POXEL公司在2019年NASH-TAG会议上宣布，其研发的PXL065（双氘稳定的R-异构体匹格列酮）在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面具有潜在疗效。PXL065在药代动力学和药效学方面表现出优于匹格列酮的活性，且具有减少体重增加、骨裂和水肿等PPARγ相关副作用的优势。PXL065在动物模型中显示出与匹格列酮相似的肝脏保护作用，且在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。POXEL公司致力于开发针对代谢性疾病的药物，包括2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎。

比利时梅赫伦，2019年1月7日，Galapagos NV启动了GLPG3312的1期临床试验，该药物针对一种新型且未公开的炎症靶点类，由Galapagos发现并验证。这是一项双盲、安慰剂对照、单中心研究，评估GLPG3312在76名成年健康男性志愿者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学/药效学。Galapagos首席科学官Piet Wigerinck表示，他们对Toledo项目快速进入临床试验阶段感到兴奋，该项目的独特作用机制有可能成为治疗炎症疾病的新范式。Toledo是一种新型类，其靶点家族通过刺激抗炎细胞因子和抑制促炎细胞因子，在炎症中具有双重作用模式。GLPG3312是一种研究性药物，其疗效和安全性尚未得到证实。

Vifor Pharma宣布其口服铁蛋白抑制剂VIT-2763在健康志愿者中进行的I期临床试验结果积极。试验持续9个月，于2018年10月结束，参与者接受了从5毫克到240毫克的单一剂量或从60毫克到120毫克的一次或两次每日多次剂量。所有受试者对铁蛋白抑制剂耐受良好，副作用轻微至中度，短暂且自限性。人体药代动力学特征显示剂量线性暴露，随后血清铁降低并保持在剂量前的水平以下长达24小时。这一降铁药效与临床前模型的观察结果一致。基于这些积极的I期结果，Vifor Pharma计划在2019年下半年开始II期概念验证试验，该试验将在患有β-地中海贫血和记录的铁超载的患者中进行。VIT-2763是一种口服铁蛋白抑制剂，是哺乳动物中唯一的已知铁出口蛋白，对于铁从一种细胞类型到另一种细胞类型的运输至关重要。Vifor Pharma是全球领先的铁缺乏症、肾病和心肾疗法制药公司，致力于帮助全球患有严重和慢性疾病的患者过上更好的生活。

医患关系及用药管理平台妙手医生已完成5亿元C+轮融资，由星界资本领投，红杉资本中国等跟投，用于业务全面升级。妙手医生成立于2015年，起初为医患在线沟通工具，现已发展成为全国性医患复诊平台和安全用药配药中心，涵盖互联网医院、药房连锁等业务。不同于远程问诊，妙手医生承接医院处方流，提供全流程服务，包括远程在线复诊、电子处方、购药等，并加入区块链技术确保药品供应链安全。2018年已覆盖20个省、63个城市的临床药品服务，并与众多三甲医院合作。

慢病大数据企业智云健康宣布获得1亿美元C轮系列融资，资方包括LB资本、IDG、美年大健康、中金资本、天士力、中国平安、三星资本等。本轮融资将用于拓展医院、优化机器学习算法和加强数据挖掘能力。智云健康成立于2014年，业务涵盖APP掌上糖医、SaaS平台智云医汇和B2C电商平台。公司致力于糖尿病管理，为患者提供健康指导和治疗方案，并已获得互联网医院牌照。智云健康还提供信息化SaaS系统“智云医汇”，实现全程数据化诊疗，并与美年大健康合作，向体检场景延伸。公司已覆盖1000余家医院，平台注册用户超过1000万，2018年实现月度整体盈利。匡明表示，智云健康将重点发力药品供应链，并探索AI辅助诊断应用。

比利时梅赫伦，2019年1月6日，22:01 CET - Galapagos NV（Euronext & NASDAQ: GLPG）在系统性硬化症（SSc，或硬皮病）领域扩大了其GLPG1690的临床研究计划，紧随其最近启动的IPF的ISABELA 3期临床试验。NOVESA是一项双盲、安慰剂对照的2a期试验，旨在评估GLPG1690在系统性硬化症患者中的疗效、安全性和药代动力学/药效学。该试验计划招募30名弥漫性皮肤SSc患者，这是一种涉及多器官纤维化的自身免疫疾病，其死亡率在风湿性疾病中位居前列。目前，该疾病尚无批准的药物。SSc影响美国和欧洲约9万名患者，女性患者占多数（75%）。NOVESA的主要终点是24周时的改良Rodnan皮肤评分（mRSS）。mRSS衡量皮肤厚度，作为疾病严重程度和死亡率的替代指标，厚度增加与内部器官的受累和死亡率增加相关。GLPG1690是一种小分子选择性自噬素抑制剂，由Galapagos完全拥有。自噬素是产生溶血磷脂酸（LPA）的主要酶。LPA是一种已知的促纤维化和促炎症脂质，通过至少6个G蛋白偶联受体起作用。Galapagos使用其专有的靶点发现平台确定了自噬素靶点，并开

Personal Genome Diagnostics Inc.（PGDx）与PathGroup达成合作协议，共同开发PGDx的elio组织完整检测。该检测旨在为医生提供有关癌症患者基因信息的具体、可操作信息，以改善治疗决策。PGDx的elio组织完整检测是一种针对507个基因的测试，用于检测体细胞突变，包括单核苷酸变异、小插入/缺失、扩增、重排、微卫星不稳定性以及肿瘤突变负荷。PathGroup计划成为美国首家使用该检测的实验室，以提供更先进的诊断内容，提升基因组肿瘤学服务，并最终改善患者护理。

Nexstim Plc与加拿大健康解决方案公司签署了分销协议，将SmartFocus TMS系统引入加拿大市场，预计将在未来几个月内上市。该系统基于独特的经颅磁刺激（TMS）技术，旨在为治疗重度抑郁症（MDD）提供精准的脑部刺激。加拿大健康解决方案公司CEO David Elias表示，他们相信Nexstim的系统具有巨大潜力，能够显著改善大量需要改善治疗选择的患者。该分销协议包括Nexstim的NBT系统和NBS系统，用于治疗MDD和进行手术前的脑部映射。Nexstim的NBT系统已在美欧获得批准，并正在商业化其NBS系统用于诊断应用。

Regeneron和Sanofi重新调整了全球免疫肿瘤发现和开发协议，以开发新的免疫肿瘤癌症治疗方法。双方将继续合作开发两种处于临床阶段的双特异性抗体项目。Regeneron保留了对其他免疫肿瘤发现和开发项目的全部权利，而Sanofi则可以独立推进其早期免疫肿瘤项目。根据新协议，Sanofi将支付Regeneron4.62亿美元，包括原免疫肿瘤协议下的余额、2018年第四季度免疫肿瘤发现项目成本的分摊以及两个选定临床阶段双特异性抗体的120亿美元开发成本，以及原免疫肿瘤协议下其他项目的终止费。Sanofi有权在概念验证实现或分配资金耗尽时加入BCMAxCD3和MUC16xCD3双特异性项目。Regeneron将投入至多7000万美元进一步开发BCMAxCD3双特异性抗体用于多发性骨髓瘤，至多5000万美元用于开发MUC16xCD3双特异性抗体用于表达mucin-16的癌症。加入后，Sanofi将负责BCMAxCD3双特异性抗体的开发和商业化，并承担100%的开发成本，Regeneron将从其合作利润中偿还最多50%。两家公司将平分全球利润。加入后，Regeneron将负责MUC16xCD3双特异性抗体的开发和

法国赛诺菲公司和美国再生元制药公司重新架构了他们的全球免疫肿瘤发现和开发协议，以推动新的免疫肿瘤癌症治疗。2015年的协议原定于2020年中结束，此次修订允许继续合作开发两个处于临床阶段的双特异性抗体项目。这为赛诺菲提供了更大的灵活性，使其能够独立推进其早期阶段的免疫肿瘤管线，同时再生元保留其所有其他免疫肿瘤发现和开发项目的全部权利。根据重新架构的协议，赛诺菲将支付再生元4.62亿美元，包括原免疫肿瘤协议下的支付余额、2018年最后一个季度的免疫肿瘤发现项目成本份额以及两个选定临床阶段双特异性抗体的最高1.2亿美元开发成本，以及原免疫肿瘤协议下其他项目的终止费。赛诺菲有权在概念验证实现或分配资金用尽时选择加入BCMAxCD3和MUC16xCD3双特异性项目。再生元将承诺最多投入7000万美元进一步开发BCMAxCD3双特异性抗体用于多发性骨髓瘤，以及最多投入5000万美元进一步开发MUC16xCD3双特异性抗体用于表达粘蛋白-16的癌症。选择加入后，赛诺菲将负责BCMAxCD3双特异性抗体的发展与商业化，并承担100%的开发成本，再生元将报销其合作利润份额的最多50%。两家公司将平分全球利润。选择加入后，再生

CANbridge Pharmaceuticals Inc.与GC Pharma达成独家许可协议，在中国大陆地区商业化Hunterase，这是一种用于治疗亨特综合症的人源重组伊杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法。该疗法已在全球超过十个国家上市，而中国尚未批准亨特综合症的治疗方案。CANbridge计划利用其在中国的团队，将这一重要治疗选项带给亨特综合症患者及其家庭。亨特综合症是一种罕见的遗传性溶酶体储存病，目前尚无治愈方法，标准治疗为酶替代疗法或姑息治疗。CANbridge致力于在中国开发和商业化罕见病治疗产品，并与多家公司合作开发罕见病药物。

Disruptive Nutrition公司宣布启动一项针对安格曼综合症患者的临床试验，旨在评估一种含外源性酮的营养配方在饮食干预中的安全性和耐受性。该研究由天使曼综合症治疗基金会资助，合作方包括范德比尔特大学莫尼卡雷尔·吉尔·儿童医院和南佛罗里达大学。这项随机、双盲、交叉对照研究将评估4至11岁儿童在基线期和干预期内的神经发育、医疗、癫痫、饮食史、血液代谢、脑电图、认知和运动能力。安格曼综合症是一种罕见的遗传性疾病，由UBE3A基因的破坏引起，患者通常伴有发育迟缓、癫痫发作和其他症状。通过参与这项研究，患者有望为医学研究人员提供更多关于这种遗传性疾病的信息，并可能为未来的治疗提供新的选择。

Isogenica Ltd与Aro Biotherapeutics于2018年6月签订的合作与许可协议得到扩展，Isogenica将利用其CIS Display平台协助Aro开发针对多种靶点的创新Centyrins™，用于细胞特异性递送。通过CIS Display对多个大型库进行快速筛选，已发现高亲和力Centyrins™，这些分子能够结合靶蛋白上的多种独特表位，且无需亲和力成熟。Isogenica业务发展总监Adam Collier表示，合作初期六个月的成功使得双方关系得到加强，期待与Aro团队继续合作，寻找具有高治疗潜力的新型Centyrins™，应用于肿瘤学和免疫学。Isogenica正在开发LlamdA（单域VHH）和Alexandria（人源Fab）治疗性抗体，利用其专有的全合成抗体库、CIS Display和Colibra技术加速发现和开发过程。过去四年中，Isogenica已与八家重要合作伙伴建立合作关系，利用其库、技术和专业知识构建了广泛的管线项目，目前正与合作伙伴一起推进至临床前和早期临床开发阶段。

Fedora Pharmaceuticals和Meiji Seika Pharma宣布成立合资公司NacuGen Therapeutics，致力于开发新型抗感染药物，包括β-内酰胺酶抑制剂。NacuGen将专注于开发nacubactam，一种用于治疗复杂尿路感染、医院获得性肺炎、呼吸机相关肺炎和复杂腹腔感染的β-内酰胺酶抑制剂。Fedora和Meiji将合作完成NacuGen的成立细节，预计2019年上半年开始运营。nacubactam的全球权益（除日本外）已从罗氏公司获得，罗氏曾与Fedora和Meiji签订许可协议开发该药物。随着抗菌药物耐药性的快速上升，BLIs在对抗耐药微生物的全球努力中扮演着关键角色。Fedora和Meiji正在评估资金选项，以支持nacubactam的后期临床研究和NacuGen的扩展。NacuGen还可能考虑引进其他抗感染候选药物。

BioFluidica公司获得两项NIH/NCI SBIR Phase I资助，旨在其单液态活检平台上实现癌症细胞来源的细胞外囊泡和cfDNA的高通量分离。公司CEO Rolf Muller表示，这一技术扩展将有助于捕捉循环癌细胞、cfDNA和囊泡，并在其可编程微流控芯片上整合所有重要生物标志物。这一进展对癌症诊断领域的个性化医疗以及研究人员和患者都将产生积极影响。研究得到美国国立卫生研究院国家癌症研究所资助。

Adimab公司宣布，其合作伙伴Innovent Biologics在中国获得PD-1抗体治疗霍奇金淋巴瘤的BLA批准。Adimab与Innovent自2013年起合作，共同发现针对多个靶点的抗体，并已扩展合作以开发更多项目。Innovent目前有12个来自Adimab平台的项目在开发中。Innovent与Eli Lilly合作的PD-1项目始于2013年春季。2018年12月27日，Innovent和Eli Lilly宣布，Tyvyt（全人源抗PD-1治疗性单克隆抗体，通用名：sintilimab注射剂）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗经过两线或以上系统性化疗后复发的经典霍奇金淋巴瘤（r/r cHL）。Adimab首席执行官兼创始人Tillman Gerngross表示，Innovent是杰出的合作伙伴，其从概念到批准药物仅用五年的时间令人印象深刻。Innovent创始人、首席执行官兼董事长Dr. Michael Yu表示，Adimab的技术帮助产生了行业内最具竞争力的PD-1项目之一，抗体质量使得Innovent的PD-1项目在中国从发现到批准仅用了不到六年的时间。

ConsortiaTX公司联合创始人Georg Gerber博士获得NIH颁发的150万美元五年期研究资助，旨在推进微生物组纵向研究中的机器学习和软件工具发展。自公司约一年半前成立以来，ConsortiaTX一直在开发微生物疗法以预防和治疗人类疾病和过敏。Gerber博士及其团队将在波士顿布里格姆和妇女医院实验室开发创新方法，以实现纵向微生物组研究的分析。这项工作将使预测微生物组种群动态的能力超越现有工具，并能够通过随时间对微生物组的测量来预测人们的疾病状态。Gerber博士的研究提高了纵向微生物组研究的可解释性和统计能力，并创建了结合先前生物学知识的新模型，包括系统发育和代谢关系，最终使有意义的微生物组预测成为可能。ConsortiaTX计划将开发出的开源工具纳入其研究流程中，利用Gerber博士的建议将这些工具部署和定制以符合公司目标。这些工具将帮助ConsortiaTX完善其领先的食物过敏疗法CTX-944，并增强来自ConsortiaTX即将进行的1B期临床试验的临床结果解释。ConsortiaTX的最终目标是开发能够逆转食物过敏的疗法，而Gerber博士的专长对于公司将他的工具用于CTX-944的开