Pulmatrix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对其新药研究申请（IND）的审查，并批准其开始进行Pulmazole（PUR1900）的二期临床试验。Pulmazole是一种吸入型iSPERSE™配方的抗真菌药物伊曲康唑，用于治疗哮喘患者的过敏性支气管肺曲霉病（ABPA）。公司将启动一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的二期研究，评估Pulmazole的安全性、耐受性和药代动力学。研究将在2019年上半年开始，预计2020年第二季度获得初步数据。Pulmazole旨在改善口服伊曲康唑的已知安全性和疗效，通过直接将药物递送到肺部。Pulmatrix是一家专注于开发治疗严重肺部疾病的创新吸入疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括Pulmazole和PUR1800。

Rafael Pharmaceuticals宣布其研发的devimistat将在一项名为“Tailoring CAR-based immunotherapy strategies to T-Cell Lymphoma”的研究项目中，与CAR-T疗法结合用于治疗T-Cell淋巴瘤。该项目由Stand Up To Cancer的T-Cell Lymphoma Dream Team Research Grant资助。研究将由Dr. Wei Zhang和Dr. Timothy Pardee领导，旨在通过复杂的遗传测试确定潜在对药物有反应的患者，并探讨在CAR-T疗法之前使用这种组合的可能性。Rafael Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，这项研究旨在开发针对T-Cell淋巴瘤的创新治疗方法，以解决该疾病的治疗需求。devimistat是一种基于AMD平台的first-in-class药物，针对癌细胞特有的代谢过程，具有高度特异性、同时攻击多个靶点、毒性最小和广谱活性等特点。该药物在多种肿瘤类型中显示出良好的疗效和安全性。

Equillium公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物EQ001针对急性移植物抗宿主病（aGVHD）的预防和治疗的孤儿药资格。孤儿药资格旨在鼓励开发罕见病治疗药物。EQ001的孤儿药资格使Equillium在药物获批后可获得七年市场独占权、税收抵免和FDA市场申请费豁免。急性GVHD是一种危及生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。Equillium计划在2019年初启动一项名为EQUATE的1b/2期临床试验，评估EQ001与皮质类固醇联合用于治疗aGVHD。GVHD是异基因造血干细胞移植的常见并发症，GVHD患者中约50%会发展为aGVHD，导致高发病率和死亡率。Equillium是一家专注于治疗严重自身免疫和炎症性疾病的生物技术公司，其产品EQ001是一种针对CD6的新型免疫检查点受体的单克隆抗体。

Avadel Pharmaceuticals plc宣布进行公司重组，以确保FT218（用于治疗嗜睡症患者的过度日间嗜睡和猝倒）的财务健康，并最大化其价值。预计2019年将实现7000万至7500万美元的成本削减，主要来自退出NOCTIVA业务。重组计划将使公司专注于FT218的开发，并简化业务，保留资本。重组将导致员工人数减少超过50%，预计将产生约1000万至1500万美元的一次性预提税费用。公司预计，一旦完全实施，该计划将在2020年和以后将公司的成本结构降低8000万至9000万美元。

M281是一种新型生物疗法，能够有效抑制免疫球蛋白G从母体到胎儿的转移，这一发现由Momenta Pharmaceuticals公司在国际会议上公布。该研究在体外胎盘灌注模型中展示了M281抑制IgG转移的能力，同时自身转移量极小。M281目前正在进行国际II期临床试验，用于治疗胎儿和新生儿溶血病（HDFN）。HDFN是一种罕见的、可能危及生命的疾病，每年在美国约有4,000-8,000例。M281有望成为预防胎儿暴露于母体抗体的一种关键机制。Momenta公司表示，他们期待着在未满足需求的病患群体中进行这一重要研究。

Oncology Venture A/S发布临床更新，宣布已完成对davitinib及其伴随诊断DRP®在肾癌和子宫内膜癌的数据挖掘，提高了精准度，DRP®能更准确地识别对davitinib有反应的患者。同时，LiPlaCis®的II期临床试验数据显示，其疗效优于竞争对手，响应率和无进展生存期均有所提高。此外，Oncology Venture还计划开展PARP抑制剂2X-121的卵巢癌研究，并推进其他药物的研发。

加拿大批准首个肽受体放射性核素疗法，用于治疗无法手术切除或转移性、分化良好的、表达somatostatin受体的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。此疗法名为Lutathera™，由Novartis公司旗下的Advanced Accelerator Applications开发。该疗法基于Phase 3 NETTER-1研究及荷兰鹿特丹Erasmus Medical Center开展的单臂开放标签研究。Lutathera™作为一种肽受体放射性核素疗法（PRRT），为晚期GEP-NETs患者提供了新的治疗选择。加拿大批准该疗法是基于对患者的疗效和安全性评估。

Pharmazz公司宣布，在夏威夷国际卒中会议上展示了其Phase 2临床试验数据，该试验评估了PMZ-1620作为内皮素-B受体激动剂在急性脑缺血性卒中患者中的疗效。试验共筛选了516名患者，其中40名符合纳入和排除标准并被纳入研究。结果显示，与标准治疗相比，接受PMZ-1620治疗的患者在Barthel指数和改良Rankin量表上均有显著改善，且PMZ-1620治疗未对全身血流动力学、生化或血液学参数产生显著影响，且未发生药物相关不良事件。该研究预计PMZ-1620将成为首个基于内皮素（ETB受体）机制的脑缺血性卒中治疗药物，通过抗凋亡和刺激隐藏干细胞形成新神经元和血管来修复受损大脑。

Medicenna Therapeutics Corp.公布了其MDNA55融合蛋白在治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的IIb期临床试验的初步数据。MDNA55旨在靶向过表达于大多数胶质母细胞瘤患者中的II型白细胞介素-4受体（IL4R），这一受体在健康大脑中不表达。结果显示，IL4R阳性患者的无进展生存期显著提高（15.2个月 vs 8.5个月），显示出临床受益的迹象，尤其是在具有侵袭性GBM的复发性患者中。MDNA55的安全性和耐受性在目前的研究中保持良好，预计在接下来的几个月内完成更高剂量MDNA55的第二阶段研究，并有望在2019年中提供顶线结果。

Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已延长了ruxolitinib（Jakafi）治疗对皮质类固醇反应不足的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的补充新药申请（sNDA）的审查期，新的PDUFA目标行动日期为2019年5月24日。FDA延长了行动日期，以便有更多时间审查Incyte提交的额外数据。这些额外信息被FDA认定为对sNDA的重大修订，导致PDUFA目标日期延长三个月。Incyte表示对支持其sNDA提交的数据保持信心，并期待在整个审查过程中与FDA保持对话。ruxolitinib的sNDA于2018年8月提交，FDA已授予其优先审查和突破性疗法指定。此外，FDA还授予ruxolitinib针对GVHD的孤儿药指定。GVHD是一种在异基因干细胞移植后可能出现的疾病，捐赠的细胞会引发免疫反应并攻击受者器官，导致显著发病率和死亡率。Jakafi是一种JAK1/JAK2抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的骨髓纤维化（MF）患者。

Solid Biosciences宣布了其IGNITE DMD临床试验的初步结果，该试验评估了SGT-001微肌营养不良蛋白基因转移治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性和有效性。初步的三个月活检数据显示，在起始剂量下检测到微肌营养不良蛋白蛋白表达水平较低。公司正在与相关方合作，按计划尽快增加剂量。公司表示，SGT-001有望成为DMD患者的有效治疗，并相信他们有正确的方法来评估其在更高剂量下的潜力。Solid Biosciences计划在第一季度结束前通过其可扩展的制造过程，无需延迟地增加剂量。公司有足够的财务资源来执行计划，并期待在今年晚些时候传达更多数据。IGNITE DMD是一项随机、对照、开放标签的单剂量递增I/II期临床试验，旨在评估SGT-001在4至17岁行走的和非行走的DMD男性患者中的安全性、耐受性和疗效。

Ardelyx公司宣布其合作伙伴Kyowa Hakko Kirin在日本启动了针对透析患者的Tenapanor治疗高磷血症的二期临床试验，这标志着研发进程的重要里程碑，使得Ardelyx获得500万美元的付款。该研究是一项多中心、开放标签的单臂研究，评估从磷酸盐结合剂切换到Tenapanor治疗日本透析患者的血清磷水平。Kyowa Hakko Kirin是日本心血管和肾脏产品的领导者，与Ardelyx的理想合作伙伴。根据许可协议，Ardelyx已获得3000万美元的预付款，并有权获得高达5500万美元的开发里程碑和85亿日元的商业化里程碑。Ardelyx还计划在2019年初开始一项新的三期临床试验AMPLIFY，旨在评估Tenapanor与磷酸盐结合剂的联合使用。此外，Ardelyx预计将在今年第四季度报告其PHREEDOM试验的顶线结果，该试验是针对透析患者的ESRD患者的高磷血症的第二项三期临床试验。

Innovent Biologics宣布其重组人源双特异性抗体IBI318的IND申请获得国家药品监督管理局批准，将启动针对血液肿瘤和晚期实体瘤患者的临床试验。IBI318旨在同时阻断PD-1和肿瘤相关抗原的未知靶点，增强免疫突触形成，提高抗肿瘤活性。这一批准标志着Innovent在创新免疫肿瘤学领域取得的重大进展，并确认了其创新能力。Innovent致力于开发高质量的创新药物，其产品管线覆盖肿瘤、眼科、自身免疫和心血管疾病等领域，与多家国际药企合作，旨在推动中国生物制药行业发展，提高药物可及性，提升患者生活质量。

Alnylam制药公司宣布，其研发的givosiran，一种针对急性肝性卟啉症（AHP）的皮下RNA干扰疗法，在《新英格兰医学杂志》上发表了一项1期临床试验的结果。该研究显示，givosiran在降低ALAS1 mRNA、尿中ALA和PBG水平方面表现出显著效果，同时安全性良好。此外，givosiran在ENVISION 3期临床试验中显示出降低尿中ALA的积极结果，并已启动新药申请（NDA）的滚动提交。

Arch Oncology公司宣布启动AO-176的新一期1期临床试验，该试验针对部分实体瘤患者，并已开始给药。AO-176是一种具有同类最佳特性的抗CD47抗体，通过阻断“不要吃我”信号和直接杀死肿瘤细胞来发挥作用，优先与肿瘤细胞结合而非正常细胞。公司总裁兼首席执行官Julie M. Cherrington博士表示，为这项新试验的第一位患者给药是一个重要里程碑，AO-176有望成为癌症患者的新治疗手段。Sarah Cannon研究机构的临床运营总裁、首席医疗官和主要研究员Howard A. “Skip” Burris III博士表示，AO-176在临床前研究中显示出与其他抗CD47药物高度不同的机制，他们期待参与评估这种下一代抗CD47抗体的安全性和初步疗效。AO-176是一种人源化抗CD47 IgG2抗体，具有同类最佳特性，Arch Oncology的下一代抗CD47抗体旨在改善该类药物的安全性和疗效。AO-176在酸性微环境中（低pH）对肿瘤的亲和力更强，目前正在进行1期临床试验，用于治疗部分实体瘤患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Cablivi®（caplacizumab-yhdp），这是一种基于Nanobody®技术的药物，用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这是美国首次批准专门用于治疗aTTP的药物，aTTP是一种罕见的血液凝固疾病。Cablivi是Sanofi公司新成立的罕见血液疾病产品线中的首款药物。Cablivi针对血液中的vWF蛋白，旨在抑制vWF与血小板的相互作用。这是Sanofi公司在美国获得的首个Nanobody®-based药物的批准。Cablivi的临床试验结果显示，与单独使用血浆交换和免疫抑制疗法相比，Cablivi与血浆交换和免疫抑制疗法的联合治疗显著缩短了血小板计数恢复的时间，并降低了aTTP相关死亡、复发或主要血栓栓塞事件的发生率。Cablivi预计将在美国第一季度末上市，治疗一次典型aTTP病例的Cablivi的美国批发购买成本为27万美元。

法国Nantes和巴黎，2019年2月7日（全球新闻社）-- OSE免疫治疗公司（ISIN：FR0012127173；Mnémo：OSE）今日宣布，独立国际制药公司Servier已行使了关于OSE-127独家全球权益的两步期权协议的第一步。OSE-127是一种针对白介素-7受体（IL-7R）的差异化单克隆抗体拮抗剂，由OSE发现。根据许可协议，行使期权的第一步触发了Servier向OSE支付的1000万欧元里程碑付款，这是基于预定的基于数据的开发成就。OSE-127具有治疗自身免疫病和慢性炎症的潜力，目前正在一项1期临床试验中进行评估，该试验于2018年12月招募并给药了第一批健康志愿者。OSE免疫治疗公司首席执行官Alexis Peyroles表示，Servier对OSE-127作为潜在最佳类别的自身免疫病治疗的潜力表示承诺和坚定信念。OSE-127的开发与Servier的合作协议，Servier有权在完成溃疡性结肠炎（一种自身免疫性肠病）的2期临床试验之前，获得全球开发和商业化OSE-127的独家权利。OSE免疫治疗公司有权获得高达2.72亿欧元的开发、监管和销售里程碑付款。这些里程碑付款包括2017年初