Vernalis Research，一家Ligand公司的子公司，宣布与日本旭化成制药（AKP）的药物发现合作项目取得了100万英镑的成功里程碑。这一合作始于2013年10月，利用Vernalis的片段和结构基础药物发现平台针对未公开的类风湿性关节炎和其他自身免疫疾病的目标。这是合作项目中的第三个里程碑，标志着迄今为止取得的重大进展。合作的其他财务条款尚未公开。Vernalis Research的研究总监Mike Wood博士表示，他们与旭化成制药的科学家们紧密合作取得了成功，这再次证明了他们世界领先的片段和结构基础药物发现平台的价值。Vernalis Research在片段和结构基础药物发现领域具有丰富的经验，并与全球领先的制药公司以及学术和靶点发现公司建立了合作关系。Ligand Pharmaceuticals是一家专注于开发或收购帮助制药公司发现和开发药物技术的生物制药公司。Ligand的业务模式为股东创造价值，通过提供多元化的生物技术和制药产品收入流，以及高效的低公司成本结构。Ligand的目标是向投资者提供参与生物技术行业承诺的机会，这种业务模式比典型的生物技术公司更具盈利性、多元化和低风险。Lig

荷兰NAARDEN和德国MUNICH——Forbion公司宣布，其投资组合公司Staten Biotechnology B.V.与Novo Nordisk A/S达成合作协议和独家选择权协议，共同开发治疗高甘油三酯血症的新型疗法。根据协议，Novo Nordisk将为Staten提供研发资金和支持，以开发其领先资产STT-5058用于治疗血脂异常。Staten Biotechnology及其股东有权获得签约和行使费用、研发资金和最高达4.3亿欧元的里程碑付款。Forbion运营合伙人Sander van Deventer表示，Staten公司能够吸引Novo Nordisk作为合作伙伴，这是在一家由Forbion和BGV共同创立的公司中取得的高价值交易。Novo Nordisk全球药物发现高级副总裁Marcus Schindler表示，与Staten Biotechnology的合作是执行其战略优先事项的关键一步，即扩大心血管疾病领域。Staten Biotechnology开发的STT-5058是一种针对高甘油三酯血症的新颖概念，有望为心血管疾病患者带来实际改变。

NeuClone宣布其第六个生物类似物候选产品Perjeta（Pertuzumab）进入临床前开发，用于与Herceptin（Trastuzumab）联合治疗HER2阳性的早期或转移性乳腺癌。NeuClone与印度血清研究所合作开发此生物类似物，并计划共同开发十个生物类似物。NeuClone的CEO Noelle Sunstrom表示，他们相信Perjeta和Herceptin的生物类似物组合疗法在未来生物类似物领域具有巨大潜力，并致力于通过提供价格更低的生物类似物来扩大患者群体。此外，NeuClone还计划在2019年1月的J.P. Morgan Healthcare Conference上寻求商业化合作伙伴。NeuClone是一家专注于开发生物类似物的临床阶段生物制药公司，其产品线包括Herceptin、Stelara、Synagis、Prolia/XGEVA、Perjeta和Humira等生物类似物。

Athersys宣布延长Healios独家谈判期，以获得在中国开发和商业化MultiStem疗法的许可。Healios同意在2018年12月支付200万美元以延长至2019年6月30日，并可能支付300万美元以再延长六个月至2019年12月31日。这些支付将抵消Healios执行中国期权协议时应付的1500万美元期权费以及任何许可项目的里程碑。Athersys和Healios均认为中国市场对双方长期目标至关重要，并已聘请中国专家顾问以协助定义监管、制造和商业化活动。两家公司自2016年起合作开发MultiStem细胞疗法，并在2018年进行了股权投资和许可协议的扩展。MultiStem疗法是一种创新的再生医学产品，具有多维度治疗潜力，适用于多种疾病。

Aequus Pharmaceuticals Inc.与欧洲合作伙伴签订了一份独家许可协议，在加拿大独家推广一种未公开的、不含防腐剂的眼科治疗药物。该药物已在欧洲某些国家获得批准。Aequus计划在2019年下半年向加拿大卫生部门提交审批申请，预计峰值年销售额在400万至600万美元之间，整个许可期间将为公司带来超过3500万美元的收入。此协议是基于临床医生的反馈，Aequus致力于扩展其眼科产品组合，并与全球合作伙伴合作。Aequus将负责加拿大市场的营销、分销和销售，而欧洲合作伙伴将提供产品。

Nanexa与全球领先的动物健康公司达成协议，签署了商业评估协议，旨在评估PharmaShell在特定组合产品中的应用。该美国总部公司将对PharmaShell进行评估，并计划开发用于多种动物的重大指示产品。全球动物健康市场价值422亿美元，年增长率为5.5%。Nanexa将为该公司提供涂层材料，并获得少量补偿。Nanexa首席执行官David Westberg表示，与全球大型动物健康公司达成商业协议是Nanexa的正确方向。Nanexa专注于PharmaShell的开发，这是一种具有广泛医疗应用潜力的新型药物递送系统，并与AstraZeneca等公司有合作。

2013年，自然杂志将年度技术大奖授予单细胞基因测序技术，该技术由Mission Bio公司开发，总部位于加利福尼亚州。这一技术能够对单个细胞进行分子分析，精确测量遗传多样性，灵敏度比传统测序技术提高50倍。Mission Bio已完成B轮融资3000万美元，投资方包括安捷伦科技、Cota Capital、LAM Capital和Mayfield，累计融资5000万美元。公司计划将单细胞DNA测序平台Tapestri扩展至CRISPR应用，并进军全球市场。Tapestri自2017年推出以来，已被美国多家癌症中心采用。单细胞分析市场在2014年已达5.4亿美元，相关研究论文发表量也呈爆发式增长。Mission Bio CEO查理·西尔弗表示，通过精确了解癌症的生物学，可更有效地治疗癌症。此外，公司平台可通过CRISPR技术检测基因编辑的有效性。随着CRISPR-Cas9技术的发展，检测单个细胞编辑的技术受到关注。FDA已批准基于NGS的clonoSEQ检测急性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤患者的微小残留病，这是首次检测这两种疾病最小残留疾病的NGS检测。Mission Bio成立于2013年，由加州大学旧金山分

药师帮已完成D轮融资，由老虎环球基金、H Capital和DCM参与，融资额1.33亿美元，累计融资近2亿美元。药师帮致力于连接药品供应商和终端，重构药品供应链，连接上游工业、中游批发仓储、物流体系和下游终端系统。目前，药师帮已完成年度GMV100亿目标，月度订单量突破100万单，覆盖药店诊所等终端达20万家。创始人张步镇认为医药流通领域产业规模巨大，未来医药批发流通业的在线渗透率将不断走高。药师帮将加强产业链升级优化，引入更多人才，提供高效的技术产品解决方案，并持续提升保障平台药品交易安全。医药流通领域政策利好，预计将有25%以上的药品从医院分离到社会流通领域，药师帮的目标市场规模超过5000亿元。

Celltrion和Teva制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准HERZUMA（trastuzumab-pkrb）上市，这是一种与HERCEPTIN（trastuzumab）相似的HER2/neu受体拮抗剂生物类似物，用于以下适应症：辅助治疗HER2过度表达的淋巴结阳性或淋巴结阴性（ER/PR阴性或具有一个高风险特征）乳腺癌，作为包括多西他赛或多西他赛和卡铂在内的治疗方案的一部分；转移性乳腺癌，与多西他赛联合用于HER2过度表达转移性乳腺癌的一线治疗，以及作为单药治疗已接受一种或多种化疗方案治疗转移性疾病的患者。Celltrion首席执行官Woosung Kee表示，HERZUMA的批准可能使更多患者能够获得这种重要的治疗。这是Celltrion在美国过去一个月内获得的第二个肿瘤学生物类似物批准，这强化了所有批准产品的目标——为患者和为他们提供治疗的提供者提供更广泛的治疗方案。Teva北美商业执行副总裁兼首席执行官Brendan O'Grady表示，他们很高兴在生物类似物领域建立Teva的影响力，HERZUMA的加入将使他们能够利用肿瘤学和普通药品的优势。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amgen公司针对儿童免疫性血小板减少症（ITP）患者的Nplate®（romiplostim）补充生物制品许可申请（sBLA）。该药物适用于一岁以上、至少持续六个月对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的ITP患者。Amgen研发执行副总裁David M. Reese表示，这一批准体现了公司致力于改善罕见和难以治疗的血液疾病患者生活的长期承诺。Nplate自2018年首次获FDA批准用于治疗成人慢性ITP以来，已帮助成千上万的成人患者。该批准基于两项安慰剂对照研究，其中Nplate组的整体血小板反应率（71%）高于安慰剂组（20%），耐用血小板反应率也更高。ITP是一种罕见的严重自身免疫性疾病，特点是血液中血小板计数低（称为血小板减少症）和血小板生成受损。美国每年儿童ITP的估计患病率为每10万名儿童5.3人。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了艾利利公司和Incyte公司研发的baricitinib治疗系统性红斑狼疮（SLE）的快速通道资格，这一决定基于其在欧洲风湿病学会（EULAR）会议和《柳叶刀》杂志上发表的II期临床试验的积极结果。Lilly公司正在进行两项III期SLE临床试验，以测试baricitinib的不同剂量。baricitinib目前在美国及全球50个国家作为治疗类风湿性关节炎的药物OLUMIANT®获得批准。狼疮研究联盟对baricitinib的研发进展表示关注，并赞扬这一最新里程碑。狼疮是一种慢性、复杂的自身免疫性疾病，影响全球数百万人口，其中90%以上为女性，常见于15-45岁的生育年龄。狼疮研究联盟致力于通过资助全球最创新的狼疮研究，推动治疗方法的变革，并最终实现治愈。该组织通过严格的同行评审流程资助研究，培养多样化的科学人才，推动更好的诊断、改善治疗和狼疮的最终治愈。

辉瑞公司宣布，欧洲药品管理局的人类用药药品委员会（CHMP）已采纳对ZIRABEV（贝伐珠单抗）的积极意见，推荐其获得市场授权。ZIRABEV是一种针对结直肠癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌和宫颈癌的潜在生物类似物。该药物有望扩大欧洲患者和医疗专业人员对这种改变生命的生物癌症疗法的访问。CHMP的积极意见强调了辉瑞在肿瘤学方面的强大传统和对市场推出高质量生物类似物的持续承诺。ZIRABEV的监管提交得到了一个全面的数据包和证据的支持，这些证据证明了其与原研产品的生物相似性。

强生旗下杨森制药公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于XARELTO®（利伐沙班）用于预防医疗疾病患者发生静脉血栓栓塞症（VTE）的新药补充申请。该申请基于3期MAGELLAN和MARINER试验的合并数据，评估了XARELTO®在患者住院期间及出院后预防VTE的效果。每年约有800万美国人因急性医疗疾病住院，医院相关性VTE是这一群体中导致早死和残疾的主要原因，VTE风险也延伸至门诊环境。目前指南建议高风险患者住院期间使用抗凝剂，但出院后不建议常规使用。尽管出院后六周内VTE风险较高，但只有不到4%的急性医疗疾病患者接受抗凝治疗以预防VTE。XARELTO®已获得五个VTE批准的适应症，包括治疗深静脉血栓（DVT）、治疗肺栓塞（PE）、降低DVT和PE复发的风险以及预防DVT，可能发展为PE，在髋关节或膝关节置换术后的人群中。2017年10月，FDA批准了10mg XARELTO®每日一次的新剂量方案，用于完成至少六个月初始治疗后继续降低复发性VTE的风险。MAGELLAN和MARINER试验是EXPLORER临床研究计划的一部分，旨在为XARELTO®提供更多关于安全性和有效性的临床证据。

Glenmark Pharmaceuticals在瑞士日内瓦举行的欧洲医学肿瘤学会免疫肿瘤学大会（ESMO-IO）上公布了其领先免疫肿瘤候选药物GBR 1302的药代动力学数据。GBR 1302是一种HER2xCD3双特异性抗体，目前正在进行一项首次人体试验，以确定在多种HER2阳性癌症患者中的最大耐受剂量（MTD）。研究采用了创新的量化方法，以测量GBR 1302在临床试验中的极低系统浓度。结果显示，GBR 1302的药代动力学特征表明，剂量增加与暴露量呈近比例增加，最高剂量为750 ng/kg。Glenmark计划以每周一次的剂量方案开始对HER2阳性乳腺癌患者进行GBR 1302的研究。Glenmark的药物研发管线包括多种免疫肿瘤候选药物，基于其专有的BEAT®技术，这些候选药物在临床前研究中显示出比现有治疗性抗体更强的活性潜力。Glenmark是一家全球创新制药公司，在50多个国家开展业务，致力于提供安全、负担得起的药物，以改善数百万患者的生命质量。

Sensorion公司宣布其研究性药物Seliforant（SENS-111）在名为SENS-111-202的临床试验中达到了耐受性主要终点，该药物在运动刺激期间不影响警觉性和认知表现。与现有抗眩晕药物如Meclizine相比，Seliforant没有导致镇静、记忆力下降和认知能力受损的副作用。这一成果为Seliforant成为治疗急性眩晕的新关键药物提供了证据，其安全性优于现有标准治疗。Sensorion首席执行官Nawal Ouzren表示，公司期待不久后向临床和科学界展示这些数据。SENS-111-202是一项随机、双盲、安慰剂对照和Meclizine校准交叉试验，旨在评估Seliforant在实验性引起的耳前庭失衡中的安全性和药代动力学效应。Seliforant是第一个被测试用于治疗眩晕发作症状的组胺H4受体拮抗剂类候选药物，目前正在进行独立的二期临床试验。

Clovis Oncology宣布，欧盟药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）已对鲁卡帕利作为单药疗法用于维持治疗铂敏感复发性高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人的附加适应症表示支持。这一积极意见基于3期ARIEL3临床试验的数据，该试验发现鲁卡帕利显著改善了所有卵巢癌患者群体的无进展生存期。一旦获得批准，鲁卡帕利的适应症将扩展到2018年5月在欧洲授予的初始营销授权，包括成人铂敏感、复发性或进展性、BRCA突变（生殖细胞和/或体细胞）、高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，他们已经接受过两线或更多铂类药物化疗，并且无法耐受进一步铂类药物化疗。

Orchard Therapeutics与SIRION Biotech签署许可协议，Orchard获得SIRION的LentiBOOST技术，用于提高其某些外周血造血干细胞基因治疗药物候选品的制造效率。Orchard Therapeutics致力于通过创新基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生命，该公司正在建立制造能力，以向全球的罕见病患者提供潜在的变革性基因疗法产品。SIRION将向Orchard提供其专有的慢病毒转导增强剂LentiBOOST的许可，用于开发和商业化特定Orchard项目。LentiBOOST旨在提高慢病毒转导性能，适用于初级T细胞和造血干细胞等难处理细胞类型。Orchard Therapeutics的药物组合包括Strimvelis、ADA-SCID、MLD、WAS、X-CGD和TDBT等。SIRION Biotech成立于2005年，致力于推动基因和细胞疗法以及疫苗开发的新一代病毒载体技术。