FSD Pharma与Canntab Therapeutics合作，在加拿大安大略省科博格的设施中制造用于临床研究研究的药片。该研究由著名骨科外科医生Don Garbuz博士领导，旨在证明Canntab的缓释药片在骨科患者中减少或消除阿片类药物使用的潜力。FSD Pharma专注于高品质室内种植的药用大麻，以及针对中枢神经系统疾病如慢性疼痛、纤维肌痛和肠易激综合症的新型大麻素治疗的研究与开发。FSD Pharma的子公司FV Pharma持有大麻种植许可证，并计划将其总部转变为世界上最大的水培室内种植设施。

以色列的MeMed公司宣布，美国国防部威胁减少局（DTRA）对其床旁免疫检测平台和细菌与病毒宿主反应测试的突破性进展提供了额外的资金支持。MeMed的CEO Eran Eden表示，这一扩展合同进一步支持了公司多年来的国际努力，旨在开发一种独特的平台，能够在床旁以实验室精度测量多种蛋白质，并区分细菌和病毒感染。MeMed的CTO Kfir Oved强调，MeMed的床旁平台的多功能性源于其核心化学与大型自动化免疫分析机器的相似性，这使其易于过渡到其他基于蛋白质的测试或特征，确保成本效益和菜单的可扩展性。MeMed致力于将免疫系统的复杂信号转化为简单的诊断洞察，以改变治疗感染和炎症疾病的方式，其产品MeMed BV™和ImmunoXpert™已获得欧盟、瑞士和以色列的批准，并在这些地区进行试点分销。

Chan Zuckerberg Initiative宣布启动神经退行性疾病挑战网络，旨在集结多领域科学家、计算生物学家和医生共同研究神经退行性疾病的根本原因。比利时团队将开发一种新芯片以研究帕金森病的机制，旨在通过芯片测量健康人和帕金森病患者神经元电路之间的电生理变化。该网络由来自全球的九个研究团队组成，每个团队将获得105万美元的资助，以推动神经退行性疾病研究，并利用基础科学和技术加速临床目标。

SFA Therapeutics宣布其研发项目中的首个关键专利获得批准，该专利利用微生物组衍生的代谢物小分子作为抗炎/免疫调节药物。该专利针对Ffar2（GPR43）和Ffar3（GPR441）并下调NF-κB，涵盖了其首个主要药物SFA001，为治疗乙型肝炎患者提供了一种新方法。在动物实验中，经过治疗的小鼠肝肿瘤发生率降低，肿瘤体积和数量减少。全球约有2.57亿人感染乙型肝炎，2015年导致88.7万人死亡。乙型肝炎是一种无法治愈的病毒性疾病，可进展为致命的肝细胞癌。SFA Therapeutics是一家专注于治疗炎症性疾病的生物制药公司，其小分子药物源自天然物质，旨在开发针对当前患者炎症性疾病的新疗法，提供比现有疗法更安全的治疗方案。

Janssen制药公司宣布，其在CASSINI III期临床试验中，使用口服抗凝药XARELTO®（利伐沙班）在高危癌症患者中预防和治疗静脉血栓栓塞症（VTE）的新数据。尽管整体研究期间VTE的发生率未达到统计学意义，但在患者接受治疗期间，XARELTO®的使用与安慰剂相比，VTE事件减少了60%。出血率较低，但使用XARELTO®的患者出血率较高。这些结果在圣地亚哥第60届美国血液学会（ASH）年会上公布，为XARELTO®先前临床试验的稳健研究增添了新的数据。研究显示，XARELTO®在治疗癌症相关VTE方面具有积极作用，尽管目前没有药物被批准用于高风险门诊癌症患者的VTE一级预防。

Janssen制药公司宣布，其产品DARZALEX（达雷木单抗）在Phase 3 MAIA研究中显示出与来那度胺和地塞米松（Rd）联合使用可显著降低不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤患者的疾病进展或死亡风险。研究结果显示，与单独使用Rd相比，DARZALEX-Rd组合治疗将疾病进展或死亡风险降低了44%，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而单独使用Rd的患者为31.9个月。DARZALEX-Rd组患者的完全缓解（CR）或更好反应率（48%）和非常好的部分缓解（VGPR）或更好反应率（79%）均高于Rd组。此外，DARZALEX-Rd组患者的最小残留病（MRD）阴性率比单独使用Rd组高3倍以上。这些数据将支持未来向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的补充生物制品许可申请（sBLA），以DARZALEX-Rd组合治疗不适合ASCT的新诊断多发性骨髓瘤患者。

Gilead Sciences宣布，中国国家药品监督管理局批准了Descovy（emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 10 mg和emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg，F/TAF）固定剂量组合，用于治疗HIV。Descovy在中国被用于与其它抗逆转录病毒药物联合治疗成人及青少年（12岁及以上，体重至少35公斤）的HIV-1。TAF是一种新型靶向前药，其抗病毒效果与Gilead的TDF（tenofovir disoproxil fumarate 300 mg）相似，但剂量仅为TDF的十分之一。临床数据显示，TAF具有更高的血浆稳定性和更有效地将tenofovir输送到外周血单核细胞，因此可以以较低的剂量给药，从而在血液中产生更少的tenofovir。Descovy的批准得到了两项关键性3期研究（104和111）的144周数据支持，这些数据显示F/TAF方案（作为Genvoya给药）在治疗初治成年患者时，与F/TDF方案（作为Stribild给药）相比，达到了非劣效性的主要目标。此外，Descovy的批准还

Gilead Sciences宣布，中国国家药品监督管理局已批准Harvoni（ledipasvir 90 mg/sofosbuvir 400 mg）在中国上市，用于治疗12至18岁青少年和成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）基因型1-6感染。中国大约有1000万人患有慢性HCV，其中约58%为基因型1感染。在中国进行的临床试验显示，Harvoni每日一次的单片治疗方案在基因型1 HCV感染患者中实现了100%的SVR12（定义为完成治疗后12周后HCV RNA不可检测）率。Gilead Sciences首席科学官兼研发部门负责人John McHutchison表示，Gilead致力于开发新的治疗方案，帮助HCV患者实现治愈，并支持中国遏制疫情的努力。Harvoni的批准基于一项在中国18个研究中心进行的开放标签3b期研究，该研究在2016年5月至2017年7月期间进行，评估了206名基因型1 HCV患者接受Harvoni治疗12周的效果，包括初治和复治患者。研究显示，所有患者均实现了SVR12。最常见的不良反应（≥10%）为病毒性上呼吸道感染和上呼吸道感染。

Ritter Pharmaceuticals宣布，其针对乳糖不耐症的治疗药物RP-G28的第一项关键性3期临床试验“Liberatus”已达到50%的入组目标，预计将在2019年下半年完成全部入组并公布数据。该公司表示，RP-G28有望成为首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的乳糖不耐症治疗药物，该疾病影响美国超过4000万人及全球数以百万计的人。目前已有267名受试者被纳入525名受试者的预期研究计划中，其中79%的筛选临床中心已至少入组一名受试者。该研究旨在评估RP-G28治疗乳糖不耐症的疗效、安全性和耐受性，预计将在2019年第二季度完成全部入组，并在下半年公布数据。

Revance Therapeutics公司宣布，其长效神经调节剂DaxibotulinumtoxinA注射剂（RT002）在SAKURA 3 Phase 3开放标签、长期安全性研究中显示出前所未有的疗效和持续时间。该研究是迄今为止最大的美学神经调节剂临床项目，包括近2700名患者和3800多次治疗。结果显示，超过95%的患者在经过三次治疗后，在第四周达到了无或轻微的皱眉线评分。RT002的中位效果持续时间达到28周，中位无或轻微皱纹消失时间为24周。这些结果与SAKURA 1和SAKURA 2 Phase 3关键试验的结果一致。Revance计划在2019年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）。

Perosphere Pharmaceuticals在2018年12月3日的美国血液学会（ASH）年会上宣布了一项临床研究结果，展示了其药物Ciraparantag（PER977）在逆转阿哌沙班和利伐沙班两种新型口服抗凝剂（NOACs）方面的安全性和有效性。研究显示，Ciraparantag在年龄匹配的健康志愿者中，通过全血凝固时间（WBCT）测量，表现出对阿哌沙班和利伐沙班的完全和持续的逆转作用。该药物在先前的临床试验中也已显示出对其他抗凝剂如依度沙班和依诺肝素的有效逆转作用。Ciraparantag的安全性与先前试验一致，最常见的不良事件为短暂的轻度面部潮红和味觉改变。Ciraparantag的开发是为了满足对更广泛的抗凝剂逆转剂的需求，特别是在患者出现危及生命的大出血时。PER977是一种小型的合成水溶性新分子实体，能够直接与NOACs、低分子量肝素和未分级肝素结合，从而快速恢复正常的血液凝固状态。

Actinium Pharmaceuticals在60届美国血液学会（ASH）年会上展示了Iomab-B Phase 3 SIERRA试验的更新数据分析结果。SIERRA试验是唯一正在进行中的针对55岁及以上患有活动性、复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的骨髓移植（BMT）的3期临床试验。初步数据显示，Iomab-B在BMT前进行再诱导和靶向预处理是可行且安全的。该研究由Baylor大学医学院骨髓移植医学主任Edward Agura博士进行口头报告，强调了Iomab-B在提高AML患者移植可及性和改善预后方面的潜力。Actinium的Iomab-B是首个在3期临床试验中用于AML患者的靶向预处理产品，目前正在进行150名患者的多中心随机试验。Actinium的CEO Mark Berger表示，Iomab-B代表了靶向预处理的一个具有颠覆性的新方法，初步数据令人鼓舞，公司致力于完成SIERRA试验，并进一步推进其多疾病、多靶点的靶向预处理药物开发管线。

Marinus Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物ganaxolone在治疗儿童遗传性癫痫疾病CDKL5缺乏症（CDD）和PCDH19相关儿童癫痫（PCDH19癫痫）的II期临床试验中显示出积极效果。在CDD患者组中，ganaxolone表现出长期、持续的治疗效果，首次在CDD患者中证明降低发作频率的长期有效性。在PCDH19癫痫患者组中，初步证据表明存在预测性临床生物标志物，显示ganaxolone在生物标志物阳性患者中具有显著的治疗效果。Marinus公司正在开展针对CDD患者的全球随机、安慰剂对照的III期关键研究，以进一步研究ganaxolone在治疗CDD中的有效性。

TG Therapeutics公司宣布了其新型糖基工程化抗CD20单克隆抗体ublituximab（TG-1101）与口服下一代PI3K delta抑制剂umbralisib（TGR-1202）以及苯达莫司汀联合用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的最新临床试验数据。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上展示，结果显示该三联疗法在晚期DLBCL和FL患者中表现出高度活性和良好的耐受性，部分患者已持续36个月以上。TG Therapeutics公司表示，期待2019年将迎来令人兴奋的进展，预计将在上半年获得UNITY-NHL注册临床试验的关键数据。

G1 Therapeutics公司宣布，其临床试验显示，使用trilaciclib与化疗联合治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的患者，相较于对照组，接受更多化疗周期。trilaciclib在调整治疗持续时间后，表现出多系骨髓保护益处，安全性与先前试验一致，未报告与trilaciclib相关的严重不良事件。试验结果显示，trilaciclib组的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）均优于对照组，患者治疗持续时间更长。trilaciclib是一种旨在改善化疗患者预后的骨髓保护疗法，可保护造血干细胞和祖细胞（HSPC）及免疫系统功能。G1 Therapeutics正在推进trilaciclib、lerociclib和G1T48三个临床阶段项目，旨在改善癌症患者的生活质量。

罗氏公司宣布了Venclexta/Venclyxto（venetoclax）临床试验项目的新数据，包括针对先前接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的III期MURANO研究的长期结果，以及针对未接受过治疗的急性髓系白血病（AML）患者的两项Ib/II期研究的更新数据。MURANO研究结果显示，Venclexta/Venclyxto与MabThera/Rituxan联合治疗在完成化疗的两年固定疗程后，持续带来临床益处。AML研究数据表明，Venclexta/Venclyxto与低剂量阿糖胞苷（LDAC）或去甲基化药物联合使用，对于不适合接受强化化疗的患者，显示出深层次缓解的高比率。这些数据将在美国血液学会（ASH）2018年年度会议上以超过30篇摘要的形式呈现，包括12个口头报告。

在2018年美国血液学会年会上，瑞典孤儿生物制药公司（Sobi）和Novimmune公司展示了emapalumab-lzsg在原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）治疗中的关键性2/3期临床试验数据。该研究显示，emapalumab治疗能迅速并持续地控制HLH活动，帮助患者达到干细胞移植，这是该致命疾病的唯一治愈方法，且可能没有长期化疗的副作用。研究结果显示，90%的患者在移植后存活，这一数据令人鼓舞。试验达到了其主要终点，64.7%的患者（22/34）和63%先前接受过传统HLH治疗失败的患者（17/27）在治疗结束时表现出总体反应。大多数接受治疗的患者（64.7%的完整患者组和70.4%先前接受过传统HLH治疗失败的患者）进行了造血干细胞移植（HSCT），其中90.9%的完整组和89.5%的亚组在HSCT后存活。最常见的不良反应是感染（56%）、高血压（41%）、输注相关反应（27%）和发热（24%）。