KBP-5074在Phase 2b临床试验中表现出良好的降压效果，与安慰剂相比，0.5mg剂量的KBP-5074将收缩压降低了10.1 mmHg，同时未增加严重高钾血症的风险。该药物在治疗中度至重度慢性肾脏病（CKD）患者的高血压方面显示出潜力，且耐受性良好，未观察到严重高钾血症、急性肾损伤或因高钾血症导致的住院。KBP-5074还显示出降低尿白蛋白肌酐比（UACR）的趋势，尽管舒张压的降低趋势未达到统计学意义。KBP Biosciences计划与FDA讨论KBP-5074的后续临床试验，包括可能的Phase 3试验。

PharmAbcine公司宣布将在2020年圣安东尼奥乳腺癌大会上展示其针对转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者进行的olinvacimab和pembrolizumab联合疗法的Ib期临床试验的更新数据。这些数据将包括11名mTNBC患者的整体缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR），突显了治疗的安全性及部分疗效。PharmAbcine公司CEO Jin-San Yoo表示，这些数据对组合疗法的未来开发具有重要意义。会议以虚拟形式举行，旨在提供全球乳腺癌领域的最新研究数据。PharmAbcine是一家专注于开发全人源抗体疗法的生物技术公司，致力于治疗肿瘤、眼科疾病、呼吸系统疾病和肾脏病理等未满足的医疗需求。

Orphazyme宣布扩大其在美国的业务和员工队伍，为arimoclomol治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）的潜在FDA批准做准备。CytRx与Orphazyme有协议，可能获得里程碑付款和未来销售提成。Orphazyme在芝加哥设立美国总部，并已招募超过30名美国员工。公司还任命了三名美国领导人为其全球执行团队成员，专注于监管审查和2021年的首次潜在商业发布。伊利诺伊州参议员Mattie Hunter表示欢迎Orphazyme加入芝加哥的健康保健公司行列，并相信其方法将有助于对抗罕见神经退行性疾病，同时为城市带来就业增长。CytRx首席执行官对Orphazyme在芝加哥设立总部并投资于超过30名员工表示满意，认为这是为2021年第一季度潜在的商业化和与美国的提供商、患者、监管机构和临床测试社区进行更深入合作而采取的正确步骤。

Exelixis公司行使了与Aurigene公司于2019年7月达成的协议中关于新型CDK7抑制剂的独家选择权，负责未来该化合物（现称为XL102）的临床开发、商业化和全球制造。Exelixis已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对XL102单独或联合治疗不可手术的局部晚期或转移性实体瘤的IND申请。XL102是一种强效、选择性和口服生物利用的CDK7共价抑制剂，Aurigene在2020年10月的EORTC-NCI-AACR（ENA）会议上展示了其具有显著的抗增殖活性和在多种癌症细胞系中诱导细胞死亡的前期临床数据。Exelixis表示，XL102具有广泛的抗癌潜力，是公司管线的重要补充。根据2019年7月协议，Exelixis向Aurigene支付了1000万美元的前期付款，以获得三个现有项目的独家许可权，包括现称为XL102的化合物。此外，Exelixis和Aurigene还启动了三个Aurigene领导的药物发现项目，并为此支付了每个项目250万美元的前期选择权付款。随着项目的发展，Exelixis将有机会在IND申请接受之前行使每个项目的独家选择权。如果Exelixis决定行使选择权，它将向A

Biosight Ltd.在62届美国血液学会（ASH）年会上公布了其正在进行中的2b期临床试验的更新数据，评估aspacytarabine（BST-236）作为不适合标准化疗的急性髓系白血病（AML）患者的单药一线治疗。数据显示，aspacytarabine在主要治疗对象，包括老年、继发性和不良细胞遗传学AML患者中表现出良好的疗效和安全性。32%的患者实现了完全缓解，MRD（-）率为57%，中位无进展生存期和总生存期均未达到。这些结果在单药治疗方案中实现，治疗周期最多为4个疗程，且安全性可控。Biosight首席执行官Ruth Ben Yakar表示，aspacytarabine有望成为AML患者的新疗法，为那些需要高剂量化疗但无法耐受的患者提供更安全、更耐受的治疗方案。

Lyra Therapeutics公司宣布，其LYR-210药物在治疗慢性鼻炎（CRS）的LANTERN Phase 2临床试验中取得积极结果。该试验是一项随机、患者盲法、对照的临床试验，旨在评估LYR-210在未进行过鼻窦手术的成年CRS患者中的疗效和安全性。LYR-210是一种用于鼻腔给药的药物，旨在为难以到达的鼻部炎症部位提供长达六个月的持续治疗，作为非侵入性手术的替代方案。试验结果显示，LYR-210在改善CRS患者症状方面表现出潜力，包括非息肉和息肉患者，且显示出剂量反应性。公司计划尽快启动LYR-210的Phase 3研究，并继续开发LYR-220，用于已接受鼻窦手术的CRS患者。

Equillium公司展示了其研发的itoizumab在治疗移植物抗宿主病（GVHD）中的效果，该药是一种针对CD6的单克隆抗体，能够调节T细胞活性。在2020年美国血液学会（ASH）年会上，公司展示了itoizumab对GVHD患者CD4和CD8 T细胞活性的抑制作用，以及对其激活的Th1和Th17效应T细胞的影响。研究结果表明，itoizumab能够调节多种效应T细胞亚群，有望成为治疗急性GVHD的一线药物。

Keros Therapeutics在2020年美国血液学会年会上公布了其产品KER-047和KER-050的临床前和临床试验数据。KER-047是一款新型ALK2抑制剂，在Phase 1临床试验中显示出在健康志愿者中引起血清铁和转铁蛋白饱和度剂量相关增加，同时降低铁蛋白和肝细胞素，表明其具有调节铁代谢的潜力。KER-050是一款改造后的ActRIIA配体陷阱，在多个贫血模型中显示出缓解贫血的效果，并可能针对红细胞生成过程中的多个阶段。这些数据支持了KER-050在治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化等疾病中的潜力。Keros计划在2021年启动KER-050和KER-047的Phase 2临床试验。

Olema Pharmaceuticals宣布将在2020年12月8日至11日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示关于其产品OP-1250的两篇海报。OP-1250是一种完全的雌激素受体拮抗剂和选择性雌激素降解剂，用于治疗女性癌症。海报内容涉及OP-1250在异种移植模型中的效果评估以及一项针对HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者的多中心、剂量递增和剂量扩展研究的方案。这些摘要现已可在SABCS会议网站上查阅。Olema Oncology总部位于旧金山，专注于发现、开发和商业化针对女性癌症的靶向疗法。

Brickell Biotech公司宣布，其针对治疗腋下多汗症的Sofpironium bromide凝胶15%的第二项美国关键性3期临床试验“Cardigan II研究”已开始招募患者。该公司预计将在2021年第四季度公布这两项研究的顶线结果。同时，其日本合作伙伴Kaken Pharmaceutical已在日本推出Sofpironium bromide凝胶5%（ECCLOCK®）用于治疗原发性腋下多汗症，这是该药物在全球的首个商业化。Brickell将根据Kaken在日本的销售获得基于销售额的里程碑付款和分层版税。Sofpironium bromide是一种新型抗胆碱能药物，通过阻断乙酰胆碱的作用来抑制汗腺活动。Brickell专注于开发治疗皮肤疾病的创新疗法，其产品管线包括针对多汗症和其他常见皮肤病的潜在新药。

Marinus Pharmaceuticals宣布启动一项扩大访问计划，为无法参与公司Marigold Study 3期临床试验的CDKL5缺乏症（CDD）患者提供ganaxolone治疗。该药物在Marigold Study中显示出显著的抗癫痫效果，且安全性良好。扩大访问计划针对至少两岁的CDD患者，初期将在美国提供。Marinus正准备向FDA提交新药申请，并计划在2021年上半年与EMA进行上市前授权会议。CDD是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无针对该病的批准治疗方法。

Schrödinger公司在第62届美国血液学会（ASH）年度会议上展示了其完全拥有的MALT1抑制剂项目在B细胞淋巴瘤中的临床前数据。MALT1是黏膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1，被认为是多种非霍奇金B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗靶点。Schrödinger科学家发现了新型MALT1抑制剂，在临床前模型中单独使用以及与ibrutinib（布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）和venetoclax（B细胞淋巴瘤2抑制剂）联合使用时，均显示出强大的抗肿瘤活性。这些数据表明，Schrödinger的领先分子可能为需要替代治疗方案的淋巴瘤患者提供新的治疗选择。Schrödinger的MALT1项目中的领先分子发现得益于其基于物理学的平台，该平台通过结合机器学习技术，在不到一年的时间里优先考虑了数十亿个计算机和人工设计的化合物，以识别和优化具有良好药物特性的强力、选择性抑制剂。

Arcturus Therapeutics宣布在美国启动了针对鸟氨酸氨基甲酰转移酶（OTC）缺乏症的Phase 1b临床试验，该病是一种严重疾病，治疗选择有限。试验使用ARCT-810，Arcturus公司利用其新型系统给药mRNA治疗平台的旗舰罕见病资产。该研究将评估约12名OTC缺乏症患者，并评估安全性、耐受性和药代动力学，以及药物活性的各种探索性生物标志物。Arcturus之前宣布已完成ARCT-810 Phase 1剂量递增研究，在健康受试者中，剂量高达0.4 mg/kg。该研究显示ARCT-810总体安全且耐受性良好，未观察到严重不良事件，且无需皮质类固醇预处理。ARCT-810的药代动力学特征良好，初步数据显示，药物给药后48小时血浆中无法检测到ARCT-810脂质。OTC缺乏症是一种严重的尿素循环疾病，全球约有1万人患病。缺乏肝脏细胞中的OTC酶会导致血液氨水平升高，可引起癫痫发作、昏迷甚至死亡。目前尚无FDA批准的OTC缺乏症药物。ARCT-810利用Arcturus的LUNAR®脂质介导的递送平台将OTC信使RNA递送到肝脏细胞，有望恢复正常的尿素循环活性，防止神经损伤和肝脏移植的需要。

Amarin公司宣布，将在2020年12月10日至12日举行的美国脂质协会科学会议上展示有关VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）的科学发现。这些发现将在两个紧急报告和六个电子海报展示中呈现，由多个学术合作伙伴基于Amarin支持的研究或分析。Amarin表示，他们支持了多个紧急报告和多个电子海报展示，继续展示REDUCE-IT研究的成果，证明VASCEPA在心血管风险降低方面的独特和已证实的疗效。Amarin还补充说，VASCEPA COVID-19 CardioLink-9随机试验的紧急报告是Amarin和HLS Therapeutics公司支持的一项试验的主要结果，由独立研究人员进行。其他Amarin支持的REDUCE-IT摘要包括在美国随机分配的3146名患者的结果。此外，Amarin还提供了关于VASCEPA的机制作用见解的摘要。

Atara Biotherapeutics公司宣布了其新型CAR T细胞疗法ATA3219的首次临床前评估，该疗法针对CD19，并支持其多队列II期研究tab-cel®（tabelecleucel）用于治疗罕见EBV驱动疾病。这些数据在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上以五篇海报的形式展示。ATA3219结合了异基因EBV T细胞方法与CAR信号域，旨在提高现有和临床验证的CD19靶向CAR疗法的功效，无需基因编辑。此外，Atara还报告了关于tab-cel®的数据，包括首次展示与EBV病毒血症相关的危及生命并发症患者的数据。这些数据支持了tab-cel®在多队列试验中的继续研究，并强调了该疗法在治疗严重疾病中的潜在价值。

美国食品药品监督管理局（FDA）要求ALX Oncology完成一项标准非临床安全性研究，以允许其开始两项针对晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的ALX148 Phase 2研究。这些研究预计将在2021年上半年启动，并与默克公司合作。研究将评估ALX148与Pembrolizumab（KEYTRUDA）联合使用，包括或不包括化疗，以治疗转移性或不可切除的HNSCC患者。尽管患者入组上限为50名，但预计不会影响临床研究的时间表。ALX Oncology表示，这些研究不涉及任何不良事件，且公司对ALX148在HNSCC、HER2阳性胃癌和胃食管结合部癌以及骨髓增生异常综合征（MDS）等适应症的开发充满信心。

HOOKIPA Pharma公司宣布，其基于 proprietary arenavirus平台的HB-201单克隆疗法在治疗HPV16+癌症的初步临床试验中显示出积极结果。该研究涉及22名患者，其中15名可评估的患者中有11名患有复发性/难治性转移性鳞状细胞头颈癌（HNSCC），所有这些患者都接受了至少两种先前治疗，并在PD1抑制剂上进展。HB-201在HNSCC患者中显示出18%的未确认响应率和73%的疾病控制率。此外，在所有15名可评估的HPV16+癌症患者中，HB-201显示出13%的未确认响应率和67%的疾病控制率。这些数据支持了HB-201作为治疗HPV16+癌症的新免疫疗法的概念验证。