Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会（ASH）年会上公布了其自体P-BCMA-101 CAR-T细胞疗法在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的1期临床试验的最新进展。截至数据截止日期，23名患者接受了五个剂量组的治疗，未观察到剂量限制性毒性。所有患者均对P-BCMA-101有反应，并显示出疾病标志物的改善。在计划进行2期临床试验的剂量下，P-BCMA-101表现出100%的客观缓解率（ORR），所有患者均观察到快速和深层次的反应。在最高剂量组中，没有患者出现细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性。P-BCMA-101在试验中表现出良好的耐受性，仅有两例疑似CRS，一例疑似神经毒性，均发生在低于计划2期剂量的剂量下。这些数据表明，P-BCMA-101具有成为真正差异化产品并导致更深层次反应和更低毒性的潜力。P-BCMA-101由Tscm（一种非常年轻的T细胞亚群）组成，具有长期存活、自我更新和多能性，能够重建整个T细胞谱系。P-BCMA-101的临床试验由加州再生医学研究所部分资助。

Kite公司宣布了ZUMA-3研究的更新结果，该研究是一项评估KTE-X19（原名KTE-C19）的CD19嵌合抗原受体T（CAR T）细胞疗法在复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者中的疗效。在单次输注KTE-X19后，69%的患者（36例中的25例）实现了完全肿瘤缓解，其中100%的患者未检测到最小残留病（MRD）。该研究的主要结果在2018年美国血液学会（ASH）年会上公布。研究中的不良事件与已知CD19 CAR T治疗的毒性一致，包括23%（10/44）的患者出现3级或以上细胞因子释放综合征（CRS）和39%（17/44）的患者出现神经事件。大多数不良事件得到解决，但两名患者因其他原因死亡。Gilead Sciences公司表示，这些结果支持了其CD19靶向CAR T疗法在新型癌症中的潜力，并计划在更大规模的成人ALL患者中开展KTE-X19的二期研究。

在两项针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的UCART19临床试验中，接受包含抗CD52单克隆抗体（mAb）的淋巴清除方案的82%的患者实现了完全缓解（CR）或CRi。分析表明，抗CD52 mAb可能是AlloCAR T™细胞扩张的重要贡献者，且在UCART19试验中已被强制要求。大多数不良事件与细胞因子释放综合征（CRS）相关，通常可管理。这些数据强调了充分淋巴清除对于同种异体CAR T疗法的重要性。

Flotetuzumab在治疗急性髓系白血病（AML）的临床试验中显示出良好的疗效，尤其在难治性AML患者中表现出29.4%的完全缓解率。该研究在2018年美国血液学会（ASH）年会上进行展示，包括剂量扩展研究、安全性评估、初步抗癌活性评估以及药代动力学和药效学活性分析。研究还发现，Flotetuzumab可以增强骨髓中调节炎症、抗原呈递和IFN-γ信号传导的基因表达，且IFN-γ信号特征与对Flotetuzumab的反应相关，提示该特征可能成为基于生物标志物的患者选择方法。此外，研究还探讨了与细胞因子释放综合征（CRS）相关的治疗和管理策略，以及骨髓T细胞变化。总体而言，这些研究结果支持了Flotetuzumab在AML患者治疗中的进一步研究，包括难治性AML患者。

Xencor公司宣布了其CD123 x CD3双特异性抗体XmAb® 14045在复发性/难治性急性髓系白血病（AML）患者中进行的1期剂量递增研究的初步数据。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上由Farhad Ravandi博士口头报告。Xencor公司总裁兼首席执行官Bassil Dahiyat博士表示，XmAb14045在经过大量前期治疗的复发性/难治性AML患者中观察到多次完全缓解，并正在优化给药方案。Xencor的XmAb技术使双特异性抗体保持天然抗体特性，简化了其使用和生产。Xencor计划在2019年启动多个新的临床试验和额外的数据公布。Xencor正在开发多种抗体药物，包括针对IgG4相关疾病、系统性红斑狼疮、哮喘和过敏性疾病、急性髓系白血病、B细胞恶性肿瘤、神经内分泌肿瘤和胃肠道间质瘤等。

Momenta Pharmaceuticals宣布调整了其在美对M923（HUMIRA的生物类似物）的监管策略，决定推迟提交生物制品许可申请（BLA），以降低2019年的项目成本，同时不影响M923在美国市场的潜在上市时间。根据与AbbVie的协议，M923有望在2023年11月20日之前获得监管批准并开始商业化。Momenta将继续专注于其创新科学平台，开发治疗罕见免疫介导疾病的创新疗法，并拥有多个产品候选人和生物类似物项目。

Innate Pharma公司在2018年美国血液学会（ASH）年会上宣布了IPH4102在难治性Sezary综合征患者中的最新研究结果，支持其在T细胞淋巴瘤不同亚型中的进一步研究。IPH4102作为一种新型抗-KIR3DL2抗体，在Sezary综合征患者中表现出高且持久的疗效，安全性良好，并显著改善了患者的生活质量。公司计划在2019年上半年启动一项名为“TELLOMAK”的全球性II期研究，针对T细胞淋巴瘤的不同亚型。研究数据表明，IPH4102在35名Sezary综合征患者中表现出42.9%的总缓解率，中位缓解持续时间13.8个月，中位无进展生存期11.7个月。此外，IPH4102在安全性方面表现出良好，与之前观察到的结果一致。研究的主要研究者Martine Bagot教授表示，IPH4102在晚期治疗中为Sezary综合征患者提供了新的治疗选择，并有望在其他T细胞淋巴瘤亚型中发挥作用。

AbbVie公司宣布了其研究性生物制药产品IMBRUVICA（ibrutinib）与obinutuzumab（Gazyva）联合用于未经治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的III期iLLUMINATE（PCYC-1130）临床试验结果。结果显示，与目前国家综合癌症网络指南的I类治疗方案（氯氨蝶呤+obinutuzumab）相比，IMBRUVICA联合obinutuzumab显著延长了无进展生存期（PFS），风险降低了77%。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布，并同步发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上。基于这些数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受IMBRUVICA联合obinutuzumab用于未经治疗的CLL/SLL的补充新药申请（sNDA）进行优先审评。IMBRUVICA是一种每日一次、首次在类的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由AbbVie公司和Janssen Biotech公司共同开发和商业化。

贝灵哲公司宣布，其研发的PD-1抗体tislelizumab在治疗复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤的中国患者中表现出良好的疗效，包括高完全缓解率。这些数据在2018年美国血液学会年会上发表，并已纳入贝灵哲在中国提交的新药申请中。tislelizumab是一种由贝灵哲科学家发现的人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，旨在治疗多种实体瘤和血液癌。中国药品监督管理局已受理tislelizumab的新药申请，并给予优先审评。

瑞士制药集团Helsinn Group和肿瘤学公司MEI Pharma宣布，一项评估组蛋白脱乙酰化酶抑制剂pracinostat与azacitidine联合治疗高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的II期临床试验的初步数据显示，由于不良事件而停药的患者比例仅为9%，远低于早期研究中的比例，同时接受至少6个周期治疗的患者中，完全缓解率高达36%。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上公布。该研究旨在评估45mg剂量pracinostat与azacitidine联合使用以提高安全性/耐受性，并使患者比早期II期研究中更长时间地留在研究中。这些数据支持了5月份计划进行的中间分析，表明降低pracinostat剂量可能允许MDS患者更长时间地接受治疗，从而增加治疗反应的可能性。如果当前II期开放标签研究成功，Helsinn计划启动一项全球注册研究。

Genentech宣布HAVEN 2三期临床试验数据，评估Hemlibra（emicizumab-kxwh）预防治疗12岁以下患有A型血友病且存在因子VIII抑制剂的儿童，包括每周一次剂量更长随访和新的每两周或每月一次剂量数据。数据显示，接受Hemlibra治疗的儿童中，大多数在三种不同的剂量方案下均无治疗性出血，证实了该药物在持续有效控制出血方面的能力。HAVEN 2研究的主要分析结果显示，每周一次Hemlibra治疗组的76.9%儿童无治疗性出血，与先前使用旁路制剂（BPAs）作为预防或按需治疗相比，治疗性出血减少了99%。此外，每两周一次和每月一次剂量组中，90%和60%的儿童也经历了零治疗性出血。Hemlibra已在全球50多个国家获得批准，包括美国、欧盟成员国和日本，用于治疗所有年龄段的A型血友病患者，无论是否存在因子VIII抑制剂。

SK Life Science公司宣布，其领先的研究性抗癫痫药物cenobamate（YKP3089）在大型、开放标签的安全研究中表现出良好的安全性，未发现DRESS综合征病例。该研究旨在降低DRESS综合征的发生率。此外，SK Life Science在AES年会上还展示了cenobamate的疗效和作用机制，以及针对部分性癫痫的新数据。SK Life Science致力于为癫痫患者提供新的治疗选择。

阿斯利康制药公司宣布，其研发的gilteritinib药物在 FLT3 突变阳性的急性髓系白血病（AML）患者中进行的1期临床试验结果显示，该药物与诱导和巩固化疗联合使用时表现出良好的安全性和耐受性。该研究在2018年美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示。gilteritinib是一种针对FLT3突变的靶向药物，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗复发或难治性AML患者。研究显示，在剂量递增阶段，部分患者出现了剂量限制性毒性反应，但在调整给药方案后，该问题得到解决。研究还表明，gilteritinib在AML治疗中具有潜在的应用价值。

Sol-Gel Technologies与Perrigo Israel签订第六项合作协议，共同开发、制造和商业化一款仿制药候选产品。Perrigo将寻求美国FDA的监管批准，并在产品获得批准后在美国进行商业化。双方将共享开发成本和仿制药候选产品的销售利润。Sol-Gel CEO Alon Seri-Levy表示，通过建立具有有利商业协议的仿制药候选产品组合，可以补充公司的品牌管线，并对公司运营收入产生重大贡献。此前，Perrigo已获得FDA对ivermectin cream 1%的临时批准，成为该产品在美国的唯一申报者。Perrigo是一家全球领先的健康护理公司，提供高质量、价格合理的健康产品。Sol-Gel是一家专注于皮肤疾病治疗的品牌和仿制药局部药物产品的临床阶段皮肤科公司。

近日，美国医疗器械初创企业Conformal Medical完成900万美元B轮融资。本轮融资由Catalyst Health Ventures领投，Conformal Medical公司现有投资者跟投。这笔资金将主要用于公司在人体试验中验证新型密封技术。

ProDa BioTech公司获得国家癌症研究所200万美元的两年期资助，用于开发治疗胰腺癌的有效疗法。该公司由佐治亚州立大学艺术与科学学院的生物学教授Zhi-Ren Liu创立。胰腺癌因其周围密集的纤维化基质而难以治疗，这种基质由肿瘤相关的成纤维细胞形成，保护肿瘤并促进其生长。Liu开发的药物针对名为整合素αβ3的蛋白，这种蛋白在肿瘤相关的成纤维细胞上表达。该药物名为ProAgio，在动物模型中与抗肿瘤药物联合使用时，显著提高了生存率，四分之一的肿瘤在治疗后消失。该资助将支持将药物推进到早期临床试验所需的毒理学和药代动力学研究。

Dermira公司宣布与Athyrium Capital Management达成1.25亿美元的信贷协议，以支持其业务发展，包括推进QBREXZA治疗多汗症和lebrikizumab治疗特应性皮炎的项目。该协议提供最高1.25亿美元的借款能力，其中首笔3500万美元已到位，其余9000万美元将在满足特定条件后可用。Dermira致力于将生物技术创新应用于医疗皮肤病学，为患有慢性皮肤病的数百万患者提供差异化新疗法。