Amunix公司展示了其领先候选药物AMX-818（HER2-XPAT）的临床前数据，该药物是一种针对HER2的T细胞激动剂前药，显示出强大的疗效和安全性。数据表明，AMX-818在降低肿瘤毒性方面具有显著优势，与未遮蔽的活性形式相比，其安全性提高了约500倍，且没有观察到细胞因子释放综合征（CRS）。AMX-818在HER2高表达和低表达肿瘤模型中均有效，并正朝着临床试验迈进。Amunix的XPAT技术能够改善T细胞激动剂的毒性谱，同时保持其对实体瘤的效力。在非人灵长类动物模型中，遮蔽的XPAT前药降低了CRS的风险，并使最大耐受剂量显著提高。这些数据表明，AMX-818具有有利的治疗指数，有望为HER2低表达和中等表达肿瘤患者提供治疗选择。

FDA批准了STI-2020（COVI-AMG）的I期临床试验，该试验将在健康志愿者和轻症COVID-19患者中进行。STI-2020是一种超高效的单克隆抗体，预临床研究表明其对多种抗体耐药的SARS-CoV-2变异具有强亲和力。Sorrento Therapeutics公司已开始cGMP生产，以备紧急使用授权（EUA）申请。该抗体具有低剂量中和效果，可能使患者快速获得治疗。Sorrento计划在健康人群中启动剂量研究，以加快EUA申请的进程。

MONALEESA-7试验结果显示，Kisqali（ribociclib）联合内分泌治疗在HR+/HER2-转移性乳腺癌（MBC）患者中具有显著的生存优势，中位总生存期（OS）达到近5年（58.7个月），为目前报道的绝经前HR+/HER2- MBC患者中最长的生存数据。Kisqali为年轻HR+/HER2- MBC患者提供了更长的生存机会，这一疾病是20-59岁女性癌症死亡的主要原因。试验中，接受Kisqali联合内分泌治疗的患者中位OS为58.7个月，而单独使用内分泌治疗的患者为48.0个月。此外，Kisqali联合芳香化酶抑制剂亚组的中位OS与安慰剂加芳香化酶抑制剂亚组相比也有显著提高。这些数据强调了在治疗转移性乳腺癌方面取得的进展，并有望改变这一疾病的治疗标准。

Bolt Biotherapeutics公司在2020年12月9日宣布，在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）2020虚拟会议上展示了一项针对HER2表达型实体瘤患者进行的BDC-1001 Phase 1/2临床试验设计的海报。该海报详细介绍了BDC-1001作为一种单药和与免疫检查点抑制剂联合使用的治疗方案。BDC-1001是一种新型治疗药物，结合了曲妥珠单抗的靶向和抗肿瘤效果，并通过TLR 7/8激动剂刺激免疫系统。该临床试验的主要目标是评估安全性、耐受性，并确定单药和与检查点抑制剂联合使用的推荐剂量。根据初步的临床观察，BDC-1001尚未出现剂量限制性毒性或药物相关的严重不良事件。Bolt Biotherapeutics公司正在开发利用先天性和适应性免疫系统的肿瘤靶向疗法，其Boltbody ISAC平台技术能够将冷肿瘤转化为免疫热肿瘤，使肿瘤被免疫系统照亮，并允许肿瘤杀伤细胞侵入。

Y-mAbs Therapeutics公司在ESMO Immuno-Oncology Virtual Congress 2020上发布了DANYELZA（naxitamab-gqgk）治疗难治/复发高风险神经母细胞瘤的临床更新。研究显示，DANYELZA在门诊环境下治疗，95%的输注在门诊完成，中位输注时间为37分钟，所有输注均在2小时内完成，98%的输注按计划完成，总体耐受性良好。在Study 201中，总体缓解率（ORR）为68%，完全缓解率（CR）为59%。难治性患者ORR为71%，CR为64%，复发患者ORR为63%，CR为50%。DANYELZA 40mg/10ml已获得美国FDA批准，用于治疗1岁及以上儿童和成人患者的复发或难治性高风险神经母细胞瘤。DANYELZA是一种针对GD2的人源化单克隆抗体，GD2在多种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中高度表达。研究结果表明，DANYELZA在门诊环境下治疗，患者依从性高，治疗效率高，对难治/复发高风险神经母细胞瘤患者具有显著疗效。

在2020年12月6日至9日举行的美国神经精神药理学学会第59届年度会议上，Intra-Cellular Therapies公司宣布了两项关于其药物lumateperone（ITI-007）的研究成果。一项研究（Study 404）评估了lumateperone作为单药治疗双相抑郁患者的疗效，结果显示42mg剂量的lumateperone在43天时显著改善了患者的抑郁症状，与安慰剂相比具有统计学意义。另一项研究（Study 303）分析了lumateperone在稳定型精神分裂症患者中治疗伴发抑郁症的疗效，结果显示42mg剂量的lumateperone显著改善了患者的抑郁症状，并在整个治疗期间维持了疗效。这些研究结果支持了lumateperone在治疗与精神分裂症相关的抑郁症以及其他抑郁症方面的潜在益处。

CG Oncology公司宣布，其Phase 2临床试验CORE1已开始给药，该试验旨在评估CG0070与KEYTRUDA联合治疗对BCG无效的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的安全性和有效性。CG0070是一种针对Rb途径缺陷的肿瘤细胞的选择性溶瘤免疫疗法，已在一百多名NMIBC患者中应用。此次试验是在与默克公司临床协作框架下进行的，旨在探索CG0070与pembrolizumab联合使用的潜力。CG Oncology致力于开发针对晚期癌症患者的下一代溶瘤免疫疗法，目前CG0070正在进行多种实体瘤的晚期临床试验。

Tyme Technologies公司宣布，其领先候选药物口服SM-88（外消旋酪氨酸）在转移性胰腺癌患者中的临床数据摘要被选为在2021年1月15日至17日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟胃肠癌研讨会的壁报展示。SM-88是一种口服的实验性酪氨酸衍生物，被认为通过破坏癌细胞的关键防御机制，导致细胞通过氧化应激和暴露于身体自然免疫系统而死亡。临床试验数据显示，SM-88在包括胰腺癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌和肉瘤癌在内的15种不同癌症中表现出令人鼓舞的肿瘤反应，且严重不良事件发生率极低。Tyme Technologies是一家新兴的生物技术公司，致力于开发具有广泛有效性和低毒性特征的癌症治疗药物。

Medicenna Therapeutics Corp.今日宣布，公司总裁兼首席执行官Fahar Merchant博士和Acorn AI的Ruthie Davi博士将在第二界胶质母细胞瘤药物开发峰会上进行口头报告。报告内容包括MDNA55在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的Phase 2b临床试验更新数据，以及MDNA55 Phase 3注册试验的概述。美国食品药品监督管理局（FDA）同意该注册试验采用创新的开放标签混合设计，允许在试验控制臂的三分之二中使用匹配的外部对照，这有望加速试验时间表并降低成本。Medicenna的MDNA55是一种IL4引导的毒素，已完成rGBM的Phase 2b临床试验，并获得了FDA和EMA的快速通道和孤儿药资格。

Gamida Cell Ltd. 在其虚拟Pipeline Deep Dive活动中将更新关于omidubicel的3期临床试验、商业准备计划和产品线。omidubicel旨在革新骨髓移植领域，为缺乏合适干细胞捐献者的数千名需要骨髓移植的患者提供可能治愈的细胞疗法。该药物在3期临床试验中显示出快速中粒细胞植入、缩短住院时间和减少感染等积极结果。Gamida Cell计划在2021年第四季度前启动生物制品许可申请（BLA），并准备在2021年第四季度获得潜在FDA批准。此外，公司还讨论了omidubicel的市场潜力和上市计划，并宣布了Gamida Cell Assist项目，旨在为患者及其护理者提供全面的支持。Gamida Cell还更新了其自然杀伤细胞疗法GDA-201的进展，以及严重再生障碍性贫血患者使用omidubicel的2期研究数据。

Applied Therapeutics公司宣布了ACTION-Galactosemia成人研究中使用AT-007治疗半乳糖血症患者的磁共振波谱（MRS）数据，结果显示AT-007能够降低患者脑部半乳糖醇水平，血浆中半乳糖醇水平的降低与脑部半乳糖醇水平的降低相关。在20mg/kg和40mg/kg两种剂量下，3名患者显示出从基线水平下降61.94%至69.80%的显著半乳糖醇减少。公司首席医疗官Riccardo Perfetti表示，这些数据代表了半乳糖血症研究领域的重大科学进步。此外，公司还将举行电话会议，详细讨论这些数据。

Evelo Biosciences宣布，其研发的口服药物EDP1815在治疗轻至中度特应性皮炎的1b期临床试验中显示出积极结果。该药物在改善患者皮肤状况方面表现出统计学和临床上的显著改善，主要指标EASI和IGA*BSA评分均有所提升。EDP1815是首个针对SINTAX™的候选药物，在Th1、Th2和Th17介导的炎症中显示出临床活性。公司管理层将于当天上午9点举行电话会议，讨论临床结果和公司战略。EDP1815的疗效和安全性数据支持了其在特应性皮炎和其他炎症性疾病中具有广泛潜力的观点。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了United Therapeutics公司开发的treprostinil孤儿药资格，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）患者。公司计划开展名为TETON的3期临床试验，评估Tyvaso吸入溶液在IPF患者中的疗效。FDA已批准TETON研究的药物临床试验申请，预计2021年开始招募受试者。孤儿药资格是获得孤儿药独占权的第一步，批准后可获得七年市场独占权。此外，这一资格也将有利于Treprostinil Technosphere，即United Therapeutics下一代干粉吸入剂型treprostinil，在FDA批准该产品用于IPF后。公司首席执行官表示，这一资格认可了公司致力于解决罕见病如IPF的未满足需求。孤儿药资格由FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）授予，旨在推进罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件的治疗药物的评价和开发。IPF是一种严重、慢性、进行性的纤维化间质性肺炎，目前尚无治愈方法，美国约有10万人受到影响，每年新增病例3万至4万例。

Pluristem Therapeutics宣布，其全球关键性III期临床试验针对治疗严重肢体缺血（CLI）的药物PLX-PAD因安慰剂组事件数量过低，导致统计效力不足，无法达到主要终点。独立数据监测委员会（DMC）建议终止CLI研究，公司将资源转向其他治疗领域，并预计在2021年公布包括肌肉再生、急性呼吸窘迫综合征和造血干细胞移植后不完全造血恢复等研究的临床结果。公司将于12月9日举行电话会议。

日本制药公司Chugai宣布其全资子公司Chugai Pharma Taiwan Ltd.获得台湾食品药物管理局(TFDA)的进口药品许可证，批准其产品Enspryng用于治疗12岁以上成人及青少年的神经肌炎谱系疾病(NMOSD)。Enspryng是首个针对IL-6受体的NMOSD治疗药物，也是Chugai首次应用其专有的回收抗体技术开发的药物。该药物基于两项全球III期临床试验的结果获得批准，这些试验显示Enspryng可以显著降低NMOSD患者的复发风险。Chugai表示，将与合作，使Enspryng尽快在台湾的NMOSD患者中可用。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）采纳了对泰毕全（达比加群酯）递交的用于治疗18岁以下儿童静脉血栓栓塞事件（VTE）和预防VTE复发适应症的积极评价。这一决定基于达比加群酯在成人中的安全性和有效性证据，并经过专门的儿科临床计划验证。目前，儿童VTE治疗缺乏有效疗法，现有标准治疗方式存在局限性。达比加群酯的口服给药方式有望为儿童提供更便捷的治疗选择，减少监测和注射负担。研究显示，达比加群酯在治疗急性VTE和预防二次VTE方面具有良好疗效和安全性，成为治疗儿童VTE的重要里程碑。勃林格殷格翰致力于研发创新药物，以改善患者生活质量。

「蕾明视康」近日完成数亿元C轮融资，由高瓴创投领投，川流投资、建发新兴投资跟投，资金将用于眼科全产品线开发。该公司专注于人工晶状体等眼科高端耗材的研发、生产和销售，其折叠式人工晶状体技术已取得多项认证，产品线覆盖白内障、青光眼、屈光不正等领域。公司核心产品折叠人工晶状体已上市并广泛应用，董事长兼总经理廖秀高博士拥有丰富眼科产品研发经验。未来，「蕾明视康」将继续深化白内障产品系列，并拓展视光、眼科制剂等系列产品。