全球血液治疗公司（GBT）宣布将于2018年12月3日举办电话会议，提供关于其产品Voxelotor（前称GBT440）的监管更新。Voxelotor是一种口服、每日一次的疗法，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）患者，通过增加血红蛋白对氧的亲和力来阻止红细胞的镰变。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Voxelotor突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，欧洲药品管理局（EMA）将其纳入优先药物（PRIME）计划，欧洲委员会（EC）将其指定为治疗SCD的孤儿药物。GBT正在进行Voxelotor的HOPE研究，这是一项针对12岁及以上SCD患者的3期临床试验，同时也在进行针对4至17岁儿童患者的2a期HOPE-KIDS 1研究。

miRagen Therapeutics公司宣布了其针对miR-155抑制剂的Phase 1临床试验数据，该抑制剂名为cobomarsen，用于治疗蕈样肉芽肿（MF）患者。数据表明，cobomarsen在MF患者中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出生物和临床活性。在系统给药组中，92%的MF患者肿瘤负荷有所改善，52%的患者在超过六次给药后达到部分缓解，其中69%的患者维持了至少四个月的缓解。这些数据支持了公司推进cobomarsen在MF患者中的Phase 2 SOLAR临床试验的决定，并有望在美国寻求加速批准。

Celgene公司和Acceleron Pharma公司宣布，在60届美国血液学学会（ASH）年会上，MEDALIST III期临床试验结果显示，luspatercept对治疗需要输血的低至中危MDS相关贫血患者的疗效和安全性。试验达到主要终点，即患者在使用luspatercept治疗后，在研究的前24周内达到8周以上的红细胞输血独立性。此外，治疗组的患者中有更高比例达到12周或更长时间的输血独立性，以及8周或更长时间的血液学改善。安全方面，luspatercept组和安慰剂组的不良事件发生率相似，但luspatercept组有更多患者出现3级或4级不良事件。基于这些结果，Celgene和Acceleron计划在2019年上半年向美国和欧洲提交luspatercept的监管申请。

辉瑞公司在美国血液学会年会上宣布，其PF-05280586（一种潜在利妥昔单抗生物类似物）与利妥昔单抗（Rituxan/MabThera）的比较安全性及有效性研究REFLECTIONS B328-06达到了主要终点，即在第26周的整体缓解率（ORR）。该研究显示，PF-05280586在治疗CD20阳性、低肿瘤负荷的滤泡性淋巴瘤（LTB-FL）患者方面，与MabThera相比，在疗效和安全性方面没有临床意义上的差异。PF-05280586已提交给FDA审查，预计2019年第二季度将作出决定。此外，辉瑞致力于开发与原研药具有相似疗效和安全性质量的高质量生物类似物，并已在全球范围内积累了超过十年的经验。

新Link Genetics公司宣布，在60届美国血液学年会（ASH）上，由马里兰格林尼治大学综合癌症中心的Ashkan Emadi博士报告了Indoximod联合标准化疗治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）患者的更新一期临床试验数据。该试验评估了在标准化疗方案（7+3诱导和HiDAC巩固化疗）中加入Indoximod的初步安全性和临床活性。结果显示，该治疗方案耐受性良好，不良事件与单独化疗相当。Indoximod联合化疗在治疗新诊断的AML中显示出临床活性，一期临床试验数据显示，诱导后最小残留病（MRD）阴性率为86%，HiDAC1后MRD阴性率为100%。该研究显示Indoximod在联合治疗中的潜力，并关注MRD状态作为研究终点。

Blueprint Medicines公司宣布了其研发的针对KIT D816V突变激酶的抑制剂avapritinib在治疗系统性肥大细胞增多症（SM）的Phase 1 EXPLORER临床试验的最新结果。结果显示，avapritinib在治疗晚期SM患者中表现出持久的临床反应，且随时间加深，不良反应轻微，大多数为1级或2级。截至2018年9月30日，EXPLORER试验的总体缓解率（ORR）为83%，其中24%的患者达到完全缓解。这些结果将在美国血液学会第60届年会上进行口头报告。此外，avapritinib在治疗惰性SM和早期SM患者中也显示出良好的疗效和安全性。这些数据支持了avapritinib在SM各亚型中的治疗潜力。

Kite公司宣布，其Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在难治性大B细胞淋巴瘤患者中的ZUMA-1临床试验显示，在接受单次输注Yescarta后，至少有两年随访时间，39%的患者持续处于缓解状态。这项分析在2017年10月Yescarta成为美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤的CAR T细胞疗法后进行。研究结果显示，Yescarta在治疗大B细胞淋巴瘤方面具有显著疗效，且安全性可控。

Aprea Therapeutics在2018年ASH年会上展示了其针对MDS的Phase Ib/II临床试验结果，评估了APR-246与阿扎胞苷联合治疗TP53突变MDS的安全性和有效性。研究由Moffitt癌症中心赞助，并获得MDS基金会和国际骨髓增生异常综合征研究联盟的财务支持。20名可评估的患者中，总缓解率为95%，其中70%的患者达到完全缓解。与基线相比，p53免疫组化阳性、突变TP53变异等位基因频率和TP53最小残留病均显著降低。APR-246与阿扎胞苷的联合方案显示出良好的安全性和耐受性。Aprea预计将很快开始招募随机对照的Phase III临床试验，以评估APR-246与阿扎胞苷联合治疗TP53突变MDS的疗效。

AbbVie公司宣布，其研发的BTK抑制剂IMBRUVICA在治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）方面，经过长达七年的临床试验随访，显示出持久的效果和生存益处。数据显示，IMBRUVICA单药治疗在CLL/SLL患者中的总缓解率（ORR）为89%，包括高风险基因因素的患者和接受过三至十二线治疗的患者。无进展生存率（PFS）也得到维持，预计未经治疗患者的七年生存率为80%，高度预先治疗复发/难治（R/R）组的生存率为32%。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上公布。IMBRUVICA是一种口服的每日一次疗法，由AbbVie公司和Janssen Biotech公司共同开发和商业化。

在Kura Oncology公司进行的tipifarnib Phase 2临床试验中，对晚期AITL和CXCL12+ PTCL患者进行了研究。结果显示，tipifarnib在治疗晚期PTCL患者中表现出令人鼓舞的活性，其中CXCL12表达与临床受益之间存在显著关联，并在AITL（一种常伴有高CXCL12表达的T细胞淋巴瘤）中证明了概念验证。研究还发现，约40%的PTCL患者表现出高CXCL12表达，这与标准治疗预后不良相关。tipifarnib在治疗AITL和PTCL患者中表现出良好的耐受性，并显示出临床活性。此外，tipifarnib被美国专利商标局授予了治疗AITL和某些CXCL12表达癌症的新专利，这为tipifarnib的开发提供了保护。

Harpoon Therapeutics公司展示了一种新型T细胞激活构建体（TriTAC）HPN217的预临床数据，该化合物针对B细胞成熟抗原（BCMA），旨在治疗癌症和其他疾病。HPN217是从Harpoon的TriTAC平台生成的，旨在引导患者的T细胞杀死BCMA阳性的癌细胞。该研究在2018年美国血液学会（ASH）年会上展示，并预计将于2019年进入多发性骨髓瘤的1期临床试验。HPN217的设计基于TriTAC平台，由三个结构域组成，分别识别BCMA、血清白蛋白和CD3ε。预临床研究表明，HPN217在组织培养和异种移植模型中表现出BCMA和T细胞依赖的抗癌活性。此外，HPN217在动物研究中的循环终末半衰期为70-84小时，且在血液中一周后仍保持功能完整。Harpoon Therapeutics专注于开发利用免疫系统治疗癌症和其他疾病的T细胞激活蛋白，其首个候选药物HPN424正在1期临床试验中治疗前列腺癌。

Seattle Genetics在2018年美国血液学会年会上展示了ECHELON-1三期临床试验的数据，该试验评估了ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）与AVD（阿霉素、长春碱和达卡巴嗪）联合治疗新诊断的III或IV期经典霍奇金淋巴瘤（HL）的效果。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2018年3月批准ADCETRIS与AVD联合治疗未经治疗的III或IV期经典HL患者。该研究显示，与ABVD相比，ADCETRIS联合AVD在一线治疗晚期HL患者中显示出显著的优势，且安全性良好。此外，研究还分析了青少年和年轻成人（AYA）患者的数据，以及外周神经病变的缓解和改善情况。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），CD30是经典HL的特征性标记物，在肿瘤生长和存活中发挥重要作用。

ASLAN Pharmaceuticals在2018年12月3日宣布，在60届美国血液学学会（ASH）年会上展示了其针对急性髓系白血病（AML）的药物ASLAN003的积极数据。该药物是一种口服的、强效的DHO脱氢酶（DHODH）抑制剂，有望成为AML领域的首个同类药物。在截至2018年11月16日的多中心剂量优化研究中，14名不适合标准治疗的AML患者接受了ASLAN003单药治疗。其中8名患者接受了至少一次治疗后评估，并可用于疗效评估。4名患者显示出疗效迹象，包括髓系分化证据和疑似分化综合征。ASLAN003在治疗中表现出良好的耐受性，最常见的不良事件为白细胞增多、恶心和皮疹。该研究旨在确定ASLAN003的最佳单药剂量，并初步评估其疗效。此外，ASLAN还将展示关于ASLAN003对AML细胞系和患者骨髓细胞影响的预临床研究数据。

MEI Pharma公司宣布，其研发的PI3K delta抑制剂ME-401在治疗复发性/难治性滤泡性淋巴瘤的1b期临床试验中显示出间歇性和连续性给药方案均具有互补潜力，以优化患者的临床风险效益比。数据显示，ME-401作为单药或联合利妥昔单抗使用，均表现出较高的客观缓解率，且间歇性给药方案组的3级免疫相关不良事件（irAEs）发生率低，同时维持高临床反应水平。这些数据将在2018年美国血液学会（ASH）年会上展示。MEI Pharma计划进行一项2期研究，评估ME-401的连续和间歇性给药方案，以提升药物候选品的临床特征，并可能为患者带来更好的疗效。该研究预计将在年底启动，并支持MEI加速审批注册策略。

Autolus Therapeutics在60届美国血液学会（ASH）年会上公布了其AUTO3疗法在儿童急性淋巴细胞白血病（AMELIA试验）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（ALEXANDER试验）中的初步临床试验结果。AUTO3是一种双靶向疗法，结合了两个独立的嵌合抗原受体（CARs），分别针对CD19和CD22。初步结果显示，AUTO3在两种疾病的治疗中均显示出可管理的安全性，并有望克服目前CD19靶向疗法的主要局限性——抗原丢失导致的复发。在AMELIA试验中，8名患者中有7名达到了最小残留病（MRD）阴性完全缓解，而在ALEXANDER试验中，2名患者达到了完全缓解，2名患者达到了部分缓解。这些数据为AUTO3在B细胞恶性肿瘤治疗中的潜力提供了初步证据。

巴罗神经学基金会和转化基因组学研究所（TGen）分别获得来自弗吉尼亚·G·派珀慈善信托的300万美元资助，用于推进科学和医学发现。巴罗神经学基金会获得200万美元用于建设新的巴罗神经学中心，旨在提升患者治疗、加速医学发现和挽救更多生命。TGen获得100万美元资助，用于设立约翰·S·麦凯恩三世脑癌研究讲座席位，以纪念亚利桑那州参议员约翰·麦凯恩。此外，派珀信托还向其他领域如艺术文化、儿童、教育、医疗保健和老年成人等领域的非营利组织提供了超过686万美元的资助。

Sartorius Stedim Biotech（SSB）与北京Immunochina Pharmaceuticals宣布达成合作，Immunochina将获得SSB的生物工艺技术平台、新型细胞免疫治疗生产设备和相关商业规模制造专业知识。Immunochina将提供技术反馈给SSB。Immunochina是一家专注于CAR-T疗法和慢病毒载体制造平台的生物技术公司，其领先项目针对B-ALL和非霍奇金淋巴瘤。SSB致力于为生物制药公司提供全面的生物工艺技术解决方案，支持中国生物制药行业的快速发展。此次合作将推动细胞和基因治疗的发展，并为两家公司在中国的长期可持续发展做出贡献。