Perrigo公司宣布获得美国食品药品监督管理局最终批准，其与Sol-Gel Technologies Ltd.合作开发的Zovirax®乳膏5%（阿昔洛韦乳膏，5%）的简化新药申请。预计该产品将在本月上市。2018年12月结束的12个月市场销售额约为9200万美元。Perrigo公司表示，这是对新产品长期投资、团队出色执行能力和与SolGel稳固合作的又一例证，公司致力于为患者提供重要的外用治疗类别中的经济实惠的治疗方案。

Eyenovia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于MicroPine药物的IND申请，以启动CHAPERONE研究——一项针对儿童近视进展的MicroPine Phase III注册试验。MicroPine是一种利用公司专利的压电打印递送技术的微剂量疗法。目前，美国尚无批准的疗法来减缓近视的进展，而近视如果不加控制，可能导致严重的病理变化，如视网膜萎缩、黄斑变性、视网膜脱落和视力障碍。美国约有9%的儿童患有近视，潜在的市场规模约为50亿美元。Eyenovia计划在2019年上半年开始招募患者，并预计MicroPine在亚洲市场的潜力更大，高达80%的儿童在开始时就有近视。该研究是一项在美国进行的、多中心的、随机双盲试验，将招募400多名5至12岁的儿童，随机分配到两种MicroPine治疗浓度组或安慰剂对照组。Eyenovia的MicroPine项目旨在通过其OpteJet™高精度压电打印微剂量技术，改变近视进展的几率。

Corvus Pharmaceuticals在纽约举办的免疫肿瘤360°会议上展示了其针对腺苷途径的两个主要项目CPI-444和CPI-006的最新生物标志物和临床结果。CPI-444是一种腺苷A2A受体拮抗剂，CPI-006是一种抗CD73抗体。数据显示，CPI-444在肾细胞癌患者中表现出与血管生成基因表达数据的相关性，提示高AdenoSig表达的患者可能对CPI-444治疗有更好的反应。CPI-006作为单药治疗在多种晚期癌症患者中显示出免疫刺激作用，并与CD73结合以阻断腺苷的产生。Corvus计划在2019年第一季度开始CPI-818的1/1b期临床试验。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，欧洲和日本专利局已批准授予针对治疗乙型肝炎delta病毒（HDV）感染的新药lonafarnib与利托那韦联合用药方案的专利。这一专利在美国已于2018年获得批准。随着这些新专利的获得，lonafarnib与利托那韦的联合用药在包括美国、欧洲和日本在内的主要医药市场获得了专利保护。这些专利将在2035年到期。同时，类似专利申请在中国和韩国正在等待审批。Lonafarnib是一种针对HDV感染的创新口服药物，目前处于3期临床试验阶段。Eiger公司正在全球范围内推进该药物的注册工作。

BioVie公司宣布已完成一项针对BIV201（连续输注特利加压素）的2a期开放标签临床试验的招募工作，该试验针对的是晚期肝硬化导致的难治性腹水患者。BIV201是一种新型药物候选，具有孤儿药资格、FDA快速通道地位和美国专利保护。这项中期（2a期）研究旨在评估连续输注特利加压素28天在肝硬化患者中的安全性和耐受性，并确定在这些患者中通过连续低剂量输注特利加压素及其活性代谢物的药代动力学。此外，试验还评估了BIV201治疗对腹水积聚减少和肾功能改善的潜在疗效。BIV201旨在为患有腹水、肝肾综合征和其他由肝炎、非酒精性脂肪性肝炎和酒精性肝硬化引起的晚期肝硬化生命威胁性并发症的患者提供新的治疗选择。

Oryzon Genomics公司宣布，美国科学家在《科学信号》杂志上发表了一篇新论文，描述了其药物Iadademstat（ory-1001）如何通过激活NOTCH通路，抑制SCLC肿瘤的发生。该研究由Fred Hutchinson癌症研究中心和华盛顿大学基因组科学系进行，揭示了LSD1抑制剂的药理剂量下，Iadademstat可以重新激活肿瘤抑制基因Notch，导致转录因子ASCL1的抑制，从而抑制SCLC肿瘤的发生。这一发现为SCLC的治疗提供了新的思路，并支持了LSD1抑制剂作为SCLC潜在新疗法的可能性。Oryzon正在进行一项名为CLEPSIDRA的IIa期临床试验，评估Iadademstat与铂类/依托泊苷联合治疗SCLC患者的安全性和耐受性，以及临床效果。

Orphan Technologies公司宣布，其新型重组酶疗法OT-58在治疗罕见疾病经典高同型半胱氨酸尿症（HCU）的1/2期临床试验中已开始治疗首例病人。HCU是一种代谢性疾病，会导致严重的眼科、骨骼、心血管和神经认知系统副作用。目前的治疗标准不充分，且已有数十年历史。OT-58旨在降低血浆和组织中的同型半胱氨酸水平。Orphan Technologies致力于开发新型疗法，以显著改善患有罕见疾病同型半胱氨酸尿症患者的生命质量。该公司的领先药物开发候选者OT-58已优化以降低同型半胱氨酸水平，主要用于治疗经典HCU。

Capricor Therapeutics宣布恢复其治疗杜氏肌营养不良症的新颖细胞疗法CAP-1002的HOPE-2临床试验的给药。由于一名患者在试验中发生严重过敏反应，该公司曾在12月暂停给药。为降低未来风险，Capricor采取了预防措施并获得了FDA和DSMB的批准。该公司还缩减了员工规模以节省开支，并探索战略替代方案。CAP-1002是一种由心脏祖细胞制成的细胞疗法，旨在治疗杜氏肌营养不良症。

Axsome Therapeutics与FDA就AXS-07（MoSEIC™ meloxicam和rizatriptan）用于治疗偏头痛的MOMENTUM Phase 3临床试验的设计、终点和统计方法达成协议。该试验将仅招募对先前偏头痛治疗反应不足的患者。基于FDA的反馈，Axsome相信可能只需要一个Phase 3试验即可获得AXS-07的批准。Axsome预计将在2019年第一季度开始MOMENTUM试验，预计一年内获得主要结果。AXS-07是一种新型口服药物，旨在提供快速、有效和持久的偏头痛缓解，与现有疗法相比，症状复发率更低。MOMENTUM研究是一项随机、双盲、多中心、对照试验，旨在评估AXS-07在急性治疗偏头痛中的疗效和安全性。

Kamada公司宣布了其Phase 2临床试验的初步结果，该试验评估了静脉注射α-1抗胰蛋白酶（IV-AAT）在预防肺移植排斥反应中的安全性和有效性。该研究在以色列拉宾医疗中心-贝利逊医院进行，由Mordechai R. Kramer教授领导。研究显示，与标准治疗相比，接受AAT+SOC治疗的患者的肺功能、机械通气时间和六分钟步行测试结果均有所改善。Kamada公司预计将在2019年下半年公布最终结果。

MacroGenics公司宣布，其研发的margetuximab在HER2阳性转移性乳腺癌患者中，与化疗联合使用时，与HERCEPTIN（曲妥珠单抗）相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。SOPHIA三期临床试验结果显示，使用margetuximab治疗的患者PFS风险降低了24%。此外，在携带CD16A 158F等位基因的患者中，这一风险降低了32%。MacroGenics计划在2019年下半年向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请（BLA）。该研究共纳入536名患者，在北美、欧洲和亚洲的约200个试验点进行。

Takeda制药公司宣布了其ADYNOVATE药物的IIIb/IV期临床试验结果，该试验在EAHAD年会上公布。研究显示，ADYNOVATE预防治疗在达到不同FVIII水平时，高剂量组（8-12%）相比低剂量组（1-3%）在减少出血率方面显示出趋势性优势。该研究结果支持通过优化FVIII水平进行个性化治疗的重要性，并指出维持较高FVIII水平可能带来更好的患者预后。此外，Takeda还将在EAHAD大会上展示其他关于血液疾病治疗的研究成果，包括针对不同患者群体的治疗方法和安全性数据。

Almirall公司宣布，其研发的KX2-391软膏在治疗日光性角化病（AK）的两个III期临床试验结果被2019年美国皮肤病学年会接受，将于3月1日至5日在华盛顿特区举行。该研究显示，KX2-391软膏在治疗面部或头皮的AK成人患者中显示出有效性和安全性。每个III期研究在31个美国地点招募了351名受试者，共计702名受试者。Almirall与Athenex于2017年12月达成战略合作伙伴关系，共同开发KX2-391在美国和欧洲（包括俄罗斯）治疗AK和其他皮肤疾病。Athenex负责进行所有临床前和临床研究，直至美国FDA批准。Almirall将利用其专业知识支持欧洲的开发，并在授权地区商业化该产品。预计KX2-391的峰值销售额将超过2.5亿欧元。

Apellis Pharmaceuticals宣布其C3补体抑制剂APL-2获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA），包括冷凝集素病（CAD）和温抗体型溶血性贫血（wAIHA）。这两种罕见的自身免疫性疾病由与红细胞反应的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体引起，可激活补体系统导致红细胞过早破坏。目前，这两种疾病在美国和欧洲约有10,000名CAD患者和30,000多名wAIHA患者。APL-2通过靶向补体系统核心蛋白C3，有望消除AIHA中关键的过度和不适当的C3激活，从而比其他对补体系统影响有限的方法更完全地保护细胞免受补体介导的细胞内和细胞外破坏。Apellis正在进行APL-2的II期临床试验，评估其在wAIHA或CAD患者中的安全性和耐受性。FDA的孤儿药计划为旨在治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的新型药物提供孤儿药资格，该资格为赞助商提供包括七年市场独占权、FDA关于临床试验设计的咨询、可能的快速药物开发以及某些费用豁免和减免等发展激励措施。

Heritage Pharma Labs Inc.宣布收购了23个美国食品药品监督管理局（FDA）批准的简化新药申请（ANDA），涵盖17个产品系列。这些产品中，Heritage及其母公司Emcure Pharmaceuticals Ltd.曾与第三方签订供应协议生产大部分产品。Heritage计划从2019年第二季度开始，通过其子公司Heritage Pharmaceuticals Inc.以Heritage品牌在美国市场推出所有这些产品。Heritage Pharma Labs Inc.是Emcure Pharmaceuticals Limited的全资子公司，位于新泽西州东布鲁斯威克，是一家专注于开发、制造、包装和销售美国处方药市场的仿制药和经典品牌药品的制药公司。Heritage Group的产品覆盖多个治疗类别，包括但不限于：肿瘤学、心血管、代谢性疾病、抗感染和疼痛管理。

Pathios Therapeutics与Sygnature Discovery宣布建立战略合作伙伴关系，旨在加速Pathios的药物发现和开发项目。双方将合作开展针对新型G蛋白偶联受体（GPCR）靶点的集成药物发现计划。Sygnature将提供其在GPCR生物科学和药物化学方面的行业领先专长，以扩大Pathios的现有“发现到候选药物”项目。此外，Sygnature还将利用其计算化学、库设计、合成和中等通量筛选能力来拓宽Pathios的发现途径。Pathios专注于调节GPR65（一种pH感应GPCR）的活性，该靶点是某些Th17细胞群体的特征，这些细胞群体已被证明对自身免疫疾病（如强直性脊柱炎和银屑病关节炎）的病理学有显著贡献。Sygnature的CEO Simon Hirst表示，他们非常高兴能够与Pathios合作，并投资其药物发现项目，因为他们相信GPR65调节对于新的自身免疫疾病治疗和下一代免疫肿瘤药物至关重要。Pathios和Sygnature均对此次合作充满期待，并希望对患者的治疗产生积极影响。

公共健康疫苗公司（PHV）与加拿大公共卫生机构（PHAC）达成许可协议，利用PHAC于2005年发现的先进重组水疱性口炎病毒（rVSV）载体平台，开发针对马尔堡病毒和苏丹埃博拉病毒的疫苗。这些疫苗针对当前公共卫生威胁，已在灵长类动物模型中证明有效。PHV联合创始人兼董事会成员托马斯·莫纳斯博士表示，他们热衷于开发这些急需的疫苗，并感谢PHAC对PHV团队的信任。加拿大首席公共卫生官特蕾莎·谭博士强调疫苗对于应对包括马尔堡病毒和苏丹埃博拉病毒在内的病毒性出血热等公共卫生威胁的重要性。PHV拥有一支经验丰富的行业专家团队，包括成功管理并执行了近期使用相同核心平台技术开发的rVSV埃博拉疫苗的团队。PHV将首先专注于马尔堡病毒和苏丹埃博拉病毒的疫苗开发，并最终扩大其关注范围，包括其他与公司核心公共卫生目标一致的疫苗开发机会。