美国生物服务公司，作为AmerisourceBergen的一部分，宣布被拜耳公司和合作伙伴Loxo Oncology选中，负责分发Vitrakvi（拉罗替尼）。Vitrakvi于2018年11月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是一种口服的肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，用于治疗没有已知获得性耐药突变、有转移性或手术切除可能导致严重并发症的成人及儿童实体瘤患者。该公司表示，他们很荣幸能成为为数不多的几家提供这种重要疗法的药房之一。Vitrakvi旨在抑制过度表达的TRK融合蛋白，这些蛋白会导致TRK融合癌症的生长和存活。美国生物服务公司拥有超过20年的经验，支持小患者群体和多种癌症患者。通过其肿瘤学卓越中心，该公司将提供定制化、高接触度服务，以满足这种疗法的独特临床特征和患者群体的特定需求。

HighTide Therapeutics公司宣布，其研发的实验性新药HTD1801获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。HTD1801是一种多功能口服药物，旨在解决NASH的复杂性，特别是针对合并糖尿病和/或血脂异常的患者。公司CEO Liping Liu博士表示，他们对FDA的决定感到高兴，并期待将这一急需的治疗方案带给数百万患有这种疾病的患者。此外，HighTide正在并行推进HTD1801在NASH和原发性硬化性胆管炎（PSC）上的临床试验，后者已获得孤儿药和快速通道认定。FDA的快速通道计划旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物的开发和审查。HighTide已完成HTD1801在健康志愿者中的首次人体研究，并计划在美国进行针对NASH成年患者的多中心二期临床试验。HTD1801是一种针对PSC和NASH研发的新分子实体。

常量制药公司宣布，计划与四家专注于EB疾病的慈善机构合作，开始开发其化合物TXA127，用于治疗罕见儿童疾病——大疱性表皮松解症。计划首先完成TXA127肽口服制剂的开发，然后在欧洲和美国进行该制剂的2期临床试验。TXA127在动物模型中显示出对最严重形式的大疱性表皮松解症（RDEB）的显著临床益处，并在相关体外模型中显示出积极效果。常量制药公司表示，目前没有批准治疗EB的疗法，TXA127可能成为第一种能够针对这种严重疾病的多器官症状的系统疗法。该计划的第一部分是完成TXA127口服制剂的开发，第二部分是在欧洲和美国进行的2期临床试验，将检查EB的临床重要终点。

Encore Dermatology公司宣布，其产品Impoyz（克洛贝索丙酸）乳膏0.025%在一项开放标签的2期研究中显示出与传统剂量克洛贝索丙酸乳膏（0.05%）相比，治疗后克洛贝索丙酸血浆浓度显著降低，同时两组在研究者总体评估（IGA）评分上显示出相似的改善。研究结果表明，Impoyz乳膏可能提供更好的安全性，而不影响疗效。此外，Impoyz乳膏组中发生HPA轴抑制的受试者比例低于Temovate乳膏组，但未达到统计学意义。Impoyz乳膏是首个提供与传统0.05%克洛贝索浓度替代方案的外用克洛贝索乳膏，为皮肤科医生在开具高浓度外用皮质类固醇时提供更多灵活性。

Eisai公司宣布，其自主研发的抗肿瘤药物eribulin mesylate（商品名为HALAVEN®）的新研究结果将在2018年12月4日至8日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的第41届圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示。Eisai将在本次研讨会上发表四篇摘要，包括对PTEN基因改变和肿瘤突变负荷（TMB）作为免疫检查点抑制剂（ICI）在转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）中抵抗或反应预测因子进行的研究。这项研究纳入了ENHANCE I期2临床试验的患者，评估eribulin与默克公司（在美国和加拿大以外的地区称为MSD）的抗PD-1疗法pembrolizumab（商品名为KEYTRUDA®）联合使用的效果。Eisai公司首席临床官兼首席医疗官Alton Kremer表示，希望通过这些新数据进一步了解eribulin在治疗转移性乳腺癌，特别是三阴性乳腺癌中的作用，并旨在满足患有转移性乳腺癌患者的需求。Eisai还介绍了关于转移性乳腺癌、HALAVEN®（eribulin mesylate）注射剂的安全信息，以及Eisai公司的背景和业务范围。

Melinta Therapeutics宣布，欧洲委员会批准了Vabomere（美罗培南和伐伯坦）用于治疗成人复杂性腹腔感染、尿路感染、医院获得性肺炎、与这些感染相关的败血症以及治疗选择有限的需氧革兰氏阴性菌感染。该药物在欧盟所有28个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登获得市场授权。Vabomere的批准基于TANGO临床项目数据，包括TANGO-1和TANGO-2试验。Vabomere在美国的适应症为治疗18岁以上成人复杂性尿路感染，包括由大肠杆菌、肺炎克雷伯菌和肠杆菌科复合菌引起的急性肾盂肾炎。

IntelGenx公司宣布，在加拿大肯特维尔开始进行Montelukast VersaFilm™针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的Phase 2a临床试验，这是加拿大八个研究点中第一个招募患者并开始给药的研究点。该试验是一个随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，旨在评估Montelukast口崩片在26周每日给药后的安全性、可行性、耐受性和疗效。Montelukast VersaFilm™是一种新型给药形式，可提高生物利用度并无需饮水。IntelGenx公司专注于开发基于其专有VersaFilm™技术平台的创新口服薄膜药物，其团队提供全面的制药服务，包括研发、分析方法开发、临床监测、知识产权和监管服务。

Cidara Therapeutics将在美国血液病学会（ASH）第60届年会上展示其新型抗真菌药物rezafungin在骨髓移植患者中预防侵袭性真菌感染的新数据。该药物有望成为每周一次给药的疗法，用于治疗和预防严重的侵袭性真菌感染。Cidara计划在2019年第一季度开始针对接受异基因骨髓移植的患者进行rezafungin的第三阶段预防性临床试验。真菌感染是免疫抑制患者，尤其是骨髓移植患者的主要发病率和死亡率原因。Cidara是一家专注于开发新型抗感染药物，旨在改变现有治疗标准并挽救或改善患者生活的临床阶段生物技术公司。

Paratek Pharmaceuticals宣布开始进行一项二期临床试验，评估口服和静脉注射型omadacycline治疗急性肾盂肾炎的疗效和安全性。此病是复杂性尿路感染的一种常见类型。公司还正在招募患者进行另一项二期临床试验，评估仅口服omadacycline治疗非复杂性尿路感染。Omadacycline已被美国食品药品监督管理局授予治疗尿路感染和急性肾盂肾炎的资格感染疾病产品（QIDP）认定。Paratek的旗舰产品NUZYRA（omadacycline）于2018年10月获得批准，用于治疗社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染。Paratek正在研究NUZYRA治疗尿路感染。

Theravance Biopharma公司宣布开始进行TD-8236 Phase 1临床试验，这是一种新型吸入式、肺选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，在临床前评估中显示出活性。TD-8236是一种内部发现的JAK抑制剂，对JAK家族中的JAK1、JAK2、JAK3和TYK2酶具有高亲和力和选择性。该药物通过抑制这些激酶干扰JAK/STAT信号通路，从而调节多种促炎细胞因子的活性。TD-8236旨在通过干粉吸入器直接作用于肺部，以减少全身暴露。该试验分为两部分，旨在评估TD-8236的安全性、耐受性和药代动力学。公司认为，该化合物可能对哮喘和慢性阻塞性肺病等呼吸道疾病具有广泛的活性。

Cytokinetics公司宣布已完成FORTITUDE-ALS临床试验的患者招募，该试验旨在评估在12周治疗后，慢速肺活量（SVC）和其他骨骼肌功能指标的变化。Cytokinetics与Astellas Pharma Inc.合作开发了一种名为reldesemtiv（原CK-2127107）的下一代快速骨骼肌肌球蛋白激活剂（FSTA），作为治疗骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在疗法。该试验的完成标志着向推进针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的首个潜在肌肉靶向药物迈出的重要一步。FORTITUDE-ALS是一项大型、国际性的临床试验，旨在回答关于这种新型机制的关键问题。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对范可尼贫血（FA）的基因疗法RP-L102再生医学高级治疗（RMAT）和快速通道认定。这一认定基于正在进行中的欧洲1/2期临床试验的积极疗效和安全性结果。RP-L102是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，旨在治疗FA。这一认定标志着FA项目的重要里程碑，并认可RP-L102作为治疗这种致命疾病的一种潜在治疗方法。Rocket计划在2019年初启动RP-L102的FA临床试验，预计将招募约12名FA患者。RP-L102是一种LVV基因疗法，旨在治疗FA，由Rocket与西班牙CIEMAT、CIBER-Rare Diseases和IIS-Fundación Jiménez Díaz合作开发。该疗法目前正在进行欧盟的1/2期临床试验。

Acceleron Pharma Inc.将举办一场电话会议和现场音频网络直播，于2018年12月3日美国东部时间上午9点，回顾在美国圣地亚哥举行的第60届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上的MEDALIST和BELIEVE Phase 3试验的luspatercept呈现。会议将由Moffitt癌症中心总裁兼首席执行官Alan F. List博士和米兰Policlinico医院IRCCS基金会Ca’Granda罕见病中心负责人Maria Domenica Cappellini博士主讲。参与者可以通过拨打877-312-5848（国内）或253-237-1155（国际）并引用“Acceleron ASH 2018 Conference Call”来接入现场电话会议。网络直播可通过公司网站www.acceleronpharma.com的“事件与演示”部分在投资者/媒体页面访问。网络直播将在活动后约两小时在Acceleron网站上提供回放。Acceleron是一家位于剑桥的临床阶段生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重和罕见疾病的药物。

Antibe Therapeutics Inc.宣布其领先药物ATB-346的Phase 2B剂量递增疗效研究第一阶段成功完成，该研究在24名健康志愿者中进行，评估了ATB-346 250mg、200mg和150mg三种剂量对COX酶的抑制作用，并收集了血液样本以分析药物的主要代谢物。结果显示，250mg剂量与先前研究一致，低剂量也显示出明显的COX抑制作用，为后续研究提供了剂量依据。第二阶段研究计划于2019年1月开始，旨在评估ATB-346在治疗骨关节炎患者疼痛方面的疗效。ATB-346是一种氢硫化物释放型萘普生衍生物，旨在提供一种更安全、非成瘾的胃肠道保护性抗炎/镇痛药物。

ASLAN Pharmaceuticals宣布，其针对亚洲高发和欧美罕见肿瘤的抗癌药物varlitinib的两个摘要已被美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会（ASCO GI）接受，将于2019年1月17日至19日在旧金山进行海报展示。其中一个摘要将介绍varlitinib与吉西他滨和顺铂联合治疗胆管癌（BTC）的安全性和有效性数据，另一个摘要将展示varlitinib与铂类药物联合治疗BTC的疗效和安全性汇总分析。此外，varlitinib是一种针对HER1、HER2和HER4受体的口服小分子抑制剂，目前正被研究用于治疗胃癌、胆管癌、乳腺癌和结直肠癌。ASLAN是一家专注于全球市场的临床阶段肿瘤生物制药公司，总部位于新加坡，在台灣和中國设有办公室。

Sensorion公司完成了一项名为SENS-111-202的2a期临床试验，旨在验证Seliforant与Meclizine相比，不会影响患者在耳前庭冲突时的警觉性和认知表现。Seliforant是一种新型抗眩晕药物，旨在改善眩晕症状，而Meclizine等现有抗眩晕药物具有镇静作用，可能影响患者治疗期间的功能。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验，旨在评估Seliforant在实验性前庭失衡中的安全性和药效学作用。试验结果表明，Seliforant调节周围前庭器官，减少与前庭功能障碍相关的症状，且安全耐受。Sensorion公司计划在年底前公布该研究的初步结果。

Eyenovia公司宣布，其MicroStat项目中的两款用于瞳孔扩大的药物已开始进行两项III期临床试验，旨在评估其微剂量药物的安全性和有效性。试验使用Optejet™给药器，将固定组合的苯肾上腺素2.5%和托吡卡胺1%眼药水作为微剂量给药。这些研究预计将改善患者体验和医生的工作流程，并有望在2019年上半年公布结果。Eyenovia公司目前专注于开发基于其专有微剂量平台的下一代眼部治疗药物。