TARA Biosystems与Insilico Medicine宣布合作，共同发现和开发针对心脏疾病和与心脏肌肉老化相关的疾病的新型疗法。该合作将结合Insilico Medicine的快速发现能力和TARA的人体相关组织模型，以缩短研发时间并降低成本，同时将临床相关的生理学因素贯穿于临床前开发的全过程。TARA Biosystems利用其心脏组织模型模拟特定的人类疾病表型，以验证新型靶点和快速评估新化合物对心脏功能的影响。Insilico Medicine则通过其端到端的药物发现管道识别疾病相关的生物系统。双方认为这种人工智能公司与工程生物学公司的合作非常新颖，并表示对与TARA Biosystems的合作感到兴奋。TARA Biosystems提供基于人类iPS细胞衍生的成熟至生理相关成人水平的心脏组织模型，用于药物发现和风险评估，其平台允许制药公司在药物开发早期阶段就获取人类心脏信息。

Evoke Pharma与Novos Growth Partners达成合作，共同推广Gimoti，一款针对成年女性急性及复发性糖尿病胃轻瘫症状的鼻喷喷雾产品。NGP将负责销售团队的市场推广，并在此之前和之后提供商业化的流动资金。FDA设定了2019年4月1日的PDUFA目标日期。Evoke保留Gimoti的新药申请所有权，并承担法律、监管和制造责任。Evoke将保留合同销售组织，并由NGP管理，为启动提供流动资金。Evoke将记录Gimoti的销售并保留超过80%的产品利润。NGP将在Gimoti净销售额超过商业化成本后，获得中高个位数的利润分成。Evoke相信，凭借这笔现金、NGP的商业化成本流动资金和信贷额度，其现金储备将持续至2020年。Gimoti预计将在2019年推出，如果FDA批准。Gimoti在美国受专利保护至2030年，将成为美国唯一非口服门诊治疗糖尿病胃轻瘫女性的药物。

Adagene公司与美国国立卫生研究院国家心脏、肺和血液研究所的Richard Childs博士实验室合作，旨在发现针对肿瘤细胞表面新型抗原的抗体，并进一步将其转化为CAR-T细胞疗法。Adagene公司利用其专有的动态精准库平台（DPL）和抗原展示技术，成功找到了针对非MHC限制性表面表达的抗原的抗体。此次合作标志着Adagene在抗体发现和工程领域的创新能力，同时为癌症治疗提供了新的可能性。Adagene是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于研发创新抗体，其管理团队由行业资深人士组成，并获得了全球顶级风险投资机构的支持。

Biocartis与日本领先的生物和诊断产品供应商 Nichirei Bioscience 签署合作协议，在日本市场注册和独家分销 Biocartis 的分子诊断（MDx）肿瘤测试。该协议下， Nichirei Bioscience 将寻求日本厚生劳动省对 Idylla MDx 肿瘤测试的监管批准。成功注册后， Nichirei Bioscience 的销售团队计划在日本约 2000 家病理实验室的商业网络中推广 Biocartis 的 Idylla 平台。Biocartis 的 Idylla 平台是一种全自动、基于实时 PCR 的分子测试系统，旨在提供最短时间的结果，使肿瘤分子诊断测试快速、便捷，适合日本的当地实验室和医院，从而使患者能够获得更有效的靶向癌症治疗。通过这一协议， Nichirei Bioscience 旨在使当地病理实验室能够以高效的周转时间和一致的高质量以及临床效用生成准确的肿瘤 MDx 测试结果。

Recursion公司宣布与Takeda制药公司合作，利用人工智能、实验生物学和自动化技术，在不到18个月的时间内，评估了Takeda的60多个临床前和临床分子，并识别出多种罕见疾病的新治疗候选药物。Takeda已从这些初步结果中选择了两种罕见疾病的药物候选者，并扩展了合作以促进更多发现。Recursion的CEO Chris Gibson表示，双方在如此短的时间内建立了良好的合作势头，并期待人工智能在药物发现领域实现共同愿景。该合作始于2017年10月，旨在利用Recursion的AI驱动药物发现平台，快速识别罕见疾病的药物候选者，并计划以更快的速度、更安全的方式、更低成本将发现推进到临床试验阶段。

Impel NeuroPharma公司宣布，其药物INP105在治疗急性激动的第一阶段临床试验中取得积极成果。INP105是一种药物-设备组合，通过Impel公司专有的嗅觉精准递送（POD）鼻给药装置，将奥氮平优化配方递送到鼻腔。该药物用于治疗双相I型障碍和精神分裂症的急性激动的治疗。试验结果显示，INP105达到峰值血浆水平比肌肉注射奥氮平快两倍，比口服崩解片快十倍。最大和总血浆水平（Cmax和AUC）与肌肉注射给药相似，并超过口服崩解片的总血浆水平。镇静的药效学指标，包括视觉模拟评分（VAS）、烦躁与平静评估量表（ACES）和数字符号替换测试（DSST）均显示出与安慰剂相比的显著统计学差异。Impel NeuroPharma总裁兼首席执行官Jon Congleton表示，这些结果令人鼓舞，且与美国食品药品监督管理局的初步对话表明，鉴于目前双相和 schizophrenia 患者对急性激动的未满足需求，有可能实施简化的开发计划。该试验中，INP105的整体安全性和耐受性特征与Zyprexa和Zyprexa Zydis相似。最常见的副作用包括头晕（包括姿势性）、头痛、鼻塞、鼻溢、低血压、直立性低血压、疲劳、不

Paragon Genomics与MGI Tech达成全球合作，MGI将负责在全球除美国外的地区分销Paragon Genomics的CleanPlex NGS目标富集面板，并将在美国和加拿大分销MGI的自动化样本制备工作站系统。双方将共同推广CleanPlex Custom和Ready-to-Use NGS面板，用于MGI的MGISEQ和BGISEQ测序平台，包括MGISEQ-T7测序仪等。此外，Paragon Genomics还将分销MGI的MGISP-100RS、MGISP-960RS等自动化样本制备系统，并使用CleanPlex化学自动化验证这些系统，为处理大量样本的客户提供完整自动化解决方案。

Ascentage Pharma集团与德克萨斯大学MD Anderson癌症中心宣布建立为期五年的战略合作伙伴关系，共同推进五种潜在新抗癌药物的研发。该合作旨在利用Ascentage的专有蛋白质-蛋白质相互作用药物发现技术平台，开发新型抗癌疗法。MD Anderson的血液病团队将参与推进Ascentage的凋亡靶向和酪氨酸激酶抑制剂候选药物的临床开发，包括Bcr-Abl抑制剂HQP1351、Bcl-2/xL抑制剂APG-1252、Bcl-2选择性抑制剂APG-2575、IAP抑制剂APG-1387和MDM2-p53抑制剂APG-115。这些化合物将被研究作为单药疗法，以及与批准或正在研究的针对各种形式血液恶性肿瘤的疗法联合使用。该战略合作伙伴关系利用MD Anderson的转化研究和临床专业知识，以加速选定候选药物的开发，这些候选药物具有针对癌细胞凋亡和其他治疗致命癌症（如急性髓细胞性白血病、慢性髓细胞性白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增殖性肿瘤和骨髓纤维化）的潜力。该合作将由MD Anderson血液病系主任Hagop Kantarjian博士领导，他的研究和合作是20多种白血病药物获得FDA批准的基础。

Gilead Sciences与韩国Yuhan Corporation达成合作协议，共同开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）晚期纤维化患者的创新疗法。Gilead将获得除韩国外的全球开发与商业化权，Yuhan保留韩国部分商业化权。双方将共同进行临床前研究，Gilead负责全球临床试验和全球商业化，Yuhan将获得1500万美元的预付款及最高7.7亿美元的里程碑付款和未来净销售额的提成。NASH是一种慢性肝脏疾病，晚期纤维化患者面临严重后果，目前治疗选择有限。此次合作基于双方在韩国的商业合作，旨在推动NASH新疗法的研发。

3SBio与韩国生物制药公司Samsung Bioepis达成生物类似药合作，共同在中国（不包括港澳台）进行多个生物类似药候选人的临床开发和商业化，包括SB8贝伐珠单抗生物类似药。双方将结合各自优势，为患者提供安全、经济的生物疗法。3SBio计划加速SB8在中国的临床开发，并丰富其肿瘤领域的产品线。Samsung Bioepis将负责产品的制造和供应，并与3SBio在临床开发、注册和商业化等方面合作。此次合作将有助于拓宽患者对高质量医疗保健的获取渠道。

三星生物仿制药业务将通过与3SBio的合作拓展至中国市场，双方将结合三星生物仿制药成熟的研发平台和3SBio强大的商业化平台。此次合作紧随三星生物仿制药在欧洲和美国市场与Biogen和Merck（美国和加拿大外称为MSD）的成功商业化合作。2019年1月6日，三星生物仿制药公司宣布，其快速增长的生物仿制药业务将通过与3SBio的许可协议进入中国大陆市场，协议涵盖三星生物仿制药的多个候选产品，包括SB8，一个参照AVASTIN 1（贝伐珠单抗）的生物仿制药候选品。根据协议，三星生物仿制药和3SBio将在多个领域进行合作，包括在中国的临床试验开发、监管注册和商业化。三星生物仿制药将获得前期和里程碑付款，以及销售提成。此外，双方还将共同推进生物仿制药在中国的市场拓展，以扩大患者对高质量医疗保健的获取。

Regulus Therapeutics公司宣布了其针对ADPKD（常染色体显性多囊肾病）治疗药物RGLS4326的新小鼠慢性毒性研究的初步结果。此前，由于小鼠研究中出现意外观察结果，公司自愿暂停了RGLS4326的1期临床试验。新研究在13周给药后未发现任何不良或显著结果，公司计划向FDA提交包括新研究结果的全面数据包，并期待与FDA讨论恢复人类剂量和继续1期临床试验的计划。RGLS4326在1期临床试验中表现出良好的耐受性，该药物旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，在ADPKD小鼠模型中显示出调节PKD1和PKD2、减少肾脏囊肿形成、改善肾脏功能等效果。

OncoNano Medicine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对ONM-100的IND申请，这是一种用于手术中检测实体瘤和转移性淋巴结的静脉注射成像剂。ONM-100基于OncoNano独特微球库，该微球对pH变化有反应，能在酸性肿瘤微环境中发出荧光，帮助外科医生在手术中通过红外手术摄像头可视化肿瘤。此外，OncoNano还获得了FDA的快速通道指定。目前，OncoNano正在荷兰进行ONM-100的1期临床试验，并计划在2019年推进ONM-100进入2期临床试验。

Ultragenyx公司宣布，其基因疗法DTX401在治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa）的初步研究中取得积极成果。该研究在三个患者中观察到生物反应，其中两个患者表现出临床上有意义的低血糖时间改善。这些患者能够减少每日玉米淀粉摄入量并改善血糖控制。公司计划将研究推进至第二阶段，使用更高剂量，并期待在2019年中获得结果。

Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物Firdapse（amifampridine phosphate）在治疗MuSK抗体阳性重症肌无力（MuSK-MG）的IIb期临床试验中取得积极成果，相关研究结果已在线发表。该试验为随机、双盲、安慰剂对照、双交叉设计，主要终点和次要终点均达到统计学意义。研究证实，amifampridine phosphate在治疗MuSK-MG患者中安全有效。目前，Catalyst正在进行Firdapse治疗MuSK-MG的多中心III期关键性试验，并已获得FDA的特别协议评估。Firdapse是一种口服的非特异性电压依赖性钾通道阻断剂，通过增加乙酰胆碱的释放来改善神经肌肉传导。

Aura Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认其针对脉络膜黑色素瘤的AU-011光激活疗法三期临床试验的设计方案。该方案包括两个小型、相同设计的临床试验，旨在评估AU-011治疗小脉络膜黑色素瘤和高风险不确定病变患者的安全性和有效性。FDA还同意Aura提出的拟议安全数据库，并认为无需进行进一步的非临床研究。Aura首席执行官Elisabet de los Pinos表示，FDA的明确指导有助于满足美国市场批准的科学和监管要求。目前，脉络膜黑色素瘤的治疗存在严重视力丧失的风险，而AU-011的初步研究显示其具有良好的耐受性和肿瘤控制效果。 Aura首席医疗官Cadmus Rich表示，这种微创、非放射疗法有望改变这种难以治疗且常致命的黑色素瘤的治疗格局。

Evelo Biosciences宣布开始其EDP1503 Phase 1/2临床试验，该试验评估Evelo开发的口服单克隆微生物产品EDP1503与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA®联合使用治疗癌症的安全性和耐受性。试验将在120名患者中进行，包括微卫星稳定结直肠癌、三阴性乳腺癌以及接受过PD-1/L1抑制剂治疗的患者。患者将接受两周的EDP1503单药治疗，然后接受EDP1503与KEYTRUDA®的联合治疗。Evelo预计将在2020年上半年报告试验的初步临床数据。Evelo认为，EDP1503与KEYTRUDA®的联合使用可能对多种癌症类型具有治疗潜力。