药物Latiglutenase在6周 gluten 挑战治疗期间对肠道健康保护及症状减轻的安全性和有效性。关键指标包括：治疗前后活检的肠绒毛高度与隐窝深度比（Vh:Cd）、使用每日日记记录6种 gluten 引起的症状严重程度以及使用CypCel™诊断方法评估的肠道健康，该方法以辛伐他汀作为肠绒毛降解的生物标志物。在 gluten 挑战期间，还将定期收集尿液样本以测量安慰剂与latiglutenase组中的 gluten 含量。这一研究基于Latiglutenase（Syage et al. Dig. Dis. & Sci. 2017）和CypCel（Moron, Am J Gastroenterol 2013）的积极结果。项目共同主要研究者为梅奥诊所的Joseph A. Murray MD和ImmunogenX的Jack A. Syage PhD，他们曾合作进行针对CypCel诊断的疾病管理的试验。Immunoge

22岁的Victor在与重度抑郁症的斗争中尝试了所有方法，几乎失去希望，直到去年通过静脉注射 ketamine 治疗重拾信心。在 Dr. M Rameen Ghorieshi 的指导下，Victor 在 Palo Alto Mind Body 接受了 ketamine 治疗并逐渐过渡到使用非处方 ketamine 鼻喷剂来维持疗效。FDA 对基于 ketamine 的鼻喷剂 SPRAVATO™ 的批准为像 Victor 这样的患者带来了新的希望，并可能使保险支持成为可能。Dr. Ghorieshi 是湾区首批认证的 SPRAVATO™ 提供者之一，他已经成功为超过1000名患有重度抑郁症、焦虑、PTSD 和慢性疼痛的患者进行了 ketamine 治疗，87% 的患者经历了显著改善，其中35% 认为改善是“改变生活的”。Victor 在 ketamine 的帮助下，重返校园并取得了3.9的平均成绩。Palo Alto Mind Body 与 Janssen CarePath 合作，帮助患者了解使用 SPRAVATO™ 的经济实惠的选项，包括保险验证和折扣。

拜耳公司在巴塞罗那举行的“第十五届关于美洲锥虫病的研讨会”上公布了CHICO研究部分的结果，这是一项针对儿童美洲锥虫病患者的III期临床试验。该研究达到了主要终点，即治疗后一年内的血清学反应，60天疗程的nifurtimox治疗显示出优于历史性安慰剂对照的优势。这项研究是首个评估nifurtimox在330名患有急性或慢性美洲锥虫病儿童中的疗效、安全性和药代动力学的前瞻性、随机、双盲、历史性安慰剂对照的III期临床试验。拜耳致力于改善美洲锥虫病的治疗，并计划扩大nifurtimox的批准范围，使新配方在疾病负担重的国家可用。