以色列再生医学公司Pluristem Therapeutics与Chart Industries的子公司达成许可协议，Chart将获得全球除中国外制造和销售Pluristem的细胞治疗解冻设备的独家权利，Pluristem将获得产品销售版税和一定数量的设备供应。Pluristem的解冻设备技术旨在实现细胞在受控和监控环境中的精确和自动化解冻，预计将产生最高水平的细胞存活率和质量。Pluristem的CEO和总裁Yaky Yanay表示，他们很高兴与全球低温设备领导者Chart Industries合作，并期待将解冻设备技术推向全球的临床中心和实验室。Chart Industries副总裁Buzz Bies表示，Pluristem的细胞解冻设备是Chart产品组合的完美补充，他们期待向全球客户推广这项技术。

TRACON Pharmaceuticals和I-Mab Biopharma因美国股市因国家哀悼日关闭而调整了原定于2018年12月5日的电话会议和网络直播，改为12月6日进行，讨论双方近期宣布的多项免疫肿瘤学项目合作。TRACON专注于癌症和眼科疾病的靶向疗法开发，而I-Mab专注于免疫肿瘤和自身免疫疾病领域的创新生物制剂。两家公司计划通过内部研发和全球合作加速产品开发，并已获得巨额融资支持。会议信息包括电话号码、国际电话号码、密码、网络直播链接和重播信息。

Arrevus公司获得NIH的300,000美元STTR资助，用于开发DnaK抑制剂平台，以对抗抗生素耐药感染。该公司将与蒙大拿大学医学生物膜实验室合作，利用IDEA平台，通过昆虫模板筛选出快速有效的化合物，预测最活跃的先导化合物以治疗人类疾病。DnaK是一种细菌热休克蛋白，对蛋白质折叠、生物膜形成、免疫调节和压力反应至关重要。Arrevus计划利用DnaK抑制剂优化针对特定细菌疾病的个体化治疗。

德国汉堡和丹麦巴勒鲁普，2018年12月4日：Evotec AG公司今日宣布与全球医疗皮肤病学领导者LEO Pharma达成一项新的药物发现联盟。合作旨在针对多种皮肤病学条件生成新的药物先导化合物，合作期限为两年。该合作利用Evotec的行业领先药物发现平台，包括广泛的筛选、结构生物学和基于片段的药物设计能力及专业知识，以及LEO Pharma在药物开发和皮肤病学科学进步方面的110年历史。Evotec的集成发现科学家将与LEO Pharma的科学家共同工作。该联盟将获得高价值药物开发和发现ADME-Tox服务的进一步支持。Evotec首席运营官Mario Polywka博士表示，很高兴与LEO Pharma合作，利用其行业领先的药物发现平台。LEO Pharma研究副总裁Thorsten Thormann表示，创新合作在LEO Pharma开发新药的方法中扮演关键角色，对与Evotec的联盟充满信心，这将加强其研究并加速发现针对皮肤疾病的新型小分子治疗药物。此次合作未披露任何财务细节。LEO Pharma致力于帮助人们实现健康皮肤，是全球医疗皮肤病学领域的领导者，拥有强大的研发管线、广泛的疗法和开拓精神。E

InMed Pharmaceuticals获得加拿大政府资助，用于支持其新型大麻素生物合成程序的研发。公司已与加拿大国家研究委员会工业研究援助计划（NRC IRAP）签订协议，获得最高50万加元的资金支持。这笔资金将用于提升萜类生物合成途径不同成分的生产，以及支持InMed合同开发和制造组织进行的上游和下游扩大规模活动。此外，InMed将继续努力利用其技术平台多样化生产的大麻素种类。公司表示，这项非稀释性投资将支持其在大麻素生物合成领域的领导地位。

PharmaCyte Biotech宣布已聘请cGMP Validation L.L.C.协助准备针对晚期不可切除胰腺癌（LAPC）患者的临床试验的IND申请。cGMP Validation将确保PharmaCyte的细胞封装制造过程符合FDA的cGMP规定，并作为PharmaCyte与奥地利诺瓦公司的资源，协助其制造过程符合cGMP要求。PharmaCyte的CEO Kenneth L. Waggoner表示，cGMP Validation的参与对确保IND申请的完整性和准确性至关重要。cGMP Validation成立于1997年，提供全服务的验证/合规服务，拥有丰富的行业经验。PharmaCyte的Cell-in-a-Box技术用于封装癌细胞和胰岛细胞，用于癌症和糖尿病的治疗。

Agios Pharmaceuticals在60届美国血液学会年会上公布了ivosidenib和enasidenib与标准诱导和巩固化疗联合使用治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）患者的数据。数据显示，ivosidenib和enasidenib与标准化疗联合使用在初诊AML患者中表现出良好的耐受性和潜在的治疗益处。ivosidenib在初诊AML患者中的完全缓解（CR）或CRi/CRp率为91%，在继发性AML患者中为53%；enasidenib在初诊AML患者中的CR+CRi/CRp率为77%，在继发性AML患者中为64%。这些数据支持了ivosidenib和enasidenib在AML一线治疗中的进一步研究。

Syndax Pharmaceuticals在2018年12月3日宣布，在圣地亚哥举行的第60届美国血液学学会（ASH）年会上，展示了其Menin-Mixed Lineage Leukemia（MLL）抑制剂程序的预临床数据。公司CEO表示，MLL重排和NPM1突变的急性白血病存在未满足的医疗需求，五年生存率低于50%。公司Menin-MLL抑制剂VTP-50469的数据支持开发此类分子以治疗特定基因定义的急性白血病。此外，Dana-Farber癌症研究所的研究人员在ASH会议上提供了新的预临床数据，表明NPM1突变祖细胞可以驱动白血病转化，VTP-50469可以通过破坏menin-MLL相互作用来阻断其病理能力。这些数据进一步支持了menin抑制剂在NPM1突变AML治疗中的潜在治疗效用。

Incyte公司宣布其关键性2期REACH1研究更新结果，评估了ruxolitinib（Jakafi）与皮质类固醇联合治疗对皮质类固醇反应不足的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的疗效。研究达到主要终点，28天时的总缓解率（ORR）为55%，最佳总缓解率（BORR）为73%。多数患者（68%）在基线时患有III或IV级疾病，表明这是一个高风险患者群体。ruxolitinib的缓解迅速且持久，中位缓解时间为7天，中位缓解持续时间（DOR）为345天。这些结果将在美国血液学会（ASH）2018年年会上进行口头报告。研究支持了Incyte提交的补充新药申请（sNDA），该申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评。

Amphivena Therapeutics在60届美国血液学会年会上展示了AMV564在复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中的首次人体1期临床试验数据，显示AMV564具有良好的耐受性和通过T细胞结合的抗癌活性。数据显示，在100mcg剂量和14天给药方案下，患者观察到完全和部分缓解，150mcg剂量组未出现剂量限制性毒性，30天死亡率率为0%，无Grade 2+以上细胞因子释放综合征（CRS），具有独特的药代动力学特征，终端半衰期为2天。目前，在美国六个中心正在进行无缝的1/2期研究。Amphivena Therapeutics是一家私人生物技术公司，正在开发AMV564，一种双价、双特异性（2:2）CD33/CD3 T细胞结合抗体，用于治疗髓系恶性肿瘤和实体瘤。

Progenics Pharmaceuticals宣布，其Phase 3 CONDOR临床试验已开始，旨在评估PyL TM（18 F-DCFPyL）在检测前列腺癌生化复发患者中的诊断性能和临床影响。PyL是一种PSMA靶向的小分子PET/CT成像剂，旨在可视化前列腺癌。该试验的首位患者已接受剂量。PyL在先前研究中显示出高敏感性和特异性，有助于检测前列腺癌。该试验将招募约200名患者，主要终点为正确定位率（CLR），次要指标包括因PyL PET/CT成像而改变前列腺癌治疗计划的患者比例。Progenics首席执行官Mark Baker表示，PyL有可能改变治疗路径，并期待在2020年初报告试验数据。

Adverum Biotechnologies公司宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的基因疗法ADVM-022在《分子治疗》杂志上发表了为期16个月的长期表达和疗效数据。该研究显示，ADVM-022在非人灵长类动物模型中提供了稳定和强劲的视网膜和脉络膜中aflibercept的表达，并可能持续产生aflibercept长达数月。此外，该疗法在激光诱导的脉络膜新生血管模型中显示出预防湿AMD相关病变的潜力。Adverum已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，并开始了一项针对湿AMD患者的ADVM-022的1期临床试验。该试验旨在评估ADVM-022在湿AMD患者中的安全性和耐受性，预计将招募18名患者，并评估三种剂量。

CASI Pharmaceuticals宣布，其产品Melphalan Hydrochloride For Injection（EVOMELA®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗多发性骨髓瘤患者。该产品基于现有安全性和有效性数据，无需额外临床研究，但需进行上市后确认性研究。CASI公司计划迅速在中国开展商业运营，以满足患者需求。多发性骨髓瘤是一种恶性血液病，在中国和西方国家均有较高发病率。CASI公司致力于开发高质量、成本效益高的药品和创新疗法，以满足全球患者的需求。

Gamida Cell公司宣布，其研究性细胞疗法NiCord在用于异基因造血干细胞移植的III期临床试验中，显示出受试者能够快速且充分地恢复关键免疫细胞。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。NiCord旨在解决脐带血移植的局限性，提供更多干细胞的同时，保持干细胞的功能特性。研究显示，使用NiCord移植的患者在100天内成功恢复CD4+ T细胞的比例高达91%，且B细胞和NK细胞的恢复速度显著快于其他组别。Gamida Cell表示，这些数据表明NiCord有望成为骨髓移植的重要治疗选择，并计划在2019年下半年完成III期临床试验的患者招募。

NeoImmuneTech公司在第60届美国血液学会年会上展示了两项临床前研究，这些研究支持了将Hyleukin-7与通用CAR-T（UCART）治疗相结合的潜力，以增强和延长异基因“现货”适应性免疫疗法在治疗B细胞和T细胞淋巴瘤中的活性。研究显示，Hyleukin-7能够显著增强UCART的增殖、持久性和肿瘤杀伤能力，在两种肿瘤模型中均提高了生存率。这些结果表明，Hyleukin-7的加入可以显著提高UCART治疗的活性，并可能为体内亚优CART活性提供可调节的、临床就绪的“促进疗法”。NeoImmuneTech公司正在推进Hyleukin-7的临床试验，以尽快将这一药物带给有需要的患者。

Actinium Pharmaceuticals Inc.在60届美国血液学会（ASH）年会上，展示了其Actimab-A Phase 2临床试验的更新数据。该试验研究了ARC（抗体放射偶联剂）Actinium-225-lintuzumab在未经治疗的60岁以上不适合诱导化疗的AML患者中的疗效。结果显示，在27名接受1.5 µCi/kg/fraction剂量的患者中，总缓解率为22%，其中包括3例完全缓解和3例部分缓解。此外，Actinium还强调了其Iomab-ACT项目在ASH补充版《Blood》杂志上的初步临床前数据，显示该程序在淋巴减少方面具有潜力。Actinium的主席兼首席执行官Sandesh Seth表示，公司正在开发多资产管线，以建立针对靶向预处理的特许经营权。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意公司关于加速批准voxelotor治疗镰状细胞病（SCD）的提案。GBT计划通过加速审批途径提交voxelotor的新药申请（NDA）。FDA同意将经颅多普勒（TCD）血流速度作为一项可接受的终点，用于证明在批准后确认研究中降低中风风险。GBT计划在2019年第一季度请求召开NDA会议，并在会议后提供有关其NDA提交计划以及TCD确认研究的更多详细信息。公司将于12月3日举办投资者电话会议和网络直播，提供关于voxelotor监管更新的信息。