Mesoblast Limited在2020年12月7日宣布，在62届美国血液学会年会上，其产品remestemcel-L在治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）方面的临床试验结果显示，该疗法与生存率提高相关，并降低了某些炎症生物标志物水平，这些标志物是预测死亡风险的指标。该研究由杜克大学医学中心儿科移植医生、儿科血液和骨髓移植项目主任Joanne Kurtzberg博士进行，结果显示remestemcel-L治疗后的儿童在100天、160天和180天时ST2和MBS生物标志物水平显著降低，同时循环T细胞活性也显著下降。这些发现支持了remestemcel-L在治疗儿童急性移植物抗宿主病中的生物活性，并证明了其免疫调节特性与治疗这些严重疾病儿童的良好反应和生存率之间的联系。

药明巨诺在第62届美国血液学会线上年会上公布了瑞基奥仑赛注射液（relma-cel）关键性临床研究（RELIANCE试验）数据，该研究是中国首个使用中国制造的CAR-T产品治疗中国复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的临床研究。relma-cel在安全性、疗效方面与美国和欧盟获批的其他抗CD19 CAR-T药物相似，且可能更佳。药明巨诺表示，研究数据将为relma-cel在中国的新药上市申请提供支持。此外，中国国家药品监督管理局已受理relma-cel用于弥漫性大B细胞淋巴瘤三线治疗的新药上市申请，并授予其优先审查资格及突破性疗法认定。

JW Therapeutics在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，通过虚拟方式展示了其关键性研究（RELIANCE试验）的数据，该研究评估了relmacabtagene autoleucel（relma-cel）在IND途径下治疗中国复发或难治性（r/r）B细胞淋巴瘤的疗效。结果显示，relma-cel在疗效和药代动力学特征上与美国和欧盟批准的其它抗CD19 CAR-T疗法相似，同时为经过大量治疗的r/r LBCL高风险患者提供了潜在改善的毒性特征。该研究数据支持了relma-cel在中国的新药申请（NDA）进程，公司期望尽快将这种创新的CAR-T疗法带给患者。该研究共筛选了69名患者，其中59名患有r/r大B细胞淋巴瘤的患者接受了relma-cel治疗，中位年龄为56.0岁。截至2020年6月17日，最佳总缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%。在59名接受治疗的病人中，47.5%的患者出现了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），其中3.4%的患者出现了3级CRS，1.7%的患者出现了4级CRS。此外，12名患者出现了神经学事件，其中3名（5.1%）出现了严重的

Immunicum AB宣布其领先候选药物ilixadencel获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗罕见且难以治疗的胃肠道间质瘤（GIST）。这一认定基于ilixadencel在GIST Phase I/II临床试验中的结果，该试验显示ilixadencel与标准酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）联合使用时具有积极的安全性和疗效信号。此外，ilixadencel还获得了再生医学高级治疗（RMAT）认定，用于治疗转移性肾细胞癌。Immunicum计划加速ilixadencel的临床开发，并期待在GIST领域进行下一阶段的临床试验。

罗氏公司宣布，基于HAVEN 1-4研究的401名患有血友病A的患者的三年随访数据分析显示，Hemlibra（emicizumab）在所有年龄段、有无因子VIII抑制剂的血友病A患者中均表现出良好的耐受性和长期疗效。Hemlibra维持了低的治疗性出血率，随着研究时间的推移，无治疗性出血的参与者比例有所增加。这些数据在2020年ASH年会上发布，进一步巩固了Hemlibra在血友病A治疗中的安全性和有效性。Hemlibra是一种预防性治疗，可每周一次、每两周一次或每月一次（初始四周每周一次）通过皮下注射给药。自首次批准以来，全球已有8200多人接受了Hemlibra治疗，在美国，Hemlibra已成为血友病A预防性治疗的首选药物。

诺诚健华在第62届美国血液学协会年会上公布其自主研发的BTK抑制剂奥布替尼在两项针对复发/难治性淋巴瘤的临床研究中显示出良好的疗效和安全性。其中，针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的研究显示总缓解率高达91.3%，针对复发/难治性套细胞淋巴瘤的研究显示总缓解率为87.9%。此外，奥布替尼在安全性方面表现良好，不良事件主要为轻度至中度，且未发现新的安全性问题。目前，奥布替尼在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，其用于CLL/SLL和MCL患者的两项适应症上市申请已被国家药品监督管理局纳入优先审评。

武田中国宣布，旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）获国家药品监督管理局批准，用于预防12岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。该药是全球唯一针对HAE的单克隆抗体药物，可降低水肿发作次数，预防致命性喉头水肿。达泽优®于2018年率先在美国上市，根据相关政策，在中国不到两年内获批。该药已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法，III期临床研究显示，每2周一次300毫克剂量治疗可平均降低每月HAE发作次数87%。中国医学科学院北京协和医院支玉香教授表示，达泽优®的获批让HAE患者看到了健康生活的希望。武田中国总裁单国洪先生表示，将进一步提升达泽优®在中国的可及性，计划在5年内引入15款以上创新药物。

安进基因公司宣布，中国国家药品监督管理局已受理ATG-010（selinexor）联合R-GDP（SR-GDP）治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的药物临床试验申请。该试验是一项全球性的2/3期多中心随机研究，旨在评估ATG-010联合R-GDP在rrDLBCL患者中的安全性和有效性。ATG-010是一种首创和唯一的首选核输出抑制剂，由安进基因和Karyopharm Therapeutics公司开发。2020年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准ATG-010作为单药治疗rrDLBCL。安进基因在中国进行一项注册性2期临床试验，以评估ATG-010在治疗rrDLBCL患者中的有效性和安全性。该研究旨在确定ATG-010（40mg或60mg）联合R-GDP的最佳剂量，并将评估SR-GDP方案与活性R-GDP对照臂。该研究将在全球11个国家的多个国际中心进行，预计将有501名患者被纳入2/3期研究。

北京拉索生物科技有限公司（基因宝）获得数千万元人民币A+轮融资，由大钲资本领投。公司曾于2018年获得大参林投资的3600万元天使轮融资，2019年获得大钲资本领投的近亿元A轮融资。自2019年起，基因宝与全国顶尖高校、科研机构及行业龙头供应商合作，自主研发高密度基因芯片平台并实现量产，打破国外公司长达20年的垄断。公司提供全数字化体验的个人基因检测产品和服务，并与万孚生物全资子公司万德康合作提供宠物基因检测。A+轮融资将用于苏州基因芯片GMP车间的工业化量产和其他产品研发。基因宝自主研发的高密度基因芯片毛利率可达70%，预计2021年春季完成进口基因芯片替代。公司采用模块化付费，提供差异化竞争，包括低付费门槛、自主芯片和快速检测速度。基因宝计划搭建基因检测+健康管理的服务生态，满足用户多元化需求。

德琪医药宣布国家药品监督管理局受理其研发的ATG-010联合R-GDP治疗rrDLBCL的临床试验申请，该试验是一项全球性多中心随机研究，旨在评估ATG-010联合R-GDP在rrDLBCL患者中的疗效及安全性。ATG-010是同类首款且唯一一款口服型选择性核输出抑制剂，由德琪医药与Karyopharm Therapeutics Inc.合作研发。此前，ATG-010已在美国获得批准用于治疗rrMM和rrDLBCL。德琪医药还计划在中国进行多项临床试验，以进一步评估ATG-010的疗效和安全性。

Xencor公司宣布了其CD123 x CD3双特异性抗体vibecotamab（XmAb®14045）在复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的1期剂量递增研究的最新数据。数据显示，vibecotamab在复发性AML患者中表现出有意义的临床活性，且反应似乎与较低的基线疾病负担相关，表明患者具有较低的 blasts百分比和较低的PD1表达在CD8+和CD4+ T细胞上。这表明了选择最有可能产生反应的患者可能的策略。此外，vibecotamab的主要毒性，细胞因子释放综合征（CRS），在观察到时通常为轻度至中度，且包括剂量调整措施在内的缓解策略已被证明在限制其严重程度方面是有效的。Xencor正在计划下一步开发vibecotamab用于某些患者群体，如骨髓增生异常综合征和最小残留病（MRD）的AML患者。

挪威生物制药公司BerGenBio在2020年12月6日发布了关于其新型AXL激酶抑制剂bemcentinib在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）治疗中的临床II期研究数据。研究显示，bemcentinib与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗老年复发难治性AML患者显示出良好的疗效，其中45%的患者获得响应，36%的患者达到完全缓解/完全缓解早期，并且73%的患者观察到临床获益。此外，bemcentinib单药治疗复发治疗失败的MDS或AML患者也取得了积极结果，MDS队列的响应率为36%，AML患者中8.3%达到疾病稳定。BerGenBio表示，这些数据进一步验证了其在这些适应症中推进bemcentinib进入晚期随机试验的临床开发策略。

Janssen制药公司宣布了IMBRUVICA（伊布替尼）在治疗高风险慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中的长期疗效数据，这些数据来自多个临床试验的汇总分析。结果显示，IMBRUVICA作为一线治疗在具有或无高风险基因组特征的患者中显示出相似的疾病无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR），并且与氯马鲁滨相比，无论基因组风险特征如何，IMBRUVICA都显示出显著的PFS和ORR益处。此外，来自四个临床试验的89名高风险CLL患者的数据表明，IMBRUVICA一线治疗导致持续的疗效，包括PFS，表明IMBRUVICA显著改善了这一高风险人群的预后。在ASH年度会议上还展示了其他研究，包括美国回顾性分析、美国informCLL™登记处数据和基于IMBRUVICA的疗法在CLL患者中的长期疗效和安全性评估。IMBRUVICA是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已被批准用于多种血液癌症的治疗。

MacroGenics公司宣布，其研究性双特异性CD123×CD3 DART分子flotetuzumab在初治诱导失败和早期复发的急性髓系白血病（AML）患者中显示出31.8%的CR/CRh/CRi缓解率，中位缓解持续时间达8.13个月。该研究在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布，入组的44名患者中，72.7%具有不良风险细胞遗传学特征。大多数治疗相关不良事件为输液相关反应/细胞因子释放综合征，但大多数为轻度至中度。该研究旨在评估flotetuzumab在PIF/ER AML患者中的疗效，以CR和CRh为主要终点。

Gilead Sciences公司宣布了magrolimab Phase 1b临床试验的更新结果。magrolimab是一种正在研究的潜在首创新药，属于抗CD47单克隆抗体，用于治疗未经治疗的急性髓系白血病（AML）患者，包括TP53突变型AML患者。研究显示，与阿扎胞苷联合使用时，magrolimab在总患者群体中的总缓解率为63%，在TP53突变型患者中为69%。这些数据在62届美国血液学会（ASH）年会上公布。研究中的64名患者接受了magrolimab与阿扎胞苷的联合治疗，包括47名TP53突变型患者。截至2020年11月，63%的患者根据欧洲白血病网络2017年标准实现了客观缓解，42%的患者实现了完全缓解，12%的患者实现了不完全计数恢复的完全缓解。对于TP53突变型患者，69%的患者实现了缓解，45%的患者实现了完全缓解，14%的患者实现了不完全计数恢复的完全缓解。初步的中位总生存期（OS）对于TP53野生型患者为18.9个月，对于TP53突变型患者为12.9个月。治疗相关的副作用包括贫血、疲劳、血液胆红素升高、输注反应、中性粒细胞减少、血小板减少和ALT升高。大多数患者在基线时就有细胞减少，研

Orca Bio公司宣布，其第一代研究性疗法Orca-T在多中心临床试验中表现出显著效果，该试验结果将在美国血液学会年会上进行口头报告。Orca-T疗法能够缩短中性粒细胞和血小板植入时间，降低移植物抗宿主病（GvHD）的发生率和严重程度，并在一年后显著提高无GvHD和无复发生存率（GRFS）。与标准治疗方案相比，Orca-T疗法在减少移植相关死亡方面也显示出优势。Orca-T疗法通过使用高纯度单细胞分离的调节性T细胞，旨在预防GvHD，并促进患者对新免疫系统的耐受性。该疗法在多个临床中心成功实施，并展现出强大的抗白血病活性。

贝灵哲公司在其BTK抑制剂BRUKINSA（zanubrutinib）的临床数据方面取得了进展，包括在62届美国血液学会（ASH）年会上公布的数据。这些数据包括关于复发/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）患者MAGNOLIA II期试验的初步结果和一个关于治疗初治（TN）慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者SEQUOIA III期试验C臂的后续结果。BRUKINSA去年在美国获得加速批准，用于治疗至少接受过一次治疗的成年患者，并已提供关于其在多种B细胞恶性肿瘤中的疗效和安全性方面的额外临床数据。MAGNOLIA试验的初步结果显示，在R/R MZL患者中，BRUKINSA表现出高反应率，包括完全反应。在SEQUOIA试验C臂中，对未接受过治疗的CLL/SLL患者进行了长期随访，观察到了更多的完全反应和与去年ASH会议所提结果一致的不良事件概况。这些令人鼓舞的数据支持了BRUKINSA作为潜在最佳BTK抑制剂的全球监管计划。