Entera Bio Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已审查了其针对口服大型分子疗法EB613的新药研究申请，并允许公司进行初步的美国临床试验。EB613是一种口服人甲状旁腺激素（1-34），或PTH，药物，旨在为骨质疏松症患者提供每日一次的口服骨生成（合成代谢）治疗。Entera Bio已完成EB613的II期临床试验的受试者招募，并计划在2021年第一季度报告最终生物标志物数据，在第二季度报告最终骨矿物质密度数据。Entera Bio还计划与FDA讨论III期临床试验的设计，以确保符合FDA的审批要求。

Geron公司宣布，其晚期临床试验生物制药公司已完成了imetelstat在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中IMerge 3期临床试验的50%入组。IMerge 2期临床试验数据已在美国血液学会年会上公布，支持正在进行中的3期临床试验。IMerge 3期临床试验是一项双盲、随机、安慰剂对照的注册临床试验，旨在招募约170名低或中危1期MDS患者，这些患者在接受红细胞生成素刺激剂（ESA）治疗后复发或对先前治疗无反应。主要终点是连续8周或更长时间的红细胞输注独立性（TI）率。公司预计将在2021年第二季度完成IMerge 3期临床试验的全面入组，并预计将在2022年下半年提供IMerge 3期临床试验的初步结果。

Zymeworks公司宣布，其开发的HER2靶向双特异性抗体zanidatamab在HER2表达型胃食管腺癌和胆道癌中的临床数据将在2021年1月15日至17日举行的美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会上进行展示。该公司正在进行一项全球性的关键临床试验，针对HER2扩增的胆道癌患者，同时还将展示一项“正在进行中的试验”海报。zanidatamab是一种基于Zymeworks Azymetric™平台的双特异性抗体，能够同时结合HER2的两个非重叠表位，具有多种作用机制，包括双重HER2信号阻断、增强结合和从细胞表面移除HER2蛋白，以及强大的效应功能，在患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。Zymeworks正在全球范围内进行多个阶段的临床试验，作为针对表达HER2的实体瘤患者的靶向治疗选择。FDA已授予zanidatamab在先前接受治疗的HER2基因扩增胆道癌患者中的突破性疗法指定，以及两个快速通道指定，一个作为难治性BTC的单药治疗，另一个与标准护理化疗联合用于一线胃食管腺癌（GEA）。这些指定意味着zanidatamab有资格获得加速批准、优先审查和滚动审查，以及FDA对高效药物开发计划的密集指导。zanidat

CG Oncology宣布完成47百万美元的D轮融资，由Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.领投，现有投资者ORI Healthcare Fund、Camford Capital和Perseverance Capital Management参与。此轮融资将支持CG Oncology推进其领先抗癌免疫疗法CG0070的临床试验，包括正在进行中的全球三期临床试验BOND3，该试验中CG0070作为单药治疗BCG不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），以及CG0070与KEYTRUDA联合的二期临床试验CORE1。此外，正在进行一项一/二期临床试验CORE2，研究CG0070与OPDIVO联合作为肌浸润性膀胱癌（MIBC）患者的辅助免疫疗法。CG Oncology首席执行官Arthur Kuan表示，这一轮融资将使公司推进后期临床试验，为膀胱癌患者提供新的治疗选择。Kissei公司董事长兼首席执行官Mutsuo Kanzawa表示，CG Oncology在推进后期抗癌免疫疗法方面取得了显著进展，公司有强大的专业知识，将在日本和其他国家成功开发和商业化CG0070。

TRACON Pharmaceuticals宣布在ENVASARC注册试验中开始对第一位患者进行envafolimab的给药，envafolimab是一种针对PD-L1的单域抗体，用于治疗某些类型的肉瘤。ENVASARC试验是一项多中心、开放标签、随机、非比较、平行队列研究，预计在美国约25个顶级癌症中心进行，计划招募160名患者。TRACON的Envafolimab在ENVASARC Phase 2注册试验中作为单一疗法治疗肉瘤，同时在中国进行多项临床试验，包括与Alphamab Oncology和3D Medicines合作进行的Phase 3注册试验。

DiaMedica Therapeutics Inc.近日收到FDA关于其产品候选DM199治疗急性缺血性卒中（AIS）的书面回复，FDA同意其关于2/3期临床试验的设计，并认可若研究结果合格，一个试验可能支持生物制品许可申请（BLA）的提交。DiaMedica计划立即准备IND提交，并在未来几个月内开始2/3期临床试验，目标是在2021年夏季开始参与者招募。该研究旨在评估DM199在轻度至中度AIS患者中的疗效、安全性和耐受性，预计将招募约300至350名18岁以上的男性和女性受试者。主要终点为90天时的改良Rankin量表（mRS），次要终点包括卒中复发和标准卒中措施。DM199是一种重组的人类组织激肽释放酶-1（KLK1），在治疗血管和纤维化疾病中具有潜在应用价值。

Novocure公司宣布，其全球3期TRIDENT临床试验已开始招募首位患者，这是一项针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）的随机研究，旨在测试在放疗的同时启动Optune治疗对生存期的影响。Optune目前用于治疗胶质母细胞瘤成人患者，在完成最大减瘤手术和放疗后使用。TRIDENT试验将招募950名新诊断的GBM患者，他们将在手术或活检后成为放疗和替莫唑胺的候选者。实验组将在放疗和替莫唑胺的同时接受Optune治疗六周，随后继续接受Optune和替莫唑胺治疗。对照组将在放疗和替莫唑胺治疗六周后，继续接受Optune和替莫唑胺治疗。患者将继续使用Optune治疗24个月或直到第二次肿瘤进展，以先发生者为准。Novocure首席医疗官Ely Benaim博士表示，TRIDENT试验代表了公司致力于延长GBM患者生存期的承诺。Optune是一种非侵入性、抗有丝分裂的癌症治疗方法，用于GBM。Optune通过电场破坏肿瘤区域的细胞分裂。肿瘤治疗电场是一种癌症治疗方法，使用特定频率调谐的电场来干扰细胞分裂。肿瘤治疗电场不会刺激或加热组织，并针对具有特定膜特性的分裂癌细胞。肿瘤治疗电场对健康细胞造成的损害最小。最常见的副作

Arch Biopartners宣布，其领先药物LSALT肽的II期临床试验已开始招募患者，旨在预防COVID-19患者急性肺损伤和急性肾损伤等炎症引起的并发症。该试验由美国圣地亚哥退伍军人事务部卫生系统（VASDHS）启动，是第五个加入试验的医院，其他包括佛罗里达州、路易斯安那州和土耳其的两个医院。Arch正在探索在加拿大增加临床试验地点的机会，因为阿尔伯塔省和安大略省的住院COVID-19患者数量在最近几周显著增加。COVID-19感染率在全球范围内上升，美国和土耳其的感染率均创历史新高。LSALT肽的II期试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的证明概念研究，旨在预防由SARS-CoV-2（COVID-19）感染引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和急性肾损伤（AKI）的器官炎症。该试验的复合主要终点反映了住院COVID-19患者常见的严重影响，适合LSALT肽新颖的作用机制，在肺和肾脏中阻断炎症。

REGENXBIO公司宣布，在ALTITUDE二期临床试验中，首名患者已接受RGX-314基因治疗药物的给药，该试验旨在评估通过SCS微注射器将RGX-314输送到视网膜下腔以治疗糖尿病视网膜病变。该试验是第二个使用办公室内视网膜下腔给药方法的二期临床试验，旨在更早地治疗如糖尿病视网膜病变等疾病。试验预计将招募约40名患者，并将在2021年报告初步数据。RGX-314是一种潜在的单一治疗，旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病。

PureTech Health公司宣布启动一项针对乳腺癌相关上肢继发性淋巴水肿患者进行的LYT-100（去哌氟尼酮）的2a期概念验证研究。LYT-100是一种去氘化的口服小分子药物，旨在克服哌氟尼酮的挑战，并具有改善的耐受性、更频繁的剂量和潜在增加的疗效。该研究旨在评估LYT-100在治疗淋巴水肿方面的安全性和耐受性，并可能为未来的临床试验提供数据。PureTech Health致力于发现、开发和商业化针对严重疾病的差异化药物，其产品管线包括针对多种疾病的治疗方法。

启灏医疗近日完成数千万元A轮融资，由合肥市产业投促创业投资基金领投，合肥市天使投资基金、安徽华颖智慧物联基金等跟投。公司将在合肥新建设万级净化生产车间，用于生产鼻窦球囊和可降解止血棉等产品。启灏医疗成立于2017年，专注于耳鼻喉科医疗器械，现有国家二类和三类医疗器械产品，其中一款可降解止血棉有望打破进口垄断。公司下一轮研发已启动，并与兰化所共建联合实验室。创始人逄永刚在医疗器械领域有丰富经验。华颖投资看重医疗资源国产替代和医疗信息化机会。

瑞典孤儿生物制药公司（Sobi™）宣布，其针对原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的药物emapalumab在中国提交的上市申请已被接受审查。该药物旨在治疗成年和儿童（新生儿及岁以上）患有难治性、复发或进展性原发性HLH，或对传统HLH疗法不耐受的患者。目前，中国尚无针对这种危及生命的疾病的批准治疗方法。emapalumab在美国已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗上述患者群体。该药物是一种单克隆抗体，可结合并中和干扰素γ（IFNγ）。Sobi是一家专注于罕见病领域的国际生物制药公司，致力于为患者提供可持续的创新疗法。

Atox Bio宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于reltecimod的新药申请（NDA），并设定了2021年9月30日的PDUFA日期。reltecimod的拟议适应症是治疗12岁及以上疑似器官功能障碍或失败的NSTI患者，与手术清创、抗生素治疗和支持性护理联合使用。如果获得批准，reltecimod将为NSTI患者提供一种新的治疗方案，有望提高该疾病的治疗标准。Atox Bio已根据与FDA的讨论，在加速审批计划下提交了NDA。reltecimod是一种针对宿主且对病原体无差别的合成肽，通过调节T细胞上的CD28二聚化界面，缓解了在NSTI患者中常见的失调免疫反应，从而解决器官功能障碍或衰竭。FDA已授予reltecimod针对NSTI的快速通道地位和孤儿药指定。关于坏死性软组织感染（NSTI），这是一种罕见且危及生命的疾病，需要频繁、快速的手术干预以去除坏死和感染的组织，以阻止进一步进展和截肢的需要。尽管目前的治疗方案包括手术清创、广谱抗生素和支持性重症监护，但多器官衰竭仍然经常发生。美国每年约有30,000例NSTI病例，欧洲情况相似，目前尚无针对NSTI的特定批准疗法。

Ultimovacs公司宣布，其通用癌症疫苗UV1与免疫检查点抑制剂ipilimumab联合治疗转移性黑色素瘤患者的I期临床试验结果显示，5年后50%的患者仍然存活，显示出UV1在晚期患者群体中的长期生存益处。该试验达到了安全性和耐受性的主要终点，这是UV1的第三项临床试验，提供了5年随访的积极数据。在12名转移性黑色素瘤患者中，8名患者接受了UV1与ipilimumab的联合治疗，其余4名患者在先前系统性治疗后疾病进展后接受了联合治疗。91%的可评估患者表现出对UV1肽的免疫反应，其中1名患者达到完全肿瘤反应，3名患者达到部分反应，客观缓解率为44%。这些结果进一步巩固了UV1作为安全且可能有效的免疫肿瘤治疗方案的补充。

DESTINY-Breast01临床试验更新结果显示，达尼希山科和阿斯利康的ENHERTU在治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者中表现出显著的疗效和持久的反应，这些患者之前接受了两个或更多基于HER2的治疗方案。数据显示，接受ENHERTU治疗的患者的客观缓解率（ORR）为61.4%，中位缓解持续时间（DoR）为20.8个月，中位无进展生存期（PFS）为19.4个月。在探索性总生存期（OS）分析中，预计18个月时74%的患者仍然存活。ENHERTU的安全性和耐受性良好，大多数不良事件发生在治疗的前12个月。这些数据强调了ENHERTU作为长期治疗选择的潜力，并期待进一步的临床试验结果来验证这些发现。

PRIMROSE 1和PRIMROSE 2试验结果显示，Yselty（林扎戈利克斯）在治疗子宫肌瘤引起的重度月经出血方面表现出持续疗效和安全性。该药具有独特的低剂量（100 mg无加药治疗）和高剂量（200 mg加药治疗）选项，可能适用于美国约50%的子宫肌瘤患者。试验还显示，Yselty在52周治疗期间持续降低疼痛，并在治疗结束后骨矿物质密度（BMD）有所恢复。ObsEva公司计划在欧洲和美国提交Yselty的上市申请，并期待在2021年第一季度提交美国食品药品监督管理局（FDA）的申请。

Oblato公司，韩国生物技术公司GtreeBNT的全资美国子公司，宣布与FDA就一项针对Diffuse Intrinsic Pontine Glioma（DIPG）新疗法的1/2期临床试验计划进行官方讨论。公司获得了FDA关于患者群体、起始剂量、剂量递增方法和疾病反应评估标准的同意。FDA还就如何利用现有历史患者数据以及药物代谢动力学评估和标准护理放射治疗提供了详细建议。FDA对Oblato开发DIPG新药表示支持，并已授予其罕见儿科疾病指定和优先审评券资格。Oblato公司自2016年以来一直在开发治疗脑癌的新药OKN-007，目前正在进行临床试验以评估其与替莫唑胺联合治疗新诊断和复发性胶质母细胞瘤患者的安全性和有效性。