美国国家卫生研究院（NIH）向费因斯特医学研究所授予168万美元研究败血症治疗，资助助理教授Monowar Aziz博士开展蛋白质在败血症中引发炎症和损伤作用的研究，以开发新的治疗方法。败血症是一种全身性免疫反应，每年导致美国超过30万人死亡，许多幸存者严重残疾。目前尚无败血症的治疗方法，仅能管理症状。Aziz博士认为，新治疗的关键可能在于名为冷诱导RNA结合蛋白（CIRP）的炎症蛋白的机制。费因斯特医学研究所和北威尔健康公司成立了败血症工作组，旨在缩短诊断时间，减少死亡。通过回顾既往病例，他们确定了一种包括早期输液和抗生素治疗的方案，并在北威尔健康公司旗下23家医院实施，败血症相关死亡率降低了近70%。

Immix Biopharma公司宣布其IMX-110药物在治疗晚期实体瘤的1b/2a期临床试验中取得积极结果，其中一名中年男性晚期结直肠癌患者在接受IMX-110治疗后观察到病情稳定，且未出现不良事件。该研究旨在评估IMX-110的安全性、药代动力学、药效学及初步疗效。同时，公司计划研究IMX-109，一种纳米化的姜黄素，用于治疗神经退行性疾病和与年龄相关的疾病，预计2019年初将公开初步人体数据。IMX-110是一种新型组合疗法，旨在抑制癌症耐药性和可塑性，并诱导细胞凋亡，已在多种肿瘤模型中显示出前临床疗效。IMX-109是一种纳米化的姜黄素，具有抗炎和抗衰老的潜力，但由于天然姜黄素的生物利用度低，其临床应用受到限制。Immix Biopharma是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对癌症、神经退行性疾病和炎症驱动的疾病的治疗方法。

CTD Holdings公司在2018年12月10日宣布，将在2019年1月24日至26日在德国法兰克福举行的“Brains for Brain”会议上进行展示。该公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于环糊精的产品，用于治疗未满足的医疗需求的疾病。CTD的展示将由医学事务高级副总裁Sharon H. Hrynkow博士进行，内容为“CTD临床项目更新”，将讨论公司针对尼曼匹克病C型（NPC）的两个临床试验的初步数据，这两个试验都使用CTD的专有配方Trappsol® Cyclo™。CTD正在接近完成美国基于的I期临床试验的入组，并在英国、瑞典和以色列进行I/II期临床试验。此外，还有一个扩展研究，允许完成美国I期研究的合格患者继续在家中或医院环境中接受Trappsol® Cyclo™治疗，直到药物获得市场批准。Hrynkow博士的演示文稿将在CTD公司网站上发布。

Denali Therapeutics宣布启动了一项针对帕金森病患者的DNL201 Phase 1b临床试验，该试验旨在评估DNL201在患有和未患有LRRK2基因突变的帕金森病患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及靶点和通路参与生物标志物。DNL201是Denali公司领先的LRRK2治疗候选药物，是一种小分子LRRK2激酶抑制剂。该研究预计在2019年第四季度得出结果，旨在为DNL201的进一步临床试验提供依据。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，其研发的针对线粒体功能障碍的药物elamipretide获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地理萎缩。该疾病是老年人失明的首要原因，目前尚无FDA批准的治疗方法。Stealth计划在2019年初启动一项针对干性AMD伴地理萎缩患者的2b期临床试验，以评估elamipretide皮下注射的安全性和有效性。此外，elamipretide还获得了治疗原发性线粒体肌病、巴特综合症和利伯遗传性视神经病变的快速通道认定，这三种疾病均为罕见的原发性线粒体疾病。Stealth是一家专注于开发治疗涉及线粒体功能障碍疾病的生物技术公司，其产品管线还包括其他新型线粒体靶向化合物。

Blue Earth Diagnostics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于扩大Axumin®（氟西洛芬F 18）在成人中用于胶质瘤检测和持续评估的补充新药申请（sNDA）。Axumin®是一种合成氨基酸，标记有放射性同位素F 18，通过正电子发射断层扫描（PET）成像来可视化恶性肿瘤（如胶质瘤）中增加的氨基酸转运。此前，18 F-Fluciclovine已被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药地位，用于胶质瘤的诊断。Blue Earth Diagnostics表示，扩大Axumin的标签是其开发创新PET成像产品以满足癌症患者未满足的医疗需求的一部分。此外，一项名为BED006的3期临床试验的结果显示，18 F-Fluciclovine PET成像与MRI结合使用，可识别出MRI单独无法识别的胶质瘤可疑区域。

Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.（CPP）宣布，其关键性3期临床试验已进入最后阶段，该试验针对的是家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者，这是一种罕见遗传性疾病，如不治疗，几乎100%的患者会发展为结直肠癌。试验结果分析预计将在2019年初完成，随后将向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。CPP-1X/sul被FDA授予了快速通道和孤儿药资格。FAP患者目前没有有效的治疗方法来延缓或预防疾病进展，如果研究结果有利，CPP-1X/sul获得批准，将为FAP患者提供一种安全有效的药物治疗方法，可能减少或避免复杂内镜或手术干预的需要。

Catalyst Biosciences将于12月18日举办研发日活动，聚焦其Factor VIIa和Factor IX血友病项目。活动将更新MarzAA（一种高活性工程化因子VIIa）和DalcA（一种因子IX）的临床开发进展，MarzAA用于预防治疗A或B型血友病患者的抑制剂，DalcA用于预防治疗B型血友病患者。公司近期公布了MarzAA的2/3期研究更新数据，并在美国血液学会（ASH）年会上展示。此次活动仅面向机构投资者、卖方分析师、投资银行家和商业发展专业人士，需提前报名，现场参会名额有限，无法到场的可在线观看直播和回放。

Windtree Therapeutics公司宣布，其在早产儿呼吸窘迫综合征（RDS）治疗中使用的AEROSURF®吸入性药物在2018年新生儿学热点会议（2018 Hot Topics）上进行了展示。该研究包括341名早产儿的多中心、随机、对照临床试验，旨在评估吸入性KL4表面活性剂的安全性、耐受性和潜在有效性。结果显示，AEROSURF能够降低BPD（支气管肺发育不良）的发生率和严重程度，尤其是在使用≥75 mg TPL/kg的AEROSURF治疗的婴儿中。BPD是早产儿最常见的并发症之一，治疗RDS的常用方法。如果这些结果得到未来临床数据的证实，AEROSURF将成为新生儿学领域的一项重大医学进步。基于AEROSURF Phase 2临床试验的结果，公司计划开展一项70名患者的桥接研究，并制定新的3期Aerosol Delivery System（ADS）医疗设备和监管机构合作的3期监管和临床计划。

Asana BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性口服Janus激酶（JAK）和脾酪氨酸激酶（SYK）双重抑制剂ASN002快速通道资格，用于治疗中重度特应性皮炎。ASN002正在进行的2b期RADIANT研究评估其在中重度特应性皮炎中的疗效，同时也在进行一项2期临床试验，针对严重慢性手部湿疹患者。ASN002是首个证明在特应性皮炎皮损皮肤表型上改善的口服药物，其数据将在奥地利维也纳举行的炎症性皮肤病峰会（ISDS）上展示。Asana BioSciences是一家位于新泽西州拉罗谢尔附近的临床阶段生物制药公司，专注于免疫/炎症和肿瘤学领域的创新药物研发。除了ASN002，公司还有多个资产处于临床开发阶段，包括针对慢性瘙痒和疼痛的局部钠通道阻断剂ASN008，以及针对多种癌症的多种抑制剂。

IMV Inc.宣布将在2018年12月13日至16日在瑞士日内瓦举行的ESMO免疫肿瘤会议上通过海报展示形式公布DeCidE1临床试验的新数据。该试验评估了DPX-Survivac、低剂量环磷酰胺和epacadostat在晚期复发性上皮性卵巢癌患者中的疗效。会议期间，Dr. Oliver Dorigo将进行报告。此外，IMV还将举办网络直播和电话会议，向投资者概述ESMO-IO展示内容。ESMO免疫肿瘤大会旨在提升对免疫疗法的理解，为临床实践提供信息，并促进免疫肿瘤领域的欧洲社区建设。IMV是一家致力于提高免疫疗法有效性和广泛性的临床阶段生物制药公司，其领先候选药物DPX-Survivac是一种T细胞激活免疫疗法，结合了公司的专有药物递送平台和survivin靶点。

Axovant Sciences宣布，其34名患者参与的nelotanserin治疗路易体痴呆（LBD）相关快速眼动睡眠行为障碍（RBD）的2期临床试验未能达到主要疗效终点，即通过睡眠实验室视频评估减少RBD事件频率的目标。尽管nelotanserin在研究中总体耐受性良好，且在次要疗效指标中观察到疗效信号，但公司决定不再继续nelotanserin的临床开发，并将重点转向基因疗法。Axovant Sciences自2018年6月获得AXO-Lenti-PD以来专注于基因疗法，并计划在2019年通过多个重要里程碑推进其基因疗法管线。

IDMC建议继续进行评估AXS-05与安慰剂在阿尔茨海默病激越方面的临床试验，同时不再向单剂量的安非他酮治疗组招募新患者。AXS-05是一种由右美沙芬和安非他酮组成的创新口服药物，用于治疗中枢神经系统疾病。在ADVANCE-1临床试验中，患者被随机分配接受AXS-05、安慰剂或安非他酮治疗。IDMC的推荐将使研究仅继续在AXS-05和安慰剂组中进行招募。AXS-05被授予FDA快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病激越。

Ra Pharmaceuticals宣布其Phase 2临床试验中zilucoplan治疗gMG（全身性重症肌无力）的积极结果，该药在12周内对主要和关键次要终点均显示出临床意义和统计学上的显著改善。zilucoplan 0.3 mg/kg剂量组在QMG和MG-ADL评分上均显著优于安慰剂组。该研究显示zilucoplan在广泛MG患者群体中有效，包括难治性和非难治性患者。Ra Pharma计划与监管机构合作，开展Phase 3临床试验。

贝吉纳公司宣布将在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）免疫肿瘤学大会上展示其研究性抗PD-1抗体tislelizumab的数据，该抗体针对晚期实体瘤患者进行了一项1A/1B期临床试验，并在尿路上皮癌患者中进行了一项1/2期研究。tislelizumab是一种针对PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，旨在减少与巨噬细胞上的FcγR结合，以增强抗肿瘤活性。贝吉纳正在开发tislelizumab作为单药治疗和与其他疗法的联合治疗，用于多种实体瘤和血液癌的治疗。中国药品监督管理局已受理tislelizumab的新药申请，并给予优先审评。贝吉纳与Celgene公司在全球范围内合作开发tislelizumab。

肿瘤精准免疫诊疗企业裕策生物已完成数亿元B轮融资，由IDG资本领投，资金将用于扩大临床与药企合作，推进新生抗原检测和验证服务。裕策生物成立于2015年，提供全面的肿瘤免疫诊疗解决方案，包括寻找与免疫治疗疗效相关的生物标志物，提供肿瘤基因组学解决方案，辅助医生做出正确的临床决策，与企业共同开发可信的免疫治疗疗效动态监测技术。公司已推出用于指导肿瘤免疫治疗、靶向治疗、化疗的综合性基因检测产品YuceOne™ Plus，及基于多项指标评估免疫检查点抑制剂疗效的基因检测产品YuceOne™ ICIs。裕策生物的检测业务已覆盖全国200多家医院，并与国内10余家机构共同开发基于新生抗原的肿瘤免疫疗法。创始人&CEO高志博表示，肿瘤免疫治疗是诺奖级的突破，新生抗原是连接“基因”和“免疫”的关键。裕策生物发起的天梯计划已累积了国内最大规模的I-O临床数据库。裕策生物始终站在技术研发的最前沿，产品管线激增67%，靶向肿瘤新生抗原的研发管线与细胞疗法项目更是实现三位数增长。

OncoSec Medical Incorporated获得Alpha Holdings Inc.的700万美元投资，用于其领先免疫疗法产品TAVO™的临床开发。Alpha Holdings认为OncoSec的策略具有巨大潜力，并看好其与检查点抑制剂的结合应用。OncoSec专注于开发基于细胞因子的肿瘤内免疫疗法，TAVO™是一种DNA编码的IL-12，旨在通过电穿孔技术在肿瘤微环境中产生IL-12的表达，激活免疫系统攻击肿瘤。OncoSec的CEO表示，Alpha Holdings的支持将有助于推进TAVO™及其针对肿瘤内癌症治疗的化合物管线。