TWi Biotechnology Inc.完成了一项针对罕见疾病遗传性大疱性表皮松解症（EB）的II期临床试验患者招募。该试验评估了AC-203药物在不同EB亚型中的疗效、安全性和耐受性。AC-203是一种含有1%二醋瑞因的专用局部配方，可抑制NLRP3炎症小体激活，从而减少慢性炎症。试验在3个月内完成，共9名患者在两个地点接受治疗。预计2019年第二季度将公布主要结果，以支持TWiB在全球范围内的发展伙伴Castle Creek Pharma（CCP）扩大在美国和欧盟的适应症。

Bio-Thera Solutions公司宣布其托珠单抗生物类似物BAT1806的III期临床试验已开始给药。该试验旨在比较BAT1806与参照产品罗阿替单抗（Genentech的RoActemra®）在类风湿性关节炎（RA）患者中的安全性和有效性。临床试验将在全球超过45个地点招募600多名患者，预计2020年下半年公布结果。Bio-Thera Solutions计划在2021年在美国、欧盟和中国提交BAT1806的市场批准申请。此外，该公司还在开发其他生物类似物，包括贝伐珠单抗的生物类似物，目前正在进行全球III期临床试验。

Cocrystal Pharma公司宣布，其针对丙型肝炎病毒（HCV）的超短疗程治疗方案已进入临床试验阶段，该方案包括口服、强效、广谱的非核苷酸抑制剂CC-31244，与已批准的HCV直接抗病毒药物（DAA）联合使用。美国2a期临床试验结果显示，CC-31244与Epclusa（索非布韦/维帕他韦）的三联治疗方案具有良好的安全性和初步疗效。香港一项由研究者发起的2a期临床试验计划于2019年第一季度开始，旨在评估CC-31244的三联和四联治疗方案。该研究旨在开发一种为期6周的治疗方案，以实现更高的治愈率。

Rainier Therapeutics公司宣布，其FGFR3靶向抗体vofatamab的II期临床试验数据将在2019年2月14日至16日在旧金山Moscone West Building举行的2019 ASCO泌尿生殖系统癌症研讨会上展示。vofatamab是一种针对FGFR3的特异性抗体，已知是膀胱癌和其他FGFR驱动的癌症的驱动因素。Rainier Therapeutics正在进行vofatamab在转移性膀胱癌中的Ib期和II期临床试验，包括Fierce 21和Fierce 22试验，旨在评估vofatamab在治疗转移性或局部晚期膀胱癌患者中的安全性和有效性。此外，公司计划在2019年开始Fierce 23试验，以评估vofatamab在非肌肉浸润性膀胱癌中的单药治疗。

TG Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型PI3K-delta抑制剂umbralisib（TGR-1202）突破性疗法认定，用于治疗至少接受过一种抗CD20疗法的成人边缘区淋巴瘤（MZL）患者。目前，MZL尚无完全批准的药物。这一认定基于正在进行中的UNITY-NHL 2b期注册性临床试验中umbralisib单药治疗的MZL队列的初步数据。TG Therapeutics公司期望与FDA紧密合作，尽快将umbralisib带给患者。MZL患者在接受初始化疗免疫疗法失败后，治疗选择有限。公司相信umbralisib可以在满足这一未满足的医疗需求中发挥重要作用。 UNITY-NHL研究中MZL单药umbralisib队列已完全入组，公司期待在年中报告该队列的顶线结果，并在2019年的一次主要医学会议上展示数据。TG Therapeutics是一家专注于B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病的生物制药公司，目前正开发两种针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的疗法。

Translate Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对其针对治疗鸟氨酸氨基甲酰转移酶（OTC）缺乏症的mRNA疗法MRT5201的IND申请审查，并提出额外临床和非临床问题。公司于2018年12月提交了IND申请，以支持在OTC缺乏症患者中启动1/2期临床试验。FDA将IND置于临床暂停状态，直到这些问题得到解决。公司预计将很快收到FDA的正式书面沟通，并计划与FDA合作尽快解决这些问题。MRT5201旨在通过静脉输注编码完全功能的OTC酶的mRNA到肝脏，使肝细胞产生正常的OTC酶。该疗法在美国和欧盟已获得孤儿药资格。Translate Bio是一家处于临床阶段的mRNA疗法公司，致力于开发治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病的新型变革性药物。

Cytokinetics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已认可六分钟步行测试（6MWT）作为潜在登记程序中用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）患者的reldesemtiv药物的主要疗效终点。FDA还建议增加全球功能量表作为次要终点，如汉默史密斯功能运动量表-扩展版（HFMSE）。Cytokinetics与Astellas合作开发reldesemtiv作为SMA和其他与骨骼肌无力和/或疲劳相关的疾病和条件的潜在治疗方法。Phase 2临床试验结果显示，reldesemtiv在SMA患者中显示出与基线相比的六分钟步行距离（6MWD）的显著暴露-反应关系，以及最大呼气压力（MEP）的显著增加。Cytokinetics正在准备进行一项针对健康志愿者的额外Phase 1研究，以评估高于Phase 2研究中SMA患者评估的剂量是否可能导致更高的血浆浓度。此外，Cytokinetics最近宣布完成FORTITUDE-ALS（F功能在随机试验中评估CK-2127107的潜在治疗以了解ALS的下降终点）的受试者招募，这是一项旨在评估reldesemtiv（以前称为CK-2127107）治疗12周后骨骼肌功能变化的Phase

Incyte公司宣布，GRAVITAS-309三期临床试验已开始进行，该试验旨在评估其新型JAK1抑制剂itacitinib与皮质类固醇联合使用作为一线治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）的疗效和安全性。这是针对GVHD患者的重要治疗进展，GVHD是一种在异基因干细胞移植后可能发生的疾病，会导致器官受损。该研究预计将招募约266名患者，主要终点为6个月时的总体缓解率。此外，Incyte公司还在进行一项针对急性GVHD的三期研究，预计2019年将公布结果。

Rocket Pharmaceuticals公司获得美国FDA批准其Danon疾病基因疗法RP-A501的IND申请，该疗法基于腺相关病毒载体（AAV）技术，与加州大学圣地亚哥分校医学系合作开发。RP-A501是首个针对单基因性心力衰竭综合征的基因疗法，预计美国和欧盟有15,000至30,000名患者。公司将启动RP-A501的1期临床试验，评估其安全性和初步疗效。Danon疾病是一种罕见的心肌病，会导致儿童和青少年时期的心力衰竭，目前尚无特异性治疗方法。

康奈特制药公司宣布已完成最后一组受试者入组，评估CTP-543每日两次12毫克的疗效，该药物用于治疗中度至重度斑秃。此前，该试验已招募患者接受每日两次4毫克和8毫克剂量，并与安慰剂进行比较。预计第三季度将公布包括12毫克剂量组在内的2a期试验数据。CTP-543是一种通过康奈特制药公司的氘化学技术对鲁索替尼进行修饰的药物，鲁索替尼是一种选择性抑制Janus激酶1和2（JAK1和JAK2）的药物，在美国以Jakafi®的名称用于治疗某些血液疾病。FDA已授予CTP-543快速通道指定。斑秃是一种自身免疫性疾病，可能导致头皮和身体部分或完全脱发，可能影响多达65万名美国人。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准任何治疗斑秃的药物。

台湾脂质体公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其TLC178孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。TLC178是一种脂质体形式的化疗药物长春瑞滨，目前正在进行一项多中心临床试验，以评估其在晚期恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量。EMA的孤儿药资格为TLC178的开发和商业化提供了监管和财务激励，包括在欧盟获得10年的市场独占权。TLC178旨在通过延长药物在肿瘤组织中的循环时间和增加药物积累来提高治疗效果并减少副作用。此外，TLC178在美国也获得了罕见儿科疾病和孤儿药资格，这将有助于加快其在美国的审批进程。

奥拉梅德制药公司宣布开始招募其口服GLP-1胶囊ORMD-0901的1期药代动力学（PK）研究志愿者，这是该公司在现有FDA新药研究申请（IND）下对ORMD-0901进行的首次研究。该研究是一项完全随机、单盲、安慰剂对照、交叉研究，旨在评估ORMD-0901与安慰剂和已上市GLP-1类似物Byetta®在15名健康受试者中的安全性和药代动力学。ORMD-0901是一种GLP-1类似物，用于治疗2型糖尿病，目前仅通过注射给药。在以色列进行的先前的1期研究中，ORMD-0901胶囊在2型糖尿病患者中表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效。奥拉梅德制药公司首席执行官Nadav Kidron表示，公司期待在2019年在美国启动ORMD-0901的更广泛2期研究。奥拉梅德是一家专注于开发口服药物输送系统的临床阶段制药公司，其平台技术基于耶路撒冷哈达萨医疗中心科学家30多年的研究。

台湾J药业有限公司近日宣布了JKB-122治疗难治性自身免疫性肝炎（AIH）患者的II期临床试验结果，该结果显示在完成24周研究后，接受JKB-122治疗的受试者在目标指标和相关生物标志物上有所改善。JKB-122是一种小分子长效TLR4拮抗剂，具有抗纤维化、免疫调节和抗炎作用，用于治疗包括非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、自身免疫性肝炎（AIH）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在内的慢性肝病。在美国进行的这项II期临床试验中，共有20名受试者参与，他们接受了每日一次的5毫克JKB-122，每月增加一次剂量，最高可达40毫克。24周后，有31%的受试者达到响应标准。试验结果显示，JKB-122在AIH治疗方面安全且耐受性良好，台湾J药业有限公司计划在2019年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交II/III期临床试验申请。自身免疫性肝炎是一种病因不明的免疫调节性慢性肝病，目前的治疗主要依赖于皮质类固醇和免疫抑制剂，这些药物会产生严重的副作用。AIH是包括肝硬化肝细胞癌在内的系列后续肝病的初始阶段，因此迫切需要开发针对AIH的药物。根据TechNavio和ITRI的IEK的分析报告，AIH药物市场预计

Graybug Vision公司宣布其研发的针对湿性老年黄斑变性（AMD）的药物GB-102（sunitinib malate）在ADAGIO Phase 1/2a临床试验中取得积极结果。该试验评估了GB-102在AMD患者中的安全性和耐受性，结果显示药物具有良好的安全性，且未出现剂量限制性毒性、药物相关严重不良事件或炎症。此外，试验还表明GB-102在维持视力稳定性和中央视网膜厚度方面表现出持久效果，至少持续6个月。该研究数据在2019年夏威夷眼科与视网膜会议上公布，并计划在未来的医学会议上进一步展示。Graybug Vision正在计划GB-102的Phase 2b临床试验，预计2019年开始招募患者。

Aurinia Pharmaceuticals宣布，其Voclosporin眼药水（VOS 0.2%）在治疗干眼症（DES）的II期头对头研究中显示出积极结果。与Restasis®（环孢素眼药水0.05%）相比，VOS在主要终点上表现出良好的耐受性，两组药物在降低滴眼不适评分方面没有统计学差异。在FDA接受的关键次要终点Schirmer泪液测试/STT（泪液生产的客观指标）和荧光素角膜染色/FCS（角膜结构损伤的客观指标）方面，VOS在4周时显示出比Restasis®快速和统计学上显著的改善。这项100名患者的双盲、头对头研究旨在评估VOS与Restasis®在DES患者中的疗效、安全性和耐受性。两组研究均接受了VOS或Restasis®（1:1）每日两次，双眼使用28天。VOS显示出比Restasis®更好的疗效，有望为DES患者提供更有效的治疗选择。

瑞士SAINT-PREX，Ferring Pharmaceuticals和卡罗琳医学院宣布，将双方在生殖医学、女性健康和胃肠病学领域探索人体微生物组潜力的合作延长五年。该合作将汇集卡罗琳医学院在早期研究、2018年被Ferring收购的晚期临床微生物组公司Rebiotix以及Ferring在治疗领域和商业化能力方面的专业专长。合作扩展包括约6000名妇女和婴儿的六项生殖健康临床研究以及约3000名成人和儿童的四项胃肠病学研究，以进一步研究微生物组在复发性妊娠丢失、早产和炎症性肠病等高未满足需求领域的角色。合作扩展还涉及Ferring、卡罗琳医学院和Rebiotix的独特能力，在微生物组领域的临床开发连续体中实现。

KI与Ferring Pharmaceuticals宣布将合作期限延长五年，共同探索人体微生物组在生殖医学、女性健康和胃肠病学中的潜力。此次合作汇聚了Karolinska Institutet在早期研究、Rebiotix Inc.（2018年被Ferring收购）作为后期临床微生物组公司以及Ferring在治疗领域和商业化能力方面的专业专长。合作将进行10项临床研究，涉及约9000人，以研究微生物组在生殖医学、女性健康和胃肠病学中的作用。收集的数据将支持未来在反复妊娠丢失、早产和炎症性肠病等高未满足需求领域的研究和开发。延长合作包括约6000名妇女和婴儿的6项生殖健康临床研究和约3000名成人和儿童的4项胃肠病学研究，以进一步研究微生物组在反复妊娠丢失、早产和炎症性肠病等高未满足需求领域的作用。Rebiotix公司创始人、总裁兼首席执行官Lee Jones表示，这一合作将推动下一代微生物组治疗的研究和开发，以帮助更多人建立健康家庭和过上更好的生活。Karolinska Institutet的Lars Engstrand教授表示，这一创新性的公私合作伙伴关系展示了双方对研究人体微生物组的持续承诺，并将支持Kar